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MK-3475-051 (KEYNOTE-051) - Etude de phase I/II, en escalade de dose, évaluant la tolérance et l’efficacité du Pembrolizumab (MK-3475), chez des enfants ayant une tumeur solide ou un lymphome avancé en rechute ou réfractaire PD-L1 positif, ou un mélanome avancé

Ouvert aux inclusions

MK-3475-051 (KEYNOTE-051) - Etude de phase I/II, en escalade de dose, évaluant la tolérance et l’efficacité du Pembrolizumab (MK-3475), chez des enfants ayant une tumeur solide ou un lymphome avancé en rechute ou réfractaire PD-L1 positif, ou un mélanome avancé

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PathologieTumeur solide ou un lymphome avancé en rechute ou réfractaire PD-L1 positif, ou un mélanome avancéStatut de l'essaiOuvert aux inclusions
Type de l’étudeInterventionnellePhaseI/II
AgeEntre 6 mois et 17 ansRandomisationNON
Type du traitementImmunothérapieNombre d'inclusions attendues en France 310
Voie(s) d'administration du traitementPerfusion intraveineuse
Fin prévisionnelle des inclusions2022-09-01Date de la dernière mise à jour de la fiche2020-06-17
Durée de participationDurée du traitement 2 ans Durée du suivi : 1 an
N° EUDRACT2014-002950-38N° ClinicalTrials.govNCT02332668
Promoteur international
Merck Sharp & Dohme (MSD) - Chibret
Promoteur Français
Merck Sharp & Dohme (MSD) - Chibret
Investigateur principal
Dr Birgit Georger
Centres
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr

 

 

Descriptif de l'étude

Il s’agit d’une étude de phase I/II non randomisée et multicentrique, en ouvert.

 

Objectif principal :

  • Etape 1 : Déterminer la dose recommandée du pembrolizumab chez les enfants.
  • Etape 2 : Evaluer la sécurité d’emploi, la tolérance et l’efficacité de ce médicament chez l’enfant à la dose retenue à l’issue de l’étape 1.

 

Déroulement de l’essai :

Les patients inclus participent soit à l’étape 1, soit à l’étape 2 de l’étude. Dans les deux cas, ils reçoivent le pembrolizumab par perfusion intraveineuse une fois toutes les 3 semaines.

  • Au cours de l’étape 1, la dose administrée est différente en fonction du moment de l’inclusion.
  • Au cours de l’étape 2, tous les patients reçoivent la même dose.

Le traitement est poursuivi tant qu’il est bénéfique, jusqu’à 2 ans.

 

L’étude est réalisée en ouvert ; les participants et les médecins savent quel traitement est administré et à quelle dose.

Critères d'inclusion
  • Age entre 6 mois et 17 ans
  • Tumeur solide ou un lymphome avancé en rechute ou réfractaire PD-L1 positif, ou un mélanome avancé
  • Tumeur mesurable selon RECIST 1.1
  • Absence de traitement conventionnel efficace
  • Contraction efficace pour les patients en âge de procréer et sexuellement actifs pendant toute la durée de l’étude et pendant au moins 3 mois après la fin du traitement à l’étude
  • Test de grossesse négatif
  • Consentement éclairé signé
Critères de non inclusion
  • Traitement antérieur par immunothérapie
  • Autre traitement anticancéreux expérimental dans le cadre d’une autre étude au cours des 4 dernières semaines
  • Présence d’un déficit immunitaire ou un traitement immunosuppresseur reçu au cours des 7 derniers jours
  • Autre traitement par un anticorps monoclonal au cours des 4 dernières semaines et persistance des effets indésirables associés à la prise d’un anticorps monoclonal pris pour la dernière fois depuis plus de 4 semaines.
  • Traitement antérieur par chimiothérapie, thérapie ciblée ou radiothérapie au cours des 2 dernières semaines
  • Autre cancer que le lymphome en cours d’évolution ou nécessitant un traitement, à l’exception d’un carcinome de la peau basocellulaire ou épidermoïde en cours de traitement potentiellement curatif, ou d’un carcinome in situ du col de l’utérus.
  • Métastases cérébrales ou méningées
  • Une ou plusieurs tumeurs au niveau du tronc cérébral
  • Maladie auto-immune au cours des deux dernières années qui a nécessité un traitement par voie générale
  • Antécédent de pneumonie non infectieuse ou de pneumonie actuelle nécessitant un traitement par stéroïdes
  • Infection active qui nécessite un traitement intraveineux
  • Infection par VIH ou les virus des hépatites B ou C
  • Vaccin vivant au cours des 30 derniers jours
  • Antécédent de transplantation d’organe solide ou, au cours des 5 dernières années, une allogreffe de cellules souches. Les patients avec une allogreffe depuis plus de 5 ans sont éligibles si absence de symptômes d’une réaction du greffon contre l’hôte
  • Grossesse ou allaitement

EZH-102 - Étude de phase I de l'inhibiteur d'EZH2 Tazemetostat chez des patients pédiatriques atteints de tumeurs INI1-négatives ou de sarcome synovial en rechute ou réfractaire

Ouvert aux inclusions

EZH-102 - Étude de phase I de l'inhibiteur d'EZH2 Tazemetostat chez des patients pédiatriques atteints de tumeurs INI1-négatives ou de sarcome synovial en rechute ou réfractaire

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PathologiePatients pédiatriques atteints de tumeurs INI1-négatives ou de sarcome synovial en rechute ou réfractaireStatut de l'essaiOuvert aux inclusions
Type de l’étudeInterventionnellePhaseI
AgeDe 6 mois à 21 ansRandomisationNON
Type du traitementTraitement exclusif (Thérapie ciblée)Nombre d'inclusions attendues en France 82
Voie(s) d'administration du traitementPrise orale
Fin prévisionnelle des inclusions2022-11-30Date de la dernière mise à jour de la fiche2020-05-22
Durée de participationLes patients sont suivis pendant 2 ans après la fin du traitement
N° EUDRACT2015-002468-18N° ClinicalTrials.govNCT02601937
Promoteur international
Epizyme
Promoteur Français
Non renseigné
Investigateur principal
Dr Franck Bourdeaut
Centres
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr

 

 

Descriptif de l'étude

C’est une étude de phase I non-randomisée et multicentrique. Elle comprend une partie d’escalade de dose et une partie d’expansion de dose.

  • Dans la partie d’escalade de dose, tous les patients reçoivent du tazémétostat selon un schéma d’escalade de dose, PO 2 fois par jour pendant des cures de 28 jours.
  • Dans la partie d’expansion de dose, les patients sont répartis en 4 cohortes selon leur type de tumeur. Tous les patients reçoivent du tazémétostat PO à la dose maximale tolérée ou à la dose déterminée lors de la partie d’escalade de dose 2 fois par jour pendant des cures de 28 jours.

Les patients sont suivis toutes les 8 semaines pendant 2 ans.

 

Objectif principal :

Déterminer la dose maximale tolérée ou la dose recommandée pour la phase 2 (escalade de dose).
Déterminer le nombre de patients avec une réponse objective (expansion de dose).

 

Objectif secondaire :

  • Évaluer le nombre de patients avec une réponse objective (escalade de dose).
  • Évaluer la survie sans progression.
  • Évaluer la survie globale.
  • Évaluer l’incidence d’événements indésirables dus au traitement.
  • Évaluer les paramètres pharmacocinétiques du tazémétostat et son métabolite

 

Critère d'évaluation principal :

Dose maximale tolérée et réponse objective.

Critères d'inclusion
  • Age ≥ 6 mois et ≤ 21 ans. Pour la cohorte 4, âge ≥ 10 ans et ≤ 21 ans.
  • Maladie récurrente ou réfractaire pour laquelle il n’y a pas d’options de traitement standard.
  • Patient non éligible ou inapproprié pour recevoir d’autres traitements connus pour avoir une efficacité potentielle.
  • Diagnostic anatomopathologique à partir d’une biopsie originale confirmé par un laboratoire CLIA ou CAP ou avec une certification équivalente.
  • Disponibilité d’échantillons de tissu tumoral (lames ou blocs) pour confirmer le diagnostic par immunohistochimie et/ou cytogénétique ou hybridation in situ en fluorescence et/ou l’analyse des mutations de l’ADN.
  • Espérance de vie > 3 mois.
  • Indice de Lansky (âge 50%).
  • Fonction hématologique : polynucléaires neutrophiles ≥ 1,0 x 109/L, plaquettes ≥ 100 x 109/L, hémoglobine ≥ 8 g/dL.
  • Fonction de coagulation : prothrombine ≤ 1,5 x LNS, temps de céphaline activée ≤ 1,5 x LNS, fibrinogène ≥ 0,75 x LNI.
  • Fonction hépatique : bilirubine
  • Fonction rénale : créatinine sérique selon l’âge et le sexe, clairance de la créatinine ≥ 60 mL/min.
  • Capacité d’avaler et de retenir un traitement par voie orale.
  • Consentement éclairé signé.

