Registre des essais cliniques en France

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Descriptif de l'étude

Il s’agit de comparer plusieurs stratégies thérapeutiques chez des petits enfants atteints de neuroblastomes. Le neuroblastome est la tumeur maligne solide extra-crânienne la plus fréquente du jeune enfant. C’est aussi la plus fréquente chez le nourrisson. Cette tumeur se développe à partir du système nerveux sympathique. Elle siège le plus souvent en arrière du péritoine. Dans cette étude, plusieurs groupes sont constitués en fonction de l’âge des enfants, des caractéristiques médicales de leur maladie et des caractéristiques génomiques de leur tumeur.

L’objectif est de démontrer la possibilité de diminuer la quantité totale de chimiothérapie chez les nourrissons ayant un neuroblastome (NB) de bas risque localisé par une randomisation entre un traitement par chimiothérapie standard et une observation simple de la régression tumorale spontanée, en maintenant la survie globale (SG).

L’essai est organisé en 6 groupes

• Groupe 1 : Les enfants de moins de 18 mois ayant un neuroblastome sans modification chromosomique segmentaires sont répartis en deux sous-groupes par tirage au sort. Le premier reçoit une chimiothérapie standard, le deuxième ne reçoit aucune chimiothérapie. Ces 2 sous-groupes sont surveillés très précisément selon la même procédure
• Groupe 2 : Les enfants de moins de 18 mois ayant un neuroblastome sans modification chromosomique segmentaires mais ayant une perturbation de l’état général (signes cliniques menaçant) reçoivent une chimiothérapie classique avant chirurgie si elle est possible ensuite
• Groupe 3 : Les enfants de moins de 18 mois ayant un neuroblastome avec des altérations chromosomiques segmentaires reçoivent une chimiothérapie classique avant chirurgie si elle est possible ensuite
• Groupe 4 : Les patients de moins de 12 mois, ayant un neuroblastome avec des métastases (Ms), sans signes cliniques menaçants, et sans altérations chromosomiques segmentaires seront surveillés sans chimiothérapie
• Groupe 5 : Les enfants de moins de 12 mois, ayant un neuroblastome, avec des métastases (Ms) et des signes cliniques menaçants mais sans mise en évidence de modifications chromosomiques segmentaires recevront une chimiothérapie adaptée à leur maladie
• Groupe 6 : Les enfants de moins de 12 mois, ayant un neuroblastome avec des métastases (Ms), avec ou sans signes cliniques menaçants, et mise en évidence d’altérations chromosomiques segmentaires recevront une chimiothérapie avant une chirurgie si elle est ensuite possible.

Quel que soit le groupe, un suivi régulier est réalisé pendant et après le traitement, afin de vérifier si la tumeur a diminué ou disparu, et si les symptômes associés éventuels ont diminué.

Les médicaments utilisés dans les groupes sont : la Vincristine, le Cyclophosphamide, l’Etoposide, le Carboplatine et la Doxorubicine. Ces médicaments sont utilisés depuis de nombreuses années dans le traitement des cancers de l’enfant.

Critères d'inclusion

• Jeunes enfants (0 à 12 ou 18 mois selon les cas) atteints de neuroblastome ayant été caractérisé d’un point de vue génomique

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Descriptif de l'étude

Il s’agit d’évaluer plusieurs stratégies thérapeutiques chez des petits enfants atteints de neuroblastome. Le neuroblastome est la tumeur maligne solide extra-crânienne la plus fréquente du jeune enfant. C’est aussi la plus fréquente chez le nourrisson.

Ce protocole fait partie d’une étude plus large qui comprend plusieurs groupes d’enfants en fonction de leur âge, des caractéristiques médicales de leur maladie et des caractéristiques génomiques de leur tumeur.

Cet essai s’adresse à la fois aux plus petits et aux plus grands pour les formes localisées.

Chez des nourrissons porteurs de neuroblastome de stade intermédiaire ayant des critères de risques histologiques élevés , l’objectif est ici d’augmenter l’efficacité du traitement standard en ajoutant des séances de radiothérapie et de l’acide rétinoïque qui agit en modifiant la capacité des cellules de la tumeur à se multiplier en induisant leur différenciation.

