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Statut

 

E7080-G000-207 - Etude non-randomisée de phase I/II évaluant la sécurité, la tolérance et l’efficacité du lenvatinib chez des enfants et des adolescents ayant une tumeur solide maligne réfractaire ou récidivante et des jeunes adultes ayant un ostéosarcome

Clos

E7080-G000-207 - Etude non-randomisée de phase I/II évaluant la sécurité, la tolérance et l’efficacité du lenvatinib chez des enfants et des adolescents ayant une tumeur solide maligne réfractaire ou récidivante et des jeunes adultes ayant un ostéosarcome

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PathologieOstéosarcomeStatut de l'essaiClos
Type de l’étudeInterventionnellePhaseI/II
AgeEntre 2 et 25 ansRandomisationNON
Type du traitementTraitement exclusif (Thérapie ciblée)Nombre d'inclusions attendues en France 75
Voie(s) d'administration du traitementPrise orale
Fin prévisionnelle des inclusions2019-12-31Date de la dernière mise à jour de la fiche2022-05-30
Durée de participationLe traitement dure entre 1 et 4 mois
N° EUDRACT2013-005534-38N° ClinicalTrials.govNCT02432274
Promoteur international
Eisai Medical Research Inc
Promoteur Français
Eisai Medical Research Inc
Investigateur principal
Dr Nathalie Gaspar
Centres

Cette étude est fermée

Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr

 

 

Descriptif de l'étude

Il s’agit d’une étude de phase I/II non-randomisée, en groupes parallèles et multicentrique.

 

Objectif principal :

  • Cohorte 1 : déterminer la dose recommandée de lenvatinib en monothérapie chez des enfants et des adolescents ayant une tumeur solide maligne réfractaire ou récidivant.
  • Cohorte 2A : évaluer le taux de réponse objective pour les patients ayant une maladie mesurable et la meilleure réponse globale pour tous les patients ayant un cancer de la thyroïde réfractaire à l’iode radioactif 131.
  • Cohorte 2B : évaluer la survie sans progression à 4 mois des patients ayant un ostéosarcome récidivant ou réfractaire.
  • Cohorte 3A : identifier la dose recommandée de lenvatinib en association avec l’ifosfamide et l’étoposide chez des patients ayant un ostéosarcome.
  • Cohorte 3B : évaluer l’activité du lenvatinib en association avec l’ifosfamide et l’étoposide chez des patients ayant un ostéosarcome sur la survie sans progression à 4 mois.

 

Objectif secondaire :

  • Déterminer la meilleure réponse globale.   
  • Déterminer le taux de réponse objective.
  • Évaluer la durée de la réponse.
  • Évaluer le taux de contrôle de la maladie.
  • Évaluer le taux de bénéfice clinique.
  • Évaluer le délai jusqu’à progression.
  • Évaluer la survie globale.
  • Déterminer le profil de sécurité d’emploi et de toxicité du lenvatinib chez l’enfant et l’adolescent.
  • Déterminer les paramètres pharmacocinétiques et pharmacodynamiques du lenvatinib.
  • Examiner les biomarqueurs sanguins et tumoraux et les corréler avec la réponse clinique au lenvatinib.

 

Critère d'évaluation principal :

Dose recommandée de lenvatinib en monothérapie (cohorte 1), taux de réponse objective (cohorte 2A), survie sans progression à 4 mois (cohortes 2B et 3B) et la dose recommandée du lenvatinib en association avec l’ifosfamide et l’étoposide (cohorte 3A).

 

Déroulement de l’étude :

Les patients sont repartis en 5 cohortes :

  • Cohorte 1 (recherche de dose en monothérapie) : Les enfants et les adolescents ayant des tumeurs solides malignes réfractaires ou récidivantes reçoivent du lenvatinib PO une fois par jour en continu pendant une cure de 28 jours, avec une escalade ou désescalade de dose (4 doses différentes) pour identifier la dose recommandée.

Quand la dose recommandée est identifiée, les cohortes 2A, 2B et 3A peuvent commencer en parallèle.

  • Cohorte 2 (extension de l’agent unique) :
    • Cohorte 2A : les patients ayant un cancer de la thyroïde différentié réfractaire à l’iode radioactif 131 reçoivent du lenvatinib PO à la dose déterminée à la cohorte 1 une fois par jour en continu pendant une cure de 28 jours.
    • Cohorte 2B : les patients ayant un ostéosarcome réfractaire ou récidivant reçoivent du lenvatinib PO à la dose déterminée à la cohorte 1 une fois par jour en continu pendant une cure de 28 jours.
  • Cohorte 3 :
    • Cohorte 3A (recherche de dose en combinaison de CT) : les patients ayant un ostéosarcome réfractaire ou récidivant reçoivent du lenvatinib PO à une dose de 20% inférieure à la dose déterminée à la cohorte 1 une fois par jour en continu pendant une cure de 21 jours en combinaison avec de l’ifosfamide IV et de l’étoposide IV les trois premiers jours d’une cure de 21 jours pendant 5 cures.
    • Cohorte 3B (expansion de la combinaison de CT) : les patients ayant un ostéosarcome réfractaire ou récidivant de la cohorte 3A reçoivent du lenvatinib PO à la dose déterminée à la cohorte 3A une fois par jour en continu pendant une cure de 21 jours en combinaison avec de l’ifosfamide IV et de l’étoposide IV aux doses déterminées à la cohorte 3A pendant les trois premiers jours d’une cure de 21 jours pendant 5 cures.

Les patients ayant un ostéosarcome inclus dans les groupes 1 ou 2B avec une progression de la maladie sous traitement avec du lenvatinib ainsi que les patients non-traités avec du lenvatinib peuvent être inclus dans le groupe 3B.

Critères d'inclusion
  • Age entre 2 et 18 ans
  • Age ≤ 25 ans pour les patients ayant un ostéosarcome
  • Diagnostic de tumeur maligne solide confirmé par examen histologique ou cytologique : Cohorte 1 (toute tumeur maligne solide) ; Cohorte 2A (cancer de la thyroïde différentié avec un des sous-types histologiques suivants : i) cancer papillaire de la thyroïde soit la variante folliculaire soit d’autres variantes (dont les carcinomes papillaires à grandes cellules, à cellules colonnaires, cribriformes-morulaires, solides, oxyphiles, de type tumeur de Warthin, trabéculaires, avec tumeur avec stroma nodulaire en forme de fascia, à cellules de Hürthle ou les carcinomes faiblement différenciés) ou ii) cancer folliculaire de la thyroïde ( à cellules de Hürthle, à cellules claires ou insulaire)) ; Cohortes 2B, 3A et 3B (ostéosarcome récidivant ou réfractaire)
  • Tumeur maligne solide réfractaire ou récidivante ayant progressé sous traitement anticancéreux standard sans options curatives disponibles
  • Maladie évaluable ou mesurable selon les critères RECIST 1.1 déterminée par un examen par tomodensitométrie / imagerie par résonance magnétique. Les lésions ayant subi une radiothérapie par faisceau externe ou des thérapies locorégionales, comme l’ablation par radiofréquence, doivent s’être développées consécutivement sans équivoque pour être considérées comme étant des lésions cibles
  • Cancer de la thyroïde différentié réfractaire à l’iode 131 ou récidivant, définie par une ou plusieurs lésions évaluables ou mesurables, pour lesquelles un examen d’imagerie de l’iode radioactif ne montre pas d’absorption de l’iode ou bien une ou plusieurs lésions évaluables ou mesurables ayant progressé selon les critères RECIST 1.1 dans les 12 mois suivant le traitement par l’iode. Ces patients ne sont pas admissibles à d’éventuelles opérations chirurgicales curatives ou si l’activité cumulée de l’iode 131 est > 400 mCi ou 14,8 GBq et la dernière dose doit être administrée au moins 6 mois avant l’inclusion
  • Les patients ayant un cancer de la thyroïde différentié doivent recevoir un traitement de suppression de la thyroxine (TSH ≤ 5,50 mU/mL)
  • Les patients atteints de tumeurs primaires ou ayant des métastases avérées du système nerveux central qui ont subi des séances de thérapie du cerveau (comme radiothérapie, radiochirurgie stéréostatique ou résection chirurgicale) et qui sont restés cliniquement stables, asymptomatiques et sans traitement par stéroïdes les 2 semaines avant le traitement de l’étude sont admissibles
  • Période de sevrage de 3 semaines en cas de chimiothérapie antérieure, de 6 semaines si le traitement comprenait de nitrosourées, de 4 semaines en cas de radiothérapie définitive, de 2 semaines en cas de radiothérapie palliative, et de 3 mois pour la chimiothérapie à dose élevée et sauvetage de cellules souches, de 3 semaines en cas de chirurgie majeure. Les patients doivent être rétablis des effets toxiques aigus de tout traitement anticancéreux antérieur avant l’inclusion
  • Les patients ayant un ostéosarcome ne doivent pas respecter les critères d’inclusion correspondants à la description de la tumeur mais le reste des critères sont applicables pour ces patients
  • Espérance de vie ≥ 3 mois, indice de Karnofsky ≥ 50%, échelle de Lansky ≥ 50%
  • Fonction hématologique : polynucléaires neutrophiles ≥ 1,0 x 109 /L, plaquettes ≥ 75 x 109/L, hémoglobine ≥ 8 g/dL. Pour les cohortes 3A et 3B : leucocytes ≥ 2,0 x 109 /L. Les patients avec la moelle osseuse impliquée doivent avoir : polynucléaires neutrophiles ≥ 0,8 x 109 /L et leucocytes ≥ 1,0 x 109 /L
  • Fonction hépatique : bilirubine ≤ 1,5 x LNS, transaminases ≤ 3 x LNS (≤ 5 x LNS si métastases hépatiques), phosphatase alcaline ≤ 3 x LNS
  • Fonction rénale : créatinine 70 mL/min, test urinaire sur bandelette
  • Fonction cardiaque adéquate : fraction d’éjection ventriculaire gauche ≥ 50%, tension artérielle contrôlée de façon appropriée avec ou sans un traitement antihypertenseur
  • Patient voulant et pouvant respecter le protocole, le suivi programmé et la prise en charge de la toxicité
  • Contraception efficace pour les patients en âge de procréer pendant toute la durée de l’étude et 6 mois après la fin du traitement de l’étude
  • Test de grossesse négatif dans les 72h avant la première dose du médicament à l’étude
  • Consentement éclairé signé
Critères de non inclusion
  • Infection active ou maladie infectieuse sauf si le patient est complètement rétabli avant le début du traitement de l’étude
  • Tout état médical ou autre qui interdirait la participation du patient à l’étude
  • Toxicité organique due à un traitement anticancéreux antérieur sauf l’alopécie et l’ototoxicité due au cisplatine CTCAE 4.03 ≥ 2
  • Malabsorption gastro-intestinale ou toute autre pathologie qui pourrait modifier l’absorption du lenvatinib
  • Hémorragie gastro-intestinale ou hémoptysie active dans les 3 semaines avant le début du traitement de l’étude
  • Tumeur maligne secondaire active dans les 2 ans précédant l’inclusion sauf un mélanome superficiel traité définitivement, un carcinome in situ ou un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau
  • Anomalie cliniquement significative sur l’ECG, dont une prolongation de l’intervalle QT ou QTc > 480 ms
  • Hypersensibilité connue à un composant du lenvatinib ou ses excipients
  • Traitement concomitant avec un autre traitement anticancéreux
  • Traitement antérieur par lenvatinib, sauf pour les patients inclus précédemment dans les cohortes 1 ou 2b de cette étude
  • Traitement antérieur par deux traitements ou plus ciblant le VEGF/VEGFR
  • Patient recevant actuellement un médicament expérimental ou utilisant un dispositif expérimental dans le cadre d’une autre étude clinique ou dans les 30 jours avant l’inclusion
  • Traitement antérieur par ifosfamide et néphrotoxicité ou encéphalopathie de grade ≥ 3 (Cohortes 3A et 3B)
  • Femme enceinte ou en cours d’allaitement