Pour la partie d’escalade de dose :

  • Maladie évaluable avec des lésions qui peuvent être mesurées précisément au moins en une dimension à l’examen radiographique ou physique et d’autres lésions telles que des lésions osseuses, une maladie leptoméningée, des ascites ou une hépatosplénomégalie de la maladie.
  • Une des tumeurs suivantes confirmée par histologie : tumeur rhabdoïde (tumeur rhabdoïde atypique tératoïde, tumeur rhabdoïde maligne, tumeur rhabdoïde du rein ou tumeurs sélectionnées avec de caractéristiques rhabdoïdes), tumeur négative pour INI1 (sarcome épithélioïde, tumeur maligne des gaines des nerfs périphériques de type épithélioïde, chondrosarcome myxoïde extra-squelettique, carcinome myoépithéliale, carcinome médullaire du rein, autres tumeurs malignes négatives pour INI1 (ex. chordome dédifférencié) avec l’approbation du promoteur) ou sarcome synovial avec un réarrangement de SS18-SSX.
  • Pour les patients ayant une tumeur rhabdoïde atypique tératoïde, une tumeur rhabdoïde maligne, une tumeur rhabdoïde du rein ou des tumeurs sélectionnées avec de caractéristiques rhabdoïdes, les résultats suivants doivent être disponibles : échantillons morphologique et immunophénotypique concordant avec une tumeur rhabdoïde et perte d’INI1 ou de SMARCA4 confirmée par immunohistochimie ou confirmation moléculaire d’un INI1 bi-allélique tumoral ou d’une perte ou mutation de SMARCA4 si l’immunohistochimie de l’INI1 ou du SMARCA4 est ambiguë ou non disponible.
  • Pour les patients ayant une tumeur négative pour l’INI1, les résultats suivants doivent être disponibles : échantillons morphologique et immunophénotypique concordant avec des tumeurs négatives pour l’INI1 et perte de l’INI1 confirmée par immunohistochimie ou confirmation moléculaire d’une perte ou mutation d’INI1 tumoral bi-allélique si l’immunohistochimie de l’INI1 est ambiguë ou non disponible.
  • Pour les patients ayant un sarcome synovial, les résultats suivants doivent être disponibles : morphologie concordant avec un sarcome synovial et cytogénétique ou hybridation in situ en fluorescence et /ou une confirmation moléculaire (ex. séquençage d’ADN) du réarrangement de SS18 t (X ;18) (p11 ; q11).
  • Pour la partie d’expansion de dose :
  • Maladie mesurable.
  • Une de ces tumeurs confirmée par histologie : cohorte 1 : tumeur rhabdoïde atypique tératoïde, cohorte 2 : tumeur rhabdoïde maligne, tumeur rhabdoïde du rein ou tumeurs sélectionnées avec de caractéristiques rhabdoïdes, cohorte 3 : tumeurs négatives pour l’INI1 (sarcome épithélioïde, tumeur maligne des gaines des nerfs périphériques de type épithélioïde, chondrosarcome myxoïde extra-squelettique, carcinome myoépithéliale, carcinome médullaire du rein, chordome peu différencié ou dédifférencié, autres tumeurs malignes négatifs pour l’INI1 avec l’approbation du promoteur), cohorte 4 : tumeurs des types éligibles pour les cohortes 1 à 3 ou sarcome synovial avec un réarrangement de SS18-SSX.
  • Pour les patients ayant une tumeur rhabdoïde atypique tératoïde, une tumeur rhabdoïde maligne ou une tumeur rhabdoïde du rein, les résultats suivants doivent être disponibles : échantillons morphologique et immunophénotypique concordant avec une tumeur rhabdoïde et perte d’INI1 ou de SMARCA4 confirmée par immunohistochimie ou confirmation moléculaire d’une perte ou une mutation de l’INI1 ou du SMARCA4 bi-allélique tumoral si l’immunohistochimie de l’INI1 ou du SMARCA4 est ambiguë ou non disponible.
  • Pour les patients ayant des tumeurs négatives pour l’INI1, les résultats suivants doivent être disponibles : échantillons morphologique et immunophénotypique concordant avec des tumeurs négatives pour l’INI1 et perte de l’INI1 confirmée par immunohistochimie ou confirmation moléculaire d’une perte ou une mutation de l’INI1 bi-allélique tumoral si l’immunohistochimie de l’INI1 est ambiguë ou non disponible.
  • Pour les patients ayant un sarcome synovial avec un réarrangement de SS18-SSX (seulement la cohorte 4), les résultats suivants doivent être disponibles : morphologie concordant avec un sarcome synovial et cytogénétique ou hybridation in situ en fluorescence et/ou confirmation moléculaire (ex. par séquençage de l’ADN) du réarrangement de SS18 t (X ;18) (p11 ; q11).
Critères de non inclusion
  • Atteinte du système nerveux central avec des déficiences instables dans les 14 jours avant l’inclusion ou des crises épileptiques instables, qui augmentent en fréquence ou en sévérité. Pour être inclus, le patient doit contrôler les crises épileptiques avec un traitement concomitant antiépileptique pendant au moins 7 jours avant l’inclusion. Les patients ayant une maladie leptoméningée ou des tumeurs cérébrales avec une cytologie positive pour le liquide céphalo-rachidien sont éligibles. Les patients peuvent recevoir des glucocorticoïdes à dose stable ou en diminution graduelle pour contrôler les symptômes du système nerveux central avant l’inclusion, mais les patients doivent recevoir une dose stable ou en diminution graduelle pendant au moins 7 jours avant l’inclusion.
  • Pour les patients ayant une atteinte du système nerveux central (tumeur primaire ou maladie métastatique) : hémorragie active ou hémorragie nouvelle intratumorale supérieure à la taille ponctuée par imagerie par résonance magnétique dans les 14 jours avant le début du traitement de l’étude ou diathèse hémorragique ou traitement avec des antiplaquettaires ou des agents antithrombotiques.
  • Condition gastrointestinale non contrôlée tel que des nausées, des vomissements ou de la diarrhée ou toute anomalie gastrointestinale cliniquement significative qui peut altérer l’absorption tel que des syndromes de malabsorption, une intolérance au fructose héréditaire, une malabsorption de glucose-galactose, une insuffisance sucrose-isomaltase ou une résection majeure de l’estomac et/ou des intestins.
  • Maladie active qui nécessite un traitement systémique.
  • Patient immunodéprimé (ex. immunodéficiences congénitales).
  • Thrombose veineuse symptomatique dans les 14 jours avant l’inclusion. Les patients avec un antécédent de thrombose veineuse profonde dans les 14 jours avant l’inclusion sous traitement anticoagulant par une héparine de bas poids moléculaire sont éligibles.
  • Fraction de raccourcissement ≤ 27% ou fraction d’éjection
  • Intervalle QT corrigé > 450 msec (formule de Fridericia).
  • Maladie cardiaque cliniquement active y compris un intervalle QT corrigé prolongé.
  • Traitement antérieur par un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies, selon la durée la plus longue, avant le début du traitement de l’étude, une chimiothérapie cytotoxique dans les 21 jours avant le début du traitement de l’étude, une chimiothérapie par des nitrosourées dans les 6 semaines avant le début du traitement de l’étude, une chimiothérapie non cytotoxique (ex. petite molécule inhibitrice) dans les 14 jours avant le début du traitement de l’étude, un anticorps monoclonal dans les 3 demi-vies avant le début du traitement de l’étude, une immunothérapie (ex. vaccin tumoral) dans les 6 semaines avant le début du traitement de l’étude, une radiothérapie dans les 14 jours (pour le dernier site local), dans les 21 jours (pour une radiochirurgie stéréotactique) ou dans les 12 semaines (pour une radiation craniospinale) avant le début du traitement de l’étude, une radiation ≥ 50% du pelvis ou une irradiation corporelle totale, un facteur de croissance hématopoïétique dans les 14 jours avant le début du traitement de l’étude ou une greffe de cellules hématopoïétiques dans les 60 jours avant le début du traitement de l’étude.
  • Exposition antérieure au tazémétostat ou autres inhibiteurs d’EZH2.
  • Traitement en cours pour une autre tumeur maligne concomitante ou traitement pour une autre tumeur maligne terminé dans les dernières 5 années.
  • Traitement concomitant avec un médicament non autorisé à l’étude.
  • Chirurgie majeure dans les 2 semaines avant l’inclusion.
  • Participation à une autre étude clinique interventionnelle et traitement avec un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies, selon la durée la plus longue, avant le début du traitement de l’étude.
  • Réticence à exclure de l’alimentation le jus de pamplemousse, les oranges de Séville et le pamplemousse et tous les aliments qui contiennent ces fruits à l’inclusion et pendant toute la durée de l’étude.
  • Sérologie VIH, VHB ou VHC positive.

