Ouvrir la version "Familles" de cette fiche
| Pathologie | Neuroblastome | Statut de l'essai | Clos |
| Type de l’étude | N/A | Phase | N/A |
| Age | ≤ 25 ans | Randomisation | N/A |
| Type du traitement | Autres (Lorlatinib Diagnostic : neuroblastome Traitement : thérapie ciblée Récidives progression) | Nombre d'inclusions attendues en France | N/A |
| Voie(s) d'administration du traitement | Orale |
| Fin prévisionnelle des inclusions | N/A | Date de la dernière mise à jour de la fiche | 2024-04-09 |
| Durée de participation | Patients qui ont commencé son traitement entre Février 2021 et octobre 2023 |
| N° EUDRACT | 2019-A01317-50 | N° ClinicalTrials.gov | NCT04477681 |
Promoteur international
Non renseignéPromoteur Français
Gustave RoussyInvestigateur principal
Dr Gudrun SchleiermacherCentres
Aucun centre rattaché
Cette étude est fermée
Descriptif de l'étude
Dans le neuroblastome, les mutations de ALK sont observées dans environ 10 % des cas au moment du diagnostic, mais augmentent jusqu'à plus de 25 % en cas de rechut, soit en raison de l'acquisition de nouvelles mutations lors de la rechute, soit d'une évolution clonale
Alors qu'une sensibilité réduite au crizotinib, inhibiteur de l'ALK de 1ère génération, en présence de mutations ALK F1174L ou L1196M, a été observée, les inhibiteurs de l'ALK ultérieurs de 2e et 3e génération sont conçus pour contourner ces mécanismes de résistance (eg : lorlatinib). Le lorlatinib a montré efficacité en monothérapie et en association avec la chimiothérapie dans un essai clinique international chez les patients porteurs d’un neuroblastome avec une altération de ALK Cependant, après la réponse initiale, des rechutes surviennent fréquemment et il est donc crucial de déterminer les biomarqueurs prédictifs de la réponse et d'identifier les mécanismes de résistance au traitement.
Nous souhaitons analyser en détail les caractéristiques cliniques, le traitement antérieur et la réponse, ainsi que la réponse après le lorlatinib (+/- chimiothérapie) chez les patients atteints de neuroblastome amplifié/muté ALK, pour mieux comprendre la fréquence de réponse à un agent unique et à une association de thérapies
Critères d'inclusion
Patients porteurs d’un neuroblastome de haut risque en rechute/progression avec altération ALK (mutation ou amplification) ayant reçu un traitement par inhibiteur ALK (lorlatinib) associé ou non à la chimiothérapie
Critères de non inclusion
Patients ne répondant pas aux critères de l’étude SACHA :
- Patient inclus dans un essai clinique de phase précoce ouvert aux inclusions sur le territoire français.
- Refus oral de participation du patient ou de ses représentants légaux, à la lecture de la note d’information spécifique à l’étude.
- Patient sous tutelle ou curatelle, privé de liberté ou dans l’impossibilité de manifester son opposition à participer à l’étude
