Registre des essais cliniques en France

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Descriptif de l'étude

Il s’agit d’une étude biologique non randomisée et multicentrique.

Les fragments de tumeur nécessaires à cette étude sont recueillis dans le cadre habituel des prélèvements effectués pour établir le diagnostic. Une analyse de l’oncogène MYCN est réalisée sur un échantillon de sang réalisé également au cours d’un prélèvement de routine.

En cas de présence de l’oncogène MYCN d’autres analyses de sang peuvent être nécessaires au cours du suivi pour évaluer la réponse à la chimiothérapie.

La durée totale de suivi est de 4 ans.

Objectif principal :

Démontrer l’impact pronostique du profil génomique sur la survie globale, la survie sans progression et la survie sans progression métastatique.

Objectifs secondaires :

• Créer une banque tissulaire virtuelle nationale.
• Améliorer la classification génétique du neuroblastome.
• Rechercher une corrélation entre le profil génomique et la présentation clinique et l’anatomopathologie.
• Améliorer la stratification thérapeutique dans des futurs protocoles de traitement.
• Évaluer l’impact du profil génomique chez les enfants de plus de 18 mois.
• Évaluer l’impact du profil génomique chez les enfants de moins de 18 mois.

Critère d'évaluation principal :

Survie sans progression.

Critères d'inclusion

• Neuroblastome ou ganglioneuroblastome (INSS)
• Disponibilité d'un échantillon tumoral, obtenu avant tout traitement
• Inclusion dans les 2 mois suivants le diagnostic
• Tout patient traité dans un centre de la SFCE pour une tumeur neuroblastique
• Consentement éclairé signé

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Descriptif de l'étude

C’est une étude de phase II, à un seul bras et multicentrique. Tous les patients reçoivent une injection de tisagenlecleucel à des doses adaptées selon leur poids.

Objectif principal :

Evaluer le taux de survie sans progression.

Objectifs secondaires :

• Déterminer le pourcentage de patients en rémission sans avoir eu de transplantation de cellules souches allogéniques.
• Evaluer la survie globale.
• Déterminer le pourcentage de patients avec une maladie résiduelle négative.
• Déterminer le pourcentage de patients ayant une rémission complète ou une rémission complétée sans avoir une numération formule sanguine normale et avec une aplasie de cellules B persistante au-delà du délai de transfusion du tisagenlecleucel.
• Déterminer le pourcentage de patients pour lesquels des cellules viables positives pour le CAR T anti-CD19 ont été fabriquées avec succès.
• Evaluer la qualité de vie (PedsQL & EQ-5D-3L & EQ-5D-Y).
• Evaluer les effets du tisagenlecleucel sur les fonctions cognitives.
• Déterminer le pourcentage de patients avec des anticorps préexistants.
• Déterminer le pourcentage de patients avec des anticorps anti-mCAR19 après administration du tisagenlecleucel et le pourcentage de patients sans anticorps anti-mCAR19 mesurable.
• Evaluer la concentration en transgène de tisagenlecleucel.
• Evaluer l’expression génétique de tisagenlecleucel.
• Evaluer la persistance du récepteur antigénique chimérique selon le délai de récupération des cellules B.
• Evaluer les paramètres cinétiques cellulaires du tisagenlecleucel.

Critère d'évaluation principal :

Taux de survie sans progression.

Critères d'inclusion

• Age ≥ 1 an et ≤ 25 ans
• Leucémie aigüe lymphoblastique à cellules B exprimant CD19
• Patient de leucémie aigüe lymphoblastique à cellules B à haut risque qui a déjà reçu un traitement de première ligne et qui a une maladie résiduelle minimale ≥ 0,01% à la fin du traitement de consolidation (évaluée par cytométrie en flux au laboratoire central)
• Induction préalable et chimiothérapie de consolidation autorisées : patient de 1ère ligne : ≤ 3 blocs de chimiothérapie standard pour la leucémie lymphoblastique aigüe à cellules B, définie comme une induction à 4 médicaments, une consolidation de Berlin-Frankfurt-Münster et une maintenance à haute dose de méthotrexate
• Indice de performance ≥ 60% selon Lansky
• Fonction rénale : transaminases ≤ 5 LNS, bilirubine totale
• Fonction pulmonaire : absence ou dyspnée faible (≤ grade 1), saturation d’oxygène > 90%
• Fonction cardiaque correcte définie par LVSF ≥ 28% confirmée par échocardiogramme ou LVEF ≥ 45% confirmée par échocardiogramme ou MUGA dans les 6 semaines avant le screening
• Consentement éclairé signé

