Registre des essais cliniques en France

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Descriptif de l'étude

L’étude FIREFLY-2 a pour objectif de comparer l’efficacité et la tolérance d’un nouveau médicament inhibiteur multiple de RAF appelé DAY101 (tovorafenib), comparées à celles du traitement de référence par chimiothérapie intraveineuse. Seuls les patients porteurs d’un gliome de bas grade avec activation dans la tumeur des gènes RAF sont concernés, dès lors qu’un traitement systémique est indiqué en première ligne. Les patients ayant déjà reçu un traitement systémique ne peuvent être inclus dans l’étude.

Le choix du traitement entre DAY101 et chimiothérapie IV se fait par tirage au sort.

Dans le bras expérimental, DAY101 est administré quotidiennement par voie orale. Dans le bras de référence, un régime de chimiothérapie standard intraveineuse est défini par patient avant tirage au sort, entre Vincristine + Carboplatine ou Vinblastine.

En cas de maladie progressive dans le bras chimiothérapie, en cours de traitement ou en surveillance après traitement, le patient pourrait être éligible secondairement à un traitement par DAY101.

Critères d'inclusion

Les critères d’inclusion concernent les patients âgés de moins de 25 ans avec diagnostic de gliome de bas grade présentant une activation identifiée des gènes RAF. Seuls les patients présentant une première indication de traitement systémique sont éligibles dans l’étude, après une chirurgie ou si chirurgie impossible. Les patients doivent être en bon état général sans insuffisance d’organe et doivent être capables d’avaler des comprimés ou formulation liquide. L’administration par gastrostomie ou sonde naso-gastrique est possible dans l’étude. Les patients en âge de procréer doivent consentir à l’utilisation de deux méthodes de contraception efficace pendant la durée du traitement et jusqu’à 180 ou 120 jours après la dernière dose respectivement de DAY101 ou de chimiothérapie.

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Descriptif de l'étude

L’étude INFORM2 NivEnt cherche à évaluer la tolérance et l’efficacité préliminaire de l’association d’une immunothérapie intraveineuse et d’une épidrogue orale, pour les patients atteints de tumeurs solides en récidive ou réfractaires au traitement administré. En effet, l’entinostat est attendu comme capable de potentialiser les effets de l’immunothérapie.

La première partie de l’étude cherche à valider la dose recommandée d’entinostat en association avec le nivolumab. La seconde partie évalue l’efficacité préliminaire du traitement, analysée en fonction de biomarqueurs moléculaires d’intérêt préalablement recherchés par analyse moléculaire de la tumeur du patient, prélevée au plus proche de la récidive ou de la progression.

Critères d'inclusion

Les patients éligibles pour l’études doivent être agés entre 6 et 21 ans et avoir une surface corporelle d’au moins 0.9 m², porteurs d’une tumeur solide y compris du système nerveux central en rechute ou réfractaire de haut risque pour laquelle aucun traitement curatif n’est connu. Une analyse moléculaire extensive de la maladie doit pouvoir être réalisée sur un échantillon tumoral prélevé moins de 24 à 36 semaines avant l’inclusion dans l’étude.

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Descriptif de l'étude

L’étude GSK213406 évalue l’association d’une thérapie ciblée inhibant le gène PARP essentiel dans la réplication de l’ADN tumoral, et d’un anticorps monoclonal destiné à restimuler la réponse immunitaire du patient contre les cellules tumorales, contre des tumeurs solides décrites comme étant fréquemment associées à une sensibilité aux inhibiteurs de PARP, tel qu’ostéosarcome, sarcome d’Ewing, neuroblastome, rhabdomyosarcome et corticosurrénalome. Les patients dont l’analyse moléculaire de la tumeur révèle un profil moléculaire associé à une telle sensibilité peuvent inclus également dans l’étude, à l’exception des tumeurs cérébrales. Cet essai en deux phases étudiera la tolérance de l’association chez ces patients, ainsi que son efficacité préliminaire contre ces types de tumeur.

Critères d'inclusion

Les critères d’inclusion pour la deuxième partie de l’étude concernent les patients de 6 mois à 18 ans porteurs d’un neuroblastome ou d’un ostéosarcome en rechute ou réfractaire pour lesquels il n’existe aucun traitement local curatif connu, et dont la maladie peut être suivi selon des critères propre à chacun des deux types de cancer. Le patient doit être capable d’avaler les comprimés testés et avoir un poids d’au moins 20 kg. L’état général doit être conservé, ainsi que la fonction globale des organes et de la moelle osseuse. Les patients en âge de procréer doivent consentir à une contraception efficace pendant la durée de l’étude et jusqu’à 3 mois (hommes) ou 6 mois (femmes) après la dernière prise du traitement expérimental. Une nouvelle biopsie tumorale pourra être demandée pour mise à disposition de matériel tumoral.