Recommandations HL 2010 - Recommandations pour la prise en charge thérapeutique, le suivi des patients porteurs d’une histiocytose langerhansienne

Ouvert aux inclusions

Recommandations HL 2010 - Recommandations pour la prise en charge thérapeutique, le suivi des patients porteurs d’une histiocytose langerhansienne

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PathologieHistiocytose LangerhansienneStatut de l'essaiOuvert aux inclusions
Type de l’étudeNon InterventionnellePhaseN/A
AgeInferieur à 18 ansRandomisationN/A
Type du traitementAutres ( Recommandations)Nombre d'inclusions attendues en France N/A
Voie(s) d'administration du traitementNA
Fin prévisionnelle des inclusions2020-07-31Date de la dernière mise à jour de la fiche2020-05-20
Durée de participationNA
N° EUDRACT2015-000403-67N° ClinicalTrials.govNA
Promoteur international
NA
Promoteur Français
NA
Investigateur principal
Dr Jean Donadieu
Centres
Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre
Pr Isabelle PELLIER
Service d’Oncologie Pédiatrique
Tél. : 02 41 35 38 63 Fax : 02 41 35 52 91
Assistantes sociales
Célia Fillon
Tél : 02 41 35 49 85
CeFillon@chu-angers.fr
 
Attaché(e) de Recherche Clinique
Marianne ROUMY
02 41 35 63 85
marianne.roumy@chu-angers.fr
Responsable du centre

Dr Catherine DEVOLDERE

Secrétariat :  

Tél. : 03 22 08 76 44 Fax : 03 22 08 96 79

Assistantes sociales

Madame

Emilie Poillion

Poillion.Emilie@chu-amiens.fr

Attaché(e) de Recherche Clinique

 

Alicia PLAYE

03 22 08 76 49

playe.alicia@chu-amiens.fr

Responsable du centre
Dr Véronique LAITHIER
Centre d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 03 81 21 81 38 / Mail : pediatrie-hemato@chu-besancon.fr  
Assistantes sociales
Frédérique POYART
Tél : 03 81 21 81 12 / Mail : fpoyart@chu-besancon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Stéphanie CLERC-GUAY
Tél : 03 81 21 91 62 / Mail : sclercguay@chu-besancon.fr
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Liana CARAUSU
Département de Pédiatrie et Génétique Médicale
Tél : 02 98 22 33 81 / Mail : helene.bellec@chu-brest.fr
Assistantes sociales
Sonia DE BAKER
Tel : 02 98 22 38 34 / M  ail : sonia.debacker@chu-brest.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BIHANNIC
Tel : 02 98 22 37 70 / Mail : nathalie.bihannic@chu-brest.fr
Responsable du centre
Dr Odile MINCKES
Service d’Hémato-oncologie Pédiatrique
Tél : 02 31 06 50 82 / Mail : peschard-j@chu-caen.fr  et   cornier-o@chu-caen.fr

 

Assistantes sociales
Nathalie CHAMBRIER
Tel : 02 31 06 54 98 / Mail : chambrier-n@chu-caen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Esther LEBRETON
Tel : 02 31 06 54 37 / Mail : lebreton-e@chu-caen.fr
Responsable du centre
Pr Justyna KANOLD
Centre Régional de Cancérologie et de Thérapie Cellulaire Pédiatrique
Tél : 04 73 75 00 09
Assistantes sociales
Charlotte MORTIER
Tel : 04 73 75 03 00 (poste 61441) / Mail : cmortier@chu-clermontferrand.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Aurélie CHAUSSET
Tel : 04 73 75 51 77 / Mail : achausset@chu-clermontferrand.fr
Responsable du centre
Dr Claire briandet
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 80 29 34 14 / Mail : nadira.mareghnia@chu-dijon.fr
Assistantes sociales
Chloé ARNOULT
Tel : 03 80 29 33 09 / Mail : chloe.arnoult@chu-dijon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Frédérique DEBOMY
Tel : 03 80 29 50 78 / Mail : frederique.debomy@chu-dijon.fr  
Responsable du centre
 Pr Dominique PLANTAZ
Tél : 04 76 76 69 95
 
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr  
Responsable du centre
Dr Yves REGUERRE
Service d’Oncologie et Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 62 90 61 10 / Mail : christelle.perrault@chu-reunion.fr  et sec.cons.hemato.onco.ped.fguyon@chu-reunion.fr 

 

Assistantes sociales
Pauline GOUILLARD.
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : pauline.gouillard@chu-reunion.fr
Melissa LALLEMAND
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : melissa.lallemand@chu-reunion.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elodie de CESARE
Tel : 02 62 90 61 10 / Mail : elodie.de-cesare@chu-reunion.fr
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Christophe PIGUET
Service de Pédiatrie Médicale
Tél : 05 55 05 68 01 / Mail : SecretariatPediatrieHemato@chu-limoges.fr
Assistantes sociales
Valérie PINOT
Tel : 05 55 05 60 12 / Mail : Valerie.Pinot@chu-limoges.fr
Sophie MARTEAU
Tel : 05 55 05 61 04 / Mail : Sophie.Marteau@chu-limoges.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Julie GRENIER
Tel : 05 55 05 55 55 (poste 51510) / Mail : julie.grenier@chu-limoges.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Nicolas SIRVENT
Service Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 67 33 65 19 / Mail : hemato-pediatrie@chu-montpellier.fr
Assistantes sociales
Christine VIOLET
Tel : 04 67 33 58 28 / c-violet@chu-montpellier.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Karine LOPEZ-PERRIN
Tel : 04 67 33 65 97 / k-lopezperrin@chu-montpellier.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Pr Pierre ROHRLICH
Service Unité d’Hémato-oncologiePédiatrique
Tél : 04 92 03 60 64 / Mail : rohrlich.ps@chu-nice.fr
Assistantes sociales
Priscille SCHATZKINE
Tel : 04 92 03 61 92 ou 61 94 / Mail : Schatzkine.p@chu-nice.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle CHAMPENOIS
Tel : 04 92 03 93 44 / Mail : champenois.i@chu-nice.fr
Responsable du centre
 Pr André BARUCHEL
Service d’Hématologie-Immunologie
Tél : 01 40 03 53 88 / Mail : hemato.clinique.rdb@aphp.fr
 
Assistantes sociales
Dominique DANY
Tel : 01 40 03 41 57 / Mail : arlette.dany@aphp.fr
Marine Dejeanne
Tel : 01 40 03 24 43 / Mail : marine.dejeanne@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Delphine CHAILLOU
Tel : 01 71 28 25 23 / Mail : delphine.chaillou@aphp.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Dr Frédéric MILLOT
Unité d’Oncologie Pédiatrique
Tél : 05 49 44 42 / Mail : onco.pediatrie@chu-poitiers.fr
Assistantes sociales
Maud GIRAUD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : maud.giraud@chu-poitiers.fr
Emmanuelle GONNORD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : emmanuelle.gonnord@chu-poitiers.fr
Hélène MOINOT
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : helene.moinot@chu-poitiers.fr
Isabelle VALON
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : isabelle.valon@chu-poitiers.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Violaine GOYEAU
Tel : 05 49 44 30 57 / Mail : Violaine.GOYEAU@chu-poitiers.fr
Responsable du centre
Dr Claire PLUCHART
Unité d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tel : 03 26 78 35 53 / Mail : corinnemaitre@chu-reims.fr  et clampson@chu-reims.fr    
Assistantes sociales
Cécile LELEU
Tel : 03 26 78 75 06  / Mail : cecile.leleu@chu-reims.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elmire SANTINI
Tel : 03 26 83 27 61 / Mail : esantini@chu-reims.fr
Responsable du centre
Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Pr Pascale SCHNEIDER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 32 88 81 91 / Mail : carole.masson@chu-rouen.fr
 
Assistantes sociales
Stéphanie STERIN
Tel : 02 32 88 86 96 / Mail : Stephanie.sterin@chu-rouen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Solenn LE GALLIC-CATHERINE
Tel : 02 32 88 01 06 / Poste : 60-106 / Mail : solenn.le-gallic@chu-rouen.fr
Responsable du centre
Pr Jean-Louis STEPHAN
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 77 82 88 08 / Mail : oncoped.secretariat@chu-st-etienne.fr
Assistantes sociales
Odile KARASZEWSKI
Tel : 04 77 82 80 39 / Mail : odile.karaszewski@chu-st-etienne.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Catherine Soler
Tel : 04 77 82 91 72 / Mail : catherine.soler@chu-st-etienne.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Pr Philippe COLOMBAT
Service d’Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 47 47 47 51
 
Assistantes sociales
Ismeri LEBLANC
Tel : 02 34 38 94 48 / Mail : i.leblanc@chu-tours.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Christine COLOMBAT
Tel : 02 47 47 47 47 poste 76793 / Mail : c.colombat@chu-tours.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr
Responsable du centre

Dr Françoise Mazingue

Tel : 03 20 44 59 62

Assistantes sociales
N/A
Attaché(e) de Recherche Clinique

Vanessa Farah

 

 

Descriptif de l'étude

Il s’agit d’une étude non interventionnelle, thérapeutique, française, multicentrique et prospective. Cette étude est réalisée dans tous les centres de la SFCE. Il s'agit de recommandations pour l’enfant jusqu’à 18 ans. Ces recommandations (HL 2010) sont disponibles pour les professionnels sur le site de la Société française des cancers de l'enfant (comité histiocytose) pour les membres de la SFCE et sur demande à registre.histiocytose@trs.aphp.fr

 

Objectifs principaux :

  • Réduire la mortalité chez l’enfant âgé de < 15 ans atteint d'HL à une proportion < 1 %.
  • Offrir une approche la plus optimale possible pour le diagnostic des patients, en limitant la démarche diagnostique aux examens pertinents, et en distinguant les examens qui font l’objet d’un projet de recherche.
  • Evaluer, chez l’adulte et l’adolescent, la tolérance et l’efficacité des recommandations proposées chez l’enfant âgé de < 15 ans.
  • Constituer une base de données comportant des informations cliniques, afin d’organiser des études ancillaires, en particulier concernant la détermination de biomarqueurs. Il est recommandé de proposer l’étude GENE-HISTIO, études associées à ces recommandations, une fois cette dernière étude ouverte.