Critères de non inclusion

• Leucémie aigüe lymphoblastique à cellules B avec chromosome de Philadelphie positif
• Plus de 25% de lymphoblastes à la fin du traitement d’induction de première ligne
• Entre 5% et 25% ou plus de 25% de lymphoblastes ou maladie extra médullaire persistante à la fin du traitement de consolidation de première ligne
• Hypodiploïdie : moins de 44 chromosomes et/ou index ADN
• Patient ayant des syndromes génétiques concomitants associés à des troubles de la moelle épinière tels qu’anémie de Fanconi, syndrome de Kostmann, syndrome de Shwachman, ou tout autre syndrome de la moelle épinière, à l’exception du syndrome de Down
• Patient ayant une leucémie ou lymphome de Burkitt (patient avec une leucémie lymphoblastique aigüe à cellules B matures, leucémie à cellules B, avec morphologie FAB L3 et/ou translocation MYC)
• Traitement antérieur par un inhibiteur de tyrosine kinase.
• Traitement antérieur par un anti-CD19
• Traitement antérieur avec une thérapie anticancéreuse immunocellulaire autologue
• Femme enceinte ou en cours d’allaitement

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Descriptif de l'étude

Avec une survie globale supérieure à 95% avec un traitement associant chimiothérapie et radiothérapie l’objectif actuel des stratégies thérapeutiques pour les enfants et adolescents atteints de lymphome de Hodgkin classique (cHL) est de limiter le risque de séquelles liées au traitement responsables d’une morbi-mortalité tardive tout en maintenant un niveau élevé de guérison. Il s’agit principalement d’infertilité masculine, d’insuffisance ovarienne, de pathologies cardiovasculaires, d’insuffisance thyroïdienne, et de cancers secondaires radio induits.

La première étude européenne, EuroNet-PHL-C1 (2007-2013), a inclut 2110 enfants et adolescents présentant un cLH. Tous les patients avaient une évaluation précoce de la réponse (ERA) par FDG-TEP/CT après 2 cycles d’OEPA (vincristine, adriamycine, étoposide, prednisone). Une rémission métabolique complète associée à une rémission radiologique au moins partielle définissait une réponse adéquate (AR). Les patients AR ne recevaient pas de radiothérapie. Pour les patients de stades intermédiaires ou avancés, la chimiothérapie par COPP (cyclophosphamide, vincristine, prednisone, procarbazine) était randomisée versus COPDAC (la procarbazine étant remplacée par la dacarbazine) 2 à 4 cycles au décours des 2 OEPA. Après un suivi médian de 48 mois, l’analyse intermédiaire (novembre 2014) estimait la survie globale à 98% et la survie sans événement (EFS) à 88%. Cette analyse a montré que : (i) l’indication de la radiothérapie était restreinte à 50% de l’ensemble des patients et ne s’accompagnait pas d’un taux d'échec supérieur à celui des études antérieures et que l’EFS des patients ayant reçu de la radiothérapie etait superposable à celle des patients non-irradiés ; (ii) la randomisation COPP versus COPDAC montre une efficacité comparable des 2 schémas de traitement avec une toxicité gonadique moindre après COPDAC. « OEPA-COPDAC »- est donc actuellement considéré en Europe comme la chimiothérapie de référence des enfants et adolescents atteints de cHL.

Les résultats des traitements des jeunes adultes (18-25ans) présentant un cLH sont actuellement comparables au résultats des adolescents traités dans les protocoles pédiatriques toutefois le recours à des doses cumulatives plus élevées d’anthracyclines, de bléomycine, ainsi que l’usage de la radiothérapie systématique dans les stades localisés et intermédiaires ont conduit à proposer d’harmoniser les traitements jusque 25 ans dans le cadre du protocole Euronet- PHL- C2 dans le but de limiter les risques de morbidité tardive dans cette population.

