Registre des essais cliniques en France

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

Afin de réaliser des progrès pour les enfants et adolescents pour lesquels les traitements classiques n’ont pas donné de résultats, un essai européen appelé AcSé-ESMART a débuté en 2016. Le principe est le suivant : les tumeurs des enfants en échec thérapeutique et/ou en récidive seront étudiées pour voir si elles ont des anomalies particulières (appelées cibles moléculaires) permettant de prescrire des molécules innovantes dirigées contre ces cibles portées par les cellules de la tumeur.

Plusieurs thérapies innovantes sont proposées ; chacune fait l’objet d’un protocole spécifique elles sont prescrites seules, associées entre elles ou en association avec une chimiothérapie. Ces protocoles sont tous développés dans les 6 centres pédiatriques spécialisés labellisés par l’Institut National du Cancer (INCa) appelés CLIPP (centres labellisés de phase précoce).

Dans le protocole proposé :

L’étude des cellules de la tumeur montre qu’en plus d’un traitement standard (Topotecan + Témozolomide) l’addition d’un médicament nouveau appelé l’AZD 2014, qui agit en bloquant des molécules impliquées dans la multiplication des cellules tumorales portant les cibles identifiées pourrait augmenter l’efficacité du traitement contre la tumeur.

Par cette étude, nous souhaitons étudier quelles sont les doses les plus efficaces dans cette association et si les études chez l’adulte sont confirmées chez l’enfant. Nous pourrons valider, aussi, la relation entre anomalie identifiée et nouveau traitement, ce qui indiquerait que la ou les anomalies identifiées sont impliquées dans la voie de multiplication des cellules de la tumeur.

Critères d'inclusion

• Enfant garçon ou fille de 0 à 18 ans, en échec thérapeutique ou en rechute d’une tumeur solide ou d’une leucémie
• Analyse des caractéristiques des cellules de la tumeur, en accord avec les cibles de la nouvelle molécule, c’est à dire permettant de penser que la ou les molécules testées auront une efficacité contre les cellules tumorales portant ces cibles.
• Examen médical permettant une évaluation des fonctions décrites comme indispensables
• Information comprise et consentement signé

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

Afin de réaliser des progrès pour les enfants et adolescents pour lesquels les traitements classiques n’ont pas donné de résultats, un essai européen appelé AcSé-ESMART a débuté en 2016. Le principe est le suivant : les tumeurs des enfants en échec thérapeutique et/ou en récidive seront étudiées pour voir si elles ont des anomalies particulières (appelées cibles moléculaires) permettant de prescrire des molécules innovantes dirigées contre ces cibles portées par les cellules de la tumeur.

Plusieurs thérapies innovantes sont proposées ; chacune fait l’objet d’un protocole spécifique elles sont prescrites seules, associées entre elles ou en association avec une chimiothérapie. Ces protocoles sont tous développés dans les 6 centres pédiatriques spécialisés labellisés par l’institut National du Cancer (INCA) appelés CLIP (centres labellisés de phase précoce).

Dans le protocole proposé :

L’étude des cellules de la tumeur montre qu’en plus d’un traitement standard (Topotecan + Témozolomide) l’addition d’une molécule expérimentale le Ribociclib qui agit en bloquant la multiplication des cellules tumorales étudiées pourrait augmenter l’efficacité du traitement contre la tumeur. Nous souhaitons étudier quelles sont les doses les plus efficaces dans cette association et valider la relation entre anomalie identifiée et nouveau traitement, ce qui indiquerait que la ou les anomalies identifiées sont impliquées dans la voie de multiplication des cellules de la tumeur.

Critères d'inclusion

• Enfant garçon ou fille de 0 à 18 ans, en échec thérapeutique ou en rechute d’une tumeur solide ou d’une leucémie
• Analyse des caractéristiques des cellules de la tumeur en accord avec les cibles de la nouvelle molécule
• Examen médical permettant une évaluation des fonctions décrites comme indispensables
• Information comprise et consentement signé

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

Afin de réaliser des progrès pour les enfants et adolescents pour lesquels les traitements classiques n’ont pas donné de résultats, un essai européen appelé AcSé-ESMART a débuté en 2016. Le principe est le suivant : les tumeurs des enfants en échec thérapeutique et/ou en récidive seront étudiées pour voir si elles ont des anomalies particulières (appelées cibles moléculaires) permettant de prescrire des molécules innovantes dirigées contre ces cibles portées par les cellules de la tumeur.