IC 2011-02 OMS - Essai visant à étudier la réponse au traitement, chez des enfants ayant un syndrome opsomyoclonique (OMS) associé ou non à un neuroblastome

Clos

IC 2011-02 OMS - Essai visant à étudier la réponse au traitement, chez des enfants ayant un syndrome opsomyoclonique (OMS) associé ou non à un neuroblastome

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PathologieSyndrome opsomyocloniqueStatut de l'essaiClos
Type de l’étudeInterventionnellePhaseIII
AgeEntre 6 mois et 8 ansRandomisationNON
Type du traitementTraitement exclusif (Chimiothérapie)Nombre d'inclusions attendues en France 10
Voie(s) d'administration du traitementPerfusion intraveineuse
Fin prévisionnelle des inclusions2021-04-30Date de la dernière mise à jour de la fiche2022-05-30
Durée de participationLes patients sont suivis pendant 5 ans après l’inclusion.
N° EUDRACT2011-000990-29N° ClinicalTrials.govNCT01868269
Promoteur international
Institut Curie
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Paris
Promoteur Français
Institut Curie
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Paris
Investigateur principal
Dr Gudrun Schleiermacher
Centres

Cette étude est fermée

Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Odile MINCKES
Service d’Hémato-oncologie Pédiatrique
Tél : 02 31 06 50 82 / Mail : peschard-j@chu-caen.fr  et   cornier-o@chu-caen.fr

 

Assistantes sociales
Nathalie CHAMBRIER
Tel : 02 31 06 54 98 / Mail : chambrier-n@chu-caen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Esther LEBRETON
Tel : 02 31 06 54 37 / Mail : lebreton-e@chu-caen.fr
Responsable du centre
Dr Claire briandet
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 80 29 34 14 / Mail : nadira.mareghnia@chu-dijon.fr
Assistantes sociales
Chloé ARNOULT
Tel : 03 80 29 33 09 / Mail : chloe.arnoult@chu-dijon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Frédérique DEBOMY
Tel : 03 80 29 50 78 / Mail : frederique.debomy@chu-dijon.fr  
Responsable du centre
 Pr Dominique PLANTAZ
Tél : 04 76 76 69 95
 
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr  
Responsable du centre
Dr Yves REGUERRE
Service d’Oncologie et Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 62 90 61 10 / Mail : christelle.perrault@chu-reunion.fr  et sec.cons.hemato.onco.ped.fguyon@chu-reunion.fr 

 

Assistantes sociales
Pauline GOUILLARD.
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : pauline.gouillard@chu-reunion.fr
Melissa LALLEMAND
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : melissa.lallemand@chu-reunion.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elodie de CESARE
Tel : 02 62 90 61 10 / Mail : elodie.de-cesare@chu-reunion.fr
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Christophe PIGUET
Service de Pédiatrie Médicale
Tél : 05 55 05 68 01 / Mail : SecretariatPediatrieHemato@chu-limoges.fr
Assistantes sociales
Valérie PINOT
Tel : 05 55 05 60 12 / Mail : Valerie.Pinot@chu-limoges.fr
Sophie MARTEAU
Tel : 05 55 05 61 04 / Mail : Sophie.Marteau@chu-limoges.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Julie GRENIER
Tel : 05 55 05 55 55 (poste 51510) / Mail : julie.grenier@chu-limoges.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Nicolas SIRVENT
Service Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 67 33 65 19 / Mail : hemato-pediatrie@chu-montpellier.fr
Assistantes sociales
Christine VIOLET
Tel : 04 67 33 58 28 / c-violet@chu-montpellier.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Karine LOPEZ-PERRIN
Tel : 04 67 33 65 97 / k-lopezperrin@chu-montpellier.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Pr Pierre ROHRLICH
Service Unité d’Hémato-oncologiePédiatrique
Tél : 04 92 03 60 64 / Mail : rohrlich.ps@chu-nice.fr
Assistantes sociales
Priscille SCHATZKINE
Tel : 04 92 03 61 92 ou 61 94 / Mail : Schatzkine.p@chu-nice.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle CHAMPENOIS
Tel : 04 92 03 93 44 / Mail : champenois.i@chu-nice.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr

 

 

Descriptif de l'étude

Il s’agit d’une étude thérapeutique, européenne, multicentrique, non-aveugle, non-randomisée, interventionnelle, de phase III.

 

Objectif principal :

  • Evaluer la réponse au traitement 48 semaines après le début du traitement.

Objectif secondaire :

  • Etudier la réponse au traitement à 3 mois, 6 mois, 12 mois et 2 ans après le début du traitement.
  • Evaluer le nombre d’échec au traitement.
  • Evaluer le pourcentage de syndrome OMS avec neuroblastome.
  • Evaluer le besoin de chimiothérapie chez des neuroblastomes associés au syndrome ospomyoclonique.
  • Evaluer la charge du traitement (traitement neurologique et oncologique).
  • Comparer les syndromes opsomyocloniques associés ou non à un neuroblastome (OMS-NB pos et NB neg) en ce qui concerne la présentation, la sévérité et la réponse au traitement.
  • Etudier l’évolution neuropsychologique à long terme.
  • Etudier les facteurs qui influencent l’évolution à long terme.
  • Comparer l’évolution à long terme avec d’autres cohortes de syndrome OMS.
  • Evaluer la survie sans événement et la survie globale des syndromes OMS avec neuroblastome.

 

Déroulement de l’étude :

  • 1ère étape : Les patients reçoivent un traitement immunosuppresseur par dexaméthasone.
  • 2ème étape : En cas de réponse insuffisante, les patients reçoivent un traitement immunosuppresseur avec dexaméthasone et cyclophosphamide.
  • 3ème étape : En cas de réponse insuffisante, les patients reçoivent un traitement immunosuppresseur avec dexaméthasone et rituximab.

 

Critère d'évaluation principal :

Réponse au traitement.

Critères d'inclusion
  • Age entre 6 mois et 8 ans
  • Diagnostic récent de syndrome opsomyoclonique (avec ou sans neuroblastome) en utilisant les critères de diagnostic de cette étude
  • Stadage pour un neuroblastome selon les recommandations de l’étude
  • Consentement éclairé signé par les parents et/ou les représentants légaux
Critères de non inclusion
  • Opsoclonus, myoclonus ou ataxie en rapport avec d’autres pathologies
  • Traitement antérieur par immunosuppresseur

Observatoire post-ELAM02 - Recueil rétrospectif des données de cytogénétique et cytogénomique des cellules leucémiques chez des enfants et adolescents traités pour une leucémie aiguë myéloblastique entre janvier 2012 et décembre 2015 selon les recommandations ELAM02 dans un centre SFCE

Clos

Observatoire post-ELAM02 - Recueil rétrospectif des données de cytogénétique et cytogénomique des cellules leucémiques chez des enfants et adolescents traités pour une leucémie aiguë myéloblastique entre janvier 2012 et décembre 2015 selon les recommandations ELAM02 dans un centre SFCE

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PathologieLeucémie Aiguë Myéloblastique (LAM)Statut de l'essaiClos
Type de l’étudeNon InterventionnellePhaseN/A
AgeDe 0 à 18 ansRandomisationN/A
Type du traitementObservatoire/registreNombre d'inclusions attendues en France 320
Voie(s) d'administration du traitementNA
Fin prévisionnelle des inclusions2017-10-31Date de la dernière mise à jour de la fiche2022-05-30
Durée de participationNA
N° EUDRACTN/AN° ClinicalTrials.govNCT00149162
Promoteur international
Non renseigné
Promoteur Français
Société Française de lutte contre les Cancers de l’Enfant et de l’adolescent (SFCE)
Investigateur principal
Pr Guy Leverger
Centres

Aucun centre rattaché

Cette étude est fermée

 

 

Descriptif de l'étude

Rationnel de l’étude :

Les leucémies aiguës myéloblastiques (LAM) sont des pathologies rares de l’enfant et de l’adolescent, 80 nouveaux cas sont répertoriés par an en France chez l’enfant de 0 à 15 ans. Malgré sa faible incidence, cette hémopathie représente une cause de mortalité significative parmi les cancers de l’enfant. Au cours des vingt dernières années, l’introduction de cures de consolidation comprenant de l’aracytine à hautes doses et l’utilisation de la greffe de moelle allogénique géno ou phéno-identique ont permis une nette amélioration du pronostic des LAM. Cependant des progrès sont nécessaires pour espérer atteindre des taux de survie globale proches de ceux obtenus dans les leucémies aiguës lymphoblastiques de l’enfant. 

