Essais cliniques en France

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Descriptif de l'étude

Le SIOPEN BIOPORTAL est un registre international prospectif, non thérapeutique, couplé à une biobanque virtuelle. Il vise à créer un pont entre la pratique clinique et la recherche translationnelle pour tous les patients atteints de tumeurs neuroblastiques périphériques (TNP), incluant le neuroblastome, le ganglioneuroblastome et le ganglioneurome.

Objectif principal :Établir une base de données exhaustive, conforme au RGPD, regroupant des annotations cliniques essentielles (Common Data Elements alignés sur l'INRG) pour chaque patient du réseau SIOPEN, au diagnostic ou à la rechute.

Biobanque virtuelle : Le projet assure la traçabilité des échantillons biologiques (tissu tumoral, moelle osseuse, sang, biopsie liquide) collectés lors des soins standards, sans centralisation physique systématique mais avec un suivi rigoureux des données de stockage.

Utilité clinique : En corrélant l'évolution clinique avec les caractéristiques biologiques et génétiques (statut MYCN, ALK, etc.), le registre permet d'affiner la stratification des risques et d'optimiser les protocoles de traitement.

Interface avec les essais : Il sert de portail pour identifier et sélectionner les candidats éligibles aux essais cliniques interventionnels du SIOPEN.

Gestion des données : Utilisation d'un identifiant européen pseudonymisé (EUPID) pour garantir la protection de la vie privée tout en facilitant l'utilisation secondaire des données à l'échelle internationale.

Critères d'inclusion

• Patients présentant une tumeur neuroblastique périphérique : ganglioneuroma ou ganglioneuroblastome ou neuroblastome.
• Patients pas encore enregistrés au moment du diagnostic initial de la tumeur neuroblastique, ou lors de la rechute/progression.
• Consentement éclairé écrit des parents ou du représentant légal et assentiment de l'enfant et de l'adolescent.

Critères de non inclusion

• Patients adultes atteints de neuroblastome olfactif
• Neuroblastome du SNC (selon la classification de l'OMS)
• Refus de participation des parents ou du représentant légal du patient, de l'enfant, de l'adolescent à l’étude.

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Descriptif de l'étude

Etude translationnelle, ouverte, multicentrique, rétrospective et prospective sur 250 sujets dont l’objectif est d’identifier des paramètres prédictifs d’évolution clonale dans une population de sujets porteurs de la mutation germinale GATA2.

L’essai sera mené chez des sujets :

• Soit précédemment diagnostiqués avec une mutation germinale GATA2 ;
• Ou nouvellement diagnostiqués avec une mutation germinale GATA2.

DESCRIPTION DE L’ETUDE

Cohorte prospective (N = 150 patients présentant une mutation germinale GATA2, précédemment diagnostiqués et identifiés dans le Registre National des Neutropénies, ou nouvellement diagnostiqués)

Après signature du consentement, les patients considérés comme éligibles à l’étude GATA2 par l’investigateur seront inclus dans la cohorte prospective (cf. critères d’éligibilité dans la section « Population à l’étude »).

Pour chaque patient, adulte ou enfant, des échantillons de sang et de moelle osseuse seront recueillis (prélèvement d’un volume supplémentaire au décours de prélèvements réalisés pour le soin courant) aux temps suivants :

• A la visite de baseline, qui sera programmée à l’occasion d’une visite effectuée dans le cadre de la prise en charge standard ;
• Puis lors des visites de suivies planifiées lors des venues du patient dans le centre investigateur dans le cadre de sa prise en charge standard, et jusqu’à 5 ans post-baseline.

La quantité de sang et de moelle osseuse recueillie à chaque prélèvement est décrite dans le « Calendrier des évaluations » ci-après.

Des échantillons de sang et de moelle osseuse archivés (précédemment prélevés dans le cadre sanitaire) seront également transmis au promoteur pour analyse (cf. section 7 du protocole).

Les données cliniques et biologiques du patient nécessaires pour cette recherche seront collectées tout au long de l’étude.

Après la période de suivi, seules les données de survie seront collectées jusqu’à récidive ou décès du patient.

