Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche
| Pathologie | Tou cancer pédiatrique | Statut de l'essai | Clos |
| Type de l’étude | Interventionnelle | Phase | I |
| Age | De 1 an à 17 ans | Randomisation | NON |
| Type du traitement | Traitement exclusif (Chimiothérapie) | Nombre d'inclusions attendues en France | 40 |
| Voie(s) d'administration du traitement | Prise orale |
| Fin prévisionnelle des inclusions | 2023-01-31 | Date de la dernière mise à jour de la fiche | 2025-04-16 |
| Durée de participation | 12 mois |
| N° EUDRACT | 2020-003733-38 | N° ClinicalTrials.gov | NCT04610736 |
Promoteur international
Orphélia Pharma
Promoteur Français
Orphélia Pharma
Investigateur principal
Dr Samuel AbbouCentres
Descriptif de l'étude
Cette étude est une étude multicentrique, internationale et non randomisée (c’est-à-dire que tous les patients de l’étude recevront le même traitement). Un total de 40 patients (enfants de 1 à 17 ans) sera inclus au sein d’un maximum de 15 centres participants en Europe. Son principal objectif consiste à recueillir des données pharmacocinétiques. Ces données permettent d’évaluer ce que devient un médicament dans le corps, depuis l’instant où il est administré jusqu’au moment où l’organisme l’élimine. Ces analyses serviront à optimiser les conditions d’administration du médicament afin de potentiellement accroître son efficacité et réduire sa toxicité chez les patients, en particulier chez les jeunes enfants. Cette étude vise à collecter des données relatives à la sécurité d’emploi, à l’acceptabilité et à l’activité de Kimozo (une suspension orale au goût masqué permet une administration facile et précise particulièrement adaptée aux jeunes enfants en particulier les enfants qui ne parviennent pas à avaler de gélules). La durée initiale de l’étude correspondra à un cycle de traitement (21 ou 28 jours en fonction du protocole de traitement de l’enfant). Si le médecin de l’étude estime que l’enfant devrait recevoir Kimozo plus longtemps, cette période initiale sera suivie d’une période de 5 cycles supplémentaires (pouvant être réduite ou prolongée selon la décision du médecin), appelée « phase de traitement compassionnel ».
Critères d'inclusion
1. Patients pédiatriques ayant reçu par le passé un traitement à base de témozolomide disponible dans le commerce ou patients pédiatriques naïfs de tout traitement par témozolomide nécessitant un traitement à base de témozolomide selon la décision de l'investigateur (toute indication nécessitant un cycle de 21 ou 28 jours avec cure de traitement de 5 jours).
2.Patients de sexe masculin ou féminin, âgés de plus d’1 an et de moins de 18 ans.
3.Patients et/ou leurs représentants légaux ayant reçu des informations relatives à l’étude et ayant signé et daté un formulaire de consentement éclairé.
4.Patients affiliés à un régime de sécurité sociale ou bénéficiaires d’un tel régime.
5.Espérance de vie de de 3 mois minimum.
6.Fonction hématologique adéquate.
7.Fonction rénale adéquate.
8.Fonction hépatique adéquate.
9. Score de Lansky ≥ 70%.
