Registre des essais cliniques en France

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

L’objectif de ce protocole est de comparer l’intérêt pour un diagnostic précoce d’une IRM du corps entier supplémentaire par rapport aux examens classiques de surveillance à la suite d’un premier cancer, chez des patients ayant un syndrome de Li-Fraumeni et porteurs d’une mutation du gène de la protéine p53.

Les protéines sont des molécules biologiques dont les activités peuvent être très variées et qui sont produites à partir des gènes de la cellule. Elles sont présentes dans toutes les cellules et participent à toutes les fonctions cellulaires. Le rôle de la protéine TP53 est de produire d’autres molécules à partir des gènes de la cellule pour maintenir la cellule dans son état normal et empêcher des proliférations anormales ou la détruire. Elle n’est activée qu’en cas d’urgence (stress de la cellule).

Des mutations dans le gène qui produit la protéine TP53 ont été reliées à une augmentation des cas de cancer chez les adultes. La TP53 protège la cellule contre la cancérisation. Lorsqu’elle est mutée, elle est moins efficace voir inefficace. Certaines personnes ont cette mutation de la TP53.

Dans le cadre de ce protocole, le suivi est réalisé pendant 3 ans et ce qui est observé c’est la diagnostic plus rapide ou non d’un nouveau cancer.  Il inclut des enfants et des adultes et il comporte la constitution d’une banque de prélèvements biologiques (sérums, cellules et tumeurs) pour des études complémentaires ultérieures et non définies à ce jour.

Critères d'inclusion

• Enfants à partir de 5 ans et adultes ayant une mutation de la protéine TP53 et traités pour un cancer

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

L’objectif de cette étude est de visualiser l’intérêt, pour les enfants, de pratiquer ou non des activités physiques pendant les traitements.

Afin de voir l’impact de ces activités sur la qualité de vie et la condition physique des enfants traités pour un cancer, le premier groupe d’enfants suit dès que possible et pendant un an le programme d’activités physiques alors que le deuxième groupe ne débute ce même programme qu’à 6 mois et pendant 6 mois. Des tests mesurant les capacités physiques de chacun des enfants sont réalisés au départ, à 3, 6, 9 et 12 mois.

Le programme d’activités  se déroule 4 jours par mois et comprend 2 à 5 h d’activités par jour.

Par ces activités physiques régulières, fréquentes et sur des temps précis, des améliorations devraient être observées sur l’endurance, la santé physique et psychologique, la réintégration sociale et les temps d’hospitalisation.

Critères d'inclusion

Enfants de 5 à 19 ans, traités pour un cancer à l’hôpital de la Timone à Marseille  et ayant l’autorisation de pratiquer une activité physique.

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

Ce protocole est proposé pour des enfants porteurs d’une tumeur solide qui n’a pas répondu aux traitements précédents ou qui sont en rechute. Tous les enfants reçoivent le même traitement.

Afin d’augmenter l’efficacité de la chimiothérapie, une nouvelle association de médicaments est proposée.

Aux molécules anticancéreuses classiques utilisées dans les traitements de référence (vinblastine, méthotrexate et cyclophosphamide), est ajouté tous les jours un médicament anti inflammatoire utilisé dans les maladies rhumatismales et qui pourrait augmenter la toxicité des médicaments anticancéreux. 

Chaque cycle de médicaments dure 8 semaines et 6 cures seront proposés.  Pour visualiser l’effet de cette nouvelle association, des images par IRM seront réalisées et accessoirement des prises de sang permettront de doser des substances qui permettent de savoir si de nouveaux vaisseaux sanguins directement impliqués dans le développement de la tumeur apparaissent ou disparaissent au cours de ce traitement.

Critères d'inclusion

• Enfants entre 4 et 18 ans porteurs d’une tumeur solide (sauf tumeur du tronc cérébral) en rechute ou qui n’a pas répondu aux traitements précédents
• Formule sanguine et fonction hépatique à vérifier

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

Le bortezomib bloque un élément de la cellule qui a pour fonction de détruire des protéines appelé proteasome. Celui-ci empêche le déroulement du cycle cellulaire ce qui conduit à la destruction de la cellule. Les cellules de la tumeur sont plus sensibles à ce produit qua les cellules normales.

