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Titre
Statut

 

PHiTT - Étude de phase III randomisée évaluant et comparant l’efficacité de différents traitements chez des patients ayant un hépatoblastome à bas risque, à risque intermédiaire ou haut risque ou un carcinome hépatocellulaire résécable ou non

Ouvert aux inclusions

PHiTT - Étude de phase III randomisée évaluant et comparant l’efficacité de différents traitements chez des patients ayant un hépatoblastome à bas risque, à risque intermédiaire ou haut risque ou un carcinome hépatocellulaire résécable ou non

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PathologieHépatoblastome à bas risque, à risque intermédiaire ou haut risque ou un carcinome hépatocellulaire résécable ou nonStatut de l'essaiOuvert aux inclusions
Type de l’étudeInterventionnellePhaseIII
AgeInférieur ou égal à 30 ansRandomisationOUI
Type du traitementTraitement exclusif (Chimiothérapie, Thérapie ciblée)Nombre d'inclusions attendues en France 300
Voie(s) d'administration du traitementPerfusion intraveineuse
Fin prévisionnelle des inclusions2022-12-31Date de la dernière mise à jour de la fiche2023-04-03
Durée de participationTraitement : Jusqu’à progression
N° EUDRACTN/AN° ClinicalTrials.govNCT03017326
Promoteur international
University of Birmingham, Institut des études sur le cancer
Promoteur Français
CHU de Rennes
Investigateur principal
Dr Sophie Taque
Centres
Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre
Pr Isabelle PELLIER
Service d’Oncologie Pédiatrique
Tél. : 02 41 35 38 63 Fax : 02 41 35 52 91
Assistantes sociales
Célia Fillon
Tél : 02 41 35 49 85
CeFillon@chu-angers.fr
 
Attaché(e) de Recherche Clinique
Marianne ROUMY
02 41 35 63 85
marianne.roumy@chu-angers.fr
Responsable du centre

Dr Catherine DEVOLDERE

Secrétariat :  

Tél. : 03 22 08 76 44 Fax : 03 22 08 96 79

Assistantes sociales

Madame

Emilie Poillion

Poillion.Emilie@chu-amiens.fr

Attaché(e) de Recherche Clinique

 

Alicia PLAYE

03 22 08 76 49

playe.alicia@chu-amiens.fr

Responsable du centre
Dr Véronique LAITHIER
Centre d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 03 81 21 81 38 / Mail : pediatrie-hemato@chu-besancon.fr  
Assistantes sociales
Frédérique POYART
Tél : 03 81 21 81 12 / Mail : fpoyart@chu-besancon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Stéphanie CLERC-GUAY
Tél : 03 81 21 91 62 / Mail : sclercguay@chu-besancon.fr
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Liana CARAUSU
Département de Pédiatrie et Génétique Médicale
Tél : 02 98 22 33 81 / Mail : helene.bellec@chu-brest.fr
Assistantes sociales
Sonia DE BAKER
Tel : 02 98 22 38 34 / M  ail : sonia.debacker@chu-brest.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BIHANNIC
Tel : 02 98 22 37 70 / Mail : nathalie.bihannic@chu-brest.fr
Responsable du centre
Dr Odile MINCKES
Service d’Hémato-oncologie Pédiatrique
Tél : 02 31 06 50 82 / Mail : peschard-j@chu-caen.fr  et   cornier-o@chu-caen.fr

 

Assistantes sociales
Nathalie CHAMBRIER
Tel : 02 31 06 54 98 / Mail : chambrier-n@chu-caen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Esther LEBRETON
Tel : 02 31 06 54 37 / Mail : lebreton-e@chu-caen.fr
Responsable du centre
Pr Justyna KANOLD
Centre Régional de Cancérologie et de Thérapie Cellulaire Pédiatrique
Tél : 04 73 75 00 09
Assistantes sociales
Charlotte MORTIER
Tel : 04 73 75 03 00 (poste 61441) / Mail : cmortier@chu-clermontferrand.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Aurélie CHAUSSET
Tel : 04 73 75 51 77 / Mail : achausset@chu-clermontferrand.fr
Responsable du centre
 Pr Dominique PLANTAZ
Tél : 04 76 76 69 95
 
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr  
Responsable du centre
Dr Yves REGUERRE
Service d’Oncologie et Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 62 90 61 10 / Mail : christelle.perrault@chu-reunion.fr  et sec.cons.hemato.onco.ped.fguyon@chu-reunion.fr 

 

Assistantes sociales
Pauline GOUILLARD.
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : pauline.gouillard@chu-reunion.fr
Melissa LALLEMAND
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : melissa.lallemand@chu-reunion.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elodie de CESARE
Tel : 02 62 90 61 10 / Mail : elodie.de-cesare@chu-reunion.fr
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Christophe PIGUET
Service de Pédiatrie Médicale
Tél : 05 55 05 68 01 / Mail : SecretariatPediatrieHemato@chu-limoges.fr
Assistantes sociales
Valérie PINOT
Tel : 05 55 05 60 12 / Mail : Valerie.Pinot@chu-limoges.fr
Sophie MARTEAU
Tel : 05 55 05 61 04 / Mail : Sophie.Marteau@chu-limoges.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Julie GRENIER
Tel : 05 55 05 55 55 (poste 51510) / Mail : julie.grenier@chu-limoges.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Nicolas SIRVENT
Service Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 67 33 65 19 / Mail : hemato-pediatrie@chu-montpellier.fr
Assistantes sociales
Christine VIOLET
Tel : 04 67 33 58 28 / c-violet@chu-montpellier.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Karine LOPEZ-PERRIN
Tel : 04 67 33 65 97 / k-lopezperrin@chu-montpellier.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Pr Pierre ROHRLICH
Service Unité d’Hémato-oncologiePédiatrique
Tél : 04 92 03 60 64 / Mail : rohrlich.ps@chu-nice.fr
Assistantes sociales
Priscille SCHATZKINE
Tel : 04 92 03 61 92 ou 61 94 / Mail : Schatzkine.p@chu-nice.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle CHAMPENOIS
Tel : 04 92 03 93 44 / Mail : champenois.i@chu-nice.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Dr Frédéric MILLOT
Unité d’Oncologie Pédiatrique
Tél : 05 49 44 42 / Mail : onco.pediatrie@chu-poitiers.fr
Assistantes sociales
Maud GIRAUD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : maud.giraud@chu-poitiers.fr
Emmanuelle GONNORD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : emmanuelle.gonnord@chu-poitiers.fr
Hélène MOINOT
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : helene.moinot@chu-poitiers.fr
Isabelle VALON
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : isabelle.valon@chu-poitiers.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Violaine GOYEAU
Tel : 05 49 44 30 57 / Mail : Violaine.GOYEAU@chu-poitiers.fr
Responsable du centre
Dr Claire PLUCHART
Unité d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tel : 03 26 78 35 53 / Mail : corinnemaitre@chu-reims.fr  et clampson@chu-reims.fr    
Assistantes sociales
Cécile LELEU
Tel : 03 26 78 75 06  / Mail : cecile.leleu@chu-reims.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elmire SANTINI
Tel : 03 26 83 27 61 / Mail : esantini@chu-reims.fr
Responsable du centre
Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Pr Pascale SCHNEIDER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 32 88 81 91 / Mail : carole.masson@chu-rouen.fr
 
Assistantes sociales
Stéphanie STERIN
Tel : 02 32 88 86 96 / Mail : Stephanie.sterin@chu-rouen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Solenn LE GALLIC-CATHERINE
Tel : 02 32 88 01 06 / Poste : 60-106 / Mail : solenn.le-gallic@chu-rouen.fr
Responsable du centre
Pr Jean-Louis STEPHAN
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 77 82 88 08 / Mail : oncoped.secretariat@chu-st-etienne.fr
Assistantes sociales
Odile KARASZEWSKI
Tel : 04 77 82 80 39 / Mail : odile.karaszewski@chu-st-etienne.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Catherine Soler
Tel : 04 77 82 91 72 / Mail : catherine.soler@chu-st-etienne.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Pr Philippe COLOMBAT
Service d’Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 47 47 47 51
 
Assistantes sociales
Ismeri LEBLANC
Tel : 02 34 38 94 48 / Mail : i.leblanc@chu-tours.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Christine COLOMBAT
Tel : 02 47 47 47 47 poste 76793 / Mail : c.colombat@chu-tours.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr

 

 

Descriptif de l'étude

Attention : fermeture du groupe A2, du groupe C et D du PHITT, recommandations en cours de validation

 

Il s’agit d’une étude de phase III randomisée et multicentrique.

 
Objectif principal :

  • GROUPES A, B, D avec une résorption de la métastase et pour le groupe E : établir une banque d'échantillons biologiques pour les études biologiques et de toxicité.
  • GROUPE B1 : évaluer si le traitement par 4 cures est aussi efficace que celui par 6 cures.
  • GROUPES C et D sans résorption de la métastase : comparer les bénéfices et la toxicité des différents régimes de chimiothérapie utilisées.
  • GROUPE F : déterminer le bénéfice des molécules ajoutées aux cures GEMOX et PLADO.

 

Objectif secondaire :

  • Évaluer la survie sans événement, la survie sans échec, la survie globale et les résultats de toxicité et de chirurgie.
  • Déterminer une nouvelle stratification des risques globaux.
  • Évaluer les biomarqueurs diagnostiques et pronostiques.
  • Comparer le plan biologique du carcinome hépatocellulaire chez l’enfant avec celui chez l’adulte.
  • Développer une analyse génomique et/ou de biomarqueurs permettant de prédire les enfants ayant un risque augmenté de développer une toxicité en lien avec la chimiothérapie.
  • Établir une banque d'échantillons biologiques pourvue d’annotations pathologiques et cliniques.
  • Évaluer un outil de planification chirurgicale visant à impacter les procédés de prise de décision en POST-TEXT III et IV HB.

 

Critères d'évaluation principaux :

Survie sans événement, survie sans échec, survie globale, toxicités, toxicités cardiaques, rénales et auditives de la chimiothérapie, réponse dans la prise en charge du CHC, meilleure réponse, résécabilité chirurgicale, respect des recommandations chirurgicales et perte auditive.

 

Déroulement de l’essai :

Les patients sont répartis en 6 groupes selon leur pathologie (hépatoblastome ou carcinome hépatocellulaire) et leur niveau de risque.

 

Groupe A (hépatoblastome à très bas risque) : une chirurgie résectrice est effectuée puis les patients sont répartis en 2 cohortes selon le statut histologique de leur pathologie.

  • Cohorte A1 : les patients sont suivis sans être traités.
  • Cohorte A2 : les patients reçoivent du cisplatine en IV à J1, répété toutes les 3 semaines pendant 2 cures en l’absence de progression de la maladie ou de toxicités.

 

Groupe B (hépatoblastome à bas risque) : tous les patients reçoivent 2 cures de cisplatine en IV espacées de 2 semaines puis ils sont répartis en 2 cohortes selon leur statut chirurgical.

