Registre des essais cliniques en France

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Descriptif de l'étude

Les sarcomes sont des tumeurs des tissus mous. Ce sont des tumeurs rares, d’origine inconnue, qui touche les enfants et les jeunes adultes. L’analyse des gènes des cellules de ces tumeurs indique qu’un gène appelé suppresseur de tumeur appelé INI1 ne fonctionne pas et ceci peut engendrer l’apparition de tumeurs : par exemple tumeur rhabdoïde ou sarcomes . Dans ces tumeurs, le gène INI1 ne fonctionnant pas, une protéine appelée EZH2 a une action renforcée qui augmente l’apparition de cellules cancéreuses.

Lorsque les traitements standards ont été inefficaces, d’autres thérapeutiques doivent prendre le relais, notamment les thérapies ciblées.

Un nouveau médicament, le tazémétostat, cible la protéine EZH2 et inhibe son action, empêchant ainsi la prolifération des cellules tumorales. L’objectif de cette étude est de définir quelle est la dose efficace et les effets secondaires de cette molécule chez des enfants ayant des tumeurs où le gène INI1 est altéré.

Dans une première phase, tous les enfants reçoivent des doses croissantes de tazémétostat.

Dans une deuxième phase, les enfants sont répartis en 4 groupes selon le type de leur maladie. Ils reçoivent la dose maximale tolérée

Ce qui est évalué c’est la réponse au traitement : évolution de la maladie

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Descriptif de l'étude

Lorsque la maladie revient ou ne répond pas aux traitements standards, d’autres stratégies thérapeutiques doivent être proposées. Il faut faire appel à des médicaments ou à d’autres substances pour cibler des molécules spécifiques, habituellement des protéines, qui participent à la croissance des cellules cancéreuses tout en limitant les dommages aux cellules normales. Dans ce protocole, l’Ibrutinib est ajouté à des chimiothérapies utilisées contre les lymphomes non hodgkiniens à cellules B. Cette nouvelle molécule diminue la multiplication et le déplacement des cellules B.

Dans une première étape, les enfants ou jeunes adultes prennent par voie orale des comprimés d’Ibrutinib en plus des chimiothérapies de référence. Les doses du nouveau médicament sont augmentées peu à peu et l’arrêt du traitement est pratiquée si la maladie progresse.

Dans une deuxième partie, les jeunes malades sont répartis en 2 groupes par tirage au sort :

- les uns reçoivent seulement les traitements de référence (3 cures) donc sans Ibrutinib.

- les autres reçoivent les traitements de référence (3 cures) et de l’Ibrutinib par voire orale

Si la nouvelle molécule améliore le traitement contre la maladie, il y aura 3 nouvelles cures d’Ibrutinib.

Si ce n’est pas le cas ou s’il y a des effets indésirables importants, le traitement sera arrêté.

L’objectif de cette étude est d’étudier la tolérance et l’efficacité de l’ibrutinib chez des enfants atteints d’un lymphome non hodgkinien à cellules B matures qui n’a pas répondu aux traitements précédents. Différentes études biologiques et cellulaires seront réalisées.

Critères d'inclusion

Enfants et jeunes adultes atteints d’un lymphome non hodgkinien à cellules B matures qui n’a pas répondu aux traitements précédents.

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Descriptif de l'étude

Les leucémies aiguës myéloïdes (LAM) pédiatriques sont des maladies rares, touchant 75 à 80 patients de moins de 15 ans par an en France Les mécanismes à l’origine du développement et de la progression des LAM pédiatriques sont très divers et varient d’un patient à l’autre (et diffèrent de la population adulte). Chaque LAM possède des caractéristiques qui lui sont propres, que ce soit au niveau des cellules leucémiques elles-mêmes ou de leur interaction avec les cellules et organes qui les entourent. La médecine de précision, fondée sur ces derniers acquis de la recherche en génomique, a pour objectif de proposer au patient un traitement adapté aux caractéristiques génétiques de son cancer (une thérapie ciblée ou un traitement adapté), s’il existe.

