Registre des essais cliniques en France

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Descriptif de l'étude

Le but du traitement est de réduire la tumeur primitive et autres lésions qui ont migrées ailleurs dans le corps de votre enfant (métastases). Pour tous les patients présentant un sarcome d’Ewing métastatique, le traitement consiste à administrer une combinaison de médicaments anti-cancéreux appelés « chimiothérapie » ainsi qu’une intervention chirurgicale et/ou une radiothérapie. Actuellement, le sarcome d’Ewing métastatique est traité selon un protocole de chimiothérapie standard appelé VDC-IE ; il s’agit d’une chimiothérapie comprenant plusieurs molécules différentes et qui est administrée en alternance de cycles VDC et IE.

A travers cette étude, nous aimerions confirmer que le fait de rajouter une nouvelle molécule dès le premier traitement administré en première ligne, permettrait d’obtenir de meilleurs résultats qu’avec la chimiothérapie standard seule.

Cette nouvelle molécule est le Regorafenib. Nous avons pour habitude actuellement d’administrer cette molécule lorsque la maladie n’a pas été stabilisée ou lorsque la maladie est revenue ; on parle alors de progression ou de rechute de la maladie. En revanche, son activité pour ces patients est limitée et nous pensons qu’en l’administrant dès le début de la prise en charge juste après le diagnostic cela pourrait donner possiblement de meilleurs résultats.

Critères d'inclusion

• Consentement éclairé écrit du patient et/ou du parent/tuteur légal, conformément à la réglementation locale, régionale ou nationale avant toute procédure spécifique à l’étude.
• Patient doit être affilié à un régime de sécurité sociale ou bénéficiaire d’un tel régime, conformément aux exigences réglementaires locales (France uniquement).

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Descriptif de l'étude

Le brigatinib est un inhibiteur de l'ALK, ce qui signifie qu'il cible spécifiquement le gène ALK et n'est pas une chimiothérapie. Il a déjà été étudié chez des patients adultes atteints d'un cancer du poumon avec une aberration ALK. Comme vous le savez peut-être déjà, le LAGC est une forme de cancer infantile qui, dans la plupart des cas, porte une soi-disant aberration ALK. Ce changement a également été trouvé dans le tissu de la tumeur de votre enfant. Cette aberration conduit à une croissance accrue des cellules tumorales. Il a été rapporté précédemment que les patients atteints de LAGC ALK-positif peuvent obtenir une rémission partielle ou complète si le patient reçoit des inhibiteurs d'ALK, par exemple avec le crizotinib dans 88 % et avec le céritinib dans 75 %. Cependant, ces médicaments ne sont pas encore disponibles pour les enfants, les adolescents ou les jeunes adultes en Europe. Le brigatinib peut également inhiber la croissance des tumeurs ALK-positives.

L'objectif de l'étude est de déterminer si un traitement à long terme par brigatinib (2 ans) peut prévenir les récidives ultérieures et potentiellement rendre inutile une greffe de cellules souches. Si votre enfant ne répond pas suffisamment au brigatinib, il est toujours possible que votre enfant reçoive d'autres thérapies.

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Descriptif de l'étude

Les pédiatres hématologues de 14 pays d’Europe cherchent à guérir mieux et plus les enfants atteints de leucémies aigues lymphoblastiques, la leucémie la plus courante. Pour cela ce protocole pose des « questions ». Le seul moyen d’y répondre est, dans certains groupes, d’effectuer un tirage au sort entre deux stratégies comparables. C’est aussi pour cela qu’un consentement à l’étude est demandé aux parents et à l’enfant.

Ce protocole de traitement permet de prendre en charge tous les cas de leucémies aigue lymphoblastiques. Les caractéristiques cliniques et biologiques de la maladie puis la réponse aux premiers traitements permettent d’adapter l’intensité de traitement.

Dans un groupe qu’on sait de très bon pronostic, on propose de tester l’effet d’une diminution de traitement afin de réduire les effets secondaires immédiats et potentiellement à plus long terme de la chimiothérapie, sans augmenter le très faible risque de rechute.

Dans un groupe de risque dit intermédiaire, on propose de tester une diminution de traitement afin de réduire les effets secondaires immédiats et potentiellement à plus long terme de la chimiothérapie, sans augmenter le faible risque de rechute.

