Registre des essais cliniques en France

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Descriptif de l'étude

Les gliomes de bas grade sont des tumeurs cérébrales extrêmement fréquentes en neuro-oncologie pédiatrique. Ils représentent environ 30% de toutes les tumeurs cérébrales de l’enfant, l’adolescent et du jeune adulte. Ces tumeurs peuvent être parfois complètement enlevées chirurgicalement, mais la moitié nécessite des traitements complémentaires. Ceux-ci sont depuis des décennies de la chimiothérapie. Malgré une survie globale à 10 ans de 90%, la moitié d’entre eux vont récidiver et donc nécessiter de multiples lignes thérapeutiques. Deux types de chimiothérapies ont été utilisées jusqu’à présent chez les patients naïfs de traitement. La vinblastine hebdomadaire est une des deux stratégies qui permet une réponse prolongée dans 50% des cas. Elle est cependant relativement toxique et bien tolérée. Néanmoins, il est nécessaire d’avoir de nouvelles approches permettant une prise en charge ambulatoire et éventuellement des traitement per os. Ces gliomes ont des anomalies moléculaires qui sont ciblables par de nouvelles molécules comme le Trametinib (Mekinist^©). Ainsi, ce protocole vise à déterminer de ces deux traitements d’une durée de 18 mois lequel sera le plus efficace à 3 ans de suivi et avec la moindre toxicité. 134 enfants et jeunes adultes de moins de 25 ans seront inclus avec deux bras randomisés (67 patients dans le bras vinblastine intra-veineux et 67 patients dans le bras de traitement per os Trametinib). Des études biologiques, de qualité de vie et de cout-efficacité sont incluses dans ce protocole. En cas de rechute dans le bras de traitement par la chimiothérapie sera proposé le traitement expérimental qu’est le Trametinib.

Critères d'inclusion

Avant de commencer le traitement, le médecin référent du patient vérifiera s’il peut recevoir le traitement en réalisant les examens suivants :  

- un examen clinique, dermatologique et neurologique, comprenant également la taille, le poids, la température, la tension et le pouls

- des analyses de sang  

- un électrocardiogramme (ECG) et une échographie cardiaque pour vérifier le bon fonctionnement cardiaque

- des examens radiologiques : IRM cérébrale avec ou sans injection de produit de contraste pour mesurer la tumeur  

- un test de grossesse chez toutes les filles pubères

- un examen ophtalmologique, dans le cas d’un gliome des voies optiques ou avant démarrage du traitement par le Trametinib (Mekinist^©).

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Descriptif de l'étude

Lorsque la maladie revient ou ne répond pas aux traitements standards, d’autres stratégies thérapeutiques doivent être proposées. Il faut faire appel à des médicaments ou à d’autres substances pour cibler des molécules spécifiques, habituellement des protéines, qui participent à la croissance des cellules cancéreuses tout en limitant les dommages aux cellules normales.

L’objectif de cette étude est de tester une nouvelle molécule appelée Ponatinib contre les tumeurs solides et leucémies de l’enfant qui ne répondent plus aux traitements connus. Une protéine (tyrosine kinase) est présente sur les surfaces des cellules tumorales et stimule leur production. Cette action  et qui augmente la production de ces cellules.  Le Ponatinib bloque cette protéine et assure ainsi la croissance des tumeurs.

Pour cela des doses croissantes de ponatinib sont données aux enfants.

Ce qui est analysé c’est la dose efficace sans événements indésirables, la diffusion de la molécule dans l’organisme, les effets secondaires et la qualité de vie.

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Descriptif de l'étude

L'objectif de l'étude est de décrire et de caractériser la Leucémie Myéloïde Chronique (LMC)  ayant  un chromosome muté appelé  chromosome Philadelphie, dans une large cohorte de patients pédiatriques. C’est une étude internationale dont les principaux objectifs  sont :

Décrire les caractéristiques de la LMC dans une large cohorte de patients de moins de 18 ans

Décrire les politiques de traitement.

Identifier les facteurs pronostiques dans ce groupe d'âge

Déterminer des systèmes de notation pronostiques dans cette population afin d'optimiser les choix de traitement individuels.

Déterminer les effets secondaires et les effets à long terme des traitements, principalement l'effet inhibiteur de la tyrosine kinase, sur la croissance et le développement d'une population pédiatrique

L'étude est strictement observationnelle. Des données rétrospectives et prospectives seront recueillies à partir d’informations provenant des centres de traitement et/ou de bases de données existantes

Critères d'inclusion

Patients de moins de 18 ans diagnostiqués pour Leucémie myéloïde chronique (LMC) porteuse du chromosome Philadelphie positif et/ou BCR-ABL

Publications

Prognostic discrimination based on the EUTOS long-term survival score within the International Registry for Chronic Myeloid Leukemia in children and adolescents.