Ainsi, afin de mieux identifier et caractériser ces mécanismes, cette étude propose de collecter des échantillons biologiques supplémentaires de moelle osseuse et de sang chez des patient ayant une LAM (au diagnostic initial ou en cas de rechute et à chaque point de suivi de la maladie) ou porteur d’une anomalie génétique prédisposant au développement d’une LAM, comparé à des prélèvements d’enfants non atteints de LAM ou de prédisposition aux LAM. Les échantillons supplémentaires nécessaires à la recherche seront collectés lors des actes de soins (prise de sang et/ou prélèvement de moelle osseuse)  prévus dans le cadre du suivi normal.

Ces échantillons aux équipes de recherche d’étudier : 1\ la sensibilité des cellules leucémiques à différentes molécules de chimiothérapie ; 2\ la capacité des cellules leucémiques à évoluer au cours du temps en acquérant de nouvelles anomalies génétiques pouvant expliquer, par exemple, leurs résistances ; 3\ le rôle des cellules non leucémiques de la moelle osseuse (appelées cellules  du microenvironnement) dans la rechute et la résistance.

Critères d'inclusion

•  0-25 ans
• Patients présentant une leucémie aiguë myéloïde (LAM) au diagnostic initial

ou

• Patients présentant une LAM réfractaire ou en rechute

ou

• Patients ayant une prédisposition génétique à développer une LAM

ou

• Patients sans hémopathie maligne ni syndrome de prédisposition génétique à la LAM pour lesquels sont prévus un prélèvement de moelle osseuse et une prise de sang dans le cadre des soins courants.
• Consentement éclairé signé des parents pour les patients âgés de moins de 18 ans ou consentement éclairé signé du patient pour les patients âgés de 18 ans et plus.

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Descriptif de l'étude

Afin de réaliser des progrès pour les enfants et adolescents pour lesquels les traitements classiques n’ont pas donné de résultats, un essai européen appelé AcSé-ESMART a débuté en 2016. Le principe est le suivant : les tumeurs des enfants en échec thérapeutique et/ou en récidive seront étudiées pour voir si elles ont des anomalies particulières (appelées cibles moléculaires) permettant de prescrire des molécules innovantes dirigées contre ces cibles portées par les cellules de la tumeur.

Plusieurs thérapies innovantes sont proposées ; chacune fait l’objet d’un protocole spécifique elles sont prescrites seules, associées entre elles ou en association avec une chimiothérapie. Ces protocoles sont tous développés dans les 6 centres pédiatriques spécialisés labellisés par l’Institut National du Cancer (INCa) appelés CLIPP (centres labellisés de phase précoce).

Dans le protocole proposé :

L’étude des cellules de la tumeur montre qu’en plus d’un traitement standard (Topotecan + Témozolomide) l’addition d’un médicament nouveau appelé l’AZD 2014, qui agit en bloquant des molécules impliquées dans la multiplication des cellules tumorales portant les cibles identifiées pourrait augmenter l’efficacité du traitement contre la tumeur.

Par cette étude, nous souhaitons étudier quelles sont les doses les plus efficaces dans cette association et si les études chez l’adulte sont confirmées chez l’enfant. Nous pourrons valider, aussi, la relation entre anomalie identifiée et nouveau traitement, ce qui indiquerait que la ou les anomalies identifiées sont impliquées dans la voie de multiplication des cellules de la tumeur.

Critères d'inclusion

• Enfant garçon ou fille de 0 à 18 ans, en échec thérapeutique ou en rechute d’une tumeur solide ou d’une leucémie
• Analyse des caractéristiques des cellules de la tumeur, en accord avec les cibles de la nouvelle molécule, c’est à dire permettant de penser que la ou les molécules testées auront une efficacité contre les cellules tumorales portant ces cibles.
• Examen médical permettant une évaluation des fonctions décrites comme indispensables
• Information comprise et consentement signé

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Descriptif de l'étude

Afin de réaliser des progrès pour les enfants et adolescents pour lesquels les traitements classiques n’ont pas donné de résultats, un essai européen appelé AcSé-ESMART a débuté en 2016. Le principe est le suivant : les tumeurs des enfants en échec thérapeutique et/ou en récidive seront étudiées pour voir si elles ont des anomalies particulières (appelées cibles moléculaires) permettant de prescrire des molécules innovantes dirigées contre ces cibles portées par les cellules de la tumeur.