Plusieurs thérapies innovantes sont proposées ; chacune fait l’objet d’un protocole spécifique elles sont prescrites seules, associées entre elles ou en association avec une chimiothérapie. Ces protocoles sont tous développés dans les 6 centres pédiatriques spécialisés labellisés par l’institut National du Cancer (INCA) appelés CLIP (centres labellisés de phase précoce).

Dans le protocole proposé :

L’étude des cibles présentes sur les cellules de la tumeur montre qu’en plus d’un traitement standard (Carboplatine qui bloque la multiplication des cellules tumorales) l’addition d’une molécule expérimentale l’AZD 1775 qui agit en bloquant par un autre système la multiplication des cellules tumorales portant les cibles identifiées pourrait augmenter l’efficacité du traitement contre la tumeur. Nous souhaitons étudier quelles sont les doses les plus efficaces dans cette association et si les résultats chez l’enfant sont les mêmes que ceux observés chez l’adulte. Nous validerons aussi la relation entre anomalie identifiée et nouveau traitement en observant le comportement de la tumeur, ce qui indiquerait que la ou les anomalies identifiées sont impliquées dans la voie de multiplication des cellules de la tumeur.

Critères d'inclusion

• Enfant garçon ou fille de 0 à 18 ans, en échec thérapeutique ou en rechute d’une tumeur solide ou d’une leucémie
• Analyse des caractéristiques des cellules de la tumeur, en accord avec les cibles de la nouvelle molécule, c’est à dire permettant de penser que la ou les molécules testées auront une efficacité contre les cellules tumorales portant ces cibles.
• Examen médical permettant une évaluation des fonctions décrites comme indispensables
• Information comprise et consentement signé

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

Afin de réaliser des progrès pour les enfants et adolescents pour lesquels les traitements classiques n’ont pas donné de résultats, un essai européen appelé AcSé-ESMART a débuté en 2016. Le principe est le suivant : les tumeurs des enfants en échec thérapeutique et/ou en récidive seront étudiées pour voir si elles ont des anomalies particulières (appelées cibles moléculaires) permettant de prescrire des molécules innovantes dirigées contre ces cibles portées par les cellules de la tumeur.

Plusieurs thérapies innovantes sont proposées ; chacune fait l’objet d’un protocole spécifique elles sont prescrites seules, associées entre elles ou en association avec une chimiothérapie. Ces protocoles sont tous développés dans les 6 centres pédiatriques spécialisés labellisés par l’institut National du Cancer (INCA) appelés CLIP (centres labellisés de phase précoce).

Dans le protocole proposé :

L’étude des cellules de la tumeur montre qu’en plus d’un traitement standard (L’Irinotecan qui empêche les cellules de se multiplier) l’addition d’une molécule expérimentale l’Olaparib qui agit en bloquant des molécules indispensables à la multiplication des cellules tumorales portant des cibles particulières pourrait augmenter l’efficacité du traitement contre la tumeur.

Par cette étude, nous souhaitons étudier si la dose d’Olaparib recommandée chez l’adulte est la même pour l’enfant et si l’association des 2 molécules a les mêmes caractéristiques. Nous validerons aussi la relation entre anomalie identifiée et nouveau traitement, ce qui indiquerait que la ou les anomalies identifiées sont bien impliquées dans la voie de multiplication des cellules de la tumeur.

Critères d'inclusion

• Enfant garçon ou fille de 0 à 18 ans, en échec thérapeutique ou en rechute d’une tumeur solide ou d’une leucémie
• Analyse des caractéristiques des cellules de la tumeur en accord avec les cibles de la nouvelle molécule, c’est à dire permettant de penser que la ou les molécules testées auront une efficacité contre les cellules tumorales portant ces cibles.
• Examen médical permettant une évaluation des fonctions décrites comme indispensables
• Information comprise et consentement signé

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

Afin de réaliser des progrès pour les enfants et adolescents pour lesquels les traitements classiques n’ont pas donné de résultats, un essai européen appelé AcSé-ESMART a débuté en 2016. Le principe est le suivant : les tumeurs des enfants en échec thérapeutique et/ou en récidive seront étudiées pour voir si elles ont des anomalies particulières (appelées cibles moléculaires) permettant de prescrire des molécules innovantes dirigées contre ces cibles portées par les cellules de la tumeur.