 

Procédure d’inclusion

Le traitement présenté ici est une recommandation thérapeutique et n’est pas un essai thérapeutique. Le recueil des informations a lieu, quelque soit les modalités de prise en charge dans une visée d’évaluation des pratiques et va être réalisé dans le cadre du registre français des histiocytoses.

L’inclusion dans le registre repose sur :

1) Diagnostic d’histiocytose langerhansienne

2) l’inclusion dans le registre avec distribution d’une note d’information et signature d’un consentement du patient ou de la famille.

IC 2018-04 NIRBTEST - Nouvelles stratégies de détection de cancers chez les patients porteurs de mutations du gène RB1 : tests sanguins basés sur les plaquettes marquées par la tumeur ou les vésicules extra cellulaires ou l’ADN tumoral circulant

Ouvert aux inclusions

IC 2018-04 NIRBTEST - Nouvelles stratégies de détection de cancers chez les patients porteurs de mutations du gène RB1 : tests sanguins basés sur les plaquettes marquées par la tumeur ou les vésicules extra cellulaires ou l’ADN tumoral circulant

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PathologieRétinoblastomeStatut de l'essaiOuvert aux inclusions
Type de l’étudeInterventionnellePhaseN/A
Age18 ans et plus (suivi à long terme)RandomisationN/A
Type du traitementNombre d'inclusions attendues en France 76
Voie(s) d'administration du traitementN/A
Fin prévisionnelle des inclusions2020-07-31Date de la dernière mise à jour de la fiche2020-05-06
Durée de participation1 jour
N° EUDRACTN/AN° ClinicalTrials.govN/A
Promoteur international
VUmc Amsterdam
Promoteur Français
Institut Curie
Investigateur principal
Pr Francois DOZ (France)
Centres
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr

 

 

Descriptif de l'étude

Les personnes présentant une prédisposition au cancer due à une mutation du gène RB1 suppresseur de tumeur, ont un risque élevé de développer le rétinoblastome (Rb) dans l’enfance. Ces patients atteints de Rb « héréditaires » ont également un risque élevé de développer d'autres types de tumeurs malignes secondaires primaires (durant l’enfance, l’adolescence ou l’âge adulte), notamment des sarcomes, des mélanomes et des carcinomes. Les tumeurs malignes secondaires primaires (SPM) sont maintenant la principale cause de décès chez les survivants atteints de Rb héréditaire. Malheureusement, il n'existe actuellement aucun protocole de surveillance efficace pour détecter l’apparition des SPM à un stade pré-symptomatique chez les patients survivants de Rb. Récemment, un nouveau test de cancer non invasif a été développé, basé sur les données de séquençage de l'ARN des plaquettes (ThromboSeq) ou des vésicules membranaires extracellulaires (EV) dérivées de cellules tumorales présentes dans le sang, ainsi que l’étude de l’ADN tumoral circulant. Ces nouveaux tests sont évalués dans le cadre de l’étude NIRBTEST afin d’évaluer leur capacité à détecter les SPM.

Critères d'inclusion
  • Patients atteints de rétinoblastome héréditaire
Critères de non inclusion
  • Adulte :
  • Groupe 1 : trouble/maladie héréditaire concomitante autre que la mutation RB1
  • Groupe 2 (groupe témoin) : cancer ou syndrome de prédisposition au cancer déjà connu.
  • Pédiatrie :
  • Groupe 1 : trouble/maladie héréditaire concomitante autre que la mutation RB1.
  • Groupe 2 (groupe témoin) : cancer ou syndrome de prédisposition au cancer déjà connu,
  • Âge >6 ans.- Personnes privées de liberté ou sous tutelle
  • Impossibilité de se soumettre au suivi médical de l'essai pour des raisons géographiques, sociales ou psychiques.

54179060LYM3003 - Etude de phase III randomisée visant à évaluer la sécurité et l’efficacité de l’ibrutinib chez des enfants et des jeunes adultes ayant un lymphome non hodgkinien à cellules B matures récurrent ou réfractaire

Ouvert aux inclusions

54179060LYM3003 - Etude de phase III randomisée visant à évaluer la sécurité et l’efficacité de l’ibrutinib chez des enfants et des jeunes adultes ayant un lymphome non hodgkinien à cellules B matures récurrent ou réfractaire

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PathologieLymphome non hodgkinien à cellules B matures récidivant/réfractaireStatut de l'essaiOuvert aux inclusions
Type de l’étudeInterventionnellePhaseIII
AgeEntre 1 an et 30 ansRandomisationOUI
Type du traitementTraitement exclusif (Thérapie ciblée)Nombre d'inclusions attendues en France 93
Voie(s) d'administration du traitementPerfusion intraveineuse
Fin prévisionnelle des inclusions2024-03-01Date de la dernière mise à jour de la fiche2020-05-05
Durée de participationTraitement : jusqu’à la progression ou intolérance au traitement Suivi : Les patients seront suivis pendant un maximum de 4,2 ans
N° EUDRACT2016-000259-28N° ClinicalTrials.govNCT02703272
Promoteur international
Janssen Cilag International
Promoteur Français
Gustave Roussy (GR)
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Villejuif
Investigateur principal
Dr Véronique Minard
Centres
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr
Responsable du centre

Dr Françoise Mazingue

Tel : 03 20 44 59 62

Assistantes sociales
N/A
Attaché(e) de Recherche Clinique

Vanessa Farah

 

 

Descriptif de l'étude

C’est une étude de phase III randomisée, en groupes parallèles et multicentrique. Elle se déroule en 2 parties :

Partie 1 : les patients reçoivent de l’ibrutinib PO en escalade de dose associé à une thérapie de type RICE (rituximab, ifosfamide, carboplatine, étoposide, dexaméthasone) en IV ou RVICI (rituximab, vincristine, ifosfamide, carboplatine, idarubicine, dexaméthasone) en IV, selon le choix de l’investigateur.

Les patients ayant une réponse partielle ou meilleure que partielle reçoivent de l’ibrutinib PO en post-traitement pour 3 cures ou jusqu’à progression de la maladie, intolérance au traitement ou jusqu’au début d’un traitement antilymphome ou d’un régime de conditionnement pour une greffe de cellules souches.

Partie 2 : les patients sont randomisés en 2 bras.

  • Bras A : les patients reçoivent de l’ibrutinib PO associé à une thérapie de type RICE en IV ou RVICI en IV pour 3 cures, ou jusqu’à progression de la maladie ou intolérance au traitement.
  • Bras B : les patients reçoivent la thérapie de type RICE en IV ou RVICI en IV seule pour 3 cures, ou jusqu’à progression de la maladie ou intolérance au traitement.

Les patients ayant une réponse partielle ou meilleure que partielle reçoivent l’ibrutinib PO en post-traitement pour 3 cures.

Les patients sont suivis pendant un maximum de 4,2 ans.

 

Objectif principal :

  • Déterminer l’aire sous la courbe de l’ibrutinib (partie 1).
  • Déterminer la clairance plasmatique apparente de l’ibrutinib (partie 1).
  • Déterminer le volume de distribution apparente de l’ibrutinib (partie 1).
  • Déterminer la concentration maximale plasmatique (partie 1).
  • Déterminer la relation entre les paramètres pharmacocinétiques et l’âge ou la mesure de la taille corporelle (partie 1).
  • Évaluer la survie sans événements de l’ibrutinib (partie 2).

 

Objectif secondaire :

  • Évaluer le nombre de patients ayant des événements indésirables (partie 1 et 2).
  • Évaluer le pourcentage de patients qui atteignent une réponse complète ou une réponse partielle (partie 1 et 2).
  • Évaluer les biomarqueurs spécifiques de la maladie (partie 1 et 2).
  • Évaluer le pourcentage d’occupation du récepteur de la tyrosine kinase de Bruton (partie 1 et 2).
  • Évaluer le score de l’échelle visuelle analogique de palatabilité (partie 1 et 2).
  • Évaluer la réduction du volume de la tumeur (partie 2).
  • Évaluer le pourcentage de patients qui ont une greffe de cellules souches (partie 2).
  • Évaluer le délai jusqu’à la réponse (partie 2).
  • Évaluer la durée de la réponse (partie 2).
  • Évaluer le pourcentage de patients avec une survie à long terme (partie 2).
  • Évaluer la survie globale (partie 2).
  • Déterminer l’aire sous la courbe (partie 2).