Le protocole EuroNet-PHL-C2 a pour objectif principal est d’optimiser les résultats en termes d’efficacité et de risques de toxicité à long terme.

Objectif principal :

• Patients TL-2 et TL-3 - randomisation de la chimiothérapie DECOPDAC-21 VERSUS COPDAC-28 :

• Amélioration de la survie sans évènement (EFS) chez les patients TL-2 et TL-3 ayant une réponse précoce PET-négative avec une chimiothérapie intensifiée (DECOPDAC-21) sans radiothérapie.
• Démontrer que la combinaison d’une chimiothérapie intensifiée de consolidation (DECOPDAC-21) associée à une radiothérapie ciblée sur les sites FDG-PET positifs à la fin de la chimiothérapie est comparable à une chimiothérapie de consolidation standard (COPDAC-28) associée à une radiothérapie ganglionnaire standard chez les patients TL-2 et TL-3 ayant une réponse précoce PET-positive.

• Patients TL-1 (pas de randomisation) :

• Restriction des indications de la radiothérapie aux patients TL-1 (stade I-IIA avec VS<30 et masse ganglionnaire< 200 ml) avec TEP-FDG score (après 2 cycles de chimiothérapie par OEPA) ≥ Deauville 4 tout en maintenant la survie sans évènement à 5 ans à 90% ou plus.

Critère d’évaluation principal :

Survie sans évènement définie par le temps depuis le début du traitement jusqu’à la survenue du 1er évènement parmi :

• progression/rechute
• second cancer
• décès toute cause confondue.

Objectifs secondaires :

• Evaluation de la toxicité hématologique pendant les cycles de chimiothérapie OEPA, COPDAC-28 et DECOPDAC-21 et comparaison entre COPDAC-28 versus DECOPDAC-21.
• Pour les patients ayant une réponse précoce PET-positive patients : comparaison des taux de réponse PET après chimiothérapie de consolidation avec COPDAC-28 ou DECOPDAC-21.

Critères d’évaluations secondaires :

• Efficacité : Survie globale (OS), Survie sans progression (PFS)
• Sécurité : selon CTC (common toxicity criteria) pendant toutes les phases de traitement
• Qualité
• Délai entre le PET/TDM décision AR/IR

• Nombre de jours entre le dernier jour de la chimiothérapie et le 1er jour de la radiothérapie
• Nombre de jours entre la dernière dose de prednisone/prednisolone de l’OEPA jusqu’au début du 1er cycle de consolidation
• Durée de la chimiothérapie
• Taux d’arrêt et de remplacement de chaque traitement
• Proportion de patient ayant un hypermétabolisme FDG dans la graisse brune sous beta bloquants
• Moyenne de hypermétabolisme FDG dans le foie lors du bilan initial, lors de la réponse précoce et tardive(reproductibilité)
• FDG-dose utilisée selon les recommandations de l’EANM en pédiatrie
• Dose de radiation utilisée dans le PET-CT faible dose
• Durée de la radiothérapie, taux d’arrêt de la radiothérapie
• Taux de patients ayant reçu le traitement par radiothérapie selon les recommandations du protocole (cf manuel de radiothérapie).

Déroulement pratique de l’essai :

Au diagnostic les patients sont inclus après signature du consentement éclairé. Ils sont alors classés en 3 catégories de traitement (TL) :

• TL1 =stade IA/IB/IIA avec VS < 30 et dont le volume tumoral est inférieur à 200 ml
• TL2 =stade IA/IB/IIA dont la VS n’est pas disponible ou est ≥ 30 ou avec un volume tumoral supérieur ou égal à 200 ml ; stade IAE/IBE/IIAE/IIB/IIIA
• TL3 =stade IIBE, stade IIIAE, stade IIIBou stade IV

Les patients reçoivent un 1ere chimiothérapie d’induction (OEPA).