Cohorte rétrospective (N = 100 patients décédés ou perdus de vue présentant une mutation germinale

GATA2 identifiés dans le Registre National des Neutropénies)

Chaque cas rétrospectif sera identifié par les centres participants à partir du Registre National des Neutropénie. Les cas des patients décédés ou perdus de vue seront enregistrés dans la cohorte et leurs données utilisées pour l’essai à condition que le patient ne s'y soit pas opposé de son vivant par écrit.

Pour chaque patient (i.e. cas rétrospectif), des échantillons de sang et de moelle osseuse (prélevés dans le cadre sanitaire) seront transmis au promoteur pour analyse (cf. section 7 du protocole). Les données cliniques et biologiques provenant du Registre National des Neutropénies et des dossiers médicaux des patients seront collectées dans le CRF électronique de l’étude

Critères d'inclusion

COHORTE PROSPECTIVE

CRITERES D’INCLUSION

1. Tout sujet, quel que soit son âge, présentant une mutation germinale GATA2.

2. Patient suivi dans le centre dans le cadre d’une prise en charge standard ou d’un essai clinique.

3. Signature du consentement éclairé par le patient avant l’inclusion dans l’étude et avant toute procédure spécifique pour l’étude. Pour les patients mineurs : signature du consentement éclairé par le(s) titulaire(s) de l’autorité parentale et recueil de l’assentiment du patient avant l’inclusion dans l’étude et avant toute procédure spécifique pour l’étude.

4. Pour les patients français : patient affilié à un régime de Sécurité Sociale.

COHORTE RETROSPECTIVE

POPULATION CIBLE POUR L’IDENTIFICATION DES CAS RETROSPECTIFS

1. Patients décédés ou perdus de vue précédemment identifies avec une mutation germinale GATA2 par la “base de données neutropénie” existante.

Critères de non inclusion

• Mutation GATA2 somatique.
• Toute condition psychologique, familiale, géographique ou sociologique ne permettant pas de respecter le suivi médical et/ou les procédures prévues dans le protocole de l'étude.
• Patient privé de liberté ou sous régime de protection juridique, à l’exception des personnes sous curatelle qui pourront être incluses dans l’essai.

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Descriptif de l'étude

Etude parapluie pour tout enfant de 0-18 ans atteint d'ATRT.

• Bras B: enfants atteints d'ATRT localisée entre 12-36 mois et irradiable ;

Phase II randomisée de non infériorité, comparant  "chimiothérapie hautes doses" vs "irradiation focale", après démonstration de la non-progression au décours de l'induction; l'objectif secondaire est l'analyse des effets neurocognitifs dans les 2 bras

• Bras A: enfants atteints d'ATRT de moins de 12 mois: traitement par chimiothérapie d'induction et consolidation par chimiothérapie hautes-doses triple, après démonstration de la non-progression au décours de l'induction
• Bras C: enfant atteints d'ATRT de plus de 36 mois : traitement par chimiothérapie d'induction et irradiation focale en cas de maladie localise, irradiation cranio-spinale en cas de maladie disséminée

Critères d'inclusion

• Enfant de 0 à 18 ans atteint d'une ATRT
• Bras A: enfant de 0 à 11 mois avec maladie localisée ou de 0 à 36 mois avec maladie métastatique
• Bras B: enfant de 12 à 36 mois avec ATRT
• Bras C: enfant de plus de 36 mois

Critères de non inclusion

• Tumeur rhabdoide extra-cranienne

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Descriptif de l'étude

Etude rétrospective concernant les patients traités par le Tazemetostat hors protocole, enregistrés dans SACHA, en France, pour une tumeur SMARCB1-déficiente.

Le tazemetostat est un inhibiteur d’EZH2 qui a le potentiel de restaurer l'expression des gènes suppresseurs de tumeurs et d'inhiber la prolifération des cellules cancéreuses dans un contexte d’altération de SMARCB1/SMARCA4. Notre étude se base sur les données rétrospectives de l’étude non interventionnelle multicentrique SACHA.

Les données suivantes seront collectées de manière rétrospective :

• Données démographiques
• Caractéristiques histologiques et moléculaires des tumeurs
• Détails du traitement et sa tolérance
• Réponse au traitement
• Devenir

Des études biologiques complémentaires pourront être réalisées sur les échantillons tumoraux pour identifier d’éventuels marqueurs prédictifs de réponse : NGS (sans étude constitutionnelle) et groupage par méthylation.