  • Cohorte B1 : les patients sont randomisés en 2 bras.
    • Bras B1a : les patients reçoivent du cisplatine en IV toutes les 2 semaines pendant 2 cures en l’absence de progression de la maladie ou de toxicités.
    • Bras B1b : les patients reçoivent du cisplatine en IV toutes les 2 semaines pendant 4 cures en l’absence de progression de la maladie ou de toxicités.
  • Cohorte B2 : tous les patients reçoivent du cisplatine en IV toutes les 2 semaines pendant 2 cures en l’absence de progression de la maladie ou de toxicités.

Le statut chirurgical des patients est à nouveau évalué après ces 2 cures : les patients dont le cancer reste non résécable sont traités selon les recommandations locales et les patients dont le statut chirurgical évolue vers résécable reçoivent 2 cures supplémentaires de cisplatine en IV espacées de 2 semaines en l’absence de progression de la maladie ou de toxicités.

 

Groupe C (hépatoblastome de risque intermédiaire) : les patients sont randomisés en 3 cohortes.

  • Cohorte C1 : les patients reçoivent une chimiothérapie de type SIOPEL-3HR avec du cisplatine en IV à J1, du carboplatine en IV à J15 et de la doxorubicine en IV à J15 et J16. Le traitement est répété toutes les 4 semaines pendant 5 cures en l’absence de progression de la maladie ou de toxicités. Une ablation chirurgicale de la tumeur est également effectuée avant le début de la cinquième cure et en dehors des jours de perfusion.
  • Cohorte C2 : les patients reçoivent une chimiothérapie de type C5VD avec du cisplatine en IV à J1, du 5-fluorouracine en IV à J2, de la doxorubicine en IV à J1 et J2 et de la vincristine en IV à J2, J9 et J16. Le traitement est répété toutes les 3 semaines pendant 6 cures en l’absence de progression de la maladie ou de toxicités. Une ablation chirurgicale de la tumeur est également effectuée avant le début de la cinquième cure et en dehors des jours de perfusion.
  • Cohorte C3 : les patients reçoivent une chimiothérapie de type CDDP-M avec du cisplatine en IV toutes les 2 semaines pendant 6 cures en l’absence de progression de la maladie ou de toxicités. Une ablation chirurgicale de la tumeur est également effectuée avant le début de la cinquième cure et en dehors des jours de perfusion.

 

Groupe D (hépatoblastome de haut risque) : tous les patients reçoivent du cisplatine en IV à J1, J8 et J15, J29, J36, J43, J57 et J64 et de la doxorubicine en IV à J8, J9, J36, J37, J64 et J65 puis une chirurgie est réalisée et les patients sont répartis en 2 cohortes en fonction de l’évolution des métastases pulmonaires après la chimiothérapie et l’intervention chirurgicale.

  • Cohorte D1 : les patients n’ayant plus de métastases pulmonaires reçoivent du carboplatine en IV à J1 en association avec de la doxorubicine en IV à J1 et J2 répété toutes les 3 semaines pendant 3 cures en l’absence de progression de la maladie ou de toxicités.
  • Cohorte D2 : les patients dont les métastases pulmonaires persistent sont randomisés en 2 bras.
    • Bras D2a : les patients reçoivent du carboplatine en IV à J1 en association avec de la doxorubicine en IV à J1 et J2 pendant la première, troisième et cinquième cure de 3 semaines et du carboplatine en IV en association avec de l’étoposide à J1 et J2 pendant la deuxième, quatrième et sixième cure de 3 semaines en l’absence de progression de la maladie ou de toxicités.
    • Bras D2b : les patients reçoivent du carboplatine en IV à J1 en association avec de la doxorubicine en IV à J1 et J2 pendant la première, troisième et cinquième cure de 3 semaines et de la vincristine en IV à J1 en association avec de l’irinotécan en IV de J1 à J5 et de la vincristine en IV à J8 pendant la deuxième, quatrième et sixième cure de 3 semaines en l’absence de progression de la maladie ou de toxicités.

 

Groupe E (carcinome hépatocellulaire) : tous les patients sont traités chirurgicalement pour ablation du tissu cancéreux et sont répartis en 2 cohortes en fonction du type de tumeur.

  • Cohorte E1 : les patients ayant un carcinome hépatocellulaire secondaire sont suivis et ne reçoivent aucun traitement.
  • Cohorte E2 : les patients ayant un carcinome hépatocellulaire de novo reçoivent une chimiothérapie de type PLADO avec du cisplatine en IV à J1 en association avec de la doxorubicine en IV à J1 et J2, répété toutes les 3 semaines pendant 4 cures en l’absence de progression de la maladie ou de toxicités.

 

Groupe F : les patients peuvent avoir une greffe et sont randomisés en 2 cohortes.

  • Cohorte F1 : les patients reçoivent une chimiothérapie de type PLADO avec du cisplatine en IV à J1 et de la doxorubicine en IV à J1 et J2 en association avec du sorafénib PO 2 fois par jour de J3 à J21. Le traitement est répété pendant 3 cures en l’absence de progression de la maladie ou de toxicités.
  • Cohorte F2 : les patients reçoivent une chimiothérapie de type PLADO avec du cisplatine en IV à J1 et de la doxorubicine en IV à J1 et J2 en association avec du sorafénib PO 2 fois par jour de J3 à J14 pendant les première et troisième cures de 2 semaines et une chimiothérapie de type GEMOX avec de la gemcitabine en IV et de l’oxaliplatine en IV à J1 en association avec du sorafénib PO 2 fois par jour de J2 à J14 pendant les deuxième et quatrième cures de 2 semaines en l’absence de progression de la maladie ou de toxicités.

 

Tous les patients sont revus tous les 3 mois pendant un minimum de 2 ans pour une évaluation tumorale puis sont suivis jusqu’à progression de la maladie.

Critères d'inclusion
  • Âge ≤ 30 ans
  • Hépatoblastome clinique et hépatoblastome et carcinome hépatocellulaire confirmés histologiquement. Les patients n’ayant pas eu de confirmation histologique à cause d’une contre-indication chirurgicale sont autorisés
  • Indice de Lansky ou de Karnofky ≥ 50 %
  • Pour les patients du groupe A : hépatoblastome de très bas risque
  • Pour les patients du groupe B : hépatoblastome de bas risque
  • Pour les patients du groupe C : hépatoblastome de risque intermédiaire
  • Pour les patients du groupe D : hépatoblastome de haut risque, maladie inflammatoire chronique de l’intestin et/ou occlusion intestinale et traitement concomitant par millepertuis
  • Pour les patients du groupe E : carcinome hépatocellulaire de novo
  • Pour les patients du groupe F : carcinome hépatocellulaire non résécable ou métastatique, neuropathie sensorielle périphérique accompagnée d’une insuffisance fonctionnelle
  • Fonction hématologique : polynucléaires neutrophiles > 0,75 x 109/L, plaquettes > 75 x 109/L, taux de prothrombine
  • Fonction rénale : clairance de la créatinine ≥ 60 mL/min
  • Contraception efficace pour les patients en âge de procréer pendant la durée de l’étude
  • Fonction cardiaque : fraction de raccourcissement ≥ 28 % ou fraction d’éjection ≥ 47 %
  • Consentement éclairé signé
Critères de non inclusion
  • Maladie en rechute
  • Infection mal maîtrisée
  • Tumeur maligne secondaire
  • Traitement antérieur par chimiothérapie ou tout agent anti-cancéreux
  • Vaccin vivant atténué administré pendant l’étude
  • Greffe récente d’organe solide (les patients ayant eu une transplantation orthotopique du foie sont autorisés)
  • Toute condition pouvant empêcher le patient de se conformer aux contraintes du protocole
  • Femme enceinte ou en cours d’allaitement

TEMOKIDS - Etude de pharmacocinétique de population, d’acceptabilité et de sécurité d’emploi de Kimozo, suspension buvable pédiatrique de témozolomide

Ouvert aux inclusions

TEMOKIDS - Etude de pharmacocinétique de population, d’acceptabilité et de sécurité d’emploi de Kimozo, suspension buvable pédiatrique de témozolomide

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PathologieTou cancer pédiatriqueStatut de l'essaiOuvert aux inclusions
Type de l’étudeInterventionnellePhaseI
AgeDe 1 an à 17 ansRandomisationNON
Type du traitementTraitement exclusif (Chimiothérapie)Nombre d'inclusions attendues en France 40
Voie(s) d'administration du traitementPrise orale
Fin prévisionnelle des inclusionsN/ADate de la dernière mise à jour de la fiche2023-03-27
Durée de participation12 mois
N° EUDRACT2020-003733-38N° ClinicalTrials.govNCT04610736
Promoteur international
Orphélia Pharma
Promoteur Français
Orphélia Pharma
Investigateur principal
Dr Samuel Abbou
Centres
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr

 

 

Descriptif de l'étude

TEMOkids est une étude qui a pour objectif de valider une nouvelle formulation, adaptée aux enfants, d’un médicament important dans le traitement des cancers des enfants, le temozolomide. Jusqu’à ce jour, le témozolomide n’était disponible que par voie intraveineuse ou en gélule, difficile et même impossible à avaler pour des enfants. Ce médicament est déjà utilisé pour le traitement des enfants, des adolescents et des adultes atteints d’une tumeur cancéreuse cérébrale nommée gliome malin. En outre, il est couramment utilisé dans le traitement de plusieurs types de tumeurs pédiatriques, tels que le neuroblastome, le médulloblastome, le rhabdomyosarcome et le sarcome d’Ewing, entre autres. Kimozo est une nouvelle formulation du témozolomide sous forme liquide. Cette formulation a été initialement imaginée et développé par les pharmaciens de Gustave Roussy à la demande des pédiatres pour mieux soigner les enfants. Contrairement aux formes existantes du témozolomide, Kimozo est une suspension orale particulièrement adaptée aux jeunes enfants, en particulier les enfants qui ne parviennent pas à avaler de gélules. Prête à l’emploi et au goût masqué, elle permet une administration facile et précise. De plus, Kimozo a bon goût et est donc plus facile a accepté pour les jeunes patients. Il s’agit d’une étude multicentrique, internationale et non randomisée (c’est-à-dire que tous les patients de l’étude recevront le même traitement). Un total de 40 patients (enfants de 1 à 17 ans) sera inclus au sein d’un maximum de 15 centres participants en Europe. Son principal objectif consiste à recueillir des données pharmacocinétiques. Ces données permettent d’évaluer ce que devient un médicament dans le corps, depuis l’instant où il est administré jusqu’au moment où l’organisme l’élimine. Ces analyses serviront à optimiser les conditions d’administration du médicament afin de potentiellement accroître son efficacité et réduire sa toxicité chez les patients, en particulier chez les jeunes enfants. De surcroît, cette étude vise à collecter des données relatives à la sécurité d’emploi, à l’acceptabilité et à l’activité de Kimozo.

Critères d'inclusion

1.Patients pédiatriques traités par témozolomide (toute indication nécessitant un cycle de 21 ou 28 jours avec cure de traitement de 5 jours).

2.Patients de sexe masculin ou féminin, âgés de plus d’1 an et de moins de 18 ans.