 

Critère d'évaluation principal :

Paramètres pharmacocinétiques de l’ibrutinib et survie sans événements

Critères d'inclusion
  • Age ≥ 1 an et 30 ans
  • Première ou dernière récurrence ou maladie primairement réfractaire à un traitement standard.
  • Au moins un des critères suivants : un site de maladie mesurable > 1 cm dans le diamètre le plus long et > 1 cm dans le diamètre le plus court sur l’imagerie radiologique, atteinte de la moelle osseuse ou liquide céphalo-rachidien avec présence de blastes
  • Indice de Lansky ou de Karnofsky ≥ 50 %
  • Fonction cardiaque : fraction d’éjection ventriculaire gauche ≥ 50 % ou fraction de raccourcissement > 28 %
  • Test de grossesse sérique négatif à la sélection
  • Consentement éclairé signé par le patient ou son tuteur légal et assentiment du patient mineur
Critères de non inclusion
  • Syndrome lymphoprolifératif post-greffe
  • Troubles hémorragiques héréditaires ou acquis
  • Toute condition qui peut interférer avec l’absorption ou le métabolisme de l’ibrutinib, y compris un syndrome de malabsorption, une maladie qui affecte significativement la fonction digestive ou une résection de l’estomac ou de l’intestin grêle
  • Arythmie cliniquement significative ou maladie cardiaque congénitale complexe
  • Traitement anticoagulant en cours avec de la warfarine ou des antivitamine K équivalents (ex. phenprocoumon), traitement concomitant avec des inhibiteurs puissants du CYP3A4/5, ou traitement antérieur avec un médicament non autorisé pour cette étude avant le début du traitement de l’étude
  • Allergies connues, hypersensibilité ou intolérance à l’ibrutinib ou ses excipients
  • Greffe allogénique de cellules souches dans les 6 derniers mois
  • Sérologie VIH, VHB ou VHC positive
  • Femme enceinte ou en cours d’allaitement

RANDOMET 2017 - du groupe d’étude SIOP des tumeurs rénales - Essai clinique de phase 3, randomisé, multicentrique, non-aveugle, comparant en non-infériorité la chimiothérapie néoadjuvante Vincristine, Actinomycine-D et Doxorubicine (VAD) versus Vincristine, Carboplatin et Etoposide (VCE) chez les patients ayant une tumeur rénale de l'enfance de stade IV

à venir

RANDOMET 2017 - du groupe d’étude SIOP des tumeurs rénales - Essai clinique de phase 3, randomisé, multicentrique, non-aveugle, comparant en non-infériorité la chimiothérapie néoadjuvante Vincristine, Actinomycine-D et Doxorubicine (VAD) versus Vincristine, Carboplatin et Etoposide (VCE) chez les patients ayant une tumeur rénale de l'enfance de stade IV

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PathologieTumeur rénale de l'enfance de stade IVStatut de l'essaià venir
Type de l’étudeInterventionnellePhaseIII
AgeEntre 3 mois et 18 ansRandomisationOUI
Type du traitementTraitement exclusif (Chirurgie, Radiothérapie, Chimiothérapie)Nombre d'inclusions attendues en France 110
Voie(s) d'administration du traitementPerfusion intraveineuse
Fin prévisionnelle des inclusionsN/ADate de la dernière mise à jour de la fiche2020-04-29
Durée de participation30 mois
N° EUDRACT2018-000533-13N° ClinicalTrials.govNCT03669783
Promoteur international
GPOH, Berlin
Promoteur Français
Assistance Publique Hopitaux de Marseille
Investigateur principal
Dr. Arnauld Verschuur
Centres
Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre
Pr Isabelle PELLIER
Service d’Oncologie Pédiatrique
Tél. : 02 41 35 38 63 Fax : 02 41 35 52 91
Assistantes sociales
Célia Fillon
Tél : 02 41 35 49 85
CeFillon@chu-angers.fr
 
Attaché(e) de Recherche Clinique
Marianne ROUMY
02 41 35 63 85
marianne.roumy@chu-angers.fr
Responsable du centre

Dr Catherine DEVOLDERE

Secrétariat :  

Tél. : 03 22 08 76 44 Fax : 03 22 08 96 79

Assistantes sociales

Madame

Emilie Poillion

Poillion.Emilie@chu-amiens.fr

Attaché(e) de Recherche Clinique

 

Alicia PLAYE

03 22 08 76 49

playe.alicia@chu-amiens.fr

Responsable du centre
Dr Véronique LAITHIER
Centre d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 03 81 21 81 38 / Mail : pediatrie-hemato@chu-besancon.fr  
Assistantes sociales
Frédérique POYART
Tél : 03 81 21 81 12 / Mail : fpoyart@chu-besancon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Stéphanie CLERC-GUAY
Tél : 03 81 21 91 62 / Mail : sclercguay@chu-besancon.fr
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Liana CARAUSU
Département de Pédiatrie et Génétique Médicale
Tél : 02 98 22 33 81 / Mail : helene.bellec@chu-brest.fr
Assistantes sociales
Sonia DE BAKER
Tel : 02 98 22 38 34 / M  ail : sonia.debacker@chu-brest.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BIHANNIC
Tel : 02 98 22 37 70 / Mail : nathalie.bihannic@chu-brest.fr
Responsable du centre
Dr Odile MINCKES
Service d’Hémato-oncologie Pédiatrique
Tél : 02 31 06 50 82 / Mail : peschard-j@chu-caen.fr  et   cornier-o@chu-caen.fr

 

Assistantes sociales
Nathalie CHAMBRIER
Tel : 02 31 06 54 98 / Mail : chambrier-n@chu-caen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Esther LEBRETON
Tel : 02 31 06 54 37 / Mail : lebreton-e@chu-caen.fr
Responsable du centre
Pr Justyna KANOLD
Centre Régional de Cancérologie et de Thérapie Cellulaire Pédiatrique
Tél : 04 73 75 00 09
Assistantes sociales
Charlotte MORTIER
Tel : 04 73 75 03 00 (poste 61441) / Mail : cmortier@chu-clermontferrand.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Aurélie CHAUSSET
Tel : 04 73 75 51 77 / Mail : achausset@chu-clermontferrand.fr
Responsable du centre
Dr Claire briandet
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 80 29 34 14 / Mail : nadira.mareghnia@chu-dijon.fr
Assistantes sociales
Chloé ARNOULT
Tel : 03 80 29 33 09 / Mail : chloe.arnoult@chu-dijon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Frédérique DEBOMY
Tel : 03 80 29 50 78 / Mail : frederique.debomy@chu-dijon.fr  
Responsable du centre
 Pr Dominique PLANTAZ
Tél : 04 76 76 69 95
 
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr  
Responsable du centre
Dr Yves REGUERRE
Service d’Oncologie et Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 62 90 61 10 / Mail : christelle.perrault@chu-reunion.fr  et sec.cons.hemato.onco.ped.fguyon@chu-reunion.fr 

 

Assistantes sociales
Pauline GOUILLARD.
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : pauline.gouillard@chu-reunion.fr
Melissa LALLEMAND
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : melissa.lallemand@chu-reunion.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elodie de CESARE
Tel : 02 62 90 61 10 / Mail : elodie.de-cesare@chu-reunion.fr
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Christophe PIGUET
Service de Pédiatrie Médicale
Tél : 05 55 05 68 01 / Mail : SecretariatPediatrieHemato@chu-limoges.fr
Assistantes sociales
Valérie PINOT
Tel : 05 55 05 60 12 / Mail : Valerie.Pinot@chu-limoges.fr
Sophie MARTEAU
Tel : 05 55 05 61 04 / Mail : Sophie.Marteau@chu-limoges.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Julie GRENIER
Tel : 05 55 05 55 55 (poste 51510) / Mail : julie.grenier@chu-limoges.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Nicolas SIRVENT
Service Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 67 33 65 19 / Mail : hemato-pediatrie@chu-montpellier.fr
Assistantes sociales
Christine VIOLET
Tel : 04 67 33 58 28 / c-violet@chu-montpellier.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Karine LOPEZ-PERRIN
Tel : 04 67 33 65 97 / k-lopezperrin@chu-montpellier.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Pr Pierre ROHRLICH
Service Unité d’Hémato-oncologiePédiatrique
Tél : 04 92 03 60 64 / Mail : rohrlich.ps@chu-nice.fr
Assistantes sociales
Priscille SCHATZKINE
Tel : 04 92 03 61 92 ou 61 94 / Mail : Schatzkine.p@chu-nice.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle CHAMPENOIS
Tel : 04 92 03 93 44 / Mail : champenois.i@chu-nice.fr
Responsable du centre
 Pr André BARUCHEL
Service d’Hématologie-Immunologie
Tél : 01 40 03 53 88 / Mail : hemato.clinique.rdb@aphp.fr
 