Critères d'inclusion

• Enfants porteurs d’un neuroblastome de stade intermédiaire n’ayant pas reçu de traitement

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Descriptif de l'étude

La leucémie aigue lymphoblastique est un cancer qui touche les cellules souches du sang. Les cellules souches appelées lymphoïdes, se transforment normalement en lymphocytes : les lymphocytes B, et les lymphocytes T. Toutes ces cellules combattent les infections et les cellules anormales. L’efficacité du traitement des rechutes de cette leucémie reste insuffisante d’où la nécessité de mettre en place une étude internationale pour recruter suffisamment de patients afin de répondre aux questions cliniques et biologiques que posent ces rechutes.

IntReALL HR 2010 est une étude dont le protocole de traitement a été conçu par les experts des leucémies de l’enfant et de l’adolescent. Elle concerne 19 pays Européens et non Européens, ainsi, les enfants et adolescents en rechute de LAL de ces pays, seront traités de manière identique et bénéficieront du meilleur protocole de traitement et des dernières avancées thérapeutiques.

Le protocole de traitement des rechutes utilisé est le protocole standard et afin d’améliorer les résultats cliniques  une molécule  (appelée bortezomib) pourra être utilisée pour la première phase de traitement. Ce médicament a déjà été utilisé dans des rechutes de LAL observées chez l’enfant.

La première étape est l’introduction ou non du bortezomib dans le schéma de traitement. Le bortezomib est attribué par tirage au sort  (randomisation par un programme informatique). Ce nouveau médicament n’a pas encore obtenu d’autorisation de mise sur le marché. Pour cette raison, il sera fourni et supervisé avec une attention particulière.

La deuxième étape est appelée phase de consolidation. Elle consiste en 3 blocs de chimiothérapie standard. A la place du bloc 3, il peut être proposé aux patients (qui présentent une rechute de LAL de type B) et aux parents de participer à une autre étude (étude conduite par la compagnie AMGEN avec le Blinatumomab). S’ils acceptent, les patients sortent alors de l’étude IntReALL HR 2010 après le bloc 2.

La durée de participation à l’étude est de 15 semaines. Le traitement se poursuit ensuite par une allo-greffe de cellules souches, procédure ne faisant pas partie de l’étude IntReALL HR 2010.

Critères d'inclusion

• Enfant âgé de moins de 18 ans
• Ayant une rechute de sa LAL avec présence de lymphoctes de type B ou T
• Enfant appartenant au groupe de Haut Risque des rechutes de LAL
• Enfant  inscrits dans un centre participant
• Le formulaire de consentement éclairé signé
• Début du traitement pendant la période de l'étude
• Absence de participation dans d'autres essais cliniques dans les 30 jours précédents l’inclusion dans ce protocole à l'exception des essais sur la LAL primaire.

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Descriptif de l'étude

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Descriptif de l'étude

La leucémie aigüe lymphoblastique est un cancer (hémopathie maligne) qui touche les cellules sanguines de la lignée lymphoïde. Il existe deux types de cellules lymphoïdes : les lymphocytes B et les lymphocytes T, qui peuvent conduire à deux maladies distinctes : les leucémies aigües lymphoblastiques de la lignée B et les leucémies aigües lymphoblastiques T. Les propriétés habituelles de ces cellules sont de combattre les infections et les cellules anormales. Les leucémies aigües lymphoblastiques vont altérer les fonctions habituelles de la moelle et rendre les patients particulièrement fragiles aux infections. Le traitement repose sur la réalisation de cures de chimiothérapies combinant plusieurs médicaments dont l’asparaginase. L’asparaginase conventionnelle est un traitement très important dans les leucémies aigües lymphoblastiques. Il existe désormais une forme dite pégylée, à libération prolongée, appelée Peg-ASPAraginase.

Cette étude compare l’efficacité et la tolérance de la PEG Asparaginase, une molécule déjà utilisée pour traiter les leucémies aigües lymphoblastiques, en utilisant deux doses et plusieurs schémas d’administration différents selon les deux types de leucémies aigües lymphoblastiques T et B.

Les schémas d’administration proposés varient en fonction du type de leucémie et les éventuels effets secondaires dus aux traitements.