3.Patients et/ou leurs représentants légaux ayant reçu des informations relatives à l’étude et ayant signé et daté un formulaire de consentement éclairé.

4.Patients affiliés à un régime de sécurité sociale ou bénéficiaires d’un tel régime.

5.Espérance de vie de de 3 mois minimum.

6.Fonction hématologique adéquate : -hémoglobines ≥ 80 g/L (recours à la transfusion autorisé) - neutrophiles ≥ 1.0 x 109 /L - plaquettes ≥ 100 x 109 /L (sans recours à la transfusion) - en cas d’atteinte de la moelle osseuse: neutrophiles ≥ 0.5 x 109 /L and plaquettes ≥75 x 109 /L.

7. Fonction rénale adéquate : - Clearance de la créatinine ≥ 60 mL/min.1.73m² selon la formule de Schwartz [1] ou sa forme modifiée [2].

8.Fonction hépatique adéquate : -bilirubine ≤1.5 x ULN -ASAT et ALAT ≤ 2.5 x ULN (ASAT, ALAT 5xULN en cas de métastases hépatiques).

9.Score de Lansky ≥ 70%.

Critères de non inclusion

1.Patients ayant reçu du valproate de sodium dans les deux semaines précédant le traitement par Kimozo ou patients recevant une co-administration de valproate de sodium lors du premier jour de traitement pouvant entrainer une baisse de la clairance du témozolomide.

2. Administration de Kimozo par sonde (naso)gastrique pendant le premier cycle de traitement.

3. Participation en cours à d’autres études investiguant le témozolomide ou tout nouveau médicament expérimental.

4. Femmes en âge de procréer présentant un test de grossesse sanguin ou urinaire positif à l’inclusion.

5. Contre-indication ou hypersensibilité connue au témozolomide ou à toute autre molécule chimiquement proche.

6. Personnes vivant dans un établissement par décision de justice ou d’une autorité administrative.

7. Patients infectés par un variant du SARS-CoV-2

FRACTURE - Base nationale de données pour l'Etude et la Surveillance des Tumeurs Rares en Pédiatrie

Ouvert aux inclusions

FRACTURE - Base nationale de données pour l'Etude et la Surveillance des Tumeurs Rares en Pédiatrie

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PathologieTumeurs Rares en PédiatrieStatut de l'essaiOuvert aux inclusions
Type de l’étudeNon InterventionnellePhaseN/A
Agede 0 à 18 ansRandomisationN/A
Type du traitementObservatoire/registreNombre d'inclusions attendues en France N/A
Voie(s) d'administration du traitementNA
Fin prévisionnelle des inclusionsN/ADate de la dernière mise à jour de la fiche2023-02-21
Durée de participationNA
N° EUDRACTNAN° ClinicalTrials.govNA
Promoteur international
Non renseigné
Promoteur Français
CHU d'Angers
Investigateur principal
Dr Yves Réguerre
Centres
Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre
Pr Isabelle PELLIER
Service d’Oncologie Pédiatrique
Tél. : 02 41 35 38 63 Fax : 02 41 35 52 91
Assistantes sociales
Célia Fillon
Tél : 02 41 35 49 85
CeFillon@chu-angers.fr
 
Attaché(e) de Recherche Clinique
Marianne ROUMY
02 41 35 63 85
marianne.roumy@chu-angers.fr
Responsable du centre

Dr Catherine DEVOLDERE

Secrétariat :  

Tél. : 03 22 08 76 44 Fax : 03 22 08 96 79

Assistantes sociales

Madame

Emilie Poillion

Poillion.Emilie@chu-amiens.fr

Attaché(e) de Recherche Clinique

 

Alicia PLAYE

03 22 08 76 49

playe.alicia@chu-amiens.fr

Responsable du centre
Dr Véronique LAITHIER
Centre d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 03 81 21 81 38 / Mail : pediatrie-hemato@chu-besancon.fr  
Assistantes sociales
Frédérique POYART
Tél : 03 81 21 81 12 / Mail : fpoyart@chu-besancon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Stéphanie CLERC-GUAY
Tél : 03 81 21 91 62 / Mail : sclercguay@chu-besancon.fr
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Liana CARAUSU
Département de Pédiatrie et Génétique Médicale
Tél : 02 98 22 33 81 / Mail : helene.bellec@chu-brest.fr
Assistantes sociales
Sonia DE BAKER
Tel : 02 98 22 38 34 / M  ail : sonia.debacker@chu-brest.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BIHANNIC
Tel : 02 98 22 37 70 / Mail : nathalie.bihannic@chu-brest.fr
Responsable du centre
Dr Odile MINCKES
Service d’Hémato-oncologie Pédiatrique
Tél : 02 31 06 50 82 / Mail : peschard-j@chu-caen.fr  et   cornier-o@chu-caen.fr

 

Assistantes sociales
Nathalie CHAMBRIER
Tel : 02 31 06 54 98 / Mail : chambrier-n@chu-caen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Esther LEBRETON
Tel : 02 31 06 54 37 / Mail : lebreton-e@chu-caen.fr
Responsable du centre
Pr Justyna KANOLD
Centre Régional de Cancérologie et de Thérapie Cellulaire Pédiatrique
Tél : 04 73 75 00 09
Assistantes sociales
Charlotte MORTIER
Tel : 04 73 75 03 00 (poste 61441) / Mail : cmortier@chu-clermontferrand.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Aurélie CHAUSSET
Tel : 04 73 75 51 77 / Mail : achausset@chu-clermontferrand.fr
Responsable du centre
Dr Claire briandet
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 80 29 34 14 / Mail : nadira.mareghnia@chu-dijon.fr
Assistantes sociales
Chloé ARNOULT
Tel : 03 80 29 33 09 / Mail : chloe.arnoult@chu-dijon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Frédérique DEBOMY
Tel : 03 80 29 50 78 / Mail : frederique.debomy@chu-dijon.fr  
Responsable du centre
 Pr Dominique PLANTAZ
Tél : 04 76 76 69 95
 
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr  
Responsable du centre
Dr Yves REGUERRE
Service d’Oncologie et Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 62 90 61 10 / Mail : christelle.perrault@chu-reunion.fr  et sec.cons.hemato.onco.ped.fguyon@chu-reunion.fr 

 

Assistantes sociales
Pauline GOUILLARD.
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : pauline.gouillard@chu-reunion.fr
Melissa LALLEMAND
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : melissa.lallemand@chu-reunion.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elodie de CESARE
Tel : 02 62 90 61 10 / Mail : elodie.de-cesare@chu-reunion.fr
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Christophe PIGUET
Service de Pédiatrie Médicale
Tél : 05 55 05 68 01 / Mail : SecretariatPediatrieHemato@chu-limoges.fr
Assistantes sociales
Valérie PINOT
Tel : 05 55 05 60 12 / Mail : Valerie.Pinot@chu-limoges.fr
Sophie MARTEAU
Tel : 05 55 05 61 04 / Mail : Sophie.Marteau@chu-limoges.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Julie GRENIER
Tel : 05 55 05 55 55 (poste 51510) / Mail : julie.grenier@chu-limoges.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Nicolas SIRVENT
Service Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 67 33 65 19 / Mail : hemato-pediatrie@chu-montpellier.fr
Assistantes sociales
Christine VIOLET
Tel : 04 67 33 58 28 / c-violet@chu-montpellier.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Karine LOPEZ-PERRIN
Tel : 04 67 33 65 97 / k-lopezperrin@chu-montpellier.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Pr Pierre ROHRLICH
Service Unité d’Hémato-oncologiePédiatrique
Tél : 04 92 03 60 64 / Mail : rohrlich.ps@chu-nice.fr
Assistantes sociales
Priscille SCHATZKINE
Tel : 04 92 03 61 92 ou 61 94 / Mail : Schatzkine.p@chu-nice.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle CHAMPENOIS
Tel : 04 92 03 93 44 / Mail : champenois.i@chu-nice.fr
Responsable du centre
 Pr André BARUCHEL
Service d’Hématologie-Immunologie
Tél : 01 40 03 53 88 / Mail : hemato.clinique.rdb@aphp.fr
 
Assistantes sociales
Dominique DANY
Tel : 01 40 03 41 57 / Mail : arlette.dany@aphp.fr
Marine Dejeanne
Tel : 01 40 03 24 43 / Mail : marine.dejeanne@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Delphine CHAILLOU
Tel : 01 71 28 25 23 / Mail : delphine.chaillou@aphp.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Dr Frédéric MILLOT
Unité d’Oncologie Pédiatrique
Tél : 05 49 44 42 / Mail : onco.pediatrie@chu-poitiers.fr
Assistantes sociales
Maud GIRAUD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : maud.giraud@chu-poitiers.fr
Emmanuelle GONNORD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : emmanuelle.gonnord@chu-poitiers.fr
Hélène MOINOT
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : helene.moinot@chu-poitiers.fr
Isabelle VALON
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : isabelle.valon@chu-poitiers.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Violaine GOYEAU
Tel : 05 49 44 30 57 / Mail : Violaine.GOYEAU@chu-poitiers.fr
Responsable du centre
Dr Claire PLUCHART
Unité d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tel : 03 26 78 35 53 / Mail : corinnemaitre@chu-reims.fr  et clampson@chu-reims.fr    
Assistantes sociales
Cécile LELEU
Tel : 03 26 78 75 06  / Mail : cecile.leleu@chu-reims.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elmire SANTINI
Tel : 03 26 83 27 61 / Mail : esantini@chu-reims.fr
Responsable du centre
Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Pr Pascale SCHNEIDER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 32 88 81 91 / Mail : carole.masson@chu-rouen.fr
 
Assistantes sociales
Stéphanie STERIN
Tel : 02 32 88 86 96 / Mail : Stephanie.sterin@chu-rouen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Solenn LE GALLIC-CATHERINE
Tel : 02 32 88 01 06 / Poste : 60-106 / Mail : solenn.le-gallic@chu-rouen.fr
Responsable du centre
Pr Jean-Louis STEPHAN
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 77 82 88 08 / Mail : oncoped.secretariat@chu-st-etienne.fr
Assistantes sociales
Odile KARASZEWSKI
Tel : 04 77 82 80 39 / Mail : odile.karaszewski@chu-st-etienne.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Catherine Soler
Tel : 04 77 82 91 72 / Mail : catherine.soler@chu-st-etienne.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Pr Philippe COLOMBAT
Service d’Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 47 47 47 51
 
Assistantes sociales
Ismeri LEBLANC
Tel : 02 34 38 94 48 / Mail : i.leblanc@chu-tours.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Christine COLOMBAT
Tel : 02 47 47 47 47 poste 76793 / Mail : c.colombat@chu-tours.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr
Responsable du centre

Dr Françoise Mazingue

Tel : 03 20 44 59 62

Assistantes sociales
N/A
Attaché(e) de Recherche Clinique

Vanessa Farah

 

 

Descriptif de l'étude

L'objectif principal de ce programme est d’améliorer les connaissances et les traitements des tumeurs rares de l’enfant et de l’adolescent en créant, en lien avec la SFCE et le registre national des tumeurs solides de l'enfant (RNTSE), une base nationale de données pour le recueil d'informations médicales et paramédicales pertinentes concernant ces différentes pathologies.

