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| Pathologie | Gliomes (bas grade et haut grade) | Statut de l'essai | Clos |
| Type de l’étude | Non Interventionnelle | Phase | N/A |
| Age | ≤ 25 ans | Randomisation | N/A |
| Type du traitement | Autres (Dabrafenib¬|Trametinib Diagnostic : Gliome de bas grade et de haut grade Traitement exclusif : thérapie ciblée) | Nombre d'inclusions attendues en France | N/A |
| Voie(s) d'administration du traitement | Orale |
| Fin prévisionnelle des inclusions | N/A | Date de la dernière mise à jour de la fiche | 2024-04-09 |
| Durée de participation | Patients qui ont commencé son traitement entre Janvier 2020 et Juin 2023 et suivi jusqu’à Décembre 2023 |
| N° EUDRACT | 2019-A01317-50 | N° ClinicalTrials.gov | NCT04477681 |
Promoteur international
Non renseignéPromoteur Français
Gustave RoussyInvestigateur principal
Isabelle AERTS GAJDOS Centres
Aucun centre rattaché
Cette étude est fermée
Descriptif de l'étude
Le traitement des gliomes de bas grade avec une altération de la voie des Mitogen-activated protein kinase (MAPK) a grandement évolué sur la dernière décennie avec l’introduction d’inhibiteurs spécifiques. Les inhibiteurs de BRAF ont une activité certaine dans les gliomes avec mutation BRAF V600E, seul ou en association avec un inhibiteur de MEK. La combinaison de ces deux traitements a montré une meilleure efficacité dans certains cancers, comme le mélanome avec mutation de BRAF V600E, et a surtout permis une réduction importante des toxicités des inhibiteurs de BRAF. Cette bithérapie a été évaluée dans une étude prospective, randomisée contre chimiothérapie conventionnelle, et a montré des résultats excellents.
Les gliomes de haut grade chez l’enfant sont des tumeurs agressives du système nerveux central de mauvais pronostic. L’utilisation d’inhibiteurs de BRAF dans les gliomes de haut grade avec mutation de BRAF V600E ont montré des signaux d’activité préclinique et une potentielle efficacité clinique. Malheureusement des résistances à ces traitements ont été identifiées. Alors qu’il existe un certain nombre de données permettant d’expliquer les mécanismes de résistance de certaines tumeurs avec mutations de BRAF, peu de données sont publiées dans les gliomes de haut grade pédiatriques BRAF V 600E mutés.
Ces médicaments étant de plus en plus prescrits, il est urgent de répondre à certaines questions qui restent à ce jour non résolues. Le taux de réponse dans cette population, et notamment après échec primaire des chimiothérapies ou rechutes, est à ce jour débattue avec des résultats disparates dans des séries de faible taille. Les toxicités aiguës sont plutôt bien connues et décrites dans les populations adultes et dans certaines séries rétrospectives pédiatriques. Cependant, il y a peu d'indications à ce jour pour un traitement prolongé, voire chronique. Aucune donnée n’est disponible dans la population pédiatrique à ce jour.
Critères d'inclusion
Patients avec un gliome de bas grade ou de haut grade avec mutation de BRAF V600E et traités par dabrafenib combiné avec le trametinib
Critères de non inclusion
Patients ne répondant pas aux critères de l’étude SACHA :
- Patient inclus dans un essai clinique de phase précoce ouvert aux inclusions sur le territoire français.
- Refus oral de participation du patient ou de ses représentants légaux, à la lecture de la note d’information spécifique à l’étude
- Patient sous tutelle ou curatelle, privé de liberté ou dans l’impossibilité de manifester son opposition à participer à l’étude