Plusieurs thérapies innovantes sont proposées ; chacune fait l’objet d’un protocole spécifique, elles sont prescrites seules, associées entre elles ou en association avec une chimiothérapie. Ces protocoles sont tous développés dans les 6 centres pédiatriques spécialisés labellisés par l’Institut National du Cancer (INCa) appelés CLIP (centres labellisés de phase précoce).

Dans le protocole proposé :

L’étude des cellules de la tumeur montre que les cibles qui sont présentes pourraient rendre ces cellules sensibles à une molécule expérimentale l’AZD 2014 qui agit en bloquant des molécules impliquées dans la multiplication des cellules.

Par cette étude, nous souhaitons étudier si la dose de d’AZD 2014 recommandée chez l’adulte est la même pour l’enfant et si elle induit les mêmes résultats et caractéristiques physiologiques chez l’enfant. Nous validerons aussi la relation entre anomalie identifiée et nouveau traitement, ce qui indiquerait que la ou les anomalies identifiées sont bien impliquées dans la voie de multiplication des cellules de la tumeur.

Critères d'inclusion

• Enfant garçon ou fille de 0 à 18 ans, en échec thérapeutique ou en rechute d’une tumeur solide ou d’une leucémie
• Analyse des caractéristiques des cellules de la tumeur, en accord avec les cibles de la nouvelle molécule, c’est à dire permettant de penser que la ou les molécules testées auront une efficacité contre les cellules tumorales portant ces cibles.
• Examen médical permettant une évaluation des fonctions décrites comme indispensables
• Information comprise et consentement signé

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

Chez l’enfant, les tumeurs cérébrales sont la première cause de tumeur solide et la deuxième cause de cancer après les leucémies. L’objectif général de la cancérologie pédiatrique est non seulement de guérir plus d’enfants mais aussi de les guérir mieux en diminuant le risque de séquelles liées à la maladie et aux traitements. Or, ce double objectif est particulièrement crucial dans le domaine des tumeurs cérébrales de l’enfant car :

• Le contrôle de la maladie tumorale reste souvent difficile dans bien des cas
• Le risque de séquelles est majeur en raison des retentissements de la maladie et des traitements sur le système nerveux en développement. Ces séquelles peuvent être neurologiques (déficit moteur, troubles de l’équilibre…), sensorielles (troubles de la vue, de l’audition…) et cognitifs (difficultés parfois majeures d’apprentissage, de mémorisation, de concentration…).

Le médulloblastome est la plus fréquente des tumeurs cérébrales malignes de l’enfant. Cette tumeur se développe au niveau du cervelet, qui est un organe appendu à la partie postérieure et inférieure du cerveau. L’analyse au microscope du médulloblastome montre qu’il s’agit d’une tumeur hautement maligne, faite de cellules très prolifératives et constituant un tissu proche du tissu nerveux embryonnaire.

Le médulloblastome de « risque standard » est défini par les critères suivants : l’intervention chirurgicale initiale a pu enlever l’ensemble de la tumeur, la recherche de métastase est négative et il n’y a pas de facteur de risque biologique élevé. La recherche de métastase a lieu par IRM de l’ensemble du système nerveux central (cerveau et moelle épinière) et analyse du liquide céphalo-rachidien prélevé par ponction lombaire après l’intervention.

L’enjeu thérapeutique majeur est d’augmenter le taux de survie tout en diminuant les effets tardifs conjugués de la maladie et des traitements.

L’étude PNET MB est la première étude multicentrique prenant en compte les facteurs de risque biologiques pour le traitement du médulloblastome. On définit trois groupes : risque faible (activation de la voie WNT, éligible dans l’étude PNET5 MB-LR), risque moyen (80% des malades, éligibles dans PNET MB –SR) ou risque élevé (non éligibles).