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Descriptif de l'étude

L’étude GO40871 est un essai thérapeutique précoce évaluant la sécurité et l’efficacité préliminaire d’une nouvelle thérapie, l’idasanutlin, ciblant le gène MDM2 participant de façon récurrente au développement de certaines tumeurs. Ce traitement est initialement donné en monothérapie dans la première phase de l’étude, avec possibilité ensuite de l’associer à de la chimiothérapie conventionnelle. Dans la seconde partie de l’étude, le traitement est donné en association avec de la chimiothérapie dont la nature dépend du type de tumeur traitée. 

Critères d'inclusion

Patients de moins de 18 ans (étendu jusqu’à 30 ans à partir de la 2^ème partie de l’étude) présentant un cancer en récidive ou réfractaire sans traitement curatif connu. La première phase de l’étude inclue tout patient avec tumeur solide hors tumeurs cérébrales, la suite de l’étude inclue spécifiquement les patients avec neuroblastome, et leucémies aiguës myéloïdes ou lymphoïdes B. Les maladies doivent pouvoir être évaluées en cours de traitement, et le patient doit être en état général et d’organes capable de recevoir le traitement

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Descriptif de l'étude

La radiothérapie est un traitement majeur de nombreux types de cancers de l’enfant. Dans le passé, les effets secondaires à long terme de la radiothérapie étaient limitant en raison de leur impact non négligeable sur la qualité de vie.

Au cours des dernières années, les techniques d’irradiation ont considérablement évolué permettant de réduire les doses reçues par les tissus sains avec pour bénéfice potentiel une réduction des séquelles.

Le but de l’étude HARMONIC est de collecter au niveau européen les effets secondaires observés avec ces nouvelles techniques et de les corréler aux doses d’irradiation reçues par les organes sains au cours d’un traitement pour un cancer dans l’enfance.

Les principaux effets secondaires recueillis seront les déficits endocriniens, les anomalies cérébro-vasculaires, les pathologies cardio-vasculaires et les tumeurs secondaires. La qualité de vie des patients sera également évaluée.

De plus, des études biologiques seront effectuées à partir de prélèvements sanguins et salivaires pour identifier d’éventuels marqueurs prédictifs de ces séquelles thérapeutiques.

A terme, les données générées par cette étude permettront de faire des recommandations pour optimiser de façon individuelle le traitement par radiothérapie et de guider de façon personnalisée le suivi post-thérapeutique en fonction des risques identifiés pour chaque patient.

Critères d'inclusion

• Traitement planifié par radiothérapie externe pour un premier cancer
• Age inférieur à 22 ans à la date prévue d’initiation du traitement par radiothérapie externe
• Plan de traitement de radiothérapie au format DICOM
• Etre affilié ou bénéficiaire d’un régime de la sécurité sociale
• Résidence habituelle dans le pays du traitement par radiothérapie externe
• Consentement éclairé

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Descriptif de l'étude

Les gliomes de bas grade sont des tumeurs cérébrales extrêmement fréquentes en neuro-oncologie pédiatrique. Ils représentent environ 30% de toutes les tumeurs cérébrales de l’enfant, l’adolescent et du jeune adulte. Ces tumeurs peuvent être parfois complètement enlevées chirurgicalement, mais la moitié nécessite des traitements complémentaires. Ceux-ci sont depuis des décennies de la chimiothérapie. Malgré une survie globale à 10 ans de 90%, la moitié d’entre eux vont récidiver et donc nécessiter de multiples lignes thérapeutiques. Deux types de chimiothérapies ont été utilisées jusqu’à présent chez les patients naïfs de traitement. La vinblastine hebdomadaire est une des deux stratégies qui permet une réponse prolongée dans 50% des cas. Elle est cependant relativement toxique et bien tolérée. Néanmoins, il est nécessaire d’avoir de nouvelles approches permettant une prise en charge ambulatoire et éventuellement des traitement per os. Ces gliomes ont des anomalies moléculaires qui sont ciblables par de nouvelles molécules comme le Trametinib (Mekinist^©). Ainsi, ce protocole vise à déterminer de ces deux traitements d’une durée de 18 mois lequel sera le plus efficace à 3 ans de suivi et avec la moindre toxicité. 134 enfants et jeunes adultes de moins de 25 ans seront inclus avec deux bras randomisés (67 patients dans le bras vinblastine intra-veineux et 67 patients dans le bras de traitement per os Trametinib). Des études biologiques, de qualité de vie et de cout-efficacité sont incluses dans ce protocole. En cas de rechute dans le bras de traitement par la chimiothérapie sera proposé le traitement expérimental qu’est le Trametinib.

Critères d'inclusion

Avant de commencer le traitement, le médecin référent du patient vérifiera s’il peut recevoir le traitement en réalisant les examens suivants :  

- un examen clinique, dermatologique et neurologique, comprenant également la taille, le poids, la température, la tension et le pouls

- des analyses de sang  

- un électrocardiogramme (ECG) et une échographie cardiaque pour vérifier le bon fonctionnement cardiaque

- des examens radiologiques : IRM cérébrale avec ou sans injection de produit de contraste pour mesurer la tumeur  

- un test de grossesse chez toutes les filles pubères

- un examen ophtalmologique, dans le cas d’un gliome des voies optiques ou avant démarrage du traitement par le Trametinib (Mekinist^©).

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