Millot F, Guilhot J, Suttorp M, Güneş AM, Sedlacek P, De Bont E, Li CK, Kalwak K, Lausen B, Culic S, Dworzak M, Kaiserova E, De Moerloose B, Roula F, Biondi A, Baruchel A. Prognostic discrimination based on the EUTOS long-term survival score within the International Registry for Chronic Myeloid Leukemia in children and adolescents. Haematologica. 2017 Oct;102(10):1704-1708. doi: 10.3324/haematol.2017.170035. Epub 2017 Aug 24.

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Descriptif de l'étude

Il s’agit d’une étude qui évaluera la tolérance, la pharmacocinétique et l’efficacité de l’alectinib chez des enfants et adolescents présentant des tumeurs solides ou du SNC avec un réarrangement du gène ALK, pour lesquels un traitement antérieur s’est avéré inefficace ou pour lesquels il n’y a pas de traitement satisfaisant disponible.

Le gène ALK est impliqué dans la cancérogénèse de rares tumeurs de l’enfant.  L’activation de ce gène peut être provoquée dans la cellule tumorale par plusieurs mécanismes moléculaires : mutation (changement ponctuel du gène), amplification (présence de très nombreuses copies du gène) ou fusion avec un autre gène. Les tumeurs avec « fusion du gène ALK » sont rares chez l’enfant. Par contre, ce critère moléculaire fait espérer la possibilité d’une bonne réponse tumorale à l’ALECTINIB qui est un agent ciblé inhibant spécifiquement ALK.

Trois centres sont ouverts en France (IHOPe, Lyon, CHU Marseille et Institut Curie, Paris). Les patients peuvent être adressés dans l’un de ces trois centres par les médecins les prenant en charge.

Critères d'inclusion

Les enfants atteints de tumeurs solides (hors lymphomes) et de tumeurs du système nerveux central avec fusion de ALK et dont la maladie n’est pas contrôlée sont potentiellement éligibles pour participer à cet essai thérapeutique innovant.  Il s’agit d’un essai mené au niveau mondial étant donnée la rareté de ces maladies.

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Descriptif de l'étude

Le système nerveux central comprend le cerveau et la moelle épinière. Des tumeurs fréquentes, chez l’enfant, peuvent se développer dans ces 2 parties. Les traitements sont la chirurgie, la radiothérapie et la chimiothérapie. Les médicaments de chimiothérapie sont utilisés depuis plusieurs années mais parfois restent inefficaces.

Lorsque la maladie revient ou ne répond pas, d’autres stratégies thérapeutiques doivent être proposées. Il faut faire appel à des médicaments ou à d’autres substances pour cibler des molécules spécifiques ou stimuler le système immunitaire. L’objectif de cette étude est d’associer l’AVELUMAB qui va permettre aux cellules (les lymphocytes) défendant l’organisme contre les intrus de reprendre une activité et le LENATINIB qui va bloquer certains mécanismes des cellules tumorales et empêcher la croissance de la tumeur.

Ce qui sera observé : l’efficacité de cette combinaison, sa tolérance, la qualité de vie des enfants. Divers examens cliniques et biologiques permettront cette étude.

Critères d'inclusion

• Patient atteint de tumeur cérébrale maligne en rechute ou réfractaire
• Volume tumoral non majeur, autorisant l’administration d’une immunothérapie par AVELUMAB
• Absence de contre-indication médicale à recevoir cette combinaison de traitements

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Descriptif de l'étude

La leucémie est un cancer qui prend naissance dans les cellules du sang (cellules souches sanguines) qui sont issues de la moelle osseuse. Il existe de nombreux types différents de leucémie. Elles sont classées selon le type de cellule souche du sang duquel elles proviennent et la rapidité avec laquelle elles se développent.

Dans le cas de la leucémie myéloïde chronique (LMC), la moelle osseuse fabrique trop de granulocytes. Cela se produit à cause d'un changement génétique (mutation) appelé gène Bcr-Abl qui provoque une production accrue de granulocytes anormaux qui remplacent les cellules normales. Le chromosome qui porte ce gène muté est alors appelé Chromosome Philadelphie. 

Lorsque la maladie revient ou ne répond pas aux traitements standards, d’autres stratégies thérapeutiques doivent être proposées. Il faut faire appel à des médicaments ou à d’autres substances pour cibler des molécules spécifiques, habituellement des protéines, qui participent à la croissance des cellules cancéreuses tout en limitant les dommages aux cellules normales. Dans ce protocole, l’asciminib est donné aux enfants. Ce produit bloque l’action du gène Bcr-Abl muté. L’objectif de cette étude est de testé ce médicament, de déterminer la dose efficace et d’évaluer les effets indésirables.

Pour atteindre cet objectif,

- phase 1 : les enfants prennent par voie orale, 2 fois par jour des comprimés ajustés à leur âge et à leur poidspour déterminer la dose tolérée

- phase 2 : un plus grand nombre d’enfants recevra la dose déterminée par la phase 1.

Ce qui est analysé : l’efficacité du produit, ses effets secondaires et la qualité de vie des enfants.