La collaboration internationale est indispensable car les effectifs des sous-groupes de patients sont de plus en plus restreints. PNET MB 5 –LR est une étude de type « phase II » ayant pour objectif de diminuer l’intensité du traitement et prévoyant d’inclure 60 patients. Les patients sont traités par radiothérapie à une dose standard sur le site de la tumeur primitive et à une dose réduite sur l’ensemble du système nerveux central puis par 6 cures de chimiothérapie.

PNET MB SR est une étude de « phase III », c’est-à-dire comparative entre deux groupes de malades (on prévoit l’inclusion de 150 patients par groupe) : cette étude cherche à démontrer le bénéfice, en termes de survie sans récidive, lié à l’administration de carboplatine pendant la radiothérapie. Les patients sont traités par radiothérapie aux doses standards sur le site de la tumeur primitive et l’ensemble du système nerveux central (avec ou sans carboplatine pendant la radiothérapie) puis par 8 cures de chimiothérapie.

Après la fin des traitements, les patients seront revus tous les quatre mois pendant la première année, puis tous les six mois au cours de la deuxième année, et enfin chaque année jusqu'à la cinquième année. Le bilan de suivi comprenant notamment un examen clinique, un examen radiologique (IRM) et une évaluation de la qualité de vie.

Critères d'inclusion

• Enfants et jeunes adultes atteints de médulloblastome de risque standard , y compris sur le plan biologique

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

Le gliome de bas grade est la tumeur cérébrale bénigne la plus fréquente chez les enfants. L'expression « bas grade » signifie que le gliome croît lentement. Les gliomes de bas grade sont plus fréquents chez les plus jeunes alors que les gliomes malins touchent des enfants plus âgés ou des adolescents. Il existe de nombreux gliomes de bas grade ou « bénins ». Ils peuvent survenir dans toute partie du cerveau et peuvent aussi se retrouver dans la moelle épinière. Les gliomes des voies optiques sont, le plus souvent, diagnostiqués durant les 5 premières années de la vie. Ils sont traités par la chirurgie si elle est possible dans un premier temps puis par une chimiothérapie si besoin ; au minimum, une biopsie initiale est nécessaire sauf dans certaines formes. Dans certains cas la maladie peut ne pas répondre au traitement (réfractaire) ou progresser à partir d’un résidu non enlevable après ces traitements (rechute ou progression).

De nombreux médicaments sont efficaces dans cette maladie et on commence par les médicaments qui ont le moins de toxicité à long terme. En cas d’échec une irradiation peut être prescrite selon l’âge de l’enfant, ou de nouveaux médicaments ciblés sur les mécanismes moléculaires de cette maladie, qui sont en développement pour les cas réfractaires à la chimiothérapie.

L’objectif de cet essai est d’associer deux médicaments (le Celebrex et la Fluvastatine) sur des gliomes qui n’ont pas répondu aux traitements par chimiothérapie, qui sont en rechute ou en progression. La Fluvastatine est utilisée pour traiter l’augmentation des graisses dans le sang et le Celebrex est un anti-inflammatoire prescrit chez l’adult pour soulager les douleurs rhumatismales.

L’association de ces 2 médicaments a montré une efficacité contre des cancers survenant chez les adultes.

Comme les doses du Celebrex à administrer sont actuellement connues chez les adultes et enfants lorsqu’il est administré seul ou en combinaison avec la chimiothérapie, seules les doses de Fluvastatine augmenteront progressivement.

L’efficacité de cette combinaison sera évaluée au cours par imagerie de l’évolution de la tumeur (régression ou stabilité). Des prises de sang régulières permettront d’évaluer le devenir et l’élimination des produits utilisés ensemble.

Critères d'inclusion

• Enfant de 4 à 21 ans souffrant d’un gliome de bas grade des voies optiques ou d’un gliome de haut grade en rechute ou réfractaire de l’enfant.
• Mesures de la formule sanguine, des fonctions du foie, des reins, du cœur et de l’intestion compatibles avec les impératifs de l’essai.

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres