Essais cliniques en France

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Descriptif de l'étude

L'objectif de l'étude est de décrire et de caractériser la Leucémie Myéloïde Chronique (LMC)  ayant  un chromosome muté appelé  chromosome Philadelphie, dans une large cohorte de patients pédiatriques. C’est une étude internationale dont les principaux objectifs  sont :

Décrire les caractéristiques de la LMC dans une large cohorte de patients de moins de 18 ans

Décrire les politiques de traitement.

Identifier les facteurs pronostiques dans ce groupe d'âge

Déterminer des systèmes de notation pronostiques dans cette population afin d'optimiser les choix de traitement individuels.

Déterminer les effets secondaires et les effets à long terme des traitements, principalement l'effet inhibiteur de la tyrosine kinase, sur la croissance et le développement d'une population pédiatrique

L'étude est strictement observationnelle. Des données rétrospectives et prospectives seront recueillies à partir d’informations provenant des centres de traitement et/ou de bases de données existantes

Critères d'inclusion

Patients de moins de 18 ans diagnostiqués pour Leucémie myéloïde chronique (LMC) porteuse du chromosome Philadelphie positif et/ou BCR-ABL

Publications

Prognostic discrimination based on the EUTOS long-term survival score within the International Registry for Chronic Myeloid Leukemia in children and adolescents.

Millot F, Guilhot J, Suttorp M, Güneş AM, Sedlacek P, De Bont E, Li CK, Kalwak K, Lausen B, Culic S, Dworzak M, Kaiserova E, De Moerloose B, Roula F, Biondi A, Baruchel A. Prognostic discrimination based on the EUTOS long-term survival score within the International Registry for Chronic Myeloid Leukemia in children and adolescents. Haematologica. 2017 Oct;102(10):1704-1708. doi: 10.3324/haematol.2017.170035. Epub 2017 Aug 24.

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Descriptif de l'étude

Il s’agit d’une étude qui évaluera la tolérance, la pharmacocinétique et l’efficacité de l’alectinib chez des enfants et adolescents présentant des tumeurs solides ou du SNC avec un réarrangement du gène ALK, pour lesquels un traitement antérieur s’est avéré inefficace ou pour lesquels il n’y a pas de traitement satisfaisant disponible.

Le gène ALK est impliqué dans la cancérogénèse de rares tumeurs de l’enfant.  L’activation de ce gène peut être provoquée dans la cellule tumorale par plusieurs mécanismes moléculaires : mutation (changement ponctuel du gène), amplification (présence de très nombreuses copies du gène) ou fusion avec un autre gène. Les tumeurs avec « fusion du gène ALK » sont rares chez l’enfant. Par contre, ce critère moléculaire fait espérer la possibilité d’une bonne réponse tumorale à l’ALECTINIB qui est un agent ciblé inhibant spécifiquement ALK.

Trois centres sont ouverts en France (IHOPe, Lyon, CHU Marseille et Institut Curie, Paris). Les patients peuvent être adressés dans l’un de ces trois centres par les médecins les prenant en charge.

Critères d'inclusion

Les enfants atteints de tumeurs solides (hors lymphomes) et de tumeurs du système nerveux central avec fusion de ALK et dont la maladie n’est pas contrôlée sont potentiellement éligibles pour participer à cet essai thérapeutique innovant.  Il s’agit d’un essai mené au niveau mondial étant donnée la rareté de ces maladies.

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Descriptif de l'étude

La leucémie est un cancer qui prend naissance dans les cellules du sang (cellules souches sanguines) qui sont issues de la moelle osseuse. Il existe de nombreux types différents de leucémie. Elles sont classées selon le type de cellule souche du sang duquel elles proviennent et la rapidité avec laquelle elles se développent.

Dans le cas de la leucémie myéloïde chronique (LMC), la moelle osseuse fabrique trop de granulocytes. Cela se produit à cause d'un changement génétique (mutation) appelé gène Bcr-Abl qui provoque une production accrue de granulocytes anormaux qui remplacent les cellules normales. Le chromosome qui porte ce gène muté est alors appelé Chromosome Philadelphie. 

Lorsque la maladie revient ou ne répond pas aux traitements standards, d’autres stratégies thérapeutiques doivent être proposées. Il faut faire appel à des médicaments ou à d’autres substances pour cibler des molécules spécifiques, habituellement des protéines, qui participent à la croissance des cellules cancéreuses tout en limitant les dommages aux cellules normales. Dans ce protocole, l’asciminib est donné aux enfants. Ce produit bloque l’action du gène Bcr-Abl muté. L’objectif de cette étude est de testé ce médicament, de déterminer la dose efficace et d’évaluer les effets indésirables.