Les principaux protocoles internationaux des LAM de l’enfant, en première ligne de traitement, donnent des résultats assez proches entre eux à 5 ans : survie globale à 60-70%, risque de rechute à 35-45% et survie sans événement à 45-55%. En particulier, le risque de rechute reste trop élevé, d’autant que c’est la cause majeure de décès. Il demeure donc impératif de rechercher des stratégies de traitement plus efficaces et de s’appuyer sur les données biologiques afin d’augmenter les chances de guérison dans cette pathologie hétérogène tant sur le plan clinique que sur le plan biologique. 

Le traitement actuel des LAM de l’enfant repose sur quatre cures de chimiothérapie associant la cytarabine à une anthracycline, aussi bien dans l’étude du Royaume-Uni (MRC AML12) que dans le dernier protocole français (ELAM02). Les différentes études randomisées n’ont pas permis de montrer le bénéfice ni d’une chimiothérapie anti-leucémique d’entretien, ni d’un traitement par interleukin-2 (traitement d’entretien de l’essai ELAM02). La durée totale du traitement par chimiothérapie +/- greffe est d’environ 6 mois. Les indications d’allogreffe de cellules souches hématopoïétiques en première rémission sont liées au caractère dit de « mauvais pronostic » de la LAM selon des critères cytogénétiques et/ou moléculaires établis au diagnostic et selon la disponibilité d’un donneur géno ou phéno-identique.

A côté d’éléments pronostiques péjoratifs bien établis en terme de mortalité précoce, tels que l’âge <1an, l’hyperleucocytose ([GB] >100 Gigas/L) ou l’existence d’antécédents de syndrome myélodysplasique, les analyses cytogénétiques et moléculaires des cellules leucémiques au diagnostic constituent aujourd’hui l’élément pronostique le plus puissant.

 

Actuellement en France, les recommandations de traitement des LAM pédiatriques reposent sur le protocole national ELAM02, protocole multicentrique de traitement des LAM de l’enfant et de l’adolescent avec étude randomisée d’un traitement d’entretien par interleukin-2 (IL2).

 

Objectif de l’étude :

Création d’un observatoire des Leucémies Aiguës Myéloblastiques (LAM) portant sur les données de cytogénétique et de cytogénomique des cellules leucémiques chez des enfants et adolescents âgés de 0 à 18 ans, diagnostiqués pour une LAM entre janvier 2012 et décembre 2015, c’est-à-dire après la fermeture du protocole investigationnel ELAM02, et traités dans un centre SFCE afin de :

  1. Recenser le plus grand nombre de patients diagnostiqués pour cette maladie,
  2. Enrichir les connaissances en particulier pour des sous-groupes plus rares,
  3. Contribuer à une meilleure approche thérapeutique et à l’avancée de la recherche dans ce domaine.

 

Modalité d’organisation de la recherche :

Une ARC expérimentée et spécialisée en génétique des hémopathies malignes recueillera les informations nécessaires pour compléter la base de données. L’ARC contactera les centres SFCE sensibilisés au recueil des données des patients diagnostiqués pour une LAM (cliniciens, ARCs SFCE, cytogénéticiens, biologistes et molécularistes des centres ayant participé au protocole ELAM02) afin d’obtenir les données anonymisées utiles au remplissage du cahier d’observation.

Critères d'inclusion
  • Patients âgés de 0 à 18 ans -
  • Diagnostic de LAM entre janvier 2012 et décembre 2015
  • Patients traités dans un centre SFCE

BETIDES - Etude de phase I/II visant à évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance et la pharmacocinétique de l’ODM-207 chez des patients ayant des tumeurs solides avancées

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BETIDES - Etude de phase I/II visant à évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance et la pharmacocinétique de l’ODM-207 chez des patients ayant des tumeurs solides avancées

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PathologieTumeurs solides avancéesStatut de l'essaiClos
Type de l’étudeInterventionnellePhaseI/II
AgeSupérieur ou égal à 15 ansRandomisationNON
Type du traitementTraitement exclusif (Thérapie ciblée)Nombre d'inclusions attendues en France 36
Voie(s) d'administration du traitementPrise orale
Fin prévisionnelle des inclusions2018-12-15Date de la dernière mise à jour de la fiche2022-05-30
Durée de participationDurée du traitement : Jusqu’à progression de la maladie ou intolérance au traitement Durée du suivi : Les patients sont suivis pendant un minimum de 28 jours après la fin du traitement.
N° EUDRACT2015-004826-32N° ClinicalTrials.govNCT03035591
Promoteur international
Orion Pharma
Promoteur Français
Orion Pharma
Investigateur principal
Non renseigné
Centres

Aucun centre rattaché

Cette étude est fermée

 

 

Descriptif de l'étude

Il s’agit d’une étude de phase I/II non randomisée et multicentrique.

 

Objectif principal :

  • Phase I : déterminer la dose maximale tolérée et les toxicités limitant la dose.
  • Phase II : évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance et l’efficacité antitumorale préliminaire de l’ODM-207 à la dose recommandée lors de la phase I.

 

Objectifs secondaires :

  • Phase I : caractériser la pharmacocinétique de l’ODM-207 et son métabolite principal ORM-32469 après administration unique et répétée.
  • Phase I : évaluer l’effet de la nourriture sur la biodisponibilité.
  • Phase I : identifier des évidences préliminaires des biomarqueurs de l’inhibition de la cible non tumorale et de l’activité antitumorale.
  • Phase II : évaluer les doses et le schéma thérapeutique de l’ODM-207 recommandés pour les études cliniques suivantes.

 

Critère d'évaluation principal :

Dose maximale tolérée, toxicités limitant la dose, sécurité d’emploi, tolérance et efficacité antitumorale préliminaire.

 

Déroulement de l’essai :

  • Dans la phase I, les patients reçoivent de l’ODM-207 PO en escalade de dose.
  • Dans la phase II, les patients reçoivent de l’ODM-207 PO à la dose déterminée lors de la phase 1 jusqu’à progression de la maladie ou intolérance au traitement.

 

Les patients sont suivis pendant un minimum de 28 jours après la fin du traitement. Après ce délai, ils ont une visite de fin d’étude.