Les caractéristiques cliniques, biologiques, radiologiques, les traitements effectués et l'évolution de la maladie sont recueillies. Ceci devrait permettre d'améliorer les connaissances sur ces maladies rares et d'aider les médecins qui les prennent en charge à proposer les traitements les plus adaptés aux facteurs pronostics.

Les analyses ultérieures des informations recueillies grâce à cet outil devraient permettre d’affiner les recommandations thérapeutiques voire de conduire à de véritables protocoles d'études pour ces tumeurs.

 

Critères d'inclusion
  • Patients atteints d’une tumeur rare (maligne ou de malignité intermédiaire ou incertaine) diagnostiqué histologiquement ou d’un tératome mature
  • Agés de 0 à 18 ans
  • Tumeur non enregistrée par un autre comité, ou dans un protocole
  • Consentement signé
Critères de non inclusion
  • Consentement non signé
  • Age > 18 ans au moment du diagnostic et de la signature du consentement

Myechild01 - Protocole international multicentrique randomisé portant sur le traitement des leucémies aiguës myéloblastiques de l'enfant et de l'adolescent, intégrant une étude de dose du Gemtuzumab Ozogamicin en association avec la chimiothérapie d'induction

Clos

Myechild01 - Protocole international multicentrique randomisé portant sur le traitement des leucémies aiguës myéloblastiques de l'enfant et de l'adolescent, intégrant une étude de dose du Gemtuzumab Ozogamicin en association avec la chimiothérapie d'induction

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PathologieLeucémie Aiguë Myéloblastique (LAM)Statut de l'essaiClos
Type de l’étudeInterventionnellePhaseIII
Age0-17 ansRandomisationOUI
Type du traitementTraitement exclusif (Chimiothérapie), GreffeNombre d'inclusions attendues en France 700
Voie(s) d'administration du traitementPerfusion intraveineuse
Fin prévisionnelle des inclusions2022-12-31Date de la dernière mise à jour de la fiche2023-02-20
Durée de participationL’essai est prévu pour une durée approximative de 5 à 6 ans. Chaque patient devra avoir été suivi pendant une période minimum d’au moins un 1 an
N° EUDRACT2014-005066-30N° ClinicalTrials.govNCT02724163
Promoteur international
Université à Birmingham, Royaume-Uni
Promoteur Français
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP)
Paris, France
Investigateur principal
Pr Guy Leverger (France)
Pr Brenda Gibson (International)
Centres

Cette étude est fermée

Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre

Dr Catherine DEVOLDERE

Secrétariat :  

Tél. : 03 22 08 76 44 Fax : 03 22 08 96 79

Assistantes sociales

Madame

Emilie Poillion

Poillion.Emilie@chu-amiens.fr

Attaché(e) de Recherche Clinique

 

Alicia PLAYE

03 22 08 76 49

playe.alicia@chu-amiens.fr

Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Odile MINCKES
Service d’Hémato-oncologie Pédiatrique
Tél : 02 31 06 50 82 / Mail : peschard-j@chu-caen.fr  et   cornier-o@chu-caen.fr

 

Assistantes sociales
Nathalie CHAMBRIER
Tel : 02 31 06 54 98 / Mail : chambrier-n@chu-caen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Esther LEBRETON
Tel : 02 31 06 54 37 / Mail : lebreton-e@chu-caen.fr
Responsable du centre
 Pr Dominique PLANTAZ
Tél : 04 76 76 69 95
 
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr  
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Pr Pierre ROHRLICH
Service Unité d’Hémato-oncologiePédiatrique
Tél : 04 92 03 60 64 / Mail : rohrlich.ps@chu-nice.fr
Assistantes sociales
Priscille SCHATZKINE
Tel : 04 92 03 61 92 ou 61 94 / Mail : Schatzkine.p@chu-nice.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle CHAMPENOIS
Tel : 04 92 03 93 44 / Mail : champenois.i@chu-nice.fr
Responsable du centre
 Pr André BARUCHEL
Service d’Hématologie-Immunologie
Tél : 01 40 03 53 88 / Mail : hemato.clinique.rdb@aphp.fr
 
Assistantes sociales
Dominique DANY
Tel : 01 40 03 41 57 / Mail : arlette.dany@aphp.fr
Marine Dejeanne
Tel : 01 40 03 24 43 / Mail : marine.dejeanne@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Delphine CHAILLOU
Tel : 01 71 28 25 23 / Mail : delphine.chaillou@aphp.fr
Responsable du centre
Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Pr Pascale SCHNEIDER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 32 88 81 91 / Mail : carole.masson@chu-rouen.fr
 
Assistantes sociales
Stéphanie STERIN
Tel : 02 32 88 86 96 / Mail : Stephanie.sterin@chu-rouen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Solenn LE GALLIC-CATHERINE
Tel : 02 32 88 01 06 / Poste : 60-106 / Mail : solenn.le-gallic@chu-rouen.fr
Responsable du centre
Pr Jean-Louis STEPHAN
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 77 82 88 08 / Mail : oncoped.secretariat@chu-st-etienne.fr
Assistantes sociales
Odile KARASZEWSKI
Tel : 04 77 82 80 39 / Mail : odile.karaszewski@chu-st-etienne.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Catherine Soler
Tel : 04 77 82 91 72 / Mail : catherine.soler@chu-st-etienne.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Pr Philippe COLOMBAT
Service d’Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 47 47 47 51
 
Assistantes sociales
Ismeri LEBLANC
Tel : 02 34 38 94 48 / Mail : i.leblanc@chu-tours.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Christine COLOMBAT
Tel : 02 47 47 47 47 poste 76793 / Mail : c.colombat@chu-tours.fr
Responsable du centre
Pr Nicolas BOISSEL
Hématologie AJA
Coquelicot 3ème étage
Tél : 01 42 38 51 30 Fax : 01 42 38 51 31
Assistantes sociales
Catherine ADERIC
Tel : 0142499642 / Mail : Catherine.aderic@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
N/A

 

 

Descriptif de l'étude

MyeChild 01 est un essai clinique multicentrique international randomisé de phase III portant sur le traitement des enfants et adolescents atteints d’une leucémie aiguë myéloïde (LAM), à l’exception des leucémie aiguë à promyélocytes (LAM3) ; ou d’un syndrome myélodysplasique de haut risque (blastes ≥10% dans la moelle) ; ou d’un sarcome myéloïde. Cet essai comprend une étude de dose pour le gemtuzumab ozogamycin (GO), anticorps monoclonal humanisé anti-CD33, couplé à la calicheamicine, en combinaison avec la chimiothérapie conventionnelle ; ainsi que  4 études randomisées (R1 à R4).

  • Les patients sont stratifiés selon les caractéristiques cytogénétiques et moléculaires de la LAM au diagnostic, en trois groupes « cytogénétiques/moléculaires » :  bon risque, risque intermédiaire, haut risque.
  • Après la cure n°1, selon le groupe cytogénétique et le statut de la rémission complète, les patients sont stratifiés en « haut risque »  et « non haut-risque ».
  • Une stratification secondaire de réponse au traitement est appliquée selon la qualité de la réponse au traitement évaluée par l’étude de la maladie résiduelle minimale (MRD) par cytométrie de flux (CMF), méthode de référence, ou à défaut par biologie moléculaire. Selon le groupe de risque défini par la MRD, les patients recevront soit 4 cures de chimiothérapie (groupe de risque standard, groupe de risque intermédiaire avec MRD négative après la cure 2 et/ou 3), soit une chimiothérapie suivie d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques (groupe de risque intermédiaire avec MRD positive après consolidation n°3 ; groupe  de haut risque).

Les objectifs principaux de ce protocole sont :

  • Pour l’étude de dose (non randomisée) : d’établir le nombre optimal toléré d’une ou plusieurs doses de GO (jusqu’à 3 maximum), pouvant être délivré avec sécurité en combinaison avec une chimiothérapie d’induction par cytarabine + mitoxantrone versus  cytarabine + daunorubicine liposomale.
  • Pour les études randomisées :
  1. Randomisation R1 : de comparer l’association mitoxantrone (anthracenedione) + cytarabine versus daunorubicine liposomale (anthracycline) + cytarabine en chimiothérapie d’induction
  2. Randomisation R2 : de comparer une injection unique de GO 3 mg/m2 versus le nombre de doses maximales tolérées  (défini par l’étude de dose) en combinaison avec la chimiothérapie d’induction
  3. Randomisation R3 : de comparer deux régimes de consolidation : Aracytine Haute-Dose (Ara-C HD) versus FLudarabine et Aracytine (FLA) chez les patients de risque standard
  4. Randomisation R4 : de comparer la toxicité et l’efficacité de deux conditionnements d’intensité différente pour la greffe de cellules souches hématopoïétiques : conditionnement myéloablatif conventionnel par busulfan/cyclophosphamide versus conditionnement à intensité réduite par fludarabine/busulfan.

Les objectifs secondaires sont :

  • De comparer la valeur prédictive pour le risque de rechute d’un suivi de la MRD par cytométrie de flux (CMF) ou  par biologie moléculaire  
  • D’évaluer plusieurs facteurs pronostiques pour définir un score de risque des LAM de l’enfant et de l’adolescent

Critères d'inclusion
  • Diagnostic de la leucémie aiguë myéloïde (LAM) / syndrome myélodysplasique à haut risque (blastes> 10% dans la moelle osseuse) / sarcome myéloïde isolé (de novo ou secondaire)
  • Age < 18 ans
  • Aucune chimiothérapie ou traitement ciblé antérieur pour LAM autre que celui autorisé dans le protocole.
  • Fonction cardiaque normale définie par une fraction de raccourcissement  ≥28% ou une  fraction d'éjection ≥55%
  • Test de grossesse négatif pour les adolescentes en capacité de procréer
  • Utilisation d’un moyen contraceptif pour  les adolescentes en capacité de procréer
  • Test de grossesse négatif pour les adolescentes en capacité de procréer
  • Consentement éclairé écrit du patient et / ou du parent ou du  tuteur légal
Critères de non inclusion
  • Leucémie aigüe à promyélocytes (LAM3)
  • Leucémie aigüe myéloblastique survenant dans le cadre du syndrome de Down
  • Acutisation de leucémie myéloïde chronique

DENACAPST - DENACAPST - Dépistage National des Cancers, Post-radiothérapie, reçue dans l’enfance ou à un jeune âge, du Sein et de la Thyroïde - Base de Données DENACAPST

Ouvert aux inclusions

DENACAPST - DENACAPST - Dépistage National des Cancers, Post-radiothérapie, reçue dans l’enfance ou à un jeune âge, du Sein et de la Thyroïde - Base de Données DENACAPST