Objectif principal : décrire le taux de réponse au tazemetostat (inhibiteur d’EZH2) des tumeurs solides pédiatriques avec altération de SMARCA4 de SMARCB1

Objectifs secondaires :

• décrire les caractéristiques cliniques des patients ayant été traités par tazemetostat
• décrire les caractéristiques moléculaires des tumeurs solides ayant justifié d’un traitement par tazemetostat
• identifier des marqueurs biologiques prédictifs de réponse
• décrire la tolérance du traitement
• décrire les analyses moléculaires réalisées sur les ATRT permettant d'identifier d'éventuels facteurs prédictifs de la réponse

Critères d'inclusion

• Tumeur SMARCB1 déficiente (immunohistochimie ou biologie moléculaire), toute histologie confondue
• Traitement par Tazemetostat hors du protocole EZH-102
• Enregistré dans SACHA

Critères de non inclusion

• Non inclus dans SACHA
• Tumeur non SMARCB1-déficiente
• Traitement dans un essai prospectif

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Descriptif de l'étude

L’essai INTER-EWING-1 est un programme de recherche complet pour l’amélioration du devenir des patients nouvellement diagnostiqués d’un sarcome d’Ewing quel que soit le stade du diagnostic.

L’essai INTER-EWING-1 est un essai de phase III comprenant de multiples questions de randomisations à tous les stades de la prise en charge thérapeutique des patients. Cet essai a quatre objectifs principaux pour évaluer :

1-L’introduction du Regorafenib, un inhibiteur de la tyrosine kinase, dans le traitement standard actuel des patients nouvellement diagnostiqués d’un Sarcome d’Ewing métastatique d’emblée (Randomisation A).

2-Augmentation de dose de la radiothérapie radicale définitive en thérapie locale de la tumeur primitive afin d’améliorer la survie sans rechute et la survie globale en réduisant les rechutes locales et métastatiques (Randomisation B1).

3-La dose optimale de radiothérapie post-opératoire du site tumoral primitif nécessaire au contrôle optimal de la tumeur en local, de l’absence d’évènements et de la survie globale (Randomisation B2).

4-L’addition d’un traitement de chimiothérapie de maintenance après la fin de la thérapie de consolidation dans le but de réduire la survenue d’évènements et d’améliorer la survie globale (Randomisation C).

 De plus, des études ancillaires permettront de :

- Etudier les biomarqueurs tumoraux en tant qu'outils pronostiques au diagnostic pour la stratification du risque de rechute.

- Evaluer la valeur pronostique des acides nucléiques circulants, incluant les ARNmi circulants, les ARNm et l’ADN.

- Etudier l'application des acides nucléiques circulants, y compris les ARNmi, les ARNm et l'ADN, dans la surveillance des patients durant les traitements d'induction, de consolidation et de maintenance.

- Identifier des biomarqueurs prédictifs sur l'évolution des patients atteints de sarcome d'Ewing et traités par Regorafenib.         

- Définir les mécanismes biologiques de résistance et de réponse au Regorafenib.

- Evaluer l'imagerie par résonance magnétique pondérée en diffusion (IRM-DW) et la tomographie par émission de positrons au 18F-fluoro-2-désoxy-glucose ([18F]FDG)/imagerie par résonance magnétique (FDG-PET-CT/IRM) en tant que moyen d’évaluation de la réponse pendant la chimiothérapie d'induction et en tant que biomarqueur pronostique de l'échec local et/ou de la survie.

- Evaluer la précision de l'imagerie par résonance magnétique du corps entier (IRM-BW) dans la stadification de la maladie des patients atteints de sarcome d'Ewing. 

Les questions de randomisation de l’essai ne seront pas nécessairement toutes ouvertes au recrutement à  même moment donné.

-Evaluer l'impact de ces nouvelles interventions sur la qualité de vie (QoL).

-Déterminer si le FDG-PET-CT/IRM au moment du diagnostic peut remplacer les ponctions de la moelle osseuse.

Tous les patients doivent suivre le processus d'enregistrement dans l’essai. Les patients nouvellement diagnostiqués, dans la mesure du possible, doivent, entrer dans INTER-EWING-1 au moment du premier diagnostic, et ce avant toute chimiothérapie. Cependant, il est possible que les patients entrent dans l'essai à n’importe quelle étape de randomisation.