Dans un groupe à plus haut risque de rechute, on teste si le risque de rechute peut être diminué par deux méthodes. Soit par l'introduction de 2 cycles de traitement d’une nouvelle thérapie (un anticorps couplé à de la chimiothérapie « missile intelligent », l’inotuzumab). Soit par un renforcement de la chimiothérapie orale d’entretien habituelle (mercaptopurine/méthotrexate) par ajout d’un médicament connu (6-THIOGUANINE).

Il est important de savoir qu’un comité indépendant d’experts surveille régulièrement les résultats de manière à arrêter ou modifier tel ou tel schéma de traitement en cas d’effets secondaires graves ou de mauvaise efficacité.

Critères d'inclusion

• Patients nouvellement diagnostiqués avec une leucémie aigue lymphoblastique
• Âge < 18 ans au moment du diagnostic en France.
• Consentement éclairé signé par le patient et les parents ou tuteurs légaux.

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Descriptif de l'étude

L’étude FIREFLY-2 a pour objectif de comparer l’efficacité et la tolérance d’un nouveau médicament inhibiteur multiple de RAF appelé DAY101 (tovorafenib), comparées à celles du traitement de référence par chimiothérapie intraveineuse. Seuls les patients porteurs d’un gliome de bas grade avec activation dans la tumeur des gènes RAF sont concernés, dès lors qu’un traitement systémique est indiqué en première ligne. Les patients ayant déjà reçu un traitement systémique ne peuvent être inclus dans l’étude.

Le choix du traitement entre DAY101 et chimiothérapie IV se fait par tirage au sort.

Dans le bras expérimental, DAY101 est administré quotidiennement par voie orale. Dans le bras de référence, un régime de chimiothérapie standard intraveineuse est défini par patient avant tirage au sort, entre Vincristine + Carboplatine ou Vinblastine.

En cas de maladie progressive dans le bras chimiothérapie, en cours de traitement ou en surveillance après traitement, le patient pourrait être éligible secondairement à un traitement par DAY101.

Critères d'inclusion

Les critères d’inclusion concernent les patients âgés de moins de 25 ans avec diagnostic de gliome de bas grade présentant une activation identifiée des gènes RAF. Seuls les patients présentant une première indication de traitement systémique sont éligibles dans l’étude, après une chirurgie ou si chirurgie impossible. Les patients doivent être en bon état général sans insuffisance d’organe et doivent être capables d’avaler des comprimés ou formulation liquide. L’administration par gastrostomie ou sonde naso-gastrique est possible dans l’étude. Les patients en âge de procréer doivent consentir à l’utilisation de deux méthodes de contraception efficace pendant la durée du traitement et jusqu’à 180 ou 120 jours après la dernière dose respectivement de DAY101 ou de chimiothérapie.

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Descriptif de l'étude

L’étude INFORM2 NivEnt cherche à évaluer la tolérance et l’efficacité préliminaire de l’association d’une immunothérapie intraveineuse et d’une épidrogue orale, pour les patients atteints de tumeurs solides en récidive ou réfractaires au traitement administré. En effet, l’entinostat est attendu comme capable de potentialiser les effets de l’immunothérapie.

La première partie de l’étude cherche à valider la dose recommandée d’entinostat en association avec le nivolumab. La seconde partie évalue l’efficacité préliminaire du traitement, analysée en fonction de biomarqueurs moléculaires d’intérêt préalablement recherchés par analyse moléculaire de la tumeur du patient, prélevée au plus proche de la récidive ou de la progression.

Critères d'inclusion

Les patients éligibles pour l’études doivent être agés entre 6 et 21 ans et avoir une surface corporelle d’au moins 0.9 m², porteurs d’une tumeur solide y compris du système nerveux central en rechute ou réfractaire de haut risque pour laquelle aucun traitement curatif n’est connu. Une analyse moléculaire extensive de la maladie doit pouvoir être réalisée sur un échantillon tumoral prélevé moins de 24 à 36 semaines avant l’inclusion dans l’étude.

