Registre des essais cliniques en France

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

Le neuroblastome est la tumeur maligne solide extra-crânienne la plus fréquente du jeune enfant. C’est aussi la plus fréquente chez le nourrisson. Cette tumeur se développe à partir du système nerveux sympathique, le plus souvent en arrière du péritoine (membrane qui recouvre l’ensemble de l’abdomen). Le neuroblastome est dit à haut risque lorsque sa croissance est rapide.

L’objectif de cette étude est de comparer plusieurs stratégie thérapeutiques afin d’augmenter le nombre d’enfants guéris.

La phase 1 = phase d’induction destinée à faire disparaitre les métastases et à diminuer la taille de la tumeur avant la chirurgie.

 Les enfants sont répartis, par tirage au sort, en 2 groupes pour recevoir des traitements par des médicaments de chimiothérapie classique. Les cures comportent des médicaments différents. Durant cette phase des prélèvements sanguins seront réalisés afin de prévoir, dans une phase suivante, la greffe de cellules souches.   

La phase 2 est l’ablation des tumeurs par chirurgie pour tous les patients.

La phase 3 = phase de consolidation qui est un traitement par chimiothérapie à haute dose. Les enfants sont de nouveau répartis par tirage au sort en 2 groupes. L’un des groupes recevra 2 médicaments (Busulfan et Melphalan), un troisième médicament sera ajouté (thiotépa) pour le 2^ème groupe. Afin de réduire la toxicité de ces chimiothérapies sur les cellules du sang une greffe de cellules souches de votre enfant sera réalisée grâce aux prélèvements réalisés durant la phase 1.

Si les bilans indiquent la persistance d’une partie de la tumeur après ces 3 phases, les enfants seront inclus dans la phase 4 = radiothérapie. De nouveau les enfants seront répartis en 2 groupes. L’un recevra la dose standard de rayonnements et l’autre recevra tout d’abord le même traitement puis en plus une irradiation directe un peu plus faible sur la zone résiduelle de la maladie.

Enfin la dernière phase = traitement d’entretien comportant de l’acide rétinoïque et de l’immunothérapie sera administré afin d’éliminer des éventuelles cellules tumorales restantes.

A chaque phase ce qui est évalué c’est l’efficacité des traitements proposés, la toxicité des différentes associations de médicaments ou de doses de radiothérapies et la qualité de vie des enfants recevant ces différentes thérapies.

Critères d'inclusion

Enfants de 1 à 20 ans porteurs d’un neuroblastome à haut risque ( croissance rapide, métastases)

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

L’histiocytose langerhansienne est une maladie rare. Elle peut toucher tous les organes . Les plus fréquents sont l’os, la peau et l’hypophyse. Le traitement peut aller d’une surveillance à une chimiothérapie associant un médicament contre la prolifération des cellules (vinblastine) et des corticoïdes qui sont des antis inflammatoires et des immunosuppresseurs. Dans les cas les plus graves, le plus souvent chez les jeunes enfants, de nouvelles thérapies dites ciblées sont nécessaires.

Afin de mieux prendre en charge les enfants grâce à des étapes bien définies et des critères médicaux précis une fiche de recommandations sur la prise en charge de ces enfants a été établie en collaboration avec de nombreux professionnels. 

L’objectif de ce travail est de réduire la mortalité, d’améliorer la prise en charge, d’évaluer les recommandations proposées et de constituer une base de données d’information clinique et génétiques dans un registre.

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

Les chimiothérapies peuvent provoquer chez les enfants des neutropénies fébriles c’est-à-dire une fièvre importante associée à une baisse importante de cellules du sang, les neutrophiles qui sont des globules blancs qui défendent l’organisme contre les éléments étrangers (bactéries, virus …). Le niveau bas de ces cellules implique un risque élevé d’infection.

La prise en charge des enfants ayant une neutropénie fébrile est un traitement médicamenteux par antibiothérapie

L’objectif de cette étude est d’évaluer si dans le cas où les enfants développent une neutropénie fébrile à bas risque, un allègement de la prise en charge est possible afin d’améliorer leur qualité de vie.

Pour atteindre cet objectif, les enfants à bas risque d’infection sévère sont répartis en 2 groupes

- le groupe 1 ont un allégement de la prise en charge de leur neutropénie fébrile : Cet allègement thérapeutique est débuté juste après la randomisation, en hospitalisation. La sortie est proposée 24h plus tard, avec un suivi tous les deux jours, téléphonique ou en consultation (ou hôpital de jour), jusqu’à la sortie d’aplasie, laquelle dure en moyenne 9 jours (±8).