Au moment de l’enregistrement dans l’essai, il est impératif de recueillir le consentement de tous les patients pour les prélèvements et l’utilisation de leurs échantillons biologiques, de leurs données d'imageries, de leurs données cliniques (incluant les évènements durant la période de suivi) et des détails de leur traitement.

Les patients peuvent participer à plusieurs randomisations après leur enregistrement dans l'essai. Pour chaque randomisation un consentement distinct sera proposé.

Critères d'inclusion

Critères d'inclusion pour l’enregistrement à l’essai - Premier point d'entrée obligatoire pour tous les patients :

1. Tout sarcome d'Ewing des os ou des tissus mous confirmé, histologiquement et génétiquement, ou sarcome à cellules rondes de type Ewing mais négatif pour le réarrangement du gène EWSR1-Fli (Annexe 1 du protocole).
2. Âge > 2 ans.
3. Signature du consentement éclairé par le patient et/ou par ses parents ou par son tuteur légal.

Randomisation A – Randomisation pour la chimiothérapie d’induction (VDC/IE + regorafenib vs VDC/IE), Critères d’inclusion

1. Être enregistré dans l’essai INTER-EWING-1.
2. Maladie métastatique (y compris les métastases pulmonaires ou pleural uniquement)
3. Patient acceptant d’utiliser une contraception pendant la thérapie et jusqu’à 12 mois après la fin de traitement pour les femmes et 6 mois après la fin de traitement pour les hommes, si applicable (se référer à la section 5 du protocole)
4. Signature du consentement éclairé par le patient et/ou par ses parents ou par son tuteur légal.

Ces critères seront mis à jour après que l’étude de la phase 1b, promue par un organisme extérieur, soit terminée.

Les données de cette phase caractériseront les patients sélectionnés et le calendrier des visites. Un amendement substantiel sera soumis aux autorités compétentes et au(x) comité(s) éthique(s) pour inclure ces détails avant le début de la randomisation A.

Critères d’inclusion--Randomisations pour la radiothérapie – B1 et B2

1. Etre enregistré dans l’essai INTER-EWING-1.
2. Avoir reçu une chimiothérapie d’induction ou de consolidation avec schéma à base de VDC/IE/VC/VAI/BuMel.
3. Patient évalué comme médicalement apte à recevoir de la radiothérapie.
4. Test de grossesse négatif documenté pour les patientes en âge de procréer.
5. Les patients sexuellement actifs acceptent l’utilisation une contraception pendant toute la durée du traitement et jusqu’à 12 mois après le dernier traitement pour les femmes et 6 mois pour les hommes.
6. Signature du consentement éclairé par le patient et/ou par ses parents ou par son tuteur légal.

Critères d’inclusion--Randomisation B1 – Randomisation de recherche de la dose de radiothérapie définitive :

1. Patients nécessitant une radiothérapie radicale au niveau de la tumeur primitive comme seul traitement local proposé après concertation pluridisciplinaire locale (se référer aux lignes directrices INTER-EWING-1 QUARTET RTQA sur les facteurs à prendre en compte pour la radiothérapie définitive). Cela inclut les patients ayant subi une résection chirurgicale R2 de la tumeur primitive (résidu macroscopique de la tumeur), nécessitant une radiothérapie définitive radicale.

Critères d’inclusion--Randomisation B2 – Randomisation nécessaire pour définir la dose post-opératoire de radiothérapie :

1. Patients nécessitant une radiothérapie post-opératoire proposée après concertation pluridisciplinaire locale (se référer aux lignes directrices INTER-EWING-1 Quartet RTQA sur les facteurs à prendre en compte pour la radiothérapie post-opératoire).

Critères d’inclusion--Randomisation C – Randomisation pour la chimiothérapie de maintenance (vinorelbine et cyclophosphamide vs aucune) :

1. Etre enregistré dans l’essai INTER-EWING-1.
2. Avoir reçu une chimiothérapie d’induction ou de consolidation avec schéma à base de VDC/IE/VC/VAI/BuMel.
3. Avoir répondu au traitement d'induction et ne pas avoir progressé.
4. Patient évalué comme médicalement apte à recevoir le traitement.
5. Absence de neuropathie sévère à la vincristine (nécessitant l'arrêt de vincristine).
6. Fonction hépatique adéquate : bilirubine inférieur <3 x LNS et ALAT ou AST < 5 x LNS .
7. Test de grossesse négatif documenté pour les patientes en âge de procréer.
8. Les patients sexuellement actifs acceptent l’utilisation une contraception pendant toute la durée du traitement et jusqu’à 12 mois après le dernier traitement pour les femmes et 6 mois pour les hommes (voir section 5 du protocole).
9. Signature du consentement éclairé par le patient et/ou par ses parents ou par son tuteur légal