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PathologieCancer ou une hémopathie maligne avant l’âge de 30 ans et avec un recul > 5 ans sans traitementStatut de l'essaiOuvert aux inclusions
Type de l’étudeNon InterventionnellePhaseN/A
AgeFemme ≥ 25 ans - Thyroïde : Femme et homme ≥ 18 ans RandomisationNON
Type du traitementDiagnosticNombre d'inclusions attendues en France 2000
Voie(s) d'administration du traitementN/A
Fin prévisionnelle des inclusions2025-12-31Date de la dernière mise à jour de la fiche2023-02-17
Durée de participationEntre 1 an et 6 ans
N° EUDRACTN/AN° ClinicalTrials.govNCT03183401
Promoteur international
Non renseigné
Promoteur Français
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale (Inserm)
Investigateur principal
Dr Charlotte Demoor-Goldschmidt
Centres
Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre
Pr Isabelle PELLIER
Service d’Oncologie Pédiatrique
Tél. : 02 41 35 38 63 Fax : 02 41 35 52 91
Assistantes sociales
Célia Fillon
Tél : 02 41 35 49 85
CeFillon@chu-angers.fr
 
Attaché(e) de Recherche Clinique
Marianne ROUMY
02 41 35 63 85
marianne.roumy@chu-angers.fr
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Odile MINCKES
Service d’Hémato-oncologie Pédiatrique
Tél : 02 31 06 50 82 / Mail : peschard-j@chu-caen.fr  et   cornier-o@chu-caen.fr

 

Assistantes sociales
Nathalie CHAMBRIER
Tel : 02 31 06 54 98 / Mail : chambrier-n@chu-caen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Esther LEBRETON
Tel : 02 31 06 54 37 / Mail : lebreton-e@chu-caen.fr
Responsable du centre
Dr Claire briandet
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 80 29 34 14 / Mail : nadira.mareghnia@chu-dijon.fr
Assistantes sociales
Chloé ARNOULT
Tel : 03 80 29 33 09 / Mail : chloe.arnoult@chu-dijon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Frédérique DEBOMY
Tel : 03 80 29 50 78 / Mail : frederique.debomy@chu-dijon.fr  
Responsable du centre
 Pr Dominique PLANTAZ
Tél : 04 76 76 69 95
 
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr  
Responsable du centre
Dr Yves REGUERRE
Service d’Oncologie et Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 62 90 61 10 / Mail : christelle.perrault@chu-reunion.fr  et sec.cons.hemato.onco.ped.fguyon@chu-reunion.fr 

 

Assistantes sociales
Pauline GOUILLARD.
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : pauline.gouillard@chu-reunion.fr
Melissa LALLEMAND
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : melissa.lallemand@chu-reunion.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elodie de CESARE
Tel : 02 62 90 61 10 / Mail : elodie.de-cesare@chu-reunion.fr
Responsable du centre
Dr Christophe PIGUET
Service de Pédiatrie Médicale
Tél : 05 55 05 68 01 / Mail : SecretariatPediatrieHemato@chu-limoges.fr
Assistantes sociales
Valérie PINOT
Tel : 05 55 05 60 12 / Mail : Valerie.Pinot@chu-limoges.fr
Sophie MARTEAU
Tel : 05 55 05 61 04 / Mail : Sophie.Marteau@chu-limoges.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Julie GRENIER
Tel : 05 55 05 55 55 (poste 51510) / Mail : julie.grenier@chu-limoges.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Nicolas SIRVENT
Service Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 67 33 65 19 / Mail : hemato-pediatrie@chu-montpellier.fr
Assistantes sociales
Christine VIOLET
Tel : 04 67 33 58 28 / c-violet@chu-montpellier.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Karine LOPEZ-PERRIN
Tel : 04 67 33 65 97 / k-lopezperrin@chu-montpellier.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Pr Pierre ROHRLICH
Service Unité d’Hémato-oncologiePédiatrique
Tél : 04 92 03 60 64 / Mail : rohrlich.ps@chu-nice.fr
Assistantes sociales
Priscille SCHATZKINE
Tel : 04 92 03 61 92 ou 61 94 / Mail : Schatzkine.p@chu-nice.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle CHAMPENOIS
Tel : 04 92 03 93 44 / Mail : champenois.i@chu-nice.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Pr Pascale SCHNEIDER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 32 88 81 91 / Mail : carole.masson@chu-rouen.fr
 
Assistantes sociales
Stéphanie STERIN
Tel : 02 32 88 86 96 / Mail : Stephanie.sterin@chu-rouen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Solenn LE GALLIC-CATHERINE
Tel : 02 32 88 01 06 / Poste : 60-106 / Mail : solenn.le-gallic@chu-rouen.fr
Responsable du centre
Pr Jean-Louis STEPHAN
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 77 82 88 08 / Mail : oncoped.secretariat@chu-st-etienne.fr
Assistantes sociales
Odile KARASZEWSKI
Tel : 04 77 82 80 39 / Mail : odile.karaszewski@chu-st-etienne.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Catherine Soler
Tel : 04 77 82 91 72 / Mail : catherine.soler@chu-st-etienne.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr

 

 

Descriptif de l'étude

DeNaCaPST est une base de données portant sur l’analyse de données non directement identifiantes en rapport avec le dépistage du cancer du sein et de la thyroïde. Cette base de données est issue :

  • Du logiciel de soin PHARE jusqu'à février 2021 puis LOG-after à partir de mars 2021, hébergé chez Epiconcept, proposé sur le plan national pour aider à l’organisation du soin habituel recommandé pour les adultes guéris d’un cancer dans l’enfance ou avant 30 ans,

 

Contexte :

Les techniques modernes de radiothérapie, combinées aux nouvelles chimiothérapies, ont largement contribué à une amélioration significative des taux de survie avec, actuellement, des taux de guérison supérieurs à 80 % [jemal et al. 2006, brenner et al. 2008, lacour et al. 2014] pour les tumeurs de l’enfant ou les lymphomes de hodgkin (LH). Une personne sur 850 âgée aujourd’hui de 20 à 45 ans a été traitée pour un cancer dans l’enfance, ce qui représente 40.000 à 50.000 personnes en France. Cette notion de guérison doit toutefois être utilisée avec précaution car 40 à 70% des anciens patients présenteront un problème de santé lié à la maladie ou au traitement [castellino et al. 2011, lorenzi et al. 2011] et dix fois plus de personnes que la population générale risque de décéder d’un cancer secondaire dans les 30 ans [tukenova et al. 2010].

Plusieurs institutions savantes (COG, UK CCSG, NCI, ACS) ainsi que l’harmonsation internationales des guidelines (IGHG) recommandent un dépistage du cancer du sein dans cette population à haut risque mais sans programme national, ces recommandations ne sont pas suivies [oeffinger et al. 2009; rosenberg et al. 2015; Mulder et al. 2020] ]. La base de données DéNaCaPST a pour objectif l’enregistrement des données issues du dépistage réalisé selon les recommandations et faisant partie du soin courant apporté à ces personnes concernant le risque de cancer du sein et/ou de la thyroïde dans une population connue comme à risque en raison d’un traitement par radiothérapie pendant l’enfance ou l’adolescence. Ces données seront analysées au regard des données cliniques et du traitement de radiothérapie reçus.

 

Objectif principal :

Etudier la faisabilité de l’organisation nationale et de l’adhésion au suivi des recommandations de dépistages des cancers du sein et de la thyroïde en étudiant les données relatives à ce dépistage.

 

Critère de jugement principal :

Pourcentage de personnes participant au dépistage parmi les personnes à risque incluables. But : taux > 70%.

Critères d'inclusion

Critères d’inclusion - Sein :

  • Patiente ayant été traitée par radiothérapie avant l’âge de 30 ans (<30 ans)
  • Irradiation ayant délivré au moins 10 Gy sur au moins une partie du sein (v 5> 10 Gy) ou sur le bourgeon mammaire (v 100 > 10 Gy) - (dose validée de façon centralisée) ou ayant reçu une ICT (Irradiation Corporelle en Totalité) > 8 Gy selon un schéma bifractionné ou > 6 Gy en dose unique
  • Sexe féminin
  • Âge ≥ 25 ans au moment de l’inclusion
  • Recul d’au moins 8 ans avec le traitement de radiothérapie
  • Avoir eu une consultation de suivi à long terme décrivant un plan personnalisé de l’après cancer
  • Consentement éclairé signé du patient

En pratique, seront principalement concernées les femmes ayant bénéficié d’une radiothérapie thoracique / médiastinale. Une attention devra être portée pour les patients ayant bénéficié d’une radiothérapie axillaire, cervicale, abdominale si le champ se terminait à moins de 4 cm du sein ou du bourgeon mammaire (situé à hauteur de t4 en général). Concernant la radiothérapie de l’abdomen, cela pourrait concerner essentiellement les filles âgées de moins de 4 ans lors du traitement par radiothérapie.  Une attention devra être également portée pour les patients ayant bénéficié d’une irradiation cranio-spinale. Ne sont pas concernées a priori, les patientes ayant bénéficié de radiothérapie orl, cérébrale ou de radiothérapie métabolique.

 

 Critères d’inclusion - Thyroïde :

  • Radiothérapie délivrée avant 30 ans (< 30 ans)
  • Irradiation ayant délivré au moins 3 Gy sur la thyroïde (v100 > 3 Gy), ou ayant reçu une ICT (Irradiation Corporelle en Totalité) > 2 Gy, et / ou un traitement par 131imetaiodobenzylguanidine   
  • Age ≥ 18 ans au moment de l’inclusion
  • Recul d’au moins 5 ans après le traitement de radiothérapie
  • Avoir eu une consultation de suivi à long terme décrivant un plan personnalisé de l’après cancer
  • Consentement éclairé signé du patient

 

En pratique, seront principalement concernées les personnes ayant bénéficié de radiothérapie médiastinale supérieure, cervicale, cranio-spinale soit toute personne dont le traitement de radiothérapie incluait la thyroïde ou dont la bordure de champ était à moins de 1 cm pour des doses < 20 Gy, et à moins de 2 cm pour des doses supérieures. Ne sont pas concernés les patients ayant reçu une radiothérapie axillaire stricte, une radiothérapie abdominale, pelvienne ou des membres, une radiothérapie cérébrale ou orl. La question peut se poser pour une minorité de patients ayant eu une radiothérapie prophylactique jusqu’à la 2ème vertèbre incluse (essentiellement pour ceux ayant reçu 24 Gy).

Possible dépistage sans donnée dosimétrique précise

Dépistage sein

Dépistage thyroïde

Irradiation fosse postérieure >= 40 Gy

Non

Oui, sauf avis contraire des radiothérapeutes locaux

Mantelet >= 30 Gy

Oui

Oui si au moins une aire cervicale ou sus-claviculaire inclue

Avec ou sans irradiation sous-diaphragmatique

Mantelet 20 à 29 Gy

Oui si jeune fille pubère lors radiothérapie

Oui si au moins une aire cervicale ou sus-claviculaire inclue

Avec ou sans irradiation sous-diaphragmatique

Irradiation cranio-spinale – jonction mobile, photons

Oui si jeune fille pubère lors radiothérapie

oui

Sinon, avis radiothérapeute local nécessaire

Encéphale prophylactique jusque C2

non

Non si radiothérapie supérieure à l’âge de 4 ans – en dessous, avis radiothérapeute local.