Critères d'inclusion
  • Age ≥ 18 ans pour la partie 1A, âge ≥ 15 ans pour les parties 1B et 2
  • Cancer localement avancé ou métastatique confirmé par histologie ou cytologie pour lequel il n’existe pas un traitement standard efficace ou réfractaire ou résistant au traitement conventionnel ou patient réticent à recevoir une chimiothérapie standard et/ou pour lequel le traitement expérimental est cliniquement et éthiquement acceptable à l’avis de l’investigateur
  • Maladie mesurable ou non mesurable, mais maladie évaluable pour l’amélioration de la progression
  • Disponibilité d’un échantillon de tissu tumoral
  • Espérance de vie > 12 semaines
  • Indice de la performance ≤ 1 (OMS). Les patients ayant un indice de la performance ≤ 2 qui peuvent avoir une probabilité de réponse à l’ODM-207 plus élevée peuvent être considérés comme éligibles
  • Fonction hématologique : polynucléaires neutrophiles ≥ 1,5 x 109/L, plaquettes ≥ 100 x 109/L, hémoglobine ≥ 9 g/dL
  • Fonction hépatique : bilirubine ≤ 1,5 x LNS (≤ 3 x LNS en cas de syndrome de Gilbert), transaminases ≤ 3 x LNS (≤ 5 x LNS en cas de métastases hépatiques)
  • Fonction pancréatique : albumine ≥ 3 g/dL
  • Fonction rénale : créatinine sérique ≤ 1,5 x LNS, clairance de la créatinine ≥ 60 mL/min
  • Fonction de coagulation : temps partiel de thromboplastine ≤ 1,5 x LNS
  • Test de grossesse sérique négatif
  • Contraception efficace pour les patients en âge de procréer pendant la durée de l’étude et au moins 3 mois après la fin du traitement
  • Consentement éclairé signé
Critères de non inclusion
  • Certains patients ayant un gliome
  • Condition ou circonstance cardiovasculaire cliniquement significative parmi les suivantes : maladie cardio/cérébrovasculaire active ou instable, y compris un événement thromboembolique, événement dans les 6 derniers mois tel qu’un infarctus du myocarde, un pontage aortocoronarien ou un accident cérébrovasculaire symptomatique ou une insuffisance cardiaque congestive (NYHA ≥ 3), hypertension non contrôlée, antécédent d’arythmie sévère, arythmie familiale, trouble de la conduction cliniquement significatif ou syndrome QT long congénital, prolongation répétée de l’intervalle QT corrigé (formule de Fridericia) ≥ 470 msec à 2 sur 3 ECG ou toute anomalie à l’ECG cliniquement significative pendant la sélection, traitement concomitant connu pour prolonger l’intervalle QT et associé à un risque de torsade de pointes dans les 7 jours avant le début du traitement de l’étude (l’amiodarone n’est pas autorisé dans les 90 jours avant le début du traitement de l’étude) et, pour la partie 1A, patients avec un pacemaker ventriculaire ou un bloc de branche gauche
  • Traitement avec des anticoagulants (ex. warfarine) ou des médicaments qui inhibent la fonction plaquettaire durablement (ex. aspirine, clopidogrel, tirofiban). Période de sevrage pour ces agents de 7 jours avant le début du traitement de l’étude. L’administration des héparines de bas poids moléculaire est autorisée si le patient a un profil de coagulation stable
  • Traitement anticancéreux systémique avant le début du traitement de l’étude dans le délai suffisant pour résoudre les événements indésirables liés au traitement au grade ≤ 1. Les agonistes ou antagonistes de l’hormone de libération de la lutéinostimuline sont autorisés
  • Traitement avec des modificateurs de la réponse biologique, tels que les facteurs stimulant les colonies de granulocytes et autres facteurs de croissance hématopoïétiques dans les 3 semaines avant le début du traitement de l’étude. Les patients ayant un traitement concomitant avec l’érythropoïétine sont autorisés
  • Chimiothérapie antérieure dans les 21 jours ou dans les 5 demi-vies du traitement pris, selon la durée la plus courte, avant le début du traitement de l’étude
  • Immunothérapie antérieure ou traitement avec de la mitomycine C ou des nitrosourées dans les 6 semaines avant le début du traitement de l’étude
  • Radiothérapie à grand champ (y compris des radioisotopes thérapeutiques tels que le strontium 89) dans les 28 derniers jours ou radiothérapie palliative de champ limité dans les 14 derniers jours
  • Hypersensibilité aux excipients du traitement de l’étude
  • Chirurgie majeure ou infection sévère dans les 21 jours avant le début du traitement de l’étude
  • Absence de récupération des événements indésirables d’un traitement anticancéreux systémique antérieur au grade ≤ 1 sauf une alopécie ou une neuropathie stable de grade 2
  • Participation à une autre étude clinique interventionnelle ou traitement avec un médicament expérimental dans les 4 semaines avant le début du traitement de l’étude
  • Toute condition qui peut compromettre la capacité du patient de se conformer aux contraintes du protocole (ex. diabète mellitus, infection, inflammation, obstruction intestinale, incapacité à avaler un traitement par voie orale, etc.)
  • Condition médicale concomitante sévère ou maladie psychiatrique
  • Sérologie VIH, VHB ou VHC positive
  • Femme enceinte ou en cours d’allaitement

Stratégies TGM 2013 - Etude multicentrique évaluant une stratégie thérapeutique adaptée au pronostic dans les tumeurs germinales malignes non séminomateuses (TGMNS) extra-crâniennes de l’enfant, de l’adolescent et du jeune adulte

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Stratégies TGM 2013 - Etude multicentrique évaluant une stratégie thérapeutique adaptée au pronostic dans les tumeurs germinales malignes non séminomateuses (TGMNS) extra-crâniennes de l’enfant, de l’adolescent et du jeune adulte

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PathologieTumeurs germinales malignes non séminomateuses (TGMNS) extra-crâniennesStatut de l'essaiClos
Type de l’étudeInterventionnellePhaseII
AgeInférieur ou égal à 18 ansRandomisationNON
Type du traitementTraitement exclusif (Chimiothérapie)Nombre d'inclusions attendues en France 94
Voie(s) d'administration du traitementPerfusion intraveineuse
Fin prévisionnelle des inclusions2019-05-31Date de la dernière mise à jour de la fiche2022-05-30
Durée de participationLes patients inclus dans l’étude seront suivis pendant 5 ans
N° EUDRACT2013-00403960N° ClinicalTrials.govNCT02104986
Promoteur international
Centre Léon Bérard (CLB)
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Lyon
Promoteur Français
Centre Léon Bérard (CLB)
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Lyon
Investigateur principal
Dr Cécile. Faure-Conter
Centres

Cette étude est fermée

Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre
Pr Isabelle PELLIER
Service d’Oncologie Pédiatrique
Tél. : 02 41 35 38 63 Fax : 02 41 35 52 91
Assistantes sociales
Célia Fillon
Tél : 02 41 35 49 85
CeFillon@chu-angers.fr
 
Attaché(e) de Recherche Clinique
Marianne ROUMY
02 41 35 63 85
marianne.roumy@chu-angers.fr
Responsable du centre

Dr Catherine DEVOLDERE

Secrétariat :  

Tél. : 03 22 08 76 44 Fax : 03 22 08 96 79

Assistantes sociales

Madame

Emilie Poillion

Poillion.Emilie@chu-amiens.fr

Attaché(e) de Recherche Clinique

 

Alicia PLAYE

03 22 08 76 49

playe.alicia@chu-amiens.fr

Responsable du centre
Dr Véronique LAITHIER
Centre d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 03 81 21 81 38 / Mail : pediatrie-hemato@chu-besancon.fr  
Assistantes sociales
Frédérique POYART
Tél : 03 81 21 81 12 / Mail : fpoyart@chu-besancon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Stéphanie CLERC-GUAY
Tél : 03 81 21 91 62 / Mail : sclercguay@chu-besancon.fr
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Liana CARAUSU
Département de Pédiatrie et Génétique Médicale
Tél : 02 98 22 33 81 / Mail : helene.bellec@chu-brest.fr
Assistantes sociales
Sonia DE BAKER
Tel : 02 98 22 38 34 / M  ail : sonia.debacker@chu-brest.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BIHANNIC
Tel : 02 98 22 37 70 / Mail : nathalie.bihannic@chu-brest.fr
Responsable du centre
Dr Odile MINCKES
Service d’Hémato-oncologie Pédiatrique
Tél : 02 31 06 50 82 / Mail : peschard-j@chu-caen.fr  et   cornier-o@chu-caen.fr

 

Assistantes sociales
Nathalie CHAMBRIER
Tel : 02 31 06 54 98 / Mail : chambrier-n@chu-caen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Esther LEBRETON
Tel : 02 31 06 54 37 / Mail : lebreton-e@chu-caen.fr
Responsable du centre
Pr Justyna KANOLD
Centre Régional de Cancérologie et de Thérapie Cellulaire Pédiatrique
Tél : 04 73 75 00 09
Assistantes sociales
Charlotte MORTIER
Tel : 04 73 75 03 00 (poste 61441) / Mail : cmortier@chu-clermontferrand.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Aurélie CHAUSSET
Tel : 04 73 75 51 77 / Mail : achausset@chu-clermontferrand.fr
Responsable du centre
Dr Claire briandet
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 80 29 34 14 / Mail : nadira.mareghnia@chu-dijon.fr
Assistantes sociales
Chloé ARNOULT
Tel : 03 80 29 33 09 / Mail : chloe.arnoult@chu-dijon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Frédérique DEBOMY
Tel : 03 80 29 50 78 / Mail : frederique.debomy@chu-dijon.fr  
Responsable du centre
 Pr Dominique PLANTAZ
Tél : 04 76 76 69 95
 
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr  
Responsable du centre
Dr Yves REGUERRE
Service d’Oncologie et Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 62 90 61 10 / Mail : christelle.perrault@chu-reunion.fr  et sec.cons.hemato.onco.ped.fguyon@chu-reunion.fr 

 

Assistantes sociales
Pauline GOUILLARD.
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : pauline.gouillard@chu-reunion.fr
Melissa LALLEMAND
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : melissa.lallemand@chu-reunion.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elodie de CESARE
Tel : 02 62 90 61 10 / Mail : elodie.de-cesare@chu-reunion.fr
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Christophe PIGUET
Service de Pédiatrie Médicale
Tél : 05 55 05 68 01 / Mail : SecretariatPediatrieHemato@chu-limoges.fr
Assistantes sociales
Valérie PINOT
Tel : 05 55 05 60 12 / Mail : Valerie.Pinot@chu-limoges.fr
Sophie MARTEAU
Tel : 05 55 05 61 04 / Mail : Sophie.Marteau@chu-limoges.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Julie GRENIER
Tel : 05 55 05 55 55 (poste 51510) / Mail : julie.grenier@chu-limoges.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Nicolas SIRVENT
Service Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 67 33 65 19 / Mail : hemato-pediatrie@chu-montpellier.fr
Assistantes sociales
Christine VIOLET
Tel : 04 67 33 58 28 / c-violet@chu-montpellier.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Karine LOPEZ-PERRIN
Tel : 04 67 33 65 97 / k-lopezperrin@chu-montpellier.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Pr Pierre ROHRLICH
Service Unité d’Hémato-oncologiePédiatrique
Tél : 04 92 03 60 64 / Mail : rohrlich.ps@chu-nice.fr
Assistantes sociales
Priscille SCHATZKINE
Tel : 04 92 03 61 92 ou 61 94 / Mail : Schatzkine.p@chu-nice.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle CHAMPENOIS
Tel : 04 92 03 93 44 / Mail : champenois.i@chu-nice.fr
Responsable du centre
 Pr André BARUCHEL
Service d’Hématologie-Immunologie
Tél : 01 40 03 53 88 / Mail : hemato.clinique.rdb@aphp.fr
 