Le traitement post induction est adapté selon la réponse précoce au traitement (évaluée après 2 cycles OEPA) :

• Patients répondeurs (PET négative = Deauville Score 1, 2 or 3) : pas de radiothérapie, la chimiothérapie de consolidation sera fonction du TL :

• TL-1 recevront 1 cycle COPDAC-28
• Les patients TL-2 seront randomisés pour recevoir soit 2 COPDAC-28 (standard) ou 2 DECOPDAC-21 (intensifiée)
• Les patients TL-3 seront randomisés pour recevoir soit 4 COPDAC-28 (standard) ou 4 DECOPDAC-21 (intensifiée)
• Patients non répondeurs (PET positive = Deauville Score 4 or 5) –recevront une radio chimiothérapie de consolidation
• TL-1 recevront radiothérapiestandard(20 Gy) après 2 cycles OEPA
• TL-2 and TL-3 :l’indication de la radiothérapie dépend du bras de randomisation

Pour les patients du bras standard

• TL-2 :2 COPDAC-28
• TL-3 : 4 COPDAC-28

Associé à une radiothérapie standard de 20 gy sur les ganglions atteints. Un boost de 10 Gy sera délivré aux patients PET positif au LRA.

Pour les patients du bras avec chimiothérapie intensive

• TL-2: 2 DECOPDAC-21
• TL-3 :4 DECOPDAC-21

SI les patients sont PET positif au LRA, une radiothérapie de 30 Gy sera effectuée sur les sites positifs. Si le PET scan au LRA est négatif, aucune radiothérapie ne sera effectuée.

Critères d'inclusion

• Lymphome de Hodgkin (cHL) classique confirmé histologiquement
• Enfants et jeunes adultes âgés de moins de 25 ans révolus
• Signature d’un consentement éclairé par le patient et/ou les titulaires de l’autorité parentale (selon l’âge du patient)
• Négativité du test de grossesse dans les 2 semaines précédant le début du traitement chez les patients en âge de procréer
• Affiliation à un régime de sécurité sociale ou être bénéficiaire d’un tel régime

Critères de non inclusion

• Traitement antérieur par chimiothérapie ou radiothérapie pour un autre cancer
• Prétraitement du lymphome de Hodgkin (excepté un traitement par corticoïde pendant 7 à 10 jours pour les tumeurs médiastinales volumineuses ou compressives).
• Diagnostic d’un lymphome de Hodgkin à prédominance lymphocytaire
• Autres tumeurs malignes concomitantes
• Contre-indication ou allergie connue à l’un de traitement de l’étude
• Pathologie concomitantes sévères (eg : déficit immunitaire syndromique)
• Séropositivité HIV connue
• Résidence en dehors des pays participants dans lesquels le suivi à long terme ne peut être assuré
• Grossesse ou lactation
• Patients sexuellement actifs ne souhaitant pas utiliser une contraception efficace pendant le traitement jusqu’à après la fin des traitements à l’étude
• Participation à un essai interventionnel ou traitement par un médicament à l’essai en cours ou récent (ie dans les 30 jours précédant la date de signature du consentement éclairé)

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Descriptif de l'étude

✱ Attention : Fermeture de la randomisation R1 (VIDE vs VDC/IE)

L’objectif lié à la randomisation de la chimiothérapie d’induction/consolidation (R1) est de comparer, d’un point de vue des résultats cliniques et de tolérance, la stratégie VIDE (induction par VIDE, consolidation par VAC, VAI ou BuMel en fonction du risque de progression des patients) à la stratégie VDC/IE (compression de l’induction par VDC/IE, consolidation par IE/VC ou BuMel en fonction du risque de progression des patients) comme traitement de première ligne chez les patients présentant une tumeur localisée ou métastatique pulmonaire ou pleurale.

L’objectif de la randomisation attribuant ou non de l’acide zolédronique (R2) est de déterminer dans quelle mesure l’ajout de ce médicament à la chimiothérapie de consolidation attribuée lors de la randomisation R1 est associé à une amélioration des résultats cliniques chez les patients présentant une tumeur de la famille des sarcomes d’Ewing, localisée ou métastatique au niveau pulmonaire ou pleurale.