Plusieurs thérapies innovantes sont proposées ; chacune fait l’objet d’un protocole spécifique elles sont prescrites seules, associées entre elles ou en association avec une chimiothérapie. Ces protocoles sont tous développés dans les 6 centres pédiatriques spécialisés labellisés par l’institut National du Cancer (INCA) appelés CLIP (centres labellisés de phase précoce).

Dans le protocole proposé :

L’étude des cellules de la tumeur montre qu’en plus d’un traitement standard (Topotecan + Témozolomide) l’addition d’une molécule expérimentale le Ribociclib qui agit en bloquant la multiplication des cellules tumorales étudiées pourrait augmenter l’efficacité du traitement contre la tumeur. Nous souhaitons étudier quelles sont les doses les plus efficaces dans cette association et valider la relation entre anomalie identifiée et nouveau traitement, ce qui indiquerait que la ou les anomalies identifiées sont impliquées dans la voie de multiplication des cellules de la tumeur.

Critères d'inclusion

• Enfant garçon ou fille de 0 à 18 ans, en échec thérapeutique ou en rechute d’une tumeur solide ou d’une leucémie
• Analyse des caractéristiques des cellules de la tumeur en accord avec les cibles de la nouvelle molécule
• Examen médical permettant une évaluation des fonctions décrites comme indispensables
• Information comprise et consentement signé

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Descriptif de l'étude

Afin de réaliser des progrès pour les enfants et adolescents pour lesquels les traitements classiques n’ont pas donné de résultats, un essai européen appelé AcSé-ESMART a débuté en 2016. Le principe est le suivant : les tumeurs des enfants en échec thérapeutique et/ou en récidive seront étudiées pour voir si elles ont des anomalies particulières (appelées cibles moléculaires) permettant de prescrire des molécules innovantes dirigées contre ces cibles portées par les cellules de la tumeur.

Plusieurs thérapies innovantes sont proposées ; chacune fait l’objet d’un protocole spécifique elles sont prescrites seules, associées entre elles ou en association avec une chimiothérapie. Ces protocoles sont tous développés dans les 6 centres pédiatriques spécialisés labellisés par l’institut National du Cancer (INCA) appelés CLIP (centres labellisés de phase précoce).

Dans le protocole proposé :

L’étude des cibles présentes sur les cellules de la tumeur montre qu’en plus d’un traitement standard (Carboplatine qui bloque la multiplication des cellules tumorales) l’addition d’une molécule expérimentale l’AZD 1775 qui agit en bloquant par un autre système la multiplication des cellules tumorales portant les cibles identifiées pourrait augmenter l’efficacité du traitement contre la tumeur. Nous souhaitons étudier quelles sont les doses les plus efficaces dans cette association et si les résultats chez l’enfant sont les mêmes que ceux observés chez l’adulte. Nous validerons aussi la relation entre anomalie identifiée et nouveau traitement en observant le comportement de la tumeur, ce qui indiquerait que la ou les anomalies identifiées sont impliquées dans la voie de multiplication des cellules de la tumeur.

Critères d'inclusion

• Enfant garçon ou fille de 0 à 18 ans, en échec thérapeutique ou en rechute d’une tumeur solide ou d’une leucémie
• Analyse des caractéristiques des cellules de la tumeur, en accord avec les cibles de la nouvelle molécule, c’est à dire permettant de penser que la ou les molécules testées auront une efficacité contre les cellules tumorales portant ces cibles.
• Examen médical permettant une évaluation des fonctions décrites comme indispensables
• Information comprise et consentement signé

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Descriptif de l'étude

Afin de réaliser des progrès pour les enfants et adolescents pour lesquels les traitements classiques n’ont pas donné de résultats, un essai européen appelé AcSé-ESMART a débuté en 2016. Le principe est le suivant : les tumeurs des enfants en échec thérapeutique et/ou en récidive seront étudiées pour voir si elles ont des anomalies particulières (appelées cibles moléculaires) permettant de prescrire des molécules innovantes dirigées contre ces cibles portées par les cellules de la tumeur.