Dans ce protocole, le bortezomib est ajouté à un traitement classique des leucémies aigues lymphoblastiques (dexamethazone, vincristine, méthotrexate) pour des enfants en rechute afin d’augmenter l’efficacité de ce traitement. Il y a 2 groupes : soit les enfants reçoivent la nouvelle molécule en même temps que le traitement, soit ils la reçoivent avec une semaine de décalage.

Ce protocole permettra d’évaluer l’efficacité contre la leucémie aigüe lymphoblastique de l’association du bortezomib avec le traitement classique et d’en déduire sa tolérance et son efficacité en fonction du moment où il est intégré dans le protocole. Des mesures biologiques seront réalisées pour visualiser la répartition de cette nouvelle molécule dans différents organes (liquide céphalo-rachidien, moelle osseuse et sang) et la relier à son action contre le protéasome. 

Critères d'inclusion

• Enfants de 6 mois à 19 ans ayant une leucémie aigüe lymphoblastique en rechute

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

Depuis 50 ans, les progrès thérapeutiques ont permis d’augmenter les taux de guérison des cancers des enfants et des adolescents. Aujourd’hui, près des 80% des malades guérissent. Mais, des années après le diagnostic, à l’âge adulte, d’autres troubles, liés aux conséquences à long terme de la maladie et de ses traitements, peuvent apparaître.

L’étude FCCSS a été mise en place pour analyser ces effets à long terme, pour tenter de mieux les prendre en charge et de mieux les prévenir. Plus largement, l’étude FCCSS a pour but d’étudier le devenir des enfants et des adolescents ayant eu un cancer, sous tous ses aspects, aussi bien médicaux que sociaux, économiques et psychologiques.

Les recherches menées ici au travers visent à :

• Identifier et quantifier les effets à long terme des traitements
• Identifier et quantifier les facteurs de risque associés à ces effets à long terme, afin d’être en mesure de réduire les risques induits par les traitements
• Identifier les susceptibilités individuelles d’ordre génétique pouvant influencer la survenue d’effets à long terme
• Analyser l’impact des traitements sur les aspects non médicaux de la vie (qualité de vie, scolarité, emploi, vie familiale…)
• Les résultats de ces recherches serviront notamment à :
• Participer à l’amélioration des protocoles de cancérologie pédiatrique par une meilleure anticipation des risques à long terme des traitements
• Contribuer à l’évolution des recommandations nationales concernant le suivi à moyen et long terme selon l’âge au diagnostic et le(s) traitement(s) reçu(s)
• Contribuer à la réflexion pour assurer la continuité de la prise en charge globale des anciens patients basée sur la connaissance de leurs besoins spécifiques
• Mettre en place des consultations de suivi personnalisées
• Soutenir la mise en place d’actions de dépistage et de prévention des effets secondaires des traitements, après identification des groupes à risque.

Critères d'inclusion

La FCCSS est une cohorte d’adultes traités avant 2001 pour un cancer de l’enfant ou de l’adolescent dans plus de trente services d’onco-pédiatrie en France. La cohorte a été construite à partir des archives de ces services et des informations contenues dans les registres départementaux et régionaux des cancers, et, pour la région Rhône-Alpes, grâce à ARCERRA (Association du Registre des Cancers de l’Enfant de la Région Rhône-Alpes). La cohorte FCCSS concerne uniquement des personnes traitées pour une tumeur solide ou un lymphome avant l’âge de 21 ans.

Publications

Dumas A., Allodji R., Fresneau B., Valteau-Couanet D., El-Fayech C., Pacquement H., Laprie A., Nguyen T.D., Bondiau P.Y., Diallo I., Guibout C., Rubino C., Haddy N., Oberlin O., Vassal G., de Vathaire F. The “right to be forgotten”: a change in access to insurance and loans after childhood cancer? Journal of Cancer Survivorship. 2017.