Critères d'inclusion

• Tumeur de la famille du sarcome d’EWING de l’os et du tissu mou histologiquement confirmée
• Toute tumeur de la famille du sarcome d’EWING de l’os et du tissu mou histologiquement et génétiquement confirmée, ou sarcome à cellules rondes « Ewing-like » sans réarrangement EWSR1,
• Patient > 2 ans et < 50 ans à la date de la 1^ère randomisation (à partir du jour du second anniversaire et jusqu’à 49 ans et 364 jours),
• 1^ère randomisation ≤ 45 jours après diagnostic (lors d’une biopsie ou de la chirurgie),
• Patient considéré médicalement apte à recevoir l’un ou l’autre des traitements attribués lors de la randomisation R1,
• Pas de traitement antérieur de la tumeur de la famille du sarcome d’Ewing autre que la chirurgie,
• Pour les femmes en âge de procréer, test de grossesse négatif et documenté,
• Patient acceptant l’utilisation d’une contraception efficace pendant toute la durée du traitement et pendant 12 mois après la fin de celui-ci pour les femmes en âge de procréer et 6 mois après la fin du traitement pour les hommes,
• Signature du consentement éclairé par le patient et/ou par les représentants légaux pour les patients mineurs.

Critères de non inclusion

Randomisation R1 :

• Maladie métastatique extra pulmonaire ou pleurale
• Contre-indication à l’un des médicaments proposés dans l’un ou l’autre des bras de la randomisation R1,
• Deuxième cancer,
• Femme enceinte ou allaitante,
• Suivi du patient impossible pour des raisons sociales, géographiques ou psychologiques.

Randomisation R2 :

• Antécédents de chirurgie dentaire (extraction ou chirurgie de la mâchoire) dans les 6 mois précédant la première administration d’acide zolédronique ou chirurgie dentaire prévue au cours de la période de traitement ou dans les 6 mois après la fin du traitement,
• Antécédent de fracture de la mâchoire,
• Tumeur de la famille des sarcomes d’Ewing au niveau de la maxillaire ou mandibulaire,
• Progression de la tumeur primaire ou apparition de nouvelles lésions au cours du traitement d’induction

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Descriptif de l'étude

Il s'agit d'un essai clinique séquentiel de phase III, à deux bras et en groupes parallèles, randomisé (dans un rapport de 1:1), en double aveugle, multicentrique et de non-infériorité, de LLLT appliquée tous les deux jours par rapport à la LLLT appliquée quotidiennement dans l'analgésie de la MO chimio-induite de grade 2 ou supérieur selon l'OMS chez les enfants de 3 ans ou plus.

Critères d'inclusion

• Enfants de sexe masculin ou féminin âgés de ≥ 3 ans et < 18 ans
• Hospitalisation dans un service d'oncologie ou d'hématologie dans les centres participants
• Patients souffrant de mucite oropharyngée de grade 2 ou supérieur (système de classification de l'OMS) liée à la chimiothérapie anticancéreuse, y compris le conditionnement pour la transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)
• Consentement éclairé écrit des détenteurs de l'autorité parentale du patient, et assentiment du patient le cas échéant
• Les patients affiliés à un régime de sécurité sociale français ou à une protection sociale équivalente
• Absence de tout handicap physique ou psychologique susceptible d'interférer avec l'application de la LLLT

Critères de non inclusion

• Patients présentant une lésion cancéreuse solide dans la zone d'application du laser à faible énergie
• Antécédents de radiothérapie cervicofaciale
• Application d'une thérapie laser de faible intensité pour une mucite buccale dans les deux semaines précédant la randomisation
• Hyperthyroïdie définie par une TSH < 0,4 UI/mL à l'inclusion
• Patients susceptibles de faire des crises d'épilepsie
• Patients porteurs d'un stimulateur cardiaque
• Patients qui refusent de porter des lunettes de protection rétinienne pendant les séances de thérapie laser à faible intensité; de même pour les parents/représentants légaux s'ils sont présents pendant les séances de thérapie laser à faible intensité (application LLLT)
• Les patients protégés par la loi (tutelle et protection de la justice)
• Les patientes enceintes, déterminé par un test de grossesse sérique positif lors du dépistage
• Les patientes en lactation qui allaitent activement
• Participation à un autre essai clinique portant sur les soins bucco-dentaires

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Descriptif de l'étude

Objectif principal :

Etude de l’état de santé globale médico psycho social à long terme des patients traités pour un lymphome B inclus dans les protocoles LMB84, 86, 89, 96 et 2001 en Ile de France et vivants à plus d’un an du diagnostic.