Assistantes sociales
Dominique DANY
Tel : 01 40 03 41 57 / Mail : arlette.dany@aphp.fr
Marine Dejeanne
Tel : 01 40 03 24 43 / Mail : marine.dejeanne@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Delphine CHAILLOU
Tel : 01 71 28 25 23 / Mail : delphine.chaillou@aphp.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Dr Frédéric MILLOT
Unité d’Oncologie Pédiatrique
Tél : 05 49 44 42 / Mail : onco.pediatrie@chu-poitiers.fr
Assistantes sociales
Maud GIRAUD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : maud.giraud@chu-poitiers.fr
Emmanuelle GONNORD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : emmanuelle.gonnord@chu-poitiers.fr
Hélène MOINOT
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : helene.moinot@chu-poitiers.fr
Isabelle VALON
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : isabelle.valon@chu-poitiers.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Violaine GOYEAU
Tel : 05 49 44 30 57 / Mail : Violaine.GOYEAU@chu-poitiers.fr
Responsable du centre
Dr Claire PLUCHART
Unité d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tel : 03 26 78 35 53 / Mail : corinnemaitre@chu-reims.fr  et clampson@chu-reims.fr    
Assistantes sociales
Cécile LELEU
Tel : 03 26 78 75 06  / Mail : cecile.leleu@chu-reims.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elmire SANTINI
Tel : 03 26 83 27 61 / Mail : esantini@chu-reims.fr
Responsable du centre
Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Pr Pascale SCHNEIDER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 32 88 81 91 / Mail : carole.masson@chu-rouen.fr
 
Assistantes sociales
Stéphanie STERIN
Tel : 02 32 88 86 96 / Mail : Stephanie.sterin@chu-rouen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Solenn LE GALLIC-CATHERINE
Tel : 02 32 88 01 06 / Poste : 60-106 / Mail : solenn.le-gallic@chu-rouen.fr
Responsable du centre
Pr Jean-Louis STEPHAN
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 77 82 88 08 / Mail : oncoped.secretariat@chu-st-etienne.fr
Assistantes sociales
Odile KARASZEWSKI
Tel : 04 77 82 80 39 / Mail : odile.karaszewski@chu-st-etienne.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Catherine Soler
Tel : 04 77 82 91 72 / Mail : catherine.soler@chu-st-etienne.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Pr Philippe COLOMBAT
Service d’Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 47 47 47 51
 
Assistantes sociales
Ismeri LEBLANC
Tel : 02 34 38 94 48 / Mail : i.leblanc@chu-tours.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Christine COLOMBAT
Tel : 02 47 47 47 47 poste 76793 / Mail : c.colombat@chu-tours.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr

 

 

Descriptif de l'étude

Les principaux objectifs de l'essai sont les suivants :

  • Explorer la non-infériorité (en termes d’efficacité) de la chimiothérapie néoadjuvante VCE (bras expérimental) par rapport à VAD (bras standard).
  • Analyser l’influence de la chimiothérapie néoadjuvante VCE par rapport à VAD sur le stade local de la tumeur, le sous-type histologique et le sous-type biologique.
  • Comparer la proportion de patients traités par VCE versus VAD, nécessitant une radiothérapie abdominale ou pulmonaire.

L'objectif principal de l’essai thérapeutique est d’évaluer le taux de réponse complète métastatique (MetCR, incluant les très bonnes réponses partielles (VGPR)) après 6 semaines de chimiothérapie néoadjuvante chez les patients atteints de tumeurs rénales métastatiques, en comparant VAD versus VCE, et en utilisant une relecture radiologique centralisée. Plusieurs études internationales ont démontré que le taux de réponse métastatique reflète bien le pronostic suite au traitement.

Critères d'inclusion
  • Âge <18 ans> 3 mois
  • Patient souffrant d'une tumeur rénale métastatique au diagnostic initial ayant au moins un circonscrit, non calcifié (pulmonaire) nodule (ou autre lésion hautement suspecte de métastases selon aux critères de la maladie métastatique) ≥3 mm tel que déterminé par la poitrine Tomodensitométrie et tomodensitométrie abdominale / IRM. La maladie métastatique doit être confirmée par un examen central.
  • Aucune maladie de dysfonctionnement cardiaque préexistante et en cours
Critères de non inclusion
  • Patient et / ou parent / représentant légal refusé la randomisation
  • Néphrectomie primaire
  • Autre chimiothérapie avant l'inclusion
  • Autre histologie que néphroblastome au moment du diagnostic
  • Grossesse ou allaitement
  • Traité par tout agent expérimental dans une étude clinique au cours des 4 semaines précédentes

FORUM 2012 ALL SCTped - Allogreffe de cellules souches hématopoïétiques chez les enfants et les adolescents atteints de leucémie aigue lymphoblastique

Ouvert aux inclusions

FORUM 2012 ALL SCTped - Allogreffe de cellules souches hématopoïétiques chez les enfants et les adolescents atteints de leucémie aigue lymphoblastique

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PathologieLeucémie Aigue LymphoblastiqueStatut de l'essaiOuvert aux inclusions
Type de l’étudeInterventionnellePhaseIII
AgeDe 6 mois à < 21 ansRandomisationOUI
Type du traitementTraitement exclusif (Radiothérapie), GreffeNombre d'inclusions attendues en France 200
Voie(s) d'administration du traitementIrradiation corporelle totale et injection
Fin prévisionnelle des inclusions2021-04-21Date de la dernière mise à jour de la fiche2020-04-02
Durée de participation5 ans
N° EUDRACT2012-003032-22N° ClinicalTrials.govNCT01949129
Promoteur international
Hôpital St Anna Kinderkrebsforschung, Vienne
Promoteur Français
Assistance Publique -Hôpitaux de Paris
Investigateur principal
Pr J.H. DALLE (France)
Pr Christina Peters (International)
Centres
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Pr Justyna KANOLD
Centre Régional de Cancérologie et de Thérapie Cellulaire Pédiatrique
Tél : 04 73 75 00 09
Assistantes sociales
Charlotte MORTIER
Tel : 04 73 75 03 00 (poste 61441) / Mail : cmortier@chu-clermontferrand.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Aurélie CHAUSSET
Tel : 04 73 75 51 77 / Mail : achausset@chu-clermontferrand.fr
Responsable du centre
 Pr Dominique PLANTAZ
Tél : 04 76 76 69 95
 
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr  
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Nicolas SIRVENT
Service Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 67 33 65 19 / Mail : hemato-pediatrie@chu-montpellier.fr
Assistantes sociales
Christine VIOLET
Tel : 04 67 33 58 28 / c-violet@chu-montpellier.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Karine LOPEZ-PERRIN
Tel : 04 67 33 65 97 / k-lopezperrin@chu-montpellier.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
 Pr André BARUCHEL
Service d’Hématologie-Immunologie
Tél : 01 40 03 53 88 / Mail : hemato.clinique.rdb@aphp.fr
 
Assistantes sociales
Dominique DANY
Tel : 01 40 03 41 57 / Mail : arlette.dany@aphp.fr
Marine Dejeanne
Tel : 01 40 03 24 43 / Mail : marine.dejeanne@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Delphine CHAILLOU
Tel : 01 71 28 25 23 / Mail : delphine.chaillou@aphp.fr
Responsable du centre
Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Pr Pascale SCHNEIDER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 32 88 81 91 / Mail : carole.masson@chu-rouen.fr
 
Assistantes sociales
Stéphanie STERIN
Tel : 02 32 88 86 96 / Mail : Stephanie.sterin@chu-rouen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Solenn LE GALLIC-CATHERINE
Tel : 02 32 88 01 06 / Poste : 60-106 / Mail : solenn.le-gallic@chu-rouen.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr

 

 

Descriptif de l'étude

Les effets secondaires aigus et tardifs de l’irradiation corporelle totale en association avec d'autres agents thérapeutiques sont multiples pour l'organisme en croissance et peuvent entrainer un dysfonctionnement ou une défaillance d'un organe. Bien que la mortalité liée aux transplantations ait été réduite après une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-CSH) au cours de la dernière décennie en raison d'un meilleur appariement HLA, d’une meilleure prévention et du contrôle des infections, les complications tardives sont toujours préoccupantes. Le retard de croissance, les dysfonctions hormonales, la stérilité et le risque de développer un second cancer peuvent être des conséquences de la greffe en général et de l’irradiation corporelle totale dans le conditionnement de greffe. Cependant, jusqu'à présent, aucune étude prospective n'a démontré des résultats similaires en particulier