Plusieurs prélèvements biologiques seront réalisés pour mieux connaître l’efficacité et la diffusion du produit dans l’organisme. Le suivi des patients est prévu pour une durée totale de 5 ans. 

Critères d'inclusion

• Age : de 1 an à 18 ans
• Leucémie aigüe lymphoblastique  (LAL)
• Lignée B ou T

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Descriptif de l'étude

Le lymphome de Hodgkin est un cancer qui se développe dans les ganglions mais peut aussi atteindre la rate, les poumons, les os ou la moelle osseuse. Le traitement qui associe radiothérapie et plusieurs médicaments de chimiothérapie guérit une très grande majorité des malades mais provoque aussi des effets à moyens et long terme invalidant, simples ou complexes qui peuvent concerner la fertilité, le cœur, l’apparition de second cancer etc.

L’objectif de ce protocole est de diminuer ces effets tout en maintenant l’efficacité du traitement en réduisant les doses de chimiothérapie et en utilisant la radiothérapie qu’en cas de nécessité (seulement si la chimiothérapie n’a pas détruit toutes les localisations de la maladie).

Organisation du protocole :

Le premier traitement, commun à tous les patients est une association  de médicaments de référence : vincristine , étoposide, adriamycine et prednisone.

A la suite de ce premier traitement, un examen appelé TEP FDG permettra de visualiser s’il reste des cellules cancéreuses dans l’organisme du malade. Si après ce traitement la maladie a répondu c’est à dire si l’examen ne détecte pas de cellules tumorales, la radiothérapie n’est pas envisagée.  

Puis en fonction du stade de la maladie le deuxième traitement de chimiothérapie comprendra :

• Pour les stades les moins avancés une nouvelle cure du premier traitement sera donnée
• Pour les autres,

• soit le traitement de référence : cyclophosphamide, dacarbazine, vincritine et prednisone
• soit le traitement de référence avec en plus de l’adriamycine et de l’étoposide.

Les doses de chacune de ces associations varieront en fonction du stade de la maladie. Le traitement pas l’une ou l’autre de ces combinaisons sera attribué par tirage au sort dès l’entrée dans l’étude.

Pour tous les patients qui n’ont pas répondu à la première chimiothérapie (il reste des cellules cancéreuses dans l’organisme du malade), une radiothérapie localisée sur les zones où sont présentes les cellules malades, sera réalisée en plus des chimiothérapies.

Critères d'inclusion

• Enfants et jeunes adultes entre 0 et 25 ans avec un diagnostic de lymphome de Hodgkin n’ayant reçu aucun autre traitement et n’ayant pas d’autres tumeurs

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Descriptif de l'étude

Chaque année on diagnostique environ 1800 nouveaux cas de cancer chez l’enfant alors que ce chiffre est de 340000 cas chez l’adulte. Les cancers de l’enfant sont donc par définition des tumeurs rares. Dans certains cas ces tumeurs surviennent chez des enfants qui présentent de surcroît une malformation, elle-même rare. Certaines associations sont seulement dues au hasard, d’autres non. Parmi les associations non liées au hasard, certaines sont connues depuis longtemps, comme l’absence d’iris et les tumeurs rénales. On parle alors d’un    « syndrome » et on sait que certains syndromes (comme l’absence d’iris visible dès la naissance) prédisposent à développer plus tard une tumeur. D’autres syndromes n’ont pas encore été identifiés et devant une association, il importe de savoir si elle est liée au hasard ou s’il s’agit d’un syndrome de prédisposition à développer une tumeur.

Dans la mesure où ces cas sont rares, il est important de pouvoir les collecter dans une base de données pour essayer de faire émerger des associations récurrentes. Le but est non seulement d’identifier des bases génétiques pouvant expliquer la co-existence d’une tumeur et d’une malformation rare (syndrome de prédisposition), mais aussi de pouvoir améliorer la prise en charge de ces enfants et la surveillance de ceux présentant un complexe malformatif les faisant entrer dans un syndrome de prédisposition.