Pour atteindre cet objectif,

- phase 1 : les enfants prennent par voie orale, 2 fois par jour des comprimés ajustés à leur âge et à leur poidspour déterminer la dose tolérée

- phase 2 : un plus grand nombre d’enfants recevra la dose déterminée par la phase 1.

Ce qui est analysé : l’efficacité du produit, ses effets secondaires et la qualité de vie des enfants.  

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Descriptif de l'étude

Les enfants traités pour une leucémie aiguë peuvent présenter des formes rares et graves de l’infection Covid-19. Cette recherche vise à évaluer la tolérance et l’efficacité du vaccin anti-COVID-19 à ARNm (COMIRNATY®, Pfizer) chez les enfants atteints de leucémies. Les études réalisées chez les adolescents de 16 ans et plus non leucémiques et les adultes sains ont montré une remarquable efficacité de ce vaccin contre les formes graves d’infection COVID-19. Chez l’enfant atteint de leucémie, la tolérance du vaccin et la meilleure dose nécessaire pour avoir une protection efficace ne sont pas connues.

L’objectif de cette recherche est d’évaluer si le vaccin sera bien toléré chez les enfants traités pour une leucémie et s’il réduira le risque d’infection grave.  De plus, les frères et sœurs (12 15 ans) des jeunes malades vivants sous le même toit seront également vacciner afin d’étudier si leur vaccination peut réduire le risque d’infection grave chez l’enfant traité pour une leucémie.

Pour atteindre cet objectif, une centaine d’enfants atteints de leucémie aigués seront vaccinés ainsi que 50 frères ou sœurs (2 ou 3 doses). Plusieurs doses du vaccin anti-COVID-19 à ARNm (COMIRNATY®, Pfizer) seront évaluées. Nous analyserons la tolérance du vaccin sur les enfants et leur fratrie. La qualité de la réponse immunitaire induite par la vaccination sera étudiée par analyse des immunoglobulines qui sont les témoins de cette réponse.

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Descriptif de l'étude

Le rétinoblastome est un cancer infantile dû à une mutation du gène RB1 présente dans la tumeur au niveau des deux exemplaires de ce gène. La protéine qui est produite par ce gène exerce un contrôle négatif sur le cycle cellulaire et provoque une multiplication anarchique des cellules de la rétine. Dans 40% des cas, l’une de ces deux mutations est présente dans toutes les cellules de l’organisme (on parle de rétinoblastome « héréditaire ») : ces patients ont un risque très élevé de développer un rétinoblastome (90%) mais aussi un risque élevé de développer d’autres types de cancers. Il n’existe pas actuellement de protocole de surveillance permettant de détecter précocement l’apparition d’un second cancer chez les patients ayant guéri d’un rétinoblastome.

L’objectif de l’étude NIRBTEST est d’évaluer s’il est possible de détecter très tôt l’apparition d’un nouveau cancer chez des patients guéris d’un rétinoblastome héréditaire traité dans l’enfance grâce à des nouveaux tests non invasifs basé sur une prise de sang. Sur les cellules présentes (plaquettes du sang ou cellules tumorales…) dans ce prélèvement, des biomarqueurs spécifiques de la mutation du gène muté seront recherchés.

Critères d'inclusion

Patients atteints de rétinoblastome héréditaire (porteurs de la mutation RB1) :

• rétinoblastome bilatéral
• rétinoblastome familial
• rétinoblastome unilatéral avec documentation d’une mutation constitutionnelle du gène RB1

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Descriptif de l'étude

Les traitements contre le cancer, comme les chimiothérapies et la radiothérapie, détruisent les cellules de la tumeur et peuvent aussi touche des cellules saines, particulièrement les cellules qui tapissent la bouche, appelées épithéliales.  L’atteinte de ces cellules provoque une inflammation dans la bouche et la gorge nommée « mucite ». Certaines formes de mucites peuvent être graves et provoquer des douleurs importantes, empêchant parfois la poursuite des traitements. Des traitements préventifs par des médicaments antidouleurs existent mais restent insuffisants. 