`Seule une minorité d'enfants atteints de LAL sont éligible à une allo-CSH car la plupart des patients sont guéris avec les approches actuelles de chimiothérapie. Ceux qui ont un mauvais pronostic au diagnostic initial et ceux qui rechutent sont traités d’abord par chimiothérapie puis reçoivent une allogreffe lorsqu’ils sont en rémission. Cette allogreffe doit être effectuée dans un des centres accrédités cette activité. Compte-tenu de la relative rareté des patients pédiatriques devant recevoir une allogreffe pour LAL, il est compliqué de répondre à ces questions portant sur le conditionnement de la greffe dans un centre unique ou même dans un pays unique. La coopération internationale est essentielle pour permettre une recherche prospective randomisée dans des cohortes de patients comparables. Cette étude vise deux objectifs principaux :

  • Montrer que l’absence d’irradiation corporelle totale dans le conditionnement de greffe (Flu/Thio/ivBu ou Flu/Thio/Treo) conduit à une survie non inférieure, par rapport au conditionnement par irradiation corporelle totale associée à de l’etoposide, chez les enfants de plus de 4 ans, après allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-CSH) à partir d’un donneur géno-identique ou d’un donneur non apparenté HLA compatible 9 ou 10/10 ou à partir d’une unité de sang placentaire HLA compatible 6,7 ou 8/8.
  • Explorer la survie sans événement (SSE) après allo-CSH à partir de donneurs HLA non compatibles définis comme donneurs non apparentés < 9/10, sang placentaire < 5/6 ou < à 6/8 ou avec un parent HLA haplo-identique après un conditionnement sans irradiation corporelle totale.
Critères d'inclusion

Patients atteints de LAL (sauf les patients atteints de LAL B mature) qui répondent aux critères suivants :

  • Diagnostic ≤ 18 ans et âge inférieur à 21 ans au moment du conditionnement (greffe)
  • Indications d’allogreffe de CSH
  • Rémission complète (RC) avant allo-CSH
  • Consentement écrit des parents (ou tuteurs légaux) et, le cas échéant, du patient mineur via un « Formulaire de Consentement Éclairé »
  • Absence de grossesse
  • Absence d’affection maligne secondaire
  • Absence d'allo-CSH antérieure
  • Allo-CSH pratiquée dans un centre clinique participant à l’étude
Critères de non inclusion
  • Patients qui ne répondent pas aux critères d’inclusion
  • Lymphome non hodgkinien
  • Refus de participation par le patient lui-même ou par son tuteur légal
  • Absence de consentement à l’enregistrement ou la diffusion des données médicales anonymes de l'étude
  • Comorbidité sévère concomitante ne permettant pas le traitement conformément au protocole à la discrétion du clinicien (p. ex. syndromes de malformation, malformations cardiaques, troubles métaboliques)
  • Indice de Karnofsky / Lansky < 50%
  • Patient non affilié à un régime de sécurité social (bénéficiaire ou ayant droit)

PREDCAP - Observatoire des syndromes de prédisposition génétique au cancer des enfants et des adolescents

à venir

PREDCAP - Observatoire des syndromes de prédisposition génétique au cancer des enfants et des adolescents

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PathologiePrédisposition génétique aux cancers pédiatriques, avérée ou probableStatut de l'essaià venir
Type de l’étudeNon InterventionnellePhaseN/A
AgePatients de moins de 19 ans* RandomisationNON
Type du traitementObservatoire/registreNombre d'inclusions attendues en France 500
Voie(s) d'administration du traitementN/A
Fin prévisionnelle des inclusionsN/ADate de la dernière mise à jour de la fiche2020-04-02
Durée de participationBase de données pérenne
N° EUDRACTN/AN° ClinicalTrials.govN/A
Promoteur international
Coordinateur international : Dr Laurence BRUGIERES (Gustave Roussy)
Promoteur Français
Coordinateur France : Dr Laurence BRUGIERES (Gustave Roussy)
Investigateur principal
Non renseigné
Centres

Aucun centre rattaché

 

 

Descriptif de l'étude

       

 

 

IMPORTANT - Précisions :

* à l’exception des patients présentant un variant pathogène de causalité établie pour les cancers pédiatriques  qui eux n’ont pas de limite d’âge pour l’enregistrement dans cet observatoire.

** Nombre d'inclusions attendues : 200 à 500 patients en rétrospectif puis 100 à 200 nouveaux patients par an.

 

Contexte :

Chaque année, 1800 à 2000 nouveaux cas de cancers sont diagnostiqués chez l’enfant et l’adolescent en France. On estime aujourd’hui qu’environ 7-10% d’entre eux sont associés à une anomalie génétique prédisposante. Plus de 60 syndromes de prédisposition au cancer et leucémies de l’enfant ont été identifiés, correspondant tous à des pathologies rares et qui n’expliquent la survenue que d’une faible proportion de toutes les pathologies malignes de l’enfant.

Les programmes de séquençage tumoral qui se développent rapidement et nécessitent le séquençage de l’ADN germinal en parallèle de l’ADN tumoral conduisent à la découverte de nouveaux variants dans des gènes pouvant être associés à une augmentation du risque de cancer.

Le risque de cancer associé à ces mutations reste souvent mal connu en raison de biais dans l’analyse des risques :  la prise en compte du cancer de l’enfant qui a conduit à découvrir la mutation induit une surestimation du risque de cancer pédiatrique associé à ces mutations et rend les conclusions cliniques et le conseil génétique très difficiles dans les soins de routine.

Afin de pouvoir constituer une base de données permettant d’établir des corrélations entre le génotype et les données cliniques notamment le risque de cancer et la réponse au traitement, il est nécessaire de mettre en place un enregistrement prospectif des données cliniques et génétiques concernant les cancers de l’enfant associés à une anomalie génétique prédisposante. Afin de faciliter les travaux de recherche biologique sur ces pathologies rares, cette base de données sera associée à une banque « multi-site » d’échantillons sanguins et/ou d’ADN constitutionnel.

Descriptif :

L’observatoire PREDCAP est un projet multicentrique, national dont la définition correspond à un type de recherche n’impliquant pas la personne humaine puisqu’il ne nécessite que des données cliniques collectées de façon prospective et rétrospective. Le projet consiste à mettre en place une base de données et une banque multi-site de matériel biologique à partir de reliquat, pour tous les patients avec un syndrome de prédisposition génétique avéré ou probable et une tumeur survenue avant 19 ans.

Objectif :

L’objectif principal de ce projet est d’améliorer nos connaissances sur les syndromes de prédisposition aux cancers pour lesquels le sur-risque de cancer  commence à l’âge pédiatrique ; à cette fin, créer une base pérenne de données cliniques, génétiques et familiales adossée à une banque « multi-site » d’échantillons sanguins ou d’ADN constitutionnel, des patients porteurs d’une tumeur associée à une anomalie génétique prédisposant au cancer, avérée ou probable.

Les objectifs secondaires sont les suivant :

  • Décrire les caractéristiques cliniques et biologiques des tumeurs associées aux syndromes de prédisposition au cancer ; corréler au génotype ;
  • Décrire la sensibilité aux traitements conventionnels ou innovants des tumeurs survenant dans un contexte de prédisposition, dans leur ensemble et par sous-groupes ;
  • Collecter les informations cliniques et familiales permettant d’établir la pathogénicité des variants de signification inconnue ;
  • Contribuer à l’évaluation du risque de cancer chez les porteurs de mutations de gènes de prédisposition aux cancers de l’enfant (en lien avec les autres consortiums internationaux spécialisés dans ce domaine le cas échéant) ;
  • Permettre la réalisation d’études visant à identifier d’éventuels facteurs modificateurs modulant le risque de cancer chez les porteurs de mutations ;
  • Participer à l’évaluation des recommandations de suivi pour les patients porteurs de syndromes de prédisposition en lien avec d’autres consortiums nationaux ou internationaux ;
  • Mettre en lien les bases de données cliniques et les bases de données moléculaires notamment les données de séquençage constitutionnel et/ou tumoral effectué pour les patients inclus dans la base de données.

Méthodologie :

1- Identification des patients

2- Proposition d’enregistrement : Note d’information et formulaire de consentement spécifique à l’observatoire (incluant les projets biologiques associés) pour les patients ou leurs apparentés (dérogation à l’information pour les patients décédés ou perdus de vue)

3- Enregistrement des données cliniques, biologiques et génétiques des patients porteurs d’une anomalie d’un gène de prédisposition au cancer.

a – une partie obligatoire visant à collecter un jeu de données minimal comportant :

  • Les données cliniques du patient
  • Caractéristiques de chaque tumeur
  • Grandes lignes du traitement, réponse et toxicité inhabituelle
  • Anomalies de développement et malformations associées
  • Autres antécédents médicaux significatifs
  • Analyse génétique : résultats et modalités
  • Les dernières nouvelles
  • Histoire familiale

Arbre généalogique, résultats des tests génétiques chez les apparentés, notion de pathologie tumorale associée

  • Le matériel biologique disponible pour la recherche

b  – des sections optionnelles adaptées à chaque type de prédisposition génétique

c – une actualisation annuelle des données avec informations sur l’histoire de cancer personnelle, familiale et les données du screening (suivi des recommandations, résultats des examens).