Objectifs secondaires :

 - Analyse de l’évolution des séquelles et complications tardives en fonction de l’évolution des protocoles de décroissance thérapeutique

- Etablir des recommandations de suivi à long terme spécifiques pour les patients traités selon les protocoles LMB

- Mieux informer les patients traités dans les protocoles LMB

- Mieux caractériser les séquelles et complications tardives du protocole LMB 2001 permettant d’évaluer dans l’avenir l’impact de l’ajout du RITUXIMAB à ce protocole.

Plan de l’étude :

Il s’agit d’une étude de cohorte rétrospective et prospective, clinique et épidémiologique, multicentrique sur 5 centres en Ile de France (Gustave Roussy, Curie, Trousseau, Robert Debré, Saint louis).

Critères d'inclusion

• Patient inclus dans les protocoles LMB 84, 86, 89, 96, et 2001
• Traité dans un des 5 centres d’Ile de France : Gustave Roussy, Curie, Trousseau, Robert Debré, Saint louis.
• Traitement terminé
• Age <21 ans au diagnostic
• Vivant à 1 an du diagnostic
• Age ≥ 18 ans pour la visite de suivi à long terme et pour le remplissage des questionnaires

Critères de non inclusion

Patient traités pour un lymphome B en Ile de France, inclus dans les protocoles LBM 84, 86, 89, 96, et 2001, et décédés ou perdus de vue dans l’année suivant le diagnostic.

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Descriptif de l'étude

Etude Française, prospective, multicentrique, en ouvert, stratifiée sur le type de leucémie aigüe (B ou T), les caractéristiques cytogénétiques et moléculaires, et les critères de réponse au traitement (corticosensibilité, maladie résiduelle) afin d'évaluer l'efficacité et la tolérance de différents schémas d'injection d’asparaginase pégylée (Peg-ASPA) chez des patients entre 12 mois et 18 ans nouvellement diagnostiqués pour une leucémie aigüe lymphoblastique (LAL). Pour les patients traités dans les groupes de risque standard ou intermédiaire, l’administration de la Peg-ASPA est randomisée selon deux modalités (Peg-ASPA 1250UI/m² en deux injections versus une dose unique de 2500UI/m²). Dans le groupe haut risque/très haut risque, une intensification du schéma de l'administration de la Peg-ASPA est proposée et évaluée pendant l'induction du traitement.

Objectifs principaux :

• Evaluer l'incidence d’une activité adéquate de la Peg-ASPA administrée durant l'induction :
  • Selon deux schémas d’administration pour les patients de risque standard et intermédiaire : Peg-ASPA 1250UI/m² en deux injections versus une dose unique de 2500UI/m².
  • Selon le schéma de deux injections de 2500 UI/m² pour les patients de haut risque.
• Evaluer l'incidence des toxicités sévères directement liées à la Peg-ASPA.

Objectifs secondaires :

Pharmacocinétique, pharmacodynamique, immunogénicité

• Mesure de la déplétion et de l’activité asparaginase aux différents points de contrôle définis dans le protocole.
• Incidence des anticorps anti-asparaginase.
• Taux de réaction allergique en induction, consolidation et durant la (les) intensification(s).
• Pourcentage de patients traités par Erwiniase.
• Pourcentage de patients ayant reçu plus de 95% de la dose de Peg-ASPA.

Efficacité

• Taux de rémission complète, maladie résiduelle (fin d’induction et points tardifs) par PCR quantitative IgH/TCR.
• Incidence cumulée de rechute.
• Survie sans événement à 5 ans pour la comparaison des deux types d’asparaginase dans les LAL B de risque standard et risque intermédiaire ; dans les LAL T de risque standard.
• Proportion de sujets avec détection de la maladie résiduelle négative dans la population des LAL à très haut risque B ou T.
• Pourcentage de sujets avec un niveau détectable d’asparagine 9 jours après l’administration de la dernière dose.

Toxicité

• Evènements indésirables liés à l’administration de Peg-ASPA (hyperglycémie, diabète, coagulopathie, thromboses autres que la thrombophlébite cérébrale ; pancréatite ; hyperbilirubinémie ; allergie).
• Incidence de tous les grades 3 et 4.