L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité du traitement par laser de faible intensité en prévention des mucites induites par la chimiothérapie chez les enfants et jeunes adultes traités pour un cancer. Pour cela les enfants recevant des chimiothérapies à hautes doses sont répartis par tirage au sort en 2 groupes :

- un groupe recevra quotidiennement une dose de laser réelle

- un groupe recevra une séance quotidienne sans rayons

Ce qui est comparé entre ces 2 groupes c’est le nombre d’enfants avec et sans mucite et également l’intensité de la mucite et des douleurs induites.

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Descriptif de l'étude

Le neuroblastome est la tumeur maligne solide extra-crânienne la plus fréquente du jeune enfant. C’est aussi la plus fréquente chez le nourrisson. Cette tumeur se développe à partir du système nerveux sympathique, le plus souvent en arrière du péritoine (membrane qui recouvre l’ensemble de l’abdomen). Le neuroblastome est dit à haut risque lorsque sa croissance est rapide.

L’objectif de cette étude est de comparer plusieurs stratégie thérapeutiques afin d’augmenter le nombre d’enfants guéris.

La phase 1 = phase d’induction destinée à faire disparaitre les métastases et à diminuer la taille de la tumeur avant la chirurgie.

 Les enfants sont répartis, par tirage au sort, en 2 groupes pour recevoir des traitements par des médicaments de chimiothérapie classique. Les cures comportent des médicaments différents. Durant cette phase des prélèvements sanguins seront réalisés afin de prévoir, dans une phase suivante, la greffe de cellules souches.   

La phase 2 est l’ablation des tumeurs par chirurgie pour tous les patients.

La phase 3 = phase de consolidation qui est un traitement par chimiothérapie à haute dose. Les enfants sont de nouveau répartis par tirage au sort en 2 groupes. L’un des groupes recevra 2 médicaments (Busulfan et Melphalan), un troisième médicament sera ajouté (thiotépa) pour le 2^ème groupe. Afin de réduire la toxicité de ces chimiothérapies sur les cellules du sang une greffe de cellules souches de votre enfant sera réalisée grâce aux prélèvements réalisés durant la phase 1.

Si les bilans indiquent la persistance d’une partie de la tumeur après ces 3 phases, les enfants seront inclus dans la phase 4 = radiothérapie. De nouveau les enfants seront répartis en 2 groupes. L’un recevra la dose standard de rayonnements et l’autre recevra tout d’abord le même traitement puis en plus une irradiation directe un peu plus faible sur la zone résiduelle de la maladie.

Enfin la dernière phase = traitement d’entretien comportant de l’acide rétinoïque et de l’immunothérapie sera administré afin d’éliminer des éventuelles cellules tumorales restantes.

A chaque phase ce qui est évalué c’est l’efficacité des traitements proposés, la toxicité des différentes associations de médicaments ou de doses de radiothérapies et la qualité de vie des enfants recevant ces différentes thérapies.

Critères d'inclusion

Enfants de 1 à 20 ans porteurs d’un neuroblastome à haut risque ( croissance rapide, métastases)

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Descriptif de l'étude

Les chimiothérapies peuvent provoquer chez les enfants des neutropénies fébriles c’est-à-dire une fièvre importante associée à une baisse importante de cellules du sang, les neutrophiles qui sont des globules blancs qui défendent l’organisme contre les éléments étrangers (bactéries, virus …). Le niveau bas de ces cellules implique un risque élevé d’infection.

La prise en charge des enfants ayant une neutropénie fébrile est un traitement médicamenteux par antibiothérapie

L’objectif de cette étude est d’évaluer si dans le cas où les enfants développent une neutropénie fébrile à bas risque, un allègement de la prise en charge est possible afin d’améliorer leur qualité de vie.

Pour atteindre cet objectif, les enfants à bas risque d’infection sévère sont répartis en 2 groupes

- le groupe 1 ont un allégement de la prise en charge de leur neutropénie fébrile : Cet allègement thérapeutique est débuté juste après la randomisation, en hospitalisation. La sortie est proposée 24h plus tard, avec un suivi tous les deux jours, téléphonique ou en consultation (ou hôpital de jour), jusqu’à la sortie d’aplasie, laquelle dure en moyenne 9 jours (±8).

- le groupe 2 ont une prise en charge standard : hospitalisation plus longue, traitement en service hospitalier

Ce qui est comparé : l’efficacité du traitement, la qualité de vie de l’enfant et de sa famille, la durée d’hospitalisation, jusqu’à l’arrêt de l’aplasie.