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| Pathologie | Tumeurs cérébrales | Statut de l'essai | Ouvert aux inclusions |
| Type de l’étude | Interventionnelle | Phase | III |
| Age | < 25 ans | Randomisation | OUI |
| Type du traitement | Traitement exclusif (Chimiothérapie, Thérapie ciblée) | Nombre d'inclusions attendues en France | 400 |
| Voie(s) d'administration du traitement | DAY101 : oral. Traitement standard : IV |
| Fin prévisionnelle des inclusions | 2025-12-31 | Date de la dernière mise à jour de la fiche | 2024-01-22 |
| Durée de participation | 5 ans |
| N° EUDRACT | 2022-001363-27 | N° ClinicalTrials.gov | NCT05566795 |
Promoteur international
Day One Biopharmaceuticals, IncPromoteur Français
Non renseignéInvestigateur principal
Pr François DozCentres
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Descriptif de l'étude
L’étude FIREFLY-2 évalue dans un essai de phase 3 randomisé, l’efficacité et la tolérance du DAY101 (tovorafenib) en monothérapie comparée à celles du traitement de référence par chimiothérapie IV, chez les patients porteurs d’un gliome de bas grade avec altération identifiée activatrice de RAF lorsqu’un traitement systémique est indiqué en première ligne. Les patients ayant déjà reçu un traitement systémique ne peuvent être inclus dans l’étude.
Dans le bras expérimental, DAY101 est administré quotidiennement par voie orale. Dans le bras de référence, un régime de chimiothérapie standard IV est défini par patient avant randomisation entre Vincristine + Carboplatine ou Vinblastine.
En cas de maladie progressive dans le bras standard, en cours de traitement ou en surveillance après traitement, le patient pourrait être éligible secondairement à un traitement par DAY101.
Critères d'inclusion
- Âge < 25 ans, avec diagnostic de gliome de bas grade avec altération documentée activatrice de RAF
- Disponibilité de matériel tumoral fixé ou congelé
- Maladie mesurable
- Tumeur ou résidu non opérable présentant une indication à un traitement systémique en première ligne
- Fonctions hématopoïétique, hépatique, cardiaque et rénale normales
- Fonction thyroïdienne normale ou supplémentée
- Score de Lansky/Karnofsky ≥ 70%
- Contraception efficace par deux méthodes pour les patients en âge de procréer pendant la durée du traitement et jusqu’à 180 ou 120 jours après la dernière dose respectivement de DAY101 ou de chimiothérapie
- Stabilité de la dose de corticothérapie administrée depuis au moins 14 jours avant début du traitement
- Capacité à avaler des comprimés ou liquides, ou administration par gastrostomie ou sonde naso-gastrique
Critères de non inclusion
- Schwannomes, astrocytomes sous-épendymaires à cellules géantes, gliome infiltrant du tronc cerebral
- Altérations moléculaires additionnelles telles que mutation d’IDH 1/2, mutation d’histone H3, mutation ou fusion d’FGFR, altération de MYBL, mutation avec perte de fonction de NF1.
- Neurofibromatose de type 1 ou 2 suspectée ou confirmée
- Chirurgie majeure dans les 14 jours précédant le début du traitement
- Etat neurologique non contrôlé
- Hypersensibilité connue à l’un des produits