Assistantes sociales
Dominique DANY
Tel : 01 40 03 41 57 / Mail : arlette.dany@aphp.fr
Marine Dejeanne
Tel : 01 40 03 24 43 / Mail : marine.dejeanne@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Delphine CHAILLOU
Tel : 01 71 28 25 23 / Mail : delphine.chaillou@aphp.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Dr Frédéric MILLOT
Unité d’Oncologie Pédiatrique
Tél : 05 49 44 42 / Mail : onco.pediatrie@chu-poitiers.fr
Assistantes sociales
Maud GIRAUD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : maud.giraud@chu-poitiers.fr
Emmanuelle GONNORD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : emmanuelle.gonnord@chu-poitiers.fr
Hélène MOINOT
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : helene.moinot@chu-poitiers.fr
Isabelle VALON
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : isabelle.valon@chu-poitiers.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Violaine GOYEAU
Tel : 05 49 44 30 57 / Mail : Violaine.GOYEAU@chu-poitiers.fr
Responsable du centre
Dr Claire PLUCHART
Unité d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tel : 03 26 78 35 53 / Mail : corinnemaitre@chu-reims.fr  et clampson@chu-reims.fr    
Assistantes sociales
Cécile LELEU
Tel : 03 26 78 75 06  / Mail : cecile.leleu@chu-reims.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elmire SANTINI
Tel : 03 26 83 27 61 / Mail : esantini@chu-reims.fr
Responsable du centre
Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Pr Pascale SCHNEIDER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 32 88 81 91 / Mail : carole.masson@chu-rouen.fr
 
Assistantes sociales
Stéphanie STERIN
Tel : 02 32 88 86 96 / Mail : Stephanie.sterin@chu-rouen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Solenn LE GALLIC-CATHERINE
Tel : 02 32 88 01 06 / Poste : 60-106 / Mail : solenn.le-gallic@chu-rouen.fr
Responsable du centre
Pr Jean-Louis STEPHAN
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 77 82 88 08 / Mail : oncoped.secretariat@chu-st-etienne.fr
Assistantes sociales
Odile KARASZEWSKI
Tel : 04 77 82 80 39 / Mail : odile.karaszewski@chu-st-etienne.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Catherine Soler
Tel : 04 77 82 91 72 / Mail : catherine.soler@chu-st-etienne.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Pr Philippe COLOMBAT
Service d’Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 47 47 47 51
 
Assistantes sociales
Ismeri LEBLANC
Tel : 02 34 38 94 48 / Mail : i.leblanc@chu-tours.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Christine COLOMBAT
Tel : 02 47 47 47 47 poste 76793 / Mail : c.colombat@chu-tours.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr

 

 

Descriptif de l'étude

La stratégie TGM 2013 se divisent en 2 parties :

  • Une étude interventionnelle (TGM 2013-NS) : pour les TGM non-séminomateuses (NS) de risque intermédiaire ou de haut risque, hors tératome immature. Il s’agit d’une recherche biomédicale de désescalade de doses adaptées au pronostic, dans laquelle seuls les patients avec une TGM-NS répondant aux critères d’inclusion et ayant donné leur consentement de participation pourront être inclus. Il s’agit d’une étude prospective, multicentrique, interventionnelle, française et Belge, de phase II, non-randomisée, avec stratification des patients selon 4 groupes de risque.
  • Une étude observationnelle (observatoire TGM13) : avec recommandations thérapeutiques pour les TGM séminomateuses, les tératomes immatures, les tumeurs des cordons sexuels et les choriocarcinomes néonataux. Les patients seront enregistrés dans l’observatoire et suivis selon les recommandations. Il s’agit d’une étude non-interventionelle française.

 

1- Etude interventionnelle (TGM 2013-NS) 

Rationnel :

Le pronostic des TGMNS extra-crâniennes chez l’enfant et l’adolescent est excellent depuis l’introduction de la chimiothérapie basée sur le cisplatine. Cependant, le cisplatine est responsable d’effets secondaires à long terme notamment rénaux ou auditifs dépendant de la dose totale administrée. Actuellement, il n'existe pas d'alternative à ce traitement et il est donc nécessaire de trouver des stratégies thérapeutiques permettant d'améliorer le ratio bénéfice-risque pour ces patients.

Nous proposons d'évaluer prospectivement une stratégie thérapeutique adaptée au pronostic, basée sur une désescalade de doses pour une majorité de patients, dans le but de maintenir le taux de survie sans progression en limitant les séquelles post-thérapeutiques. Au contraire, le traitement des rares formes de haut risque sera intensifié afin d'améliorer la survie globale. Ces propositions sont basées sur le pronostic global excellent pour les groupes de risque intermédiaire et de haut risque traités selon les précédentes recommandations de la SFCE et sur l'expérience des autres groupes coopératifs européens.

Objectif de l’étude : 

Evaluer la survie sans progression des patients atteints d’une TGMNS et traités par chimiothérapie.

Le but de l’étude est de maintenir une survie sans progression (PFS) à 2 ans ≥ 80% malgré une limitation du nombre de cure à 4 si une rémission complète clinique et biologique est obtenue, dans le but de réduire les toxicités à long terme.

Critère d’évaluation principal :

Survie sans progression (PFS).

Traitement de l’étude :

Le traitement comporte toujours une chirurgie et une chimiothérapie néoadjuvante ou adjuvante. Les cures sont réalisées tous les 21 jours si la reconstitution hématologique le permet.

Pour débuter une cure, il est nécessaire d’être en phase de récupération hématologique et les fonctions rénale et hépatique doivent également être correctes.

Groupes de risque :

Deux groupes (risque intermédiaire RI et haut risque HR) sont définis selon l’absence ou la présence de facteurs de gravité suivants :

  • Marqueurs élevés (AFP ≥ 10 000 ng/ml ou hCG ≥ 5 000 UI/mL)
  • Age > 10 ans pour les localisations testiculaires ou extragonadiques uniquement.
  • Stade : localisé (extension B) ou métastatique (extension C)

Groupe De Risque Intermediaire (RI) :

TGMNS   d’extension   B   sans   facteur   de   gravité.   Les   patients   sont   traités   avec l’association vinblastine-bléomycine-cisplatine (VBP).

  • Groupe RI1 : TGMNS gonadique. La chimiothérapie comporte 3 cures de VBP.
  • Groupe RI2 : TGMNS extragonadique. La chimiothérapie comporte 4 cures de VBP.

Groupe De Haut Risque (HR) :

TGMNS d’extension B avec au moins 1 facteur de gravité ou TGMNS d’extension C. Les  patients  sont  traités  avec  l’association vépéside-ifosfamide-cisplatine  (VIP).  Le BEP (bléomycine-étoposide- cisplatine) est une alternative au VIP chez le patient pubère.

  • Groupe HR1 :
  • TGMNS ovarienne avec marqueur(s) élevé(s)
  • TGMNS testiculaire d’âge ≤ 10 ans avec marqueur(s) élevé(s)
  • TGMNS testiculaire d’âge > 10 ans avec marqueurs peu élevés (dans cette situation particulière l’AFP doit être < 1 000 ng/ml, l’hCG < 5 000 UI/ml et les LDH < 1,5 x LSN).

La chimiothérapie comporte 3 cures. 

  • Groupe HR2 : tous les autres patients de haut risque.La chimiothérapie comporte 4 cures.

Les patients qui ne remplissent pas les conditions de la rémission complète sont en non rémission et doivent recevoir un traitement de rattrapage

Déroulement de l’étude :

  • Inclusion des patients :

L’investigateur jugera de l’éligibilité du patient. Si le patient est éligible, il sera informé de l’essai par l’investigateur, ainsi que ses parents ou son représentant légal s’il est mineur, et une notice d’information-consentement lui sera remise.  Après en avoir pris connaissance et après un délai de réflexion suffisant, le participant s’il est majeur, sinon ses parents ou son représentant légal (et si possible le participant) devront donner leur consentement par écrit.  Pour cela, ils devront dater et signer le formulaire de consentement, qui sera également daté et signé par l’investigateur (original archivé par l’investigateur, copie remise au patient).

Le formulaire d’inclusion validé par l’investigateur devra être faxé au centre de coordination de l’étude :

Les informations permettant de déterminer le groupe pronostique seront demandées à l’investigateur par mail. 

Le numéro d’inclusion du patient sera communiqué à l’investigateur dès validation du groupe pronostique. Le cahier de recueil de données (ou case report form (CRF)) sera à compléter.

  • Validation de la réponse complète :

A la fin du traitement, les informations permettant de déterminer si le patient est en rémission complète (CR imagerie, CR opératoire et marqueurs tumoraux) seront récupérées pour validation.

  • Surveillance des évènements :

Toute rechute ou progression sera enregistrée dans le CRF, et revue par les comités de pilotage et de surveillance de l’étude. L’étude

pourra être arrêtée si un nombre trop important d’évènements sont observés (règles d’arrêt).

 

2- Observatoire TGM13

Enregistrement :  

Un formulaire d’enregistrement validé par l’investigateur devra être faxé au centre de coordination : Direction de la Recherche Clinique et de l’Innovation (DRCI) - Centre Léon Bérard. Un numéro d’enregistrement sera communiqué à l’investigateur et un cahier de recueil de données (ou case report form (CRF)) sera à compléter.