4 – Mise en place d’une banque d’ADN constitutionnel (centralisation des échantillons sanguins dans les laboratoires experts définis pour chaque syndrome) associée à une banque virtuelle pour le matériel tumoral et les autres tissus.

5 – Les données sont collectées sur un eCRF, et stockées dans un centre hébergeur de données de santé. Les responsables scientifiques définis à l’initiation du projet pour chaque syndrome, auront un plein accès aux données des patients correspondants à la pathologie dont ils sont responsables.

6 - Une analyse des données est préparée chaque année par le comité de pilotage de l’étude et présentée au conseil scientifique et aux membres du comité génétique SFCE.

7- L’accès aux données enregistrées dans la base pourra être accordé aux porteurs de nouveaux projets après validation par le conseil scientifique.

Données collectées :

Enregistrement prospectif et rétrospectif des données cliniques, biologiques, familiales et génétiques (à partir des données issues du dossier médical) sur un eCRF avec :

  • Caractéristiques de chaque tumeur :
  • Les anomalies de développement et malformations associées ;
  • Les autres antécédents médicaux significatifs ;
  • Les résultats des analyses génétiques constitutionnelles et modalités d’analyse.
  • Histoire familiale de cancer
  • Matériel biologique disponible
  • Données spécifiques à chaque syndrome
  • Mise à jour annuelle des informations de base par les médecins avec les résultats des évaluations de suivi

Responsables scientifiques de syndromes :

De nombreuses équipes travaillant dans le domaine des prédispositions génétiques aux tumeurs pédiatriques ont été sollicitées pour participer à ce projet. Un ou plusieurs responsables scientifiques de chacun des principaux syndromes a été défini de façon à permettre aux équipes déjà engagées sur l’analyse de certains syndromes de prédisposition d’avoir accès aux données et de poursuivre leurs travaux. Les données déjà collectées dans leurs bases de données préexistantes pourront être centralisées au sein de cet outil commun si les responsables scientifiques le souhaitent. La liste des travaux en cours et des équipes impliquées a été réalisée à l’initiation de ce projet et se trouve plus bas dans ce formulaire.

Syndrome ou Pathologie

Responsables scientifiques

Centres

Statut (en cours / terminé)

Rétinoblastome héréditaire

M Gauthier-Villars

CLCC Institut Curie

26 rue d'Ulm

75248 PARIS CEDEX 05

En cours

 

Troubles du développement (TED)

S Sarnacki

Hôpital Necker-Enfants Malades

149 rue de Sèvres

75743 PARIS

En cours

Syndrome de Li-Fraumeni (TP53)

G. Bougeard-Denoyelle

T. Frebourg

CHU de Rouen

Service de Génétique
22 Boulevard Gambetta
76183 Rouen Cedex

En cours

NF1, Legius

D Vidaud

 

 

 

S Pinson

CHU Paris Centre –

Hôpital Cochin, Site Cochin

27 rue du Faubourg Saint-Jacques

75014 PARIS

 

CHU de Lyon HCL - GH Est

Service de Génétique 

59 Boulevard Pinel

69677 BRON CEDEX

En cours

 

NF2

B Parfait

CHU Paris Centre –

Hôpital Cochin, Site Cochin

27 rue du Faubourg Saint-Jacques

75014 PARIS

En cours

Tumeurs neuro-endocrines

AP Gimenez (COMETE)

Service de Génétique

Hôpital européen Georges Pompidou

20-40 rue Leblanc

75015 Paris

En cours

Syndrome de Beckwith Wiedmann et autres syndromes de croissance excessive

F Brioude

CHU Paris Est - Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau

26 avenue du Docteur Arnold Netter

75012 PARIS CEDEX 12

En cours

 

Predisposition aux tumeurs rhabdoides, mutations, SMARCB1& SMARCA4

F Bourdeaut

CLCC Institut Curie

26 rue d'Ulm

75248 PARIS CEDEX 05

En cours

DICER1

L Golmard

CLCC Institut Curie

26 rue d'Ulm

75248 PARIS CEDEX 05

En cours

CMMRD/ LYNCH jeune

C Colas,

 

 

L Brugieres

CLCC Institut Curie

26 rue d'Ulm

75248 PARIS CEDEX 05

 

Gustave Roussy

114 rue Edouard Vaillant

94805 VILLEJUIF

En cours

Syndrome de GORLIN syndrome (SUFU, PTCH)

F Bourdeaut,

 

 

L Guerrini-Rousseau

CLCC Institut Curie

26 rue d'Ulm

75248 PARIS CEDEX 05

 

Gustave Roussy

114 rue Edouard Vaillant

94805 VILLEJUIF

En cours

Fanconi / ataxie - télangiectasies

J Soulier

 

 

 

D Stoppa Lyonnet

Hôpital Saint-Louis AP-HP

1 Avenue Claude Vellefaux,

75010 Paris

 

CLCC Institut Curie

26 rue d'Ulm

75248 PARIS CEDEX 05

France

En cours

Rasopathies

H Cave

CHU Paris - Hôpital Robert Debré

48 boulevard Sérurier

75019 PARIS

En cours

Déficits immunitaires

N Mahlaoui

Hôpital Necker-Enfants Malades

149 rue de Sèvres

75743 PARIS

En cours

Mélanomes

B Bressac

 

 

 

A De La Fouchardiere

Gustave Roussy

114 rue Edouard Vaillant

94805 VILLEJUIF

France

 

Centre Léon Bérard

28, rue Laennec

69008 Lyon (France)

En cours

Prédisposition ax neuroblastomes (ALK et PHOX2B)

F Bourdeaut,

 

 

 J Amiel

CLCC Institut Curie

26 rue d'Ulm

75248 PARIS CEDEX 05

 

Hôpital Necker-Enfants Malades

149 rue de Sèvres

75743 PARIS

En cours

 

Critères d'inclusion

Strate 1 :

Variant pathogène, de causalité établie pour les cancers pédiatriques

Patient ayant développé un cancer ou tumeur bénigne rare:

  • quel que soit l’âge*;
  • chez lequel est identifié un variant pathogène ou probablement pathogène (classe 4 et 5) d’un gène connu pour augmenter le risque du cancer (hémopathies comprises) dont l’enfant/l’adolescent est atteint 
  • identifié avant ou après l’initiation de la base de données;
  • dans le cadre du soin courant, ou d’un séquençage de la tumeur à visée thérapeutique ou dans un cadre de recherche

* Sauf pour les anomalies génétiques fréquemment associées préférentiellement aux tumeurs de l’adulte telles que les anomalies de BRCA, MMR ou NF1, où seulement les tumeurs survenues avant 19 ans seront enregistrées

Strate 2 :

Variant pathogène de causalité incertaine

Patient ayant présenté un cancer

  • avant l’âge de 19 ans et
  • porteur d’un variant de classe 4 et 5 dans un gène de prédisposition aux cancers dont le spectre connu ne comprend pas, au jour de l’inclusion, le cancer dont est atteint le patient

Strate 3 :

Variant de pathogénicité inconnue

Patient ayant présenté un cancer

  • avant l’âgede 19 ans dans contexte évoquant une prédisposition (histoire familiale ou personnelle) et
  • porteur d’un variant de pathogénicité inconnue dans un gène de prédisposition aux cancers. L’approbation du laboratoire expert sur l’intérêt d’enregistrer le variant est indispensable pour cette strate.

Strate 4 :

Maladie génétique connue ou probable

Patient ayant présenté un cancer

  • avant l’âge de 19 ans associé  à une maladie génétique connue après exclusion des maladies génétiques fréquentes a priori sans lien avec la cancérogénèse (ex : maladie de Gilbert, hémoglobinopathie etc….)
  • ou une pathologie du développement avérée mais non encore élucidée sur le plan génétique

Strate 5 :

Phénotypes extrêmes, pas de variant identifié 

Patient de moins de 19 ans ayant présenté une pathologie cancéreuse et

  1. une deuxième tumeur avant 25 ans, ou
  2. un apparenté du premier ou du deuxième degré avec une pathologie cancéreuse avant 25 ans, ou une pathologie identique à celle du proposant quel que soit l’âge de survenue
  3. un type de tumeur strictement réservé à l’âge adulte (cancer digestif, cancer du sein,…) ou une tume pédiatrique à un âge inhabituellement jeune
  4. des tumeurs multifocales, ou
  5. une intolérance majeure et inattendue aux traitements (chimiothérapie ou radiothérapie). Définie par :
  • une toxicité hématologique grade 4 prolongée plus de 2 semaines, d’intensité et de durée inhabituelle pour le traitement appliqué, compliquant au moins la première cure,
  • ou une complication infectieuse ou cutanée ou muqueuse grade 4, d’intensité et de durée inhabituelle pour le traitement appliqué compliquant au moins la première cure,
  • ou des complications cutanées ou muqueuses grade 4 précoces durant l’irradiation.
Critères de non inclusion

NA