Registre des essais cliniques en France

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Descriptif de l'étude

Le lymphome anaplasique à grandes cellules (ALCL) est un cancer rare qui se développe dans un type de cellules du système immunitaire : les lymphocytes T. Ils sont classés en fonction de la présence de changements génétiques dans leurs cellules. L’un de ces changements génétiques engendre la surproduction d’une   protéine appelée kinase du lymphome anaplasique, ou ALK1. Les cellules du lymphome affectées par ce changement génétique présentent à leur surface des marqueurs, l’un est appelé CD 30, l’autre EMA et le troisième est ALK. Le système immunitaire réagit à la présence de ce marqueur en produisant des anticorps anti-ALK.

La première étape du protocole qui comportait une étude thérapeutique est clôturée mais cette recherche se poursuit pour trouver les facteurs biologiques pouvant permettre de choisir des traitements différents sans attendre une rechute.

L’objectif de cette recherche est de trouver les facteurs biologiques qui pourraient prédire s’il y a ou non un risque de rechute et de voir si une corrélation existe avec la réponse immunitaire induite par les cellules du lymphome. Pour cela des études biologiques seront pratiquées : recherche de gènes identifiés comme ceux induisant les productions de protéines anormales. Les prélèvements de moelle réalisés au moment du diagnostic seront utilisés  ainsi que des prélèvements de sang. Sur ces mêmes prélèvement l’intensité de la réponse immunitaire sera évaluée.

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Descriptif de l'étude

Le lymphome anaplasique à grandes cellules (ALCL) est un cancer rare qui se développe dans un type de cellule du système immunitaire les lymphocytes T. Ils sont classés en fonction de la présence d’un certain changement génétique dans leurs cellules. Ce changement génétique engendre la surproduction d’une protéine appelée kinase du lymphome anaplasique, ou ALK1. Les cellules du lymphome affectées par ce changement génétique présentent à leur surface un marqueur ALK. Si le changement génétique ALK1 est présent, on dit que le lymphome est ALK positif. Si ce changement génétique est absent, on dit que le lymphome est ALK négatif.

Le système immunitaire réagit à la présence de ce marqueur en produisant des anticorps anti-ALK. Des études récentes ont montré une corrélation directe entre la quantité d’anticorps anti-ALK et le pronostic des lymphomes anaplasiques à grandes cellules :  les patients ayant un faible taux de cet anticorps ont un plus grand risque de rechute et inversement.

L’objectif de cette recherche est de comprendre les mécanismes biologiques associés à la capacité que ces lymphomes anaplasiques à grandes cellules ALK+ de l’enfant et de l’adolescent ont d’induire une réponse immunitaire et d’étudier la corrélation entre les gènes qui règulent l’immunité et l’évolution de cette maladie chez l’enfant.

Pour cela des analyses seront réalisées sur des prélèvements de sang déjà réalisés ou sur de nouveaux prélèvements afin de relier la quantité d’anticorps à l’expression de certains gènes de l’immunité et à l’évolution de la maladie.

Critères d'inclusion

• Enfants âgés de 3 ans et plus ayant  un lymphome anaplasique à grandes cellules ALK+

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Descriptif de l'étude

La leucémie myéloïde chronique (LMC) est un cancer qui prend naissance dans les cellules souches du sang. Les cellules souches sont des cellules de base qui se transforment en différents types de cellules qui ont des fonctions distinctes. Dans cette leucémie, les cellules anormales se développent plus vite que les normales.  La LMC prend naissance dans les cellules souches myéloïdes anormales qui parfois contiennent un chromosome anormal nommé chromosome Philadelphie. C’est une maladie très rare chez les enfants. Il existe des traitements contre ces leucémies mais certaines répondent mal ou pas du tout et il faut alors envisager une autre approche thérapeutique.

L’objectif de cette étude est de tester une nouvelle molécule appelée Bosutinib qui bloque une autre voie nécessaire à la multiplication des cellules leucémiques. Au cours de cette étude seront déterminés : l’efficacité de la molécule sur l’évolution de la maladie en fonction des doses, sa tolérance, sa toxicité, sa répartition au cours du temps dans l’organisme de l’enfant malade (étude de pharmacocinétique) …

Critères d'inclusion

Enfant de 1 à 18 ans porteur d’une leucémie myéloïde chronique  ayant un chromosome Philadelphie et qui n’ont pas toléré un premier traitement de référence  ou pour lesquels ce traitement n’a pas montré d’efficacité.