C. Thomas-Teinturier, C. El Fayech, O. Oberlin, H. Pacquement, N. Haddy, M. Labbé, C. Veres, C. Guibout, I. Diallo, et F. De Vathaire, « Age at menopause and its influencing factors in a cohort of survivors of childhood cancer: earlier but rarely premature », Human Reproduction, vol. 28, no 2, p. 488‑495, 2013.

El-Fayech C, Haddy N, Allodji RS, Veres C, Diop F, Kahlouche A, Llanas D, Jackson A, Rubino C, Guibout C, Pacquement H, Oberlin O, Thomas-Teinturier C, Scarabin PY, Chavaudra J, Lefkopoulos D, Giroud M, Bejot Y, Bernier V, Carrie C, Diallo I, de Vathaire F. Cerebrovascular Diseases in Childhood Cancer Survivors: Role of the Radiation Dose to Willis Circle Arteries. Int J Radiat Oncol Biol Phys. 2017; 97(2):278-286.

L. H. S. Veiga, E. Holmberg, H. Anderson, L. Pottern, S. Sadetzki, M. J. Adams, R. Sakata, A. B. Schneider, P. Inskip, P. Bhatti, R. Johansson, G. Neta, R. Shore, F. de Vathaire, L. Damber, R. Kleinerman, M. M. Hawkins, M. Tucker, M. Lundell, et J. H. Lubin, « Thyroid Cancer after Childhood Exposure to External Radiation: An Updated Pooled Analysis of 12 Studies », Radiation Research, vol. 185, no 5, p. 473‑484, 2016.

F. de Vathaire, C. El-Fayech, F. F. Ben Ayed, N. Haddy, C. Guibout, D. Winter, C. Thomas-Teinturier, C. Veres, A. Jackson, H. Pacquement, M. Schlumberger, M. Hawkins, I. Diallo, et O. Oberlin, « Radiation dose to the pancreas and risk of diabetes mellitus in childhood cancer survivors: a retrospective cohort study », Lancet Oncology, vol. 13, no 10, p. 1002‑1010, 2012.

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

Les leucémies sont des maladies qui affectent le système sanguin. Leur point de départ se situe dans la moelle osseuse qui fabrique les cellules sanguines (globules blancs et rouges, plaquettes) à partir des cellules souches. Les cellules souches lymphoïdes se transforment en lymphocytes, un type de globules blancs. Les lymphocytes fabriquent les anticorps qui aident à combattre les infections. Dans la leucémie, la production des globules blancs par la moelle osseuse est profondément perturbée. De grandes quantités de cellules anormales sont produites et envahissent la moelle osseuse pour se répandre ensuite dans la circulation sanguine et envahir tout le corps.

Certaines de ces cellules anormales ont des éléments biologiques appelés marqueurs tumoraux ou biomarqueurs : qui peuvent être des cibles pour de nouveaux traitements ou pour comprendre les mécanismes de diffusion de la maladie ou des rechutes.

Le biomarqueur CD9 pourrait jouer un rôle dans la progression de la maladie ou dans sa rechute. Pour vérifier cette hypothèse, des études seront menées sur des lignées de cellules mises en culture à partir de prélèvements chez les jeunes malades : une ou plusieurs prises de sang seront faites sur les enfants inclus dans ce protocole. Des tests seront réalisés sur ces cultures pour montrer que CD9 a, dans certaines conditions en laboratoire, une influence sur le comportement des cellules. Puis des comparaisons seront faites avec l’évolution de la maladie sur des souris à qui les cellules prélevées auront été injectées. 

Critères d'inclusion

• Patients > 1 an et ≤18 ans
• Porteurs d’une leucémies aiguës lymphoblastiques (LAL) de la lignée B
• Pris en charge au moment du diagnostic au CHU de Rennes   
• Consentement éclairé recueilli auprès des parents ou d’un représentant légal

Publications

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

Afin de réaliser des progrès pour les enfants et adolescents pour lesquels les traitements classiques n’ont pas donné de résultats, un essai européen appelé AcSé-ESMART a débuté en 2016. Le principe est le suivant : les tumeurs des enfants en échec thérapeutique et/ou en récidive seront étudiées pour voir si elles ont des anomalies particulières (appelées cibles moléculaires) permettant de prescrire des molécules innovantes dirigées contre ces cibles portées par les cellules de la tumeur.