- le groupe 2 ont une prise en charge standard : hospitalisation plus longue, traitement en service hospitalier

Ce qui est comparé : l’efficacité du traitement, la qualité de vie de l’enfant et de sa famille, la durée d’hospitalisation, jusqu’à l’arrêt de l’aplasie.

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

Les sarcomes sont des tumeurs des tissus mous. Ce sont des tumeurs rares, d’origine inconnue, qui touche les enfants et les jeunes adultes. L’analyse des gènes des cellules de ces tumeurs indique qu’un gène appelé suppresseur de tumeur appelé INI1 ne fonctionne pas et ceci peut engendrer l’apparition de tumeurs : par exemple tumeur rhabdoïde ou sarcomes . Dans ces tumeurs, le gène INI1 ne fonctionnant pas, une protéine appelée EZH2 a une action renforcée qui augmente l’apparition de cellules cancéreuses.

Lorsque les traitements standards ont été inefficaces, d’autres thérapeutiques doivent prendre le relais, notamment les thérapies ciblées.

Un nouveau médicament, le tazémétostat, cible la protéine EZH2 et inhibe son action, empêchant ainsi la prolifération des cellules tumorales. L’objectif de cette étude est de définir quelle est la dose efficace et les effets secondaires de cette molécule chez des enfants ayant des tumeurs où le gène INI1 est altéré.

Une première étude a permis de déterminer les doses de tazémétostat pouvant être appliquées chez des enfants atteints de tumeur des tissus mous.

Cette deuxième étude précise les effets de ce nouveau médicament sur 7 tumeurs différentes présentant des caractéristiques biologiques semblables.

Tous les patients reçoivent du tazémétostat par voie orale deux fois par jour tous les jours pour des cures de 28 jours jusqu’à progression de la maladie ou intolérance au traitement. Des prélèvements sont effectués pour analyser la diffusion du médicament dans l’organisme. Ce qui est étudié c’est l’efficacité du produit sur la maladie et la qualité de vie des enfants.

Critères d'inclusion

Enfants à partir de 16 ans porteurs d’une tumeur ne répondant pas aux traitements standard et dont l’étude des caractéristiques cellulaires de la tumeur est compatible avec l’étude.

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

La leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) est un cancer du sang et de la moelle osseuse :les cellules cancéreuses sont des globules blancs (lymphocytes) qui n’ont pas terminé leur maturation (immatures) et donc ne fonctionnent pas normalement. Elles remplacent les cellules normales du sang qui ne peuvent plus assurer leurs fonctions. Il s'agit du type le plus fréquent de cancer pédiatrique. Les LAL peuvent être de type B , les cellules cancéreuses sont issues des lymphocytes B ou de type T si les cellules cancéreuses proviennent des lymphocytes T. La LAL à cellules B est la plus fréquente. Les LAL n'ont pas de cause connue.

Ce protocole a pour objectif d’étudier certaines cellules du système immunitaire des enfants atteints de LAL B pour voir si elles sont impliquées dans la réussite ou non (rechute) du traitement. Pour faire cette étude, un seul prélèvement de sang sera réalisé sur les enfants en rémission ou non, au moment du diagnostic de rechute.

Ce qui est étudié dans les prélèvements ce sont les cellules du sang : entre autres la proportion des lymphocytes T portant certains marqueurs et de la comparer chez les enfants en rechute par rapport à ceux qui sont en rémission.   

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

Les sarcomes sont des tumeurs des tissus mous. Ce sont des tumeurs rares, d’origine inconnue, qui touche les enfants et les jeunes adultes. L’analyse des gènes des cellules de ces tumeurs indique qu’un gène appelé suppresseur de tumeur appelé INI1 ne fonctionne pas et ceci peut engendrer l’apparition de tumeurs : par exemple tumeur rhabdoïde ou sarcomes . Dans ces tumeurs, le gène INI1 ne fonctionnant pas, une protéine appelée EZH2 a une action renforcée qui augmente l’apparition de cellules cancéreuses.

Lorsque les traitements standards ont été inefficaces, d’autres thérapeutiques doivent prendre le relais, notamment les thérapies ciblées.

Un nouveau médicament, le tazémétostat, cible la protéine EZH2 et inhibe son action, empêchant ainsi la prolifération des cellules tumorales. L’objectif de cette étude est de définir quelle est la dose efficace et les effets secondaires de cette molécule chez des enfants ayant des tumeurs où le gène INI1 est altéré.

Dans une première phase, tous les enfants reçoivent des doses croissantes de tazémétostat.