Plusieurs thérapies innovantes sont proposées ; chacune fait l’objet d’un protocole spécifique elles sont prescrites seules, associées entre elles ou en association avec une chimiothérapie. Ces protocoles sont tous développés dans les 6 centres pédiatriques spécialisés labellisés par l’institut National du Cancer (INCA) appelés CLIP (centres labellisés de phase précoce).

Dans le protocole proposé :

L’étude des cellules de la tumeur montre qu’en plus d’un traitement standard (L’Irinotecan qui empêche les cellules de se multiplier) l’addition d’une molécule expérimentale l’Olaparib qui agit en bloquant des molécules indispensables à la multiplication des cellules tumorales portant des cibles particulières pourrait augmenter l’efficacité du traitement contre la tumeur.

Par cette étude, nous souhaitons étudier si la dose d’Olaparib recommandée chez l’adulte est la même pour l’enfant et si l’association des 2 molécules a les mêmes caractéristiques. Nous validerons aussi la relation entre anomalie identifiée et nouveau traitement, ce qui indiquerait que la ou les anomalies identifiées sont bien impliquées dans la voie de multiplication des cellules de la tumeur.

Critères d'inclusion

• Enfant garçon ou fille de 0 à 18 ans, en échec thérapeutique ou en rechute d’une tumeur solide ou d’une leucémie
• Analyse des caractéristiques des cellules de la tumeur en accord avec les cibles de la nouvelle molécule, c’est à dire permettant de penser que la ou les molécules testées auront une efficacité contre les cellules tumorales portant ces cibles.
• Examen médical permettant une évaluation des fonctions décrites comme indispensables
• Information comprise et consentement signé

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Descriptif de l'étude

Afin de réaliser des progrès pour les enfants et adolescents pour lesquels les traitements classiques n’ont pas donné de résultats, un essai européen appelé AcSé-ESMART a débuté en 2016. Le principe est le suivant : les tumeurs des enfants en échec thérapeutique et/ou en récidive seront étudiées pour voir si elles ont des anomalies particulières (appelées cibles moléculaires) permettant de prescrire des molécules innovantes dirigées contre ces cibles portées par les cellules de la tumeur.

Plusieurs thérapies innovantes sont proposées ; chacune fait l’objet d’un protocole spécifique, elles sont prescrites seules, associées entre elles ou en association avec une chimiothérapie. Ces protocoles sont tous développés dans les 6 centres pédiatriques spécialisés labellisés par l’Institut National du Cancer (INCa) appelés CLIP (centres labellisés de phase précoce).

Dans le protocole proposé :

L’étude des cellules de la tumeur montre que les cibles qui sont présentes pourraient rendre ces cellules sensibles à une molécule expérimentale l’AZD 2014 qui agit en bloquant des molécules impliquées dans la multiplication des cellules.

Par cette étude, nous souhaitons étudier si la dose de d’AZD 2014 recommandée chez l’adulte est la même pour l’enfant et si elle induit les mêmes résultats et caractéristiques physiologiques chez l’enfant. Nous validerons aussi la relation entre anomalie identifiée et nouveau traitement, ce qui indiquerait que la ou les anomalies identifiées sont bien impliquées dans la voie de multiplication des cellules de la tumeur.

Critères d'inclusion

• Enfant garçon ou fille de 0 à 18 ans, en échec thérapeutique ou en rechute d’une tumeur solide ou d’une leucémie
• Analyse des caractéristiques des cellules de la tumeur, en accord avec les cibles de la nouvelle molécule, c’est à dire permettant de penser que la ou les molécules testées auront une efficacité contre les cellules tumorales portant ces cibles.
• Examen médical permettant une évaluation des fonctions décrites comme indispensables
• Information comprise et consentement signé