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Descriptif de l'étude

Lorsque la maladie revient ou ne répond pas aux traitements standards, d’autres stratégies thérapeutiques doivent être proposées. On peut faire appel à des médicaments ou à d’autres substances pour cibler des molécules spécifiques, impliquées dans la croissance des cellules cancéreuses ou dans le blocage des cellules immunitaires qui normalement agissent contre les cellules de la tumeur pour les détruire.

Le durvalumab et le trémélibumab sont de nouvelles molécules qui ne visent pas directement les cellules de la tumeur. Elles bloquent des interactions cellulaires qui empêchent les cellules de l’immunité d’agir contre la tumeur.  Cela conduit à une augmentation de l’action du système immunitaire du malade contre la tumeur. Plusieurs groupes de malades sont constitués selon le type de tumeur.

L’objectif de cet essai dit de phase I/II est d’étudier l'efficacité de ces 2 produits associés sur différentes tumeurs solides ou hématologiques, d’approfondir les connaissances sur leurs tolérances et leurs effets indésirables.  Les effets sur les cellules du système immunitaire seront également étudiés.

Critères d'inclusion

Enfants jusqu’à 17 ans, ayant des tumeurs qui ne répondent pas aux traitements standards

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Descriptif de l'étude

Le sarcome des tissus mous est une tumeur cancéreuse qui prend naissance dans les cellules des tissus mous du corps (graisse, muscles, tissus fibreux, vaisseaux sanguins, vaisseaux lymphatiques, nerfs. La tumeur peut aussi se propager (métastases) à d’autres parties du corps. Des traitements existent mais lorsque la maladie revient ou ne répond pas à ces traitements standards, d’autres stratégies thérapeutiques doivent être proposées. On peut faire appel à des médicaments ou à d’autres substances pour cibler des molécules spécifiques, habituellement des protéines, qui participent à la croissance des cellules cancéreuses tout en limitant les dommages aux cellules normales, c’est le principe de la médecine ciblée.
Ce protocole souhaite étudier l’efficacité et la tolérance de l’association de 2 molécules

• le cobimetinib qui va bloquer la prolifération des cellules tumorales en empêchant la synthèse de protéines nécessaires à leur croissance
• en combinaison avec l’atezolizumab qui va activer la réponse immunitaire contre la tumeur.

Les résultats porteront sur l’efficacité et la tolérance du cobimetinib en combinaison avec l’atezolizumab.  

Critères d'inclusion

Enfants âgés de 6 mois à 12 ans déjà traités pour un sarcome des tissus mous avec ou sans métastases et qui n’a pas répondu suffisamment aux traitements.

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Descriptif de l'étude

Le lymphome non hodgkinien (LNH) est un cancer qui prend naissance dans les lymphocytes. Les lymphocytes sont les cellules du système lymphatique qui aident à lutter contre les infections. Les organes lymphatiques comprennent la rate, le thymus, les amygdales, les végétations adénoïdes et la moelle osseuse. Les 2 types de lymphocytes (cellules B et T) sont produits dans la moelle osseuse. Certains peuvent subir des modifications qui provoquent des changements dans leur prolifération et leur comportement, ils produisent alors des tumeurs appelées lymphomes qui peuvent venir des cellules B ou des cellules T.  L’apparition de petites molécules (protéines) anormales à la surface des cellules de la tumeur est une conséquence de ces changements. Ce sont des « marqueurs » ; ils sont des cibles pour de nouveaux traitements.   

Les traitements de référence de ces tumeurs sont la chimiothérapie, la radiothérapie ou la greffe de cellules souches. Cependant certaines tumeurs ne répondent pas aux traitements ou réapparaissent après les traitements. Ce protocole s’adresse aux malades ayant déjà été traités pour un lymphome non hodgkinien mais qui n’a pas répondu totalement aux traitements. La nouvelle thérapie proposée dans ce protocole utilise les cellules T du malade. Elles sont prélevées et transformées en laboratoire pour acquérir la capacité de cibler et tuer les cellules tumorales qui portent un marqueur spécifique. Ces lymphocytes T ainsi modifiés sont ensuite réinjectés dans le sang de l’enfant. Le produit issu de cette transformation se nomme ici le tisagenlecleucel.

L’objectif de cette étude est l’efficacité de cette thérapie dans le traitement de lymphomes non hodgkinien de l’enfant, la réponse du système immunitaire et de ses cellules, des mesures biologiques spécifiques à ces tumeurs et les effets secondaires de l’ensemble du processus.

Critères d'inclusion

• Enfants traités pour Lymphome non hodgkinien ayant partiellement ou pas répondu aux premiers traitements.
• Fonctions biologiques compatibles avec un tel traitement