Déroulement de l’essai :

6 groupes de traitements stratifiés sur le type de leucémie (T ou B) et les marqueurs associés (standard, intermédiaire ou haut risque)

• Les patients atteints d’une LAL de la lignée B sont stratifiés en 4 groupes :

• Très faible risque (B1)
• Risque standard (B2)
• Haut risque (B3)
• Très haut risque (B4)

• Les patients atteints d’une LAL T sont stratifiés en 2 groupes :

• Risque standard (T1)
• Haut/très haut risque (T2)

Critères d'inclusion

• Age : de 1 an à 18 ans
• Leucémie aigüe lymphoblastique (LAL)
• Lignée B ou T

Critères de non inclusion

• Leucémie de Burkitt
• Leucémie aigüe  biphénotypique
• Leucémie aigüe secondaire
• Leucémie à Ph1 ou à transcrit de fusion BCR-ABL
• Allergie à la Peg-ASPA
• Grossesse
• Infection au VIH

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Descriptif de l'étude

Malgré une forte dynamique d’élargissement du panel des essais de nouveaux médicaments en France, l’offre thérapeutique reste insuffisante et les pédiatres oncologues et hématologues prescrivent des médicaments innovants soit dans le cadre d’une ATU, soit hors AMM pour les médicaments déjà autorisés chez l’adulte. Depuis 2015, le panel des nouveaux médicaments anticancéreux s’est significativement élargi et ce sont 68 spécialités qui ont été prescrites en ATU nominatives chez l’adulte comme chez l’enfant avant leur première AMM. Pour toutes ces prescriptions en ATU, les données de sécurité et d’efficacité sont rares avec une sous-déclaration notoire en pharmacovigilance.

L’objectif du projet SACHA, développé par le Comité Nouveaux Médicaments de la SFCE, est d’encadrer et de sécuriser chez l’enfant, l’adolescent et jeune adulte la prescription off label d’une molécule innovante, disposant d'une AMM ou sur le point de l’obtenir (en ATU).

Il s’agit de colliger des données de sécurité et d’efficacité, dans les conditions réelles d’utilisation des médicaments chez l’enfant et l’adolescent, en utilisant un outil validé (VIGINOM) et en s’appuyant sur le réseau des organisations hospitalières interrégionales de recours en oncologie pédiatriques (OIR) identifiés par l’INCa depuis 2010 et responsables de l’organisation des Réunions de Concertation Pluridisciplinaires Pédiatriques Interrégionales (RCPPI) et nationales qui discutent chaque cas de rechute afin de définir les meilleures options thérapeutiques.

Critères d'inclusion

• Âge ≤ 25 ans au moment de l’inclusion dans l’étude
• Patient porteur d’une tumeur pédiatrique ou d’une leucémie en échec thérapeutique ou en rechute sans options thérapeutiques standards. Exceptionnellement, des patients en première ligne de traitement sans options thérapeutiques standards, peuvent aussi être inclus (e. g: neurofibrome plexiforme inopérable et inhibiteurs de MEK, fibrosarcome infantile et inhibiteurs de NTRK).
• Patient non éligible dans un essai clinique de phase précoce ouvert aux inclusions sur le territoire français ou refus d’inclusion
• Patient traité par un nouveau médicament discuté à une RCPPI dans le cadre d’une ATU (nominative ou de cohorte) délivrée par l’ANSM ou d’une prescription hors AMM d’un médicament d’intérêt déjà autorisé chez l’adulte.
• Patients pris en charge dans l’un des centres de la SFCE autorisés à prescrire la chimiothérapie
• Patient n’ayant pas formulé d’opposition à participer après avoir été informé de l’étude. Le patient doit pouvoir et être enclin à coopérer à l’étude.

Critères de non inclusion

• Patient inclus dans un essai clinique de phase précoce ouvert aux inclusions sur le territoire français.
• Refus oral de participation du patient ou de ses représentants légaux, à la lecture de la note d’information spécifique à l’étude
• Patient sous tutelle ou curatelle, privé de liberté ou dans l’impossibilité de manifester son opposition à participer à l’étude