Dans une deuxième phase, les enfants sont répartis en 4 groupes selon le type de leur maladie. Ils reçoivent la dose maximale tolérée

Ce qui est évalué c’est la réponse au traitement : évolution de la maladie

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

Lorsque la maladie revient ou ne répond pas aux traitements standards, d’autres stratégies thérapeutiques doivent être proposées. Il faut faire appel à des médicaments ou à d’autres substances pour cibler des molécules spécifiques, habituellement des protéines, qui participent à la croissance des cellules cancéreuses tout en limitant les dommages aux cellules normales. Dans ce protocole, l’Ibrutinib est ajouté à des chimiothérapies utilisées contre les lymphomes non hodgkiniens à cellules B. Cette nouvelle molécule diminue la multiplication et le déplacement des cellules B.

Dans une première étape, les enfants ou jeunes adultes prennent par voie orale des comprimés d’Ibrutinib en plus des chimiothérapies de référence. Les doses du nouveau médicament sont augmentées peu à peu et l’arrêt du traitement est pratiquée si la maladie progresse.

Dans une deuxième partie, les jeunes malades sont répartis en 2 groupes par tirage au sort :

- les uns reçoivent seulement les traitements de référence (3 cures) donc sans Ibrutinib.

- les autres reçoivent les traitements de référence (3 cures) et de l’Ibrutinib par voire orale

Si la nouvelle molécule améliore le traitement contre la maladie, il y aura 3 nouvelles cures d’Ibrutinib.

Si ce n’est pas le cas ou s’il y a des effets indésirables importants, le traitement sera arrêté.

L’objectif de cette étude est d’étudier la tolérance et l’efficacité de l’ibrutinib chez des enfants atteints d’un lymphome non hodgkinien à cellules B matures qui n’a pas répondu aux traitements précédents. Différentes études biologiques et cellulaires seront réalisées.

Critères d'inclusion

Enfants et jeunes adultes atteints d’un lymphome non hodgkinien à cellules B matures qui n’a pas répondu aux traitements précédents.

Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche

Centres

Descriptif de l'étude

Les leucémies aiguës myéloïdes (LAM) pédiatriques sont des maladies rares, touchant 75 à 80 patients de moins de 15 ans par an en France Les mécanismes à l’origine du développement et de la progression des LAM pédiatriques sont très divers et varient d’un patient à l’autre (et diffèrent de la population adulte). Chaque LAM possède des caractéristiques qui lui sont propres, que ce soit au niveau des cellules leucémiques elles-mêmes ou de leur interaction avec les cellules et organes qui les entourent. La médecine de précision, fondée sur ces derniers acquis de la recherche en génomique, a pour objectif de proposer au patient un traitement adapté aux caractéristiques génétiques de son cancer (une thérapie ciblée ou un traitement adapté), s’il existe.

Ainsi, afin de mieux identifier et caractériser ces mécanismes, cette étude propose de collecter des échantillons biologiques supplémentaires de moelle osseuse et de sang chez des patient ayant une LAM (au diagnostic initial ou en cas de rechute et à chaque point de suivi de la maladie) ou porteur d’une anomalie génétique prédisposant au développement d’une LAM, comparé à des prélèvements d’enfants non atteints de LAM ou de prédisposition aux LAM. Les échantillons supplémentaires nécessaires à la recherche seront collectés lors des actes de soins (prise de sang et/ou prélèvement de moelle osseuse)  prévus dans le cadre du suivi normal.

Ces échantillons aux équipes de recherche d’étudier : 1\ la sensibilité des cellules leucémiques à différentes molécules de chimiothérapie ; 2\ la capacité des cellules leucémiques à évoluer au cours du temps en acquérant de nouvelles anomalies génétiques pouvant expliquer, par exemple, leurs résistances ; 3\ le rôle des cellules non leucémiques de la moelle osseuse (appelées cellules  du microenvironnement) dans la rechute et la résistance.

Critères d'inclusion

•  0-25 ans
• Patients présentant une leucémie aiguë myéloïde (LAM) au diagnostic initial

ou

• Patients présentant une LAM réfractaire ou en rechute

ou

• Patients ayant une prédisposition génétique à développer une LAM

ou

• Patients sans hémopathie maligne ni syndrome de prédisposition génétique à la LAM pour lesquels sont prévus un prélèvement de moelle osseuse et une prise de sang dans le cadre des soins courants.
• Consentement éclairé signé des parents pour les patients âgés de moins de 18 ans ou consentement éclairé signé du patient pour les patients âgés de 18 ans et plus.