Critères d'inclusion
  • Age ≤ à 18 ans
  • TGMNS extra-crânienne documentée ou non sur le plan histologique, à l’exclusion des tératomes immatures purs, et nécessitant un traitement par chimiothérapie, y compris les TGMNS de bas risque ré-évoluant après chirurgie et surveillance
  • Consentement éclairé daté et signé : par le patient s’il est majeur, sinon par les parents ou le responsable légal et si possible par l’enfant
  • Affiliation à un régime de sécurité sociale
  • Contraception efficace pendant toute la durée du traitement et pendant 6 mois après le traitement pour les enfants pubères si pertinent
Critères de non inclusion
  • Traitement antérieur par chimiothérapie pour cette tumeur
  • Contre-indication au(x) traitement(s) envisagé(s) (cf. RCPs). Une insuffisance rénale (Clairance créatinine < 70 mL/min/1.73m2), une hypoacousie, un âge < 12 mois ou un poids < 10 kg font l’objet d’une adaptation de traitement spécifique mais ne sont pas des critères d’exclusion du protocole.
  • Patients pour lesquels un suivi à long terme n’est pas possible
  • Patiente enceinte ou allaitante

AcSé-ESMART (Bras B) - European Proof-of-Concept Therapeutic Stratification Trial of Molecular Anomalies in Relapsed or Refractory Tumors

Clos

AcSé-ESMART (Bras B) - European Proof-of-Concept Therapeutic Stratification Trial of Molecular Anomalies in Relapsed or Refractory Tumors

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PathologieTumeur ou leucémie réfractaire au traitement standard ou en rechuteStatut de l'essaiClos
Type de l’étudeInterventionnellePhaseI/II
AgeDe 1 à 18 ans. Les patients ayant été traité pour un cancer pédiatrique et rechutant au-delà de 18 ans pourront être inclus.RandomisationNON
Type du traitementTraitement exclusif (Thérapie ciblée)Nombre d'inclusions attendues en France N/A
Voie(s) d'administration du traitementPrise orale
Fin prévisionnelle des inclusionsN/ADate de la dernière mise à jour de la fiche2022-05-30
Durée de participationLes patients continueront le traitement, jusqu’à progression de la maladie, apparition d’une toxicité intolérable, ratio bénéfice-risque inadapté, décision d’arrêt de la part du patient ou de ses parents.
N° EUDRACT2016-000133-40N° ClinicalTrials.govNCT02813135
Promoteur international
Gustave Roussy (IGR)
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Villejuif
Promoteur Français
Gustave Roussy (IGR)
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Villejuif
Investigateur principal
Dr Birgit Geoerger
Centres

Cette étude est fermée

Responsable du centre
Pr Isabelle PELLIER
Service d’Oncologie Pédiatrique
Tél. : 02 41 35 38 63 Fax : 02 41 35 52 91
Assistantes sociales
Célia Fillon
Tél : 02 41 35 49 85
CeFillon@chu-angers.fr
 
Attaché(e) de Recherche Clinique
Marianne ROUMY
02 41 35 63 85
marianne.roumy@chu-angers.fr
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr

 

 

Descriptif de l'étude

Cet essai comporte plusieurs bras de traitement et est construit pour couvrir un large éventail de voies de signalisation impliquées dans l’oncogenèse pouvant être ciblées par de nouvelles thérapeutiques.

Il s’agit d’une étude de phase I/II de validation de dose avec une partie devalidation de la dose RP2D, internationale, multicentrique, en ouvert. L’escalade de dose et l’expansion de cohorte de chaque bras seront conduites séparément.

Chaque bras de traitement est conduit séparément mais avec des procédures communes de contrôle qualité et de recueil de données.

Pour tous les patients, une analyse moléculaire étendue sera réalisée sur le tissu tumoral et servira à guider le choix du bras de traitement le plus approprié à l’aide de l’algorithme de décision (cf protocole). Si aucune altération moléculaire dans les voies de signalisation ciblées par cet essai n’est mise en évidence, les patients pourront tout de même être inclus dans cette étude et être assigné à un bras de traitement dont le choix est laissé à la discrétion du clinicien, si un rationnel fort existe soutenant l’intérêt et le bénéfice clinique que le patient pourrait tirer de cette participation à l’étude et s’il remplit tous les critères d’inclusion et ne présente aucun critère d’exclusion.

Hypothèse :

Le profil de toxicité et les paramètres pharmacocinétiques observés chez les enfants à la dose recommandée en Phase 2 chez l’adulte (RP2D) sont les mêmes que ceux observés chez l’adulte, l’escalade jusqu’à la Dose Maximale Tolérée (MTD) n’est pas nécessairement requise, à moins qu’une relation effet-dose n’ait été documentée chez l’adulte.

Objectif principal :

  • Phase I : Définir ou valider que la dose RP2D de l’agent seul validée chez l’adulte du traitement ciblé ou de l’association choisis est sûre chez l’enfant/adolescent et/ou que le profil pharmacocinétique est équivalent à celui établi chez l’adulte.
  • Phase II : Déterminer l’activité préliminaire (mesurée par le biais de la réponse tumorale) de ces agents chez les patients présentant des altérations moléculaires tumorales spécifiques ou atteint d’un type particulier de tumeur pouvant être sensibles au mécanisme d’action de l’agent testé/combinaison.

Cette étude a débuté avec un bras de traitement comportant un nouvel agent seul et 6 bras comportant des associations de médicaments. Le prochain amendement déposé en Janvier 2018 prévoit l’ouverture de 3 nouveaux bras.

Bras B : Ribociclib + Everolimus

Ribociclib capsules ou solution orale PO, 1 fois/jour pendant 21 jours sur un cycle de 28 jours

Everolimus capsules PO, 1 fois/jour pendant 28 jours.

Critères d'inclusion
  • Les patients doivent avoir un diagnostic de tumeur ou leucémie n’ayant pas répondu ou ayant progressé malgré la mise en place de traitement standard
  • Age < 18 ans à l’inclusion ; les patients de 18 ans ou plus peuvent être inclus après discussion avec le promoteur s’ils présentent un cancer pédiatrique réfractaire ou en rechute
  • Le patient doit avoir bénéficié d’une analyse moléculaire approfondie de leur tumeur en rechute ou réfractaire (au moment de la progression/rechute) ; exceptionnelement les patients ayant bénéficié d’un profil moléculaire complet au diagnostic pourront être inclus
  • La maladie doit être évaluable ou mesurable comme défini par les critères d’imagerie standards selon le type de tumeur RECIST v1.1, critères RANO pour les patients avec un gliome de haut grade, ou INRC pour les patients ayant un neuroblastome, critères pour les leucémies, etc.)
  • Les patients avec une leucémie refractaire ou en rechute sont éligibles pour cette étude
  • Performance status: l’index de Karnofsky (pour les patients >12 ans) ou l’index de Lansky (pour lespatients ≤12 ans) doit être ≥ 70%. Les patients n’étant pas en capacité de marcher du fait d’une paralysie ou d’une incapacité neurologique stable mais capables de se déplacer en fauteuil seront considérés comme apte pour l’évaluation du score
  • Espérance de vie ≥ 3 mois
  • Critères hématologiques (critères à ne pas prendre en compte pour les patients atteints de leucémie) :
  • Polynucléaires neutrophiles ≥ 1000/μL (sans support)
  • Plaquettes ≥ 100,000/μL (sans support)
  • Hémoglobine ≥ 8.0 g/dL (transfusion autorisée)
  • Fonction cardiaque :
  • Fraction de raccourcissement (FR) >29% (>35% pour les patients < 3 ans) et fraction d’éjection du ventricule gauche (FEVG) ≥50% à l’état basal déterminée par échocardiographie
  • Absence de prolongation du QTc (QTc > 450 msec sur l’ECG de base en employant la formule de correction de Fridericia) ou d’autre trouble du rythme atrial ou ventriculaire cliniquement significatif
  • Fonctions rénales et hépatiques :
  • Créatinine sérique < 1.5 la normale (N) pour l’âge
  • Bilirubine totale < 1.5 x N
  • Alanine aminotransferase (ALAT/TGP < 3 x N; aspartate aminotransferase (ASAT/TGO) < 3 x N sauf pour les patients avec une atteinte tumorale hépatique documentée pour lesquels un seuil ≤ 5 x N pour l’âge est accepté
  • Etre capable de suivre les prescriptions médicales et les rendez-vous en lien avec le protocole
  • Les patients sexuellement actifs doivent accepter d’utiliser une contraception adaptée (telle que définie dans les guidelines du CTFG) pendant la durée de l’étude et jusqu’à 6 mois après la fin du traitement
  • Pour les traitement per os, les patients doivent être capables d’avaler les comprimés (sauf pour les traitements pour lesquels une solution orale est disponible ; l’administration sur sonde nasogastrique ou sur gastrostomie est autorisée seulement lorsque cela est précisé)
  • Consentement éclairé pour l'étude signé par les parents / représentant légaux et information du patient appropriée selon l’âge
  • Patient affilié à un régime de sécurité sociale ou bénéficiaire d'un tel régime

 

  • Critères spécifiques au bras B :

Phase I et II : Enrichissement avec des patients dont la tumeur présente des altérations dans le cycle cellulaire et/ou la voie  PI3K/AKT/mTOR, incluant mais non limité à : amplification CDK4/6, délétion de CDKN2A et/ou de CDKN2B, ou autres anomalies de la voie D-cyclin-CDK4/6-INK4a-Rb sans mutation du gène Rb, mutations de PI3K (dont PIK3CA, PIK3CB, PIK3R1 ou autre), de AKT,  de TSC, ou de mTOR FRB domain (sauf mutation du domaine kinase), mutations activatrices ou gain de TORC1 ou TORC2 , perte de  PTEN; surexpression de AKT, S6  ou phosphorymation de 4EBP1 à l’immunohistochimie ou immunotransfert.