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Descriptif de l'étude

L’étude GSK213406 évalue l’association d’une thérapie ciblée inhibant le gène PARP essentiel dans la réplication de l’ADN tumoral, et d’un anticorps monoclonal destiné à restimuler la réponse immunitaire du patient contre les cellules tumorales, contre des tumeurs solides décrites comme étant fréquemment associées à une sensibilité aux inhibiteurs de PARP, tel qu’ostéosarcome, sarcome d’Ewing, neuroblastome, rhabdomyosarcome et corticosurrénalome. Les patients dont l’analyse moléculaire de la tumeur révèle un profil moléculaire associé à une telle sensibilité peuvent inclus également dans l’étude, à l’exception des tumeurs cérébrales. Cet essai en deux phases étudiera la tolérance de l’association chez ces patients, ainsi que son efficacité préliminaire contre ces types de tumeur.

Critères d'inclusion

Les critères d’inclusion pour la deuxième partie de l’étude concernent les patients de 6 mois à 18 ans porteurs d’un neuroblastome ou d’un ostéosarcome en rechute ou réfractaire pour lesquels il n’existe aucun traitement local curatif connu, et dont la maladie peut être suivi selon des critères propre à chacun des deux types de cancer. Le patient doit être capable d’avaler les comprimés testés et avoir un poids d’au moins 20 kg. L’état général doit être conservé, ainsi que la fonction globale des organes et de la moelle osseuse. Les patients en âge de procréer doivent consentir à une contraception efficace pendant la durée de l’étude et jusqu’à 3 mois (hommes) ou 6 mois (femmes) après la dernière prise du traitement expérimental. Une nouvelle biopsie tumorale pourra être demandée pour mise à disposition de matériel tumoral.

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Descriptif de l'étude

L’étude GO40871 est un essai thérapeutique précoce évaluant la sécurité et l’efficacité préliminaire d’une nouvelle thérapie, l’idasanutlin, ciblant le gène MDM2 participant de façon récurrente au développement de certaines tumeurs. Ce traitement est initialement donné en monothérapie dans la première phase de l’étude, avec possibilité ensuite de l’associer à de la chimiothérapie conventionnelle. Dans la seconde partie de l’étude, le traitement est donné en association avec de la chimiothérapie dont la nature dépend du type de tumeur traitée. 

Critères d'inclusion

Patients de moins de 18 ans (étendu jusqu’à 30 ans à partir de la 2^ème partie de l’étude) présentant un cancer en récidive ou réfractaire sans traitement curatif connu. La première phase de l’étude inclue tout patient avec tumeur solide hors tumeurs cérébrales, la suite de l’étude inclue spécifiquement les patients avec neuroblastome, et leucémies aiguës myéloïdes ou lymphoïdes B. Les maladies doivent pouvoir être évaluées en cours de traitement, et le patient doit être en état général et d’organes capable de recevoir le traitement

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Descriptif de l'étude

La radiothérapie est un traitement majeur de nombreux types de cancers de l’enfant. Dans le passé, les effets secondaires à long terme de la radiothérapie étaient limitant en raison de leur impact non négligeable sur la qualité de vie.

Au cours des dernières années, les techniques d’irradiation ont considérablement évolué permettant de réduire les doses reçues par les tissus sains avec pour bénéfice potentiel une réduction des séquelles.

Le but de l’étude HARMONIC est de collecter au niveau européen les effets secondaires observés avec ces nouvelles techniques et de les corréler aux doses d’irradiation reçues par les organes sains au cours d’un traitement pour un cancer dans l’enfance.

Les principaux effets secondaires recueillis seront les déficits endocriniens, les anomalies cérébro-vasculaires, les pathologies cardio-vasculaires et les tumeurs secondaires. La qualité de vie des patients sera également évaluée.

De plus, des études biologiques seront effectuées à partir de prélèvements sanguins et salivaires pour identifier d’éventuels marqueurs prédictifs de ces séquelles thérapeutiques.

A terme, les données générées par cette étude permettront de faire des recommandations pour optimiser de façon individuelle le traitement par radiothérapie et de guider de façon personnalisée le suivi post-thérapeutique en fonction des risques identifiés pour chaque patient.

Critères d'inclusion

• Traitement planifié par radiothérapie externe pour un premier cancer
• Age inférieur à 22 ans à la date prévue d’initiation du traitement par radiothérapie externe
• Plan de traitement de radiothérapie au format DICOM
• Etre affilié ou bénéficiaire d’un régime de la sécurité sociale
• Résidence habituelle dans le pays du traitement par radiothérapie externe
• Consentement éclairé