Radiothérapie thymus, côte, poumon

oui

Estimation nécessaire

Critères de non inclusion

Critères de non inclusion - Sein :

  • Espérance de vie < 10 ans en raison d’une autre pathologie
  • Patiente traitée par mastectomie bilatérale
  • Patiente en cours de traitement pour un cancer du sein
  • Patiente traitée initialement par radiothérapie pour un cancer du sein
  • Patiente en suivi régulier dans le cadre d’une susceptibilité génétique (ex li fraumeni)
  • Personne placée sous sauvegarde de justice

En cas de contre-indication aux examens de dépistage recommandés, les patientes peuvent néanmoins être incluses dans la base DeNaCaPST. On précisera les modalités de dépistage et les raisons de la contre-indication (exemples : contre-indications à l'IRM, ou clairance créatinine < 30 ml pour une injection de produit de contraste, ou grossesse pour une mammographie.) Les femmes enceintes, sous tutelle ou curatelle ne sont pas exclues.

 

Critères de non inclusion - Thyroïde :

  • Espérance de vie < 10 ans en raison d’une autre pathologie
  • Thyroïdectomie antérieure    
  • Patient en cours de traitement ou avec un antécédent personnel de cancer de la thyroïde
  • Patiente bénéficiant d’un suivi régulier précis dans le cadre d’une susceptibilité génétique (ex li fraumeni)
  • Personne placée sous sauvegarde de justice

 Les personnes enceintes, sous tutelle ou curatelle ne sont pas exclues.

Publications
A French national breast and thyroid cancer screening programme for survivors of childhood, adolescent and young adult (CAYA) cancers - DeNaCaPST programme.
Demoor-Goldschmidt C, Drui D, Doutriaux I, Michel G, Auquier P, Dumas A, Berger C, Bernier V, Bohrer S, Bondiau PY, Filhon B, Fresneau B, Freycon C, Stefan D, Helfre S, Jackson A, Kerr C, Laprie A, Leseur J, Mahé MA, Oudot C, Pluchard C, Proust S, Sudour-Bonnange H, Vigneron C, Lassau N, Schlumberger M, Conter CF, de Vathaire F.
BMC Cancer. 2017 May 12;17(1):326.
 
https://www.oatext.com/healthcare-system-barriers-of-breast-and-thyroid-screening-for-childhood-and-young-adulthood-cancer-survivors-in-france-a-qualitative-study-of-the-denacapst-programme-at-one-year.php

MAPPYACTS - Etude clinique prospective, multicentrique, de preuve de concept évaluant les possibilités de stratifier le traitement des patients selon le profil moléculaire des tumeurs en rechute ou réfractaires chez l’enfant

Clos

MAPPYACTS - Etude clinique prospective, multicentrique, de preuve de concept évaluant les possibilités de stratifier le traitement des patients selon le profil moléculaire des tumeurs en rechute ou réfractaires chez l’enfant

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PathologieTumeurs en rechute ou réfractairesStatut de l'essaiClos
Type de l’étudeInterventionnellePhaseN/A
Age≥ 6 mois et ≤ 18 ans au moment du diagnosticRandomisationNON
Type du traitementEtude de génétiqueNombre d'inclusions attendues en France 700
Voie(s) d'administration du traitementNA
Fin prévisionnelle des inclusions2022-01-01Date de la dernière mise à jour de la fiche2023-02-08
Durée de participationDurée de la participation pour un patient : environ 2-3 mois pour les analyses moléculaires principales Période de suivi : 2 ans
N° EUDRACT2015-A00464-45N° ClinicalTrials.govNCT02813135
Promoteur international
Gustave Roussy (GR)
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Villejuif
Promoteur Français
Gustave Roussy (GR)
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Villejuif
Investigateur principal
Pr Birgit Geoerger
Centres

Cette étude est fermée

Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre
Pr Isabelle PELLIER
Service d’Oncologie Pédiatrique
Tél. : 02 41 35 38 63 Fax : 02 41 35 52 91
Assistantes sociales
Célia Fillon
Tél : 02 41 35 49 85
CeFillon@chu-angers.fr
 
Attaché(e) de Recherche Clinique
Marianne ROUMY
02 41 35 63 85
marianne.roumy@chu-angers.fr
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
 Pr André BARUCHEL
Service d’Hématologie-Immunologie
Tél : 01 40 03 53 88 / Mail : hemato.clinique.rdb@aphp.fr
 
Assistantes sociales
Dominique DANY
Tel : 01 40 03 41 57 / Mail : arlette.dany@aphp.fr
Marine Dejeanne
Tel : 01 40 03 24 43 / Mail : marine.dejeanne@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Delphine CHAILLOU
Tel : 01 71 28 25 23 / Mail : delphine.chaillou@aphp.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr
Responsable du centre
Dr Gilles Salles
Tel : 04 78 86 43 40
Assistantes sociales
N/A
Attaché(e) de Recherche Clinique
N/A
Responsable du centre

Dr Françoise Mazingue

Tel : 03 20 44 59 62

Assistantes sociales
N/A
Attaché(e) de Recherche Clinique

Vanessa Farah

 

 

Descriptif de l'étude

Films animés d’information complémentaire à une consultation médicale :

 

Rationnel de l’étude :

Grâce au développement du séquençage à très haut débit qui rend possible le classement des tumeurs selon leurs profils moléculaires, et avec l’arrivée des thérapies ciblées en cancérologie, l’ère de la « médecine personnalisée » a commencé. Plusieurs essais cliniques en médecine personnalisée dont le principe consiste à orienter les patients vers différents bras de traitement selon leurs profils moléculaires, sont en cours chez les adultes et ont montré que cette approche est bien faisable (par exemple en France : l’essai MOSCATO-01, SHIVA, PROFILER, Safir01, Safir02). MOSCATO-01 est le premier essai au monde qui inclue des patients pédiatriques et au cours duquel une intervention spécifique est dédiée au profilage moléculaire des tumeurs récurrentes. Outre plus de 1000 patients adultes, 73 enfants et adolescents ont été inclus dans l’étude entre décembre 2012 et janvier 2016 et un profilage moléculaire de leurs tumeurs a été effectué. Ces données confortent l’idée que cette approche est réalisable chez les patients pédiatriques.

Les résultats des premiers profils génomiques tumoraux réalisés sur 69 enfants et adolescents sont encourageants puisqu’ils montrent que 2/3 des patients ont des anomalies « actionnables » détectées par CGH array ou par séquençage des mutations (Geoerger B et al , 2014 ASCO). Le projet ‘MAPPYACTS’ utilisera à la fois le séquençage complet des exomes (WES) tumoral et constitutionnel et le séquençage de l’ARN (RNA Seq) du tissu tumoral afin d'augmenter le nombre d'altérations génomiques ciblables.

Des études complémentaires telles que le profil de méthylation, l’expression des microARN et l’exploration des immunomodulateurs feront suite à l’étude principale et permettront d’améliorer les connaissances sur le profil moléculaire global et les mécanismes de réponse au traitement. Les centres appartenant au CLIP2 (centre d’essais précoces labélisé INCa) et SiRIC (Sites de Recherche Intégrée sur le Cancer labélisés INCa) ainsi que les plateformes bio-informatiques du projet contribueront grâce à leur expertise au profilage moléculaire et à la caractérisation des cancers pédiatriques. L'interprétation des altérations génétiques moléculaires détectées par WES et l'ARN Seq se fera cours d’une réunion multidisciplinaire de biologie moléculaire (MTB : molecular tumor board) et la recommandation de traitement sera faite lors d’une réunion clinique hebdomadaire (CMTB : clinical molecular tumor board).

'MAPPYACTS’ produira une des plus larges cohortes de profils moléculaires des tumeurs en rechute ou réfractaires rapportés à ce jour, et grâce à la nouvelle législation européenne sur les essais pédiatriques, nous espérons pourvoir orienter 20-30 % des patients vers un essai clinique où ils recevront un traitement ciblé sur la base de l’analyse du profil moléculaire de la tumeur. Par cette initiative, nous voudrions ouvrir la voie pour enrichir les essais cliniques en cours utilisant des traitements ciblés, augmenter le nombre d'essais cliniques stratifiés, permettre un accès plus rapide aux agents ciblés, et jouer un rôle important dans le développement des thérapies ciblées dans le cancer de l'enfant.

Depuis son ouverture en janvier 2016, le recrutement estimé a presque doublé. Pour 76% des patients, on a constaté qu'au moins une cible était considérée comme « susceptible d'être actionnable ». En outre, l'ouverture de l'essai multi-bras de preuve de concept AcSé-ESMART en août 2016 a permis de traiter un nombre important d'enfants en fonction de leur profil moléculaire. Par conséquent, nous allons modifier le protocole à un nombre total de 600 patients qui devraient être analysés dans le cadre de la durée initialement prévue de 3 ans.

 

Objectif principal :

L’objectif principal de l’étude est de sélectionner le maximum de patients pédiatriques atteints d'un cancer en rechute ou réfractaire, d’obtenir leur profil moléculaire individuel et de les traiter avec la thérapie ciblée correspondante à leurs profils, lorsque cela est possible (dépendant des essais cliniques disponibles). Le pourcentage de patients ayant une leucémie ou une tumeur solide en rechute ou réfractaire pouvant bénéficier d’une thérapie ciblée sur la base des anomalies moléculaires identifiées sera estimé.

 

Critère de jugement principal :

Nombre et pourcentage de patients traités avec une thérapie ciblée suite à l’identification d’une anomalie dans le profil moléculaire par WES et RNA Seq du prélèvement de la tumeur en rechute ou réfractaire. 

 

Déroulement de l’étude et procédures :

‘MAPPYACTS’ est une étude clinique internationale, multicentrique, prospective, de Preuve de Concept visant à stratifier les patients par profilage moléculaire des tumeurs pédiatriques en rechute ou réfractaires. L’étude se déroule en 4 étapes :

  • Etape 1 : pré-sélection des patients éligibles ; signature du consentement éclairé et screening du patient.
  • Etape 2 : intervention (résection chirurgicale, biopsie de la tumeur, ponction ou prélèvement) et prélèvements de sang, seront effectués.
  • Etape 3 : profil moléculaire de la tumeur et analyse bio-informatique des données seront effectués de manière centralisée aux laboratoires des centres INCa NGS à l'Institut Curie et Gustave Roussy en France.
  • Etape 4 : interprétation des données d'altérations génétiques moléculaires détectées par WES et RNA Seq et recommandation d'une stratégie thérapeutique.

Etudes ancillaires :

La liste des études ancillaires, liées à MAPPYACTS est accessible en cliquant ici (version du 12/05/2022)

Critères d'inclusion
  • Consentement éclairé signé par le patient ou les parents ou le représentant légal et l’accord de l'enfant mineur pour l’intervention, les prélèvements sanguins et la réalisation des analyses moléculaires
  • Patients présentant une leucémie ou une tumeur solide en rechute ou réfractaire au traitement standard et éligible pour un essai clinique de phase précoce
  • En cas de tumeur solide, la lésion doit être accessible à une biopsie ou à une résection chirurgicale
  • Patient affilié à un régime de sécurité sociale ou bénéficiaire d’un régime équivalent, selon les exigences réglementaires locales
  • Age : ≥ 6 mois et ≤ 18 ans au moment du diagnostic
  • Statut de performance et espérance de vie qui permettent un traitement dans un essai expérimental : indice de Karnofsky ≥ 70% pour les patients > 12 ans d'âge, indice de Lansky ≥ 70% pour les patients ≤ 12 ans
  • Fonctions biologiques adéquates :
  • Fonction hématopoïétique adéquate: neutrophiles >1 x 109/l, plaquettes >100 x 109/l, hemoglobine >80 g/l (transfusion autorisée)
  • Fonction hépatique adéquate : ALAT / ASAT <2,5 x LSN, Bilirubine ≤1.5 x LSN (en cas d’atteinte tumorale du foie ALAT / ASAT <5 x LSN)
  • Fonction rénale adéquate : créatininémie sérique <1,5 x LSN selon l'âge. Si la créatinine sérique est >1,5 x LSN selon l'âge, la clairance de créatinine doit être >70 ml/ml/1,73 m2 ou le début de filtration glomérulaire doit être >70% de la valeur attendue
Critères de non inclusion
  • Espérance de vie ≤ 3 mois
  • Métastases cérébrales symptomatiques
  • Anomalie de la coagulation contre-indiquant la réalisation d’une biopsie ou une chirurgie
  • Infection non contrôlée sans réponse aux antibiotiques, antiviraux ou antifongiques
  • Toxicité due à un traitement anticancéreux antérieur ≥ grade 2 selon critères CTCAE (sauf alopécie, ototoxicité ou lymphopénie, qui ne sont pas exclues si grade 3 ou moins)
  • Autre maladie maligne que celle traitée dans cette étude à l’exception des tumeurs malignes traitées à titre curatif et qui n’ont pas récidivé au cours des 3 dernières années avant l’étude
  • Toute maladie concomitante ou anomalie biologique qui selon l'investigateur peut interférer avec les résultats de l'étude, supposer un risque pour la réalisation de l’intervention ou rendre le patient non incluable dans l'étude
  • Preuve d’une infection virale active pour hepatite B ou C ou diagnostic connu d’une infection au VIH 
  • Pour les leucémies, sont exclus les patients avec une rechute méningée isolée

REGOBONE - Essai de phase II randomisé, en double-aveugle, évaluant l’efficacité du régorafénib, chez des patients ayant un ostéosarcome, un sarcome d’Ewing, ou un chondrosarcome localement avancé ou métastatique

Clos

REGOBONE - Essai de phase II randomisé, en double-aveugle, évaluant l’efficacité du régorafénib, chez des patients ayant un ostéosarcome, un sarcome d’Ewing, ou un chondrosarcome localement avancé ou métastatique

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PathologieOstéosarcome, un sarcome d’Ewing, ou un chondrosarcome localement avancé ou métastatiqueStatut de l'essaiClos
Type de l’étudeInterventionnellePhaseII
AgeSupérieur ou égal à 10 ansRandomisationOUI
Type du traitementTraitement exclusif (Thérapie ciblée)Nombre d'inclusions attendues en France 132
Voie(s) d'administration du traitementPrise orale
Fin prévisionnelle des inclusions2019-09-30Date de la dernière mise à jour de la fiche2022-12-21
Durée de participationJusqu’à progression
N° EUDRACTN/AN° ClinicalTrials.govNCT02389244
Promoteur international
Non renseigné
Promoteur Français
UNICANCER
Investigateur principal
Dr Florence Duffaud
Centres

Cette étude est fermée

Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr

 

 

Descriptif de l'étude

Il s’agit d’un essai de phase II, randomisé en double-aveugle et multicentrique.

 
Objectif principal :

  • Evaluer l’efficacité du traitement sur la survie sans progression.

 

Objectif secondaire :

  • Evaluer la réponse objective.
  • Evaluer la durée de réponse.
  • Evaluer la survie globale.
  • Evaluer le taux de survie sans progression à 3 et 6 mois.
  • Evaluer la tolérance du traitement (NCI CTC-AE v4.0).

 

Critère d'évaluation principal

Survie sans progression.

 

Déroulement de l’essai :

Les patients sont randomisés en 2 bras de traitement :

  • Bras A : Les patients reçoivent du régorafénib PO tous les jours, pendant 3 semaines. Ce traitement est répété toutes les 4 semaines en absence de progression de la maladie.
  • Bras B : Les patients reçoivent le même traitement que dans le bras A, mais le régorafénib est remplacé par un placebo PO.

Un cross-over peut être proposé aux patients sous placebo en cas de progression.

Des examens d’imagerie sont régulièrement réalisés au cours de l’essai.

Les patients sont suivis en l’absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.

Critères d'inclusion
  • Supérieur ou égal à 10 ans
  • Ostéosarcome, sarcome d’Ewing, ou chondrosarcome histologiquement confirmé
  • Maladie en progression à l’inclusion
  • Maladie métastatique ou localement avancée, non opérable et ne pouvant être traitée par radiothérapie ou chirurgie
  • Maladie mesurable
  • Traitement antérieur par une ligne maximum d’un régime de chimiothérapie pour la maladie métastatique (sans compter le traitement néo-adjuvant, ou de maintenance)
  • Espérance de vie > 3 mois
  • Indice de performance ≤ 2 (OMS) ou indice de Karnofsky ≥ 60 %
  • Fonctions organiques adéquates
  • Consentement éclairé signé
Critères de non inclusion
  • Antécédent de traitement ciblant le récepteur de facteur de croissance endothéliale vasculaire (VEGFR)

OLIE (E7080-G000-230) - Étude de phase II, multicentrique, en ouvert, randomisée, visant à comparer l’efficacité et la sécurité d’emploi du lenvatinib en association avec l’ifosfamide et l’étoposide par rapport à l’ifosfamide et l’étoposide chez des enfants, des adolescents et de jeunes adultes atteints d’un ostéosarcome en rechute ou réfractaire (OLIE)

Clos

OLIE (E7080-G000-230) - Étude de phase II, multicentrique, en ouvert, randomisée, visant à comparer l’efficacité et la sécurité d’emploi du lenvatinib en association avec l’ifosfamide et l’étoposide par rapport à l’ifosfamide et l’étoposide chez des enfants, des adolescents et de jeunes adultes atteints d’un ostéosarcome en rechute ou réfractaire (OLIE)

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PathologieOstéosarcome en rechute ou réfractaire Statut de l'essaiClos
Type de l’étudeInterventionnellePhaseII
AgeDe 2 ans à 25 ansRandomisationOUI
Type du traitementRécidives/progressionNombre d'inclusions attendues en France 72
Voie(s) d'administration du traitementPerfusion intraveineuse et prise orale
Fin prévisionnelle des inclusions2021-12-31Date de la dernière mise à jour de la fiche2022-12-21
Durée de participationPériode d’inclusion : 23 mois Durée totale de l’étude : 3 ans
N° EUDRACT2019-003696-19 N° ClinicalTrials.govNTC04154189
Promoteur international
Eisai Ltd
Promoteur Français
Non renseigné
Investigateur principal
Dr Nathalie Gaspar
Centres

Cette étude est fermée

Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr

 

 

Descriptif de l'étude

L’étude OLIE, E7080-G000-230, est une étude de phase 2, multicentrique, en ouvert, randomisée, en groupes parallèles, visant à comparer l’efficacité et la sécurité d’emploi du lenvatinib en association à l’ifosfamide et l’étoposide par rapport à l’ifosfamide et l’étoposide chez des enfants, des adolescents et de jeunes adultes atteints d’un ostéosarcome en rechute ou réfractaire.

Environ 72 patients admissibles seront randomisés dans l’un des 2 bras de traitement suivants selon un ratio de 1:1 dans la strate :

  • Bras A : lenvatinib 14 mg/m2 (par voie orale, une fois par jour) plus ifosfamide 3 000 mg/m2/jour (par voie intraveineuse [IV], du Jour 1 au Jour 3 de chaque cycle pendant un total de 5 cycles maximum) et étoposide 100 mg/m2/jour (IV, du Jour 1 au Jour 3 de chaque cycle pendant un total de 5 cycles maximum)
  • Bras B : ifosfamide 3 000 mg/m2/jour (IV, du Jour 1 au Jour 3 de chaque cycle pendant un total de 5 cycles maximum) et étoposide 100 mg/m2/jour (IV, du Jour 1 au Jour 3 de chaque cycle pendant un total de 5 cycles maximum)

La randomisation suivra un schéma de randomisation prédéfini en fonction des facteurs de stratification suivants : moment de la première rechute/maladie réfractaire (prématurée [< 18 mois] ou tardive [≥ 18 mois]) et l’âge (< 18 et ≥ 18 ans).

EISAI surveillera étroitement l’inclusion pour s’assurer qu’au moins 32 patients ayant < 18 ans au moment du consentement éclairé sont randomisés.

 

Objectif principal

Évaluer si le lenvatinib associé à l’ifosfamide et à l’étoposide (bras A) améliore le taux de survie sans progression (SSP) à 4 mois (SSP-4m) comparer à une chimiothérapie seule par ifosfamide/étoposide (bras B)(par l’imagerie radiologique indépendante [IIR] selon les critères d’évaluation de la réponse dans les tumeurs solides [Response Evaluation Criteria In Solid Tumors ; RECIST 1.1]), chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes atteints d’ostéosarcome en rechute ou réfractaire.

Critères d'inclusion
  • Diagnostic d’un ostéosarcome de grade élevé, confirmé par examen histologique ou cytologique
  • Ostéosarcome réfractaire ou en rechute après 1 à 2 traitements systémiques antérieurs.
  • Maladie mesurable ou évaluable selon les critères RECIST 1.1 remplissant les critères suivants :
    • est considéré comme mesurable une lésion avec précisément, une taille minimale de 10 mm (dans l’axe long), à l’aide d’examens de tomodensitométrie ou d’imagerie par résonance magnétique (TDM/IRM) (les ganglions lymphatiques doivent être mesurables précisément avec une taille minimale de 15 mm [dans l’axe court]) ; est considéré comme évaluable toutes lésions remplissant pas ces critères.
    • les lésions qui ont subi une radiothérapie externe (external beam radiotherapy, EBRT) ou des traitements loco-régionaux tels que l’ablation par radiofréquence (RF) doivent s’être ensuite développées de façon non équivoque pour être considérées comme des lésions cibles.

 

Patients âgés de 2 à ≤ 25 ans au moment du consentement éclairé.

  • 5. Espérance de vie de 12 semaines ou plus.
  • 6. Score Lansky ≥ 50 % ou indice de performance Karnofsky ≥ 50 %. Le Karnofsky sera utilisé pour les patients âgés de ≥ 16 ans et le Lansky pour les patients < 16 ans. Les patients qui sont incapables de marcher à cause d’une paralysie, mais sont en fauteuil roulant, seront considérés comme des patients en ambulatoire afin d’évaluer leur score de performance.
  • Fonction adéquate de la moelle osseuse, comme prouvé par les résultats suivants :
    • Taux de polynucleaires neutrophiles (PNN) ≥ 1,5×109/l.
    • (Les patients présentant une atteinte de moelle osseuse doivent avoir un taux de PNN ≥ 0,8×109/l et une numération des leucocytes ≥ 1×109/l).
    • Hémoglobine ≥ 8,0 g/dl (une hémoglobine de < 8,0 g/dl est acceptable si elle est corrigée par facteur de croissance ou avec une transfusion avant le Jour 1 du Cycle 1).
    • Numération plaquettaire ≥ 100×109/l.
  • Fonction de coagulation adéquate, telle que définie par le rapport international normalisé (INR), ≤ 1,5 à moins que le participant reçoive un traitement anticoagulant, aussi longtemps que l’INR se situe dans la fourchette thérapeutique de l’utilisation prévue pour les anticoagulants.

 

  • Fonction hépatique adéquate, comme prouvé par les résultats suivants :
    • Bilirubine ≤ 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN).
    • Alanine aminotransférase (ALAT) et aspartate aminotransférase (ASAT) ≤ 3 × LSN (dans le cas de métastases hépatiques, ≤ 5 × LSN).
  • Fonction rénale adéquate, comme prouvé par les résultats suivants :
    • Créatinine sérique correspondant à l’âge/au sexe selon le tableau ci-dessous. Si la créatinine sérique dépasse la créatinine sérique maximale selon l’âge/le sexe d’après le tableau ci-dessous, la clairance de la créatinine (ou le débit de filtration glomérulaire [DFG] aux radio-isotopes) doit être de > 70 ml/min/1,73 m2.

 

 

Les valeurs seuils de créatinine dans ce tableau sont tirées de la formule de Schwartz pour l’estimation du DFG (Schwartz et al., 1985) à l’aide des données de taille et de stature des enfants publiées par le CDC.

 

  • Bandelette urinaire < 2+ pour la protéinurie. Les patients dont la protéinurie est ≥ 2+ sur l’analyse d’urine par bandelette doivent effectuer un test de rapport protéine-créatinine (P/C) urinaire qui doit être de grade < 2 selon les critères du Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 et, si possible, effectuer un recueil des urines sur 24 heures (les enfants et adolescents ≤ 12 ans doivent présenter ≤ 500 mg de protéines/24 heures, les patients de > 12 ans doivent présenter ≤ 1 g de protéines/24 heures).
  • Aucun signe clinique de syndrome néphrotique.
  • Fonction cardiaque adéquate, mise en évidence par une fraction d’éjection ventriculaire gauche ≥ 50 % à la référence, déterminée par échocardiographie.
  • Pression artérielle (PA) adéquatement contrôlée, avec ou sans médicament antihypertenseur, définie comme :

 

  • PA < 95e percentile pour le sexe, l’âge et la taille à la sélection (selon les consignes du Groupe de travail de l’institut national sur le coeur, les poumons et le sang [National Heart Lung and Blood Institute]), et aucune modification de leurs médicaments antihypertenseurs dans un délai d’une semaine avant le Jour 1 du Cycle 1. Les patients de > 18 ans doivent avoir une PA ≤ 150/90 mm Hg à la sélection et aucune modification de leur traitement antihypertenseur dans un délai d’une semaine avant le Jour 1 du Cycle 1.

 

  • La fenêtre thérapeutique avant le Jour 1 du Cycle 1 est de 3 semaines en cas de chimiothérapie antérieure ; 6 semaines si le traitement comprenait des nitrosourées ; 4 semaines pour une radiothérapie exclusive; 2 semaines pour une radiothérapie palliative ; et 3 mois pour une chimiothérapie à haute dose avec soutien de cellules souches. Les patients doivent avoir récupéré (à un grade ≤ 1, à l’exception de l’alopécie et de l’ototoxicité, et à une neuropathie périphérique de grade ≤ 2, d’après les CTCAE v5.0) des effets toxiques aigus de tous les traitements anticancéreux antérieurs avant le Jour 1 du Cycle 1.

 

  • Consentement éclairé, écrit et signé par le ou les parents ou le tuteur légal, et assentiment du patient mineur. Consentement éclairé écrit par le patient âgé de ≥ 18 ans.
  • Patient désireux et capable de se conformer au protocole, au suivi prévu, et à la prise en charge de la toxicité selon le jugement de l’investigateur.
Critères de non inclusion
  • Toute infection ou maladie infectieuse active, sauf si le patient est complètement rétabli avant le Jour 1 du Cycle 1 (c.-à-d., ne nécessitant plus de traitement systémique).
  • Les patients ayant des métastases au système nerveux central ne sont pas éligibles, sauf si un traitement local a été réalisé (par ex., une radiothérapie, une intervention chirurgicale ou une radiochirurgie) et n’ont plus utilisé de corticoïdes dans cette indication depuis au moins 2 semaines avant le Jour 1 du Cycle 1.
  • Deuxième tumeur maligne active dans les 2 ans précédant l’inclusion ([en plus de l’ostéosarcome], ceci n’incluant pas les mélanomes superficiels définitivement traités, les carcinomes in situ, ou encore les carcinomes cutanés basocellulaires ou à cellules squameuses).
  • Toute affection médicale ou autre qui, de l’avis du ou des investigateurs, empêcherait le patient de participer à une étude clinique.

 

  • Avoir fait l’objet d’une intervention chirurgicale majeure dans les 3 semaines précédant le Jour 1 du Cycle 1. Remarque : après une intervention chirurgicale majeure, la guérison adéquate des plaies doit faire l’objet d’une évaluation clinique d’éligibilité indépendamment du temps écoulé.
  • Hypersensibilité connue à tout composant des médicaments à l’étude (lenvatinib, ifosfamide, étoposide ou leurs principes actifs).
  • Patient recevant actuellement un médicament ou un dispositif expérimental dans le cadre d’une autre étude clinique ou dans les 28 jours précédant le Jour 1 du Cycle 1.
  • Une anomalie cliniquement significative à l’ECG, y compris un allongement marqué à la référence de l’intervalle QT ou QTc (par ex., un résultat montrant de façon répétée un intervalle QTc > 480 ms).
  • La malabsorbtion gastro-intestinale, l’anastomose gastro-intestinale ou tout autre état qui, de l’avis de l’investigateur, pourrait modifier l’absorbtion du lenvatinib.
  • Fistule de grade ≥3, gastro-intestinale ou non, pré-existante.
  • Saignements gastro-intestinaux ou hémoptysie active (sang rouge vif d’au moins ½ cuillère à café) dans les 3 semaines précédant le Jour 1 du Cycle 1.
  • majeur. En outre, le degré de proximité de vaisseaux sanguins majeurs doit être pris en compte comme critère d’exclusion en raison du risque potentiel d’hémorragie sévère associé à une régression de la tumeur ou à une nécrose après le traitement par lenvatinib.
  • Antécédents de néphrotoxicité de grade ≥ 3 liés à l’ifosfamide, ou d’encéphalopathie.
  • Signes de maladie cliniquement significative (par ex., pathologie cardiaque, respiratoire, gastro-intestinale ou rénale) qui, de l’avis du ou des investigateurs, pourrait affecter la sécurité du patient ou interférer avec les évaluations de l’étude.
  • Le patient est avéré séropositif pour le virus de l’immunodéficience humaine (VIH). Remarque : le dépistage du VIH n’est requis à la sélection que quand l’autorité sanitaire locale l’oblige.
  • Hépatite virale active (B ou C) comme prouvé par une sérologie positive. Remarque : le dépistage de l’hépatite B ou de l’hépatite C n’est requis à la sélection que quand l’autorité sanitaire locale l’oblige.

 

Les femmes qui allaitent ou sont enceintes lors de la sélection ou à la visite de référence (comme documenté par un test positif de la bêta-gonadotrophine chorionique [ß-hCG]) (gonadotropine chorionique humaine [hCG]) avec une sensibilité minimum de 25 UI/l ou unités équivalentes pour la ß-hCG/hCG]). Une évaluation de référence distincte est exigée si un test de grossesse négatif a été obtenu à la sélection plus de 72 heures avant la première dose du médicament à l’étude. Femmes ayant la capacité d’avoir des enfants* qui : - Refusent d’utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant toute la période de l’étude, puis pendant 28 jours après l’interruption de la prise de lenvatinib ou 12 mois après l’interruption de la prise d’étoposide et d’ifosfamide, c’est-à-dire : ◦ abstinence totale (s’il s’agit du mode de vie préféré et habituel de la patiente) ;

◦ un dispositif intra-utérin (DIU) ou un système de libération d’hormone (SIU) ;

◦ un implant contraceptif ;

◦ un contraceptif oral. La patiente doit être sous une dose stable du même contraceptif oral pendant au moins 28 jours avant l’administration du médicament à l’étude, pendant toute la durée de l’étude, puis pendant 28 jours après l’interruption de la prise de lenvatinib ou 12 mois après l’interruption de la prise d’étoposide et d’ifosfamide.

 

OU

 

- N’a pas de partenaire ayant fait l’objet d’une vasectomie et dont l’azoospermie a été confirmée.

 

Pour les centres situés hors de l’UE, on permet que si une méthode de contraception hautement efficace n’est pas appropriée ou acceptable pour le/la patient(e), ou si le/la patient(e) a changé de contraceptif hormonal ou son dosage de celui-ci dans les 4 semaines avant l’administration du médicament à l’étude, alors le/la patient(e) doit accepter d’utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable, c’est-à-dire une méthode contraceptive à double barrière telle qu’un préservatif plus diaphragme ou une cape/voûte cervicale avec spermicide.

* Toutes les patientes post-pubères seront considérées comme ayant la capacité d’avoir des enfants, sauf si elles ont une ménopause précoce (aménorrhée pendant au moins 12 mois consécutifs, groupe d’âge approprié, et sans autre cause connue ou suspectée) ou ont été stérilisées par chirurgie (c.-à-d., ligature bilatérale des trompes, hystérectomie totale, ou ovariectomie bilatérale, avec intervention chirurgicale au maximum au moins 1 mois avant l’administration des médicaments à l’étude), ou n’ont pas encore atteint la ménarche (stades de Tanner 1 à 3).

  • Patients de sexe masculin qui n’ont pas fait l’objet d’une vasectomie réussie (azoospermie confirmée) ou si eux et/ou leurs partenaires de sexe féminin ne remplissent pas les critères ci-dessus (c.-à-d., n’ayant pas la capacité d’avoir des enfants ou pratiquant une méthode contraceptive hautement efficace pendant toute la durée de l’étude, puis pendant 28 jours après l’interruption de la prise de lenvatinib ou 6 mois après l’interruption de la prise d’étoposide et d’ifosfamide). Les dons de sperme sont interdits pendant la période de l’étude et pendant 28 jours après l’interruption de la prise de lenvatinib ou 6 mois après l’interruption de la prise d’étoposide et d’ifosfamide.
  • Une contre-indication à l'un des médicaments de l'étude (lenvatinib, ifosfamide et étoposide) selon les prescriptions locales.