Critères de non inclusion
  • Les patients présentant des métastases de système nerveux central symptomatiques neurologiquement instables ou nécessitant l’augmentation d’une corticothérapie ou un traitement local pour contrôler la maladie du SNC sont exclus. Les patients sous corticoïdes à doses stables depuis au moins 7 jours peuvent être inclus
  • Anomalies significatives du fonctionnement gastro intestinal pouvant interagir avec l’absorption tel un syndrome de malabsorption ou une résection importante de l’estomac ou de l’intestin.
  • Pathologie cardiaque incontrôlée cliniquement significative (antécédents d’arythmies cardiaques, troubles de la conduction dans les 12 mois précédent l’inclusion)
  • Hépatite virale active ou virus d’immunodéficience humain (VIH) ou autre infection non contrôlée
  • Toxicité liée au traitement antérieur ≥ grade 2 CTCAE (sauf alopécie, ototoxicité, neuropathie périphérique)
  • Thérapeutique anti-cancéreuse systémique donnée dans les 21 jours précédant le début du médicament à l’étude ou moins de 5 demi-vies lequel est plus court
  • Traitement myeloablatif avec greffe de cellules souches autologues dans les 8 semaines précédant le début du médicament à l’étude
  • Allogreffe de cellules souches hématopoïétiques dans les 3 mois précédant le début du médicament à l’étude. Les patients recevant un traitement préventif ou curatif de la GVH post-allogreffe ne sont pas éligibles
  • Radiothérapie (non palliative) dans les 21 jours précédant le début du médicament à l’étude ou dans les 6 semaines précédentes pour la MIBG thérapeutique ou l’irradiation cranio spinale
  • Chirurgie majeure dans les 21 jours précédant le début du médicament à l’étude. La pose de gastrostomie, d’une dérivation ventriculopéritonéale, d’une voie veineuse centrale ou la réalisation d’une ventriculostomie endoscopique ne sont pas considérées comme des chirurgies majeures, mais un délai de 48 heures doit être respecté avant le début du traitement
  • Traitements comportant un risque connu d’allongement du QT ou de torsades de pointes
  • Traitements principalement métabolisés par le CYP3A4/5, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19, CYP2D6 ou les transporteurs Pgp (MDR1), BCRP, OATP1B1, OATP1B3, OCT1 et OCT2 qui ne peuvent être stoppé au moins 7 jours avant le début du médicament à l’étude et poru la durée de l’étude (annexe 6)
  • Hypersensibilité connue à un des médicaments à l’étude ou à l’un de leurs composants
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Vaccination avec un vaccin atténué vivant dans les 4 semaines avant la première administration du médicament à l’étude

OVIMA - Etude de phase II évaluant l’efficacité de la Vinorelbine par voie orale chez des enfants porteurs d’un gliome de bas grade non extirpable réfractaire ou en rechute

Clos

OVIMA - Etude de phase II évaluant l’efficacité de la Vinorelbine par voie orale chez des enfants porteurs d’un gliome de bas grade non extirpable réfractaire ou en rechute

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PathologieGliomes de bas grade en rechuteStatut de l'essaiClos
Type de l’étudeInterventionnellePhaseII
AgeDe 6 à 17 ansRandomisationNON
Type du traitementTraitement exclusif (Chimiothérapie)Nombre d'inclusions attendues en France 80
Voie(s) d'administration du traitementPrise orale
Fin prévisionnelle des inclusions2017-10-31Date de la dernière mise à jour de la fiche2022-05-30
Durée de participation1 an
N° EUDRACT 2013-001625-12N° ClinicalTrials.govNCT02197637
Promoteur international
Non applicable
Promoteur Français
Centre Oscar LAMBRET, Lille, France
Investigateur principal
Dr Pierre Leblond
Centres

Cette étude est fermée

Responsable du centre
Pr Isabelle PELLIER
Service d’Oncologie Pédiatrique
Tél. : 02 41 35 38 63 Fax : 02 41 35 52 91
Assistantes sociales
Célia Fillon
Tél : 02 41 35 49 85
CeFillon@chu-angers.fr
 
Attaché(e) de Recherche Clinique
Marianne ROUMY
02 41 35 63 85
marianne.roumy@chu-angers.fr
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
 Pr Dominique PLANTAZ
Tél : 04 76 76 69 95
 
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr  
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Christophe PIGUET
Service de Pédiatrie Médicale
Tél : 05 55 05 68 01 / Mail : SecretariatPediatrieHemato@chu-limoges.fr
Assistantes sociales
Valérie PINOT
Tel : 05 55 05 60 12 / Mail : Valerie.Pinot@chu-limoges.fr
Sophie MARTEAU
Tel : 05 55 05 61 04 / Mail : Sophie.Marteau@chu-limoges.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Julie GRENIER
Tel : 05 55 05 55 55 (poste 51510) / Mail : julie.grenier@chu-limoges.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Dr Claire PLUCHART
Unité d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tel : 03 26 78 35 53 / Mail : corinnemaitre@chu-reims.fr  et clampson@chu-reims.fr    
Assistantes sociales
Cécile LELEU
Tel : 03 26 78 75 06  / Mail : cecile.leleu@chu-reims.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elmire SANTINI
Tel : 03 26 83 27 61 / Mail : esantini@chu-reims.fr
Responsable du centre
Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Pr Pascale SCHNEIDER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 32 88 81 91 / Mail : carole.masson@chu-rouen.fr
 
Assistantes sociales
Stéphanie STERIN
Tel : 02 32 88 86 96 / Mail : Stephanie.sterin@chu-rouen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Solenn LE GALLIC-CATHERINE
Tel : 02 32 88 01 06 / Poste : 60-106 / Mail : solenn.le-gallic@chu-rouen.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr

 

 

Descriptif de l'étude

C’est une étude nationale de phase II, interventionnelle, multicentrique, ouverte, non comparative et non randomisée évaluant l’efficacité de la Vinorelbine par voie orale chez des enfants porteurs d’un gliome de bas grade non extirpable réfractaire ou en rechute.

L’objectif principal est d’évaluer l’efficacité de la vinorelbine par voie orale chez des enfants présentant un gliome de bas grade non extirpable réfractaire ou en rechute

Les principaux objectidfs secondaires sont :

  • Taux de réponses (complète, partielle et mineure selon les critères de RANO) à 6 et 12 mois
  • Survie sans progression à 36 mois : pas de progression selon les critères de RANO
  • Survie globale à 36 mois
  • GMI défini comme le ratio PFS2/ PFS1 (PFS2 = survie sans progression depuis le début du traitement à l’étude ; PFS1 = survie sans progression observée au cours de la ligne antérieure de traitement)

Le critère d’évaluation primaire est la survie sans progression à 9 mois (succès).

Le taux de succès attendu dans cette indication est de 60% (p0) et le taux de succès attendu avec la vinorelbine orale est de 80% (p1).

Avec un plan Minimax de Simon en 2 étapes avec =0.10 et =0.10, la première étape nécessite 27 patients évaluables :

  • Si 18 patients ou moins parmi les 27 patients ne progressent pas (selon les critères de RANO) dans les 9 mois, c’est-à-dire si 9 patients ou plus progressent, le traitement sera considéré comme insuffisamment efficace.
  • Au moins 19 patients présentant un succès sont nécessaires pour poursuivre jusqu’à la seconde étape, qui nécessitera un total de 35 patients évaluables.

En tenant compte du fait que 10% des patients seront potentiellement non évaluables, il est nécessaire d’inclure un total de 39 patients.

Critères d'inclusion
  • Patient présentant un gliome de bas grade prouvé par histologie et défini comme (classification OMS 2007) :
  • Gliome des voies optiques
  • Astrocytome pilocytique
  • Astrocytome diffus ou fibrillaire
  • Oligodendrogliome ou oligoastrocytome
  • Pas de confirmation biopsique nécessaire pour les patients présentant un gliome des voies optiques dont les signes cliniques, radiologiques et l’examen ophtalmologique sont sans équivoque
  • Les gliomes de bas grade touchant le tronc cérébral peuvent être inclus mais doivent être histologiquement confirmés
  • La tumeur doit être considérée comme non totalement résécable
  • Age ≥ 6 ans et ≤ 18 ans
  • Performance status : Karnofsky ou Lansky ≥ 50 %
  • Pathologie mesurable par IRM cérébrale ou spinale, avec au moins 1 lésion de diamètre supérieur à 1 cm
  • Les patients métastatiques sont éligibles mais au moins 1 lésion doit être mesurable comme défini antérieurement
  • Au moins une ligne antérieure de chimiothérapie avec carboplatine
  • Espérance de vie ≥ 3 mois
  • Neutrophiles ≥ 1500/mm3, plaquettes ≥ 100,000/mm3 (sans transfusion)
  • Fonction rénale normale :
  • Créatinine < 1.5 x LSN en fonction de l’âge
  • Si créatinine ≥ 1.5 x LSN, clairance de la créatinine >70 ml/min/1.73 m²
  • Fonction hépatique normale :
  • Bilirubine totale < 1.5 x LSN en fonction de l’âge
  • ALAT et ALAT < 2.5 x LSN en fonction de l’âge
  • Les patients en âge de procréer doivent utiliser une contraception efficace pendant toute la durée du traitement et jusqu’à 3 mois après l’arrêt du traitement
  • Test de grossesse négatif pour les femmes en âge de procréerPatient capable d’avaler les gélules
  • Patient affilié à un régime de sécurité socialeConsentement éclairé signé du patient et/ou parents et/ou représentants de l’autorité parentale
  • Traitement antérieur contenant des vinca-alcaloïdes ou la vinblastine sont autorisées
  • Les patients doivent être entièrement rétablis des effets toxiques de tout traitement antérieur avant d’entrer dans l’étude. Pas de toxicité d’organe de grade supérieur à 2 selon NCI-CTCAE v4.0
  • Un intervalle minimal de 2 mois depuis un traitement antérieur par radiothérapie, de 6 semaines depuis une chimiothérapie par nitrosourées et de 4 semaines depuis une autre chimiothérapie est requis
Critères de non inclusion
  • Non respect des critères d’inclusion
  • Traitement antérieur par vinorelbine par voie intraveineuse ou orale
  • Hypersensibilité connue à d’autres vinca-alcaloïdes
  • Pathologie digestive ayant un impact important sur l’absorption
  • Résection chirurgicale antérieure de l’estomac ou de l’intestin grêle
  • Intolérance au fructose
  • Rechute leptoméningée sans lésion mesurable par IRM (par exemple, rechute leptoméningée avec une lésion primaire totalement réséquée)
  • Infection active non contrôlée au cours des 2 semaines précédentes
  • Femme enceinte ou allaitante
  • Infection active ou maladie intercurrente non contrôlée

