Ouvrir la version "Familles" de cette fiche
| Pathologie | Tumeurs solides & Leucémies | Statut de l'essai | Ouvert aux inclusions |
| Type de l’étude | Interventionnelle | Phase | I/II |
| Age | Moins de 30 ans | Randomisation | NON |
| Type du traitement | Traitement exclusif (Chimiothérapie, Thérapie ciblée) | Nombre d'inclusions attendues en France | 220 |
| Voie(s) d'administration du traitement | Idasanutlin : oral. Venetoclax : oral. Chimiothérapie : IV |
| Fin prévisionnelle des inclusions | 2025-12-31 | Date de la dernière mise à jour de la fiche | 2024-01-17 |
| Durée de participation | N/A |
| N° EUDRACT | 2018-004579-11 | N° ClinicalTrials.gov | NCT04029688 |
Promoteur international
Laboratoire RochePromoteur Français
Non renseignéInvestigateur principal
Pr François DozCentres
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Descriptif de l'étude
L’étude GO40871 évalue en phase I/II la tolérance et l’efficacité préliminaire de l’idasanutlin, seul puis en association. L’idasanutlin est un inhibiteur de MDM2, gène surexprimé dans certains cancers participant à la régulation négative du gène suppresseur de tumeur TP53. L’inhibition d’MDM2 entraine in vitro une accumulation de p53 entrainant un arrêt du cycle cellulaire et apoptose.
La première partie de l’étude est une phase d’escalade de dose de l’idasanutlin en monothérapie, avec possibilité d’association à partir du 2ème cycle avec une chimiothérapie de type topotecan/cyclophosphamide.
La suite de l’étude cherchera à évaluer l’idasanutlin en combinaison dans des cohortes séparées de types de tumeurs telles que neuroblastomes, leucémies aiguës myéloïdes et leucémies aiguës lymphoïdes. Le type d’association entre topotecan/cyclophosphamide, fludarabine ou venetoclax dépendra du type tumoral.
Critères d'inclusion
- Age < 18 ans, ainsi que de 18 à 30 ans uniquement dans les parties 2 et 3 de l’étude.
- Phase 1 : toute tumeur solide en rechute ou réfractaire ; suite de l’étude : neuroblastome, LAM, et LAL de la lignée B en rechute ou refractaire.
- Lansky/Karnofsky > ou = 50%
- Patient capable d’avaler des comprimés ou liquides
- Fonctions d’organes adéquates
- Tumeurs solides : maladie mesurable ou évaluable selon les critères adaptés au type tumoral ; leucémies : au moins 5% de blastes sur le frottis médullaire.
Critères de non inclusion
- Tumeurs du système nerveux central ou metastases cérébrales symptomatiques non stabilisées, ou atteinte méningée d’une leucémie
- Leucémie aiguë à promyélocytes, formes hyperleucocytaires
- Patient présentant une trisomie 21, un syndrome de Li-Fraumeni, ou syndrome de prédisposition avec risque d’insuffisance médullaire
- Traitement antérieur par inhibiteur d’MDM2