Plusieurs thérapies innovantes sont proposées ; chacune fait l’objet d’un protocole spécifique elles sont prescrites seules, associées entre elles ou en association avec une chimiothérapie. Ces protocoles sont tous développés dans les 6 centres pédiatriques spécialisés labellisés par l’Institut National du Cancer (INCa) appelés CLIPP (centres labellisés de phase précoce).

Dans le protocole proposé :

L’étude des cellules de la tumeur montre qu’en plus d’un traitement par le Sélumétinib qui a montré son efficacité dans certains cancers de l’enfant l’addition d’une molécule expérimentale le Vistusertib qui agit en bloquant par une autre voie que celle du Sélumétinib la multiplication des cellules tumorales pourrait augmenter l’efficacité du traitement contre la tumeur.

Par cette étude, nous souhaitons étudier si la dose de Vistusertib recommandée chez l’adulte est la même pour l’enfant et si l’association des 2 molécules induit les mêmes résultats et caractéristiques physiologiques chez l’enfant. Nous validerons, aussi, la relation entre anomalie identifiée et nouveau traitement, ce qui indiquerait que la ou les anomalies identifiées sont bien impliquées dans la voie de multiplication des cellules de la tumeur.

Critères d'inclusion

• Enfant garçon ou fille de 0 à 18 ans, en échec thérapeutique ou en rechute d’une tumeur solide ou d’une leucémie
• Analyse des caractéristiques des cellules de la tumeur en accord avec les cibles de la nouvelle molécule, c’est à dire permettant de penser que la ou les molécules testées auront une efficacité contre les cellules tumorales portant ces cibles.
• Examen médical permettant une évaluation des fonctions décrites comme indispensables
• Information comprise et consentement signé

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

Afin de réaliser des progrès pour les enfants et adolescents pour lesquels les traitements classiques n’ont pas donné de résultats, un essai européen appelé AcSé-ESMART a débuté en 2016. Le principe est le suivant : les tumeurs des enfants en échec thérapeutique et/ou en récidive seront étudiées pour voir si elles ont des anomalies particulières (appelées cibles moléculaires) permettant de prescrire des molécules innovantes dirigées contre ces cibles portées par les cellules de la tumeur.

Plusieurs thérapies innovantes sont proposées ; chacune fait l’objet d’un protocole spécifique elles sont prescrites seules, associées entre elles ou en association avec une chimiothérapie. Ces protocoles sont tous développés dans les 6 centres pédiatriques spécialisés labellisés par l’Institut National du Cancer (INCa) appelés CLIPP (centres labellisés de phase précoce).

Dans le protocole proposé :

L’étude des cellules de la tumeur montre que les cibles présentes pourraient rendre ces cellules sensibles à l’association de 2 molécules expérimentales, le Nivonulab et le Lirilumab qui ont montré une efficacité sur des tumeurs de l’adulte portant les mêmes cibles.  Leurs actions qui bloquent par des voies immunologiques la croissance tumorale sont complémentaires et pourraient augmenter l’efficacité du traitement contre la tumeur.

Par cette étude, nous souhaitons étudier si les doses recommandées chez l’adulte sont les mêmes pour l’enfant et si l’association des 2 molécules induit les mêmes résultats et caractéristiques physiologiques chez l’enfant. Nous validerons aussi la relation entre anomalies identifiées et nouveau traitement, ce qui indiquerait que la ou les anomalies identifiées sont bien impliquées dans le mode de contrôle de la croissance tumorale.

Critères d'inclusion

• Enfant garçon ou fille de 0 à 18 ans, en échec thérapeutique ou en rechute d’une tumeur solide ou d’une leucémie
• Analyse des caractéristiques des cellules de la tumeur en accord avec les cibles de la nouvelle molécule, c’est à dire permettant de penser que la ou les molécules testées auront une efficacité contre les cellules tumorales portant ces cibles.
• Examen médical permettant une évaluation des fonctions décrites comme indispensables
• Information comprise et consentement signé