VIT-0910 - Etude internationale de phase II randomisée évaluant l’efficacité des associations Vincristine Irinotécan avec ou sans Témozolomide (VI ou VIT) chez des enfants et des patients adultes porteurs d’un rhabdomyosarcome réfractaire ou en rechute

Clos

VIT-0910 - Etude internationale de phase II randomisée évaluant l’efficacité des associations Vincristine Irinotécan avec ou sans Témozolomide (VI ou VIT) chez des enfants et des patients adultes porteurs d’un rhabdomyosarcome réfractaire ou en rechute

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PathologieRhabdomyosarcome réfractaire ou en rechuteStatut de l'essaiClos
Type de l’étudeInterventionnellePhaseII
AgeDe 6 mois et 50 ansRandomisationOUI
Type du traitementTraitement exclusif (Chimiothérapie)Nombre d'inclusions attendues en France 58
Voie(s) d'administration du traitementPerfusion intraveineuse
Fin prévisionnelle des inclusions2021-09-30Date de la dernière mise à jour de la fiche2022-05-30
Durée de participationLa période de traitement est de 6 semaines minimum. Il pourra être poursuivi pendant 1 an ou plus en cas de réponse ou d’absence de progression de la maladie et en l’absence d’indication d’autre traitement. Après l’arrêt du traitement, le patient sera suivi tous les 3 mois pendant au moins un an.
N° EUDRACT2010-023135-42N° ClinicalTrials.govNCT01355445
Promoteur international
Centre Oscar Lambret
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Lille
Promoteur Français
Centre Oscar Lambret
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Lille
Investigateur principal
Dr Anne-Sophie Defachelles - Thomassin
Centres

Cette étude est fermée

Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre

Dr Catherine DEVOLDERE

Secrétariat :  

Tél. : 03 22 08 76 44 Fax : 03 22 08 96 79

Assistantes sociales

Madame

Emilie Poillion

Poillion.Emilie@chu-amiens.fr

Attaché(e) de Recherche Clinique

 

Alicia PLAYE

03 22 08 76 49

playe.alicia@chu-amiens.fr

Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Liana CARAUSU
Département de Pédiatrie et Génétique Médicale
Tél : 02 98 22 33 81 / Mail : helene.bellec@chu-brest.fr
Assistantes sociales
Sonia DE BAKER
Tel : 02 98 22 38 34 / M  ail : sonia.debacker@chu-brest.fr
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Nathalie BIHANNIC
Tel : 02 98 22 37 70 / Mail : nathalie.bihannic@chu-brest.fr
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Dr Odile MINCKES
Service d’Hémato-oncologie Pédiatrique
Tél : 02 31 06 50 82 / Mail : peschard-j@chu-caen.fr  et   cornier-o@chu-caen.fr

 

Assistantes sociales
Nathalie CHAMBRIER
Tel : 02 31 06 54 98 / Mail : chambrier-n@chu-caen.fr
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Esther LEBRETON
Tel : 02 31 06 54 37 / Mail : lebreton-e@chu-caen.fr
Responsable du centre
Pr Justyna KANOLD
Centre Régional de Cancérologie et de Thérapie Cellulaire Pédiatrique
Tél : 04 73 75 00 09
Assistantes sociales
Charlotte MORTIER
Tel : 04 73 75 03 00 (poste 61441) / Mail : cmortier@chu-clermontferrand.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Aurélie CHAUSSET
Tel : 04 73 75 51 77 / Mail : achausset@chu-clermontferrand.fr
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Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
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Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
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Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
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Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
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Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
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Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
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Christine VIOLET
Tel : 04 67 33 58 28 / c-violet@chu-montpellier.fr
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Tel : 04 67 33 65 97 / k-lopezperrin@chu-montpellier.fr
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Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
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Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
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Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
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Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
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Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : emmanuelle.gonnord@chu-poitiers.fr
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Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : helene.moinot@chu-poitiers.fr
Isabelle VALON
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : isabelle.valon@chu-poitiers.fr
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Violaine GOYEAU
Tel : 05 49 44 30 57 / Mail : Violaine.GOYEAU@chu-poitiers.fr
Responsable du centre
Dr Claire PLUCHART
Unité d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tel : 03 26 78 35 53 / Mail : corinnemaitre@chu-reims.fr  et clampson@chu-reims.fr    
Assistantes sociales
Cécile LELEU
Tel : 03 26 78 75 06  / Mail : cecile.leleu@chu-reims.fr
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Elmire SANTINI
Tel : 03 26 83 27 61 / Mail : esantini@chu-reims.fr
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Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
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Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Pr Jean-Louis STEPHAN
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 77 82 88 08 / Mail : oncoped.secretariat@chu-st-etienne.fr
Assistantes sociales
Odile KARASZEWSKI
Tel : 04 77 82 80 39 / Mail : odile.karaszewski@chu-st-etienne.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Catherine Soler
Tel : 04 77 82 91 72 / Mail : catherine.soler@chu-st-etienne.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Pr Philippe COLOMBAT
Service d’Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 47 47 47 51
 
Assistantes sociales
Ismeri LEBLANC
Tel : 02 34 38 94 48 / Mail : i.leblanc@chu-tours.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Christine COLOMBAT
Tel : 02 47 47 47 47 poste 76793 / Mail : c.colombat@chu-tours.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr

 

 

Descriptif de l'étude

VIT-0910 est une étude interventionnelle, internationale, multicentrique, randomisée de phase II sur l’association de vincristine avec irinotecan avec ou sans temozolamide.

 

Objectif principal :

Evaluer l’efficacité de l’association Vincristine–Irinotécan plus ou moins Témozolomide chez des enfants et des patients adultes présentant un rhabdomyosarcome réfractaire ou en rechute.


Objectifs secondaires :

Evaluer l’efficacité et la tolérance de l’association Vincristine–Irinotécan plus ou moins Témozolomide par la durée de la réponse tumorale, le temps jusqu’à progression, la survie globale et la tolérance selon échelle du NCI-CTCAE.

 

Schéma thérapeutique :

 

Bras A (1 cycle / 21 jours)

Bras B (1 cycle / 21 jours)

 

J1 et J8 

Vincristine 1.5 mg/m²/j (max 2mg) voie IV directe

0.05 mg/kg pour les patients <= 10kg

 

Vincristine 1.5 mg/m²/j (max 2mg) voie IV directe*

 

J1 à J5 

 

Irinotécan 50 mg/m²/j, IV

Temozolomide 125 mg/m²/j, PO cycle 1 puis 150 mg/m²/jour***

Irinotécan 50 mg/m²/j, IV sur 1 heure**

* Avant Irinotécan

** 1 h après l’administration du Témozolomide

*** au cycle 2 pour les patients qui n’ont pas présenté de toxicité de grade > 3

 

 

Critères d'inclusion
  • Age > 6 mois et ≤ 50 ans
  • Rhabdomyosarcome cytologiquement ou histologiquement prouvé
  • Réfractaire ou en rechute
  • Au moins une lésion mesurable par IRM ou scanner
  • Au moins 3 semaines depuis un traitement myélosuppresseur antérieur (6 semaines pour les nitrosourées, 2 semaines pour la vincristine, la vinblastine, vinorelbine ou le cyclophosphamide à faible dose)
  • Traitement par inducteurs enzymatiques anticonvulsivants (EIAC), y compris la phénytoïne, phénobarbital ou la carbamazépine, contre-indiqués
  • Indice de Karnofsky ≥ 70 % pour les patients de plus de 12 ans ou score de Lansky >= 70% pour les patients de moins de 12 ans
  • Espérance de vie ≥ 12 semaines
  • Données hématologiques : polynucléaires neutrophiles ≥ 1 x 109/L, plaquettes >= 100 x 109/L, hémoglobine >= 8,5 g/dL
  • Tests biologiques hépatiques : transaminases ≤ 2,5 x LNS, bilirubine totale
  • Fonction rénale : créatinine ≤ 1,5 x LNS, si > 1,5 X LNS, la clairance à la créatinine doit être > 70 mL/min/1,73 m2
  • 3 semaines de wash-out en cas de radiothérapie antérieure sur toute lésion progressive considérée comme cible mesurable
  • Radiothérapie palliative autorisée sur les lésions autres que les lésions cibles
  • Antécédent d’allo ou d’autogreffe de cellules souches périphériques autorisé
  • Test de grossesse négatif pour les femmes en âge de procréer
  • Contraception efficace pour les hommes et les femmes en âge de procréer
  • Consentement éclairé signé du patient et/ou parents et/ou représentants de l’autorité parentale
Critères de non inclusion
  • Non respect des critères d’inclusion
  • Traitement antitumoral
  • Femme enceinte ou allaitante
  • Patients atteints de problèmes héréditaires rares d’intolérance au galactose, de déficit en lactase de Lapp, ou de malabsorption du glucose et du galactose
  • Maladies neuromusculaires (Charcot-Marie Tooth)
  • Maladie intercurrente non contrôlée ou infection active
  • Incapacité au suivi médical (situation géographique, raison sociale ou mentale)