Nous avons déjà recensé plus de 700 patients présentant à la fois une tumeur et une malformation. Il s’agit d’une étude nationale unissant l’expertise de généticiens, oncologues, anatomopathologistes, chirurgiens et biologistes et se déroulant dans les centres SFCE français (Société Française des Cancers de l’Enfant).

Critères d'inclusion

• Patient de 0 à 17 ans révolus ou 18 ans stricts.
• Patient ayant développé une pathologie cancéreuse (tumeur solide ou hémopathie)
• Patientprésentant une ou plusieurs anomalie(s) du développement parmi :
  • Une malformation d’organe, familiale ou non
  • Un déficit neuro-sensoriel, familial ou non
  • Un retard des acquisitions psychomotrices
  • Une épilepsie non séquéllaire de la tumeur
  • Un trouble pathologique de la croissance staturale et/ou pondérale et/ou du périmètre crânien
  • Une maladie métabolique ou endocrinologique congénitale, sporadique et/ou familiale
  • Un déficit de l’immunitéfamilial ou non
  • Des signes de dysmorphologie
  • Tache café au lait

• Patient ou parents informés de l’étude

Publications

F.Bourdeaut, S.Sarnacki. Tumeur et développement (TED) : un enregistrement national des associations de cancers pédiatriques et de pathologies malformatives. Revue d'Oncologie Hématologie Pédiatrique, Vol 2, Issue 2, June 2014, 70-77.

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Descriptif de l'étude

L’étude clinique est intitulée « MAPPYACTS 2 » ou « MoleculAr Profiling for Pediatric and Young Adult Cancer Treatment Stratification 2 ».

Elle s’adresse à des enfants, adolescents ou jeunes adultes dont la maladie est réapparue, a progressé ou n’a pas répondu suffisamment aux traitements. Ils ont été proposé à une exploration de manière plus approfondie la biologie de leur tumeur dans le cadre du projet national appelé France Médecine Génomique 2025 (FMG2025) afin de pouvoir ensuite leur proposer un traitement adapté en fonction de la biologie.

MAPPYACTS 2 est une étude clinique ambitieuse développée à partir des données issues du programme de soins FMG2025 - indication « Cancers et leucémies pédiatriques en échec de traitement » auquel participent les patients, et visant à élargir les champs de recherche pour améliorer le traitement des cancers de l’enfant.

L’étude MAPPYACTS 2 a trois objectifs principaux :

1. Elle encadre au niveau national et international les discussions cliniques et les recommandations thérapeutiques proposées à partir des résultats du séquençage de la tumeur, réalisé dans le cadre de FMG2025, à l’occasion de réunions de concertations pluridisciplinaires aboutissant à l’élaboration d’un rapport médical.

2. Elle explore de manière plus détaillée le devenir des enfants qui ont bénéficié d’une analyse génomique approfondie dans FMG 2025 (indication : « Cancers et leucémies pédiatriques en échec de traitement ») en France ou d’autres programmes nationaux de séquençage en Europe afin de définir si ce(s) programme(s), dans cette indication, apporte(nt) un bénéfice direct pour l’enfant concerné, pour l’ensemble des patients et pour notre société.

3. Elle ouvrira la voie à de nouvelles recherches sur la maladie des enfants, grâce à des technologies innovantes, qui pourraient amener dans le futur à de nouvelles approches thérapeutiques pour les enfants

Critères d'inclusion

Pour entrer dans l’étude il faut:

• Avoir une prescription du séquençage de la tumeur initiée et avoir signé le consentement spécifique au programme FMG2025 – « Cancers et leucémies pédiatriques en échec de traitement »
• Que les parents et l’enfant aient accepté de signer le formulaire de consentement éclairé de MAPPYACTS 2
• Avoir un diagnostic confirmé de tumeur solide ou de leucémie en rechute, progression ou réfractaire au traitement standard,
• Une biopsie tumorale ou résection chirurgicale planifiée, échantillon de moelle osseuse ou de sang ou matériel tumoral congelé disponible de la maladie récurrente ou réfractaire actuelle
• Etre âgés ≤ 25 ans au moment du diagnostic initial
• Une espérance de vie supérieure à trois mois qui permettent un traitement dans un essai expérimental
• Une affiliation  à un régime de la sécurité sociale ou bénéficiaire d’un régime similaire.