Critères de non inclusion

1. Antécédents de tumeur maligne.

Critères de non inclusion -- Randomisation A

1. Tumeur localisée
2. Femmes enceintes ou allaitantes

Ces critères seront mis à jour après que l’étude de la phase 1b, promue par un organisme extérieur, soit terminée.

Les données de cette phase caractériseront les patients sélectionnés et le calendrier des visites. Un amendement substantiel sera soumis aux autorités compétentes et au(x) comité(s) éthique(s) pour inclure ces détails avant le début de la randomisation A.

Critères de non inclusion--Randomisations pour la radiothérapie – B1 et B2

1. Radiothérapie antécédente sur le même site de tumeur.
2. Femmes enceintes ou allaitantes.
3. Chimiothérapie BuMel à haute dose reçue dans les 10 semaines précédant la randomisation.

Critères de non inclusion--Randomisation B1 – Randomisation de recherche de la dose de radiothérapie définitive :

1. Patients ayant subi une résection chirurgicale R1 ou R0 de leur tumeur.
2. Chimiothérapie antérieure à forte dose incluant le busulfan lorsque les contraintes de doses spécifiques pour les organes critiques ne peuvent être respectées. (Se référer aux lignes directrices INTER-EWING-1 QUARTET RTQA pour plus de détails).

Critères de non-inclusion Randomisation B2 – Randomisation nécessaire pour définir la dose post-opératoire de radiothérapie :

1. Résection R2 (tumeur résiduelle macroscopique)
2. Patients traités par résection chirurgicale large (R0 et tous les tissus concernés par le volume tumoral pré-chimiothérapie ont été complètement réséqués), avec une bonne réponse histologique (< 10 % de cellules viables) et un petit volume tumoral (< 200 ml au moment du diagnostic) du membre.

Critères de non-inclusion--Randomisation C – Randomisation pour la chimiothérapie de maintenance (vinorelbine et cyclophosphamide vs aucune) : 

1. Obstruction de l'écoulement urinaire qui ne peut être résolue avant le début du traitement.
2. Présence de maladie intercurrente significative non contrôlée ou infection active.
3. Inflammation active de la vessie (cystite).
4. Contre-indication ou hypersensibilité connue à l'un des traitements ou de leurs excipients.
5. Femmes enceintes ou allaitantes.

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Descriptif de l'étude

Rationnel

Les nourrissons de moins d’un an atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) associée à un réarrangement du gène KMT2A présentent un pronostic défavorable, caractérisé par un risque élevé de rechute et une survie très limitée après celle-ci. Cette population pédiatrique nécessite donc le développement et l’introduction de stratégies thérapeutiques innovantes afin d’améliorer les résultats cliniques.

À l’heure actuelle, ces patients sont pris en charge selon le protocole Interfant-21. Par rapport au protocole antérieur Interfant-06, ce schéma thérapeutique intègre le blinatumomab, un traitement d’immunothérapie, en complément de la chimiothérapie conventionnelle. Le blinatumomab est associé à une toxicité nettement moindre que celle de la chimiothérapie classique, et les résultats issus d’une étude de petite taille suggèrent une efficacité très encourageante.

Dans le cadre de l’étude Interfant-21, les informations relatives à la maladie et aux traitements seront recueillies dans une base de données dédiée, afin d’analyser de manière approfondie les bénéfices thérapeutiques et les effets indésirables des médicaments administrés. Des échantillons biologiques (sang, moelle osseuse et liquide céphalo-rachidien) seront également exploités à des fins de recherche.

Objectif principal

L’objectif principal de cette étude est d’améliorer les résultats cliniques par rapport aux données historiques de l’essai Interfant-06 chez les nourrissons atteints de LAL avec réarrangement KMT2A.

Objectifs secondaires

• Analyser la réponse au traitement à chaque phase thérapeutique, évaluée par les niveaux de maladie résiduelle minimale (MRD)
• Décrire le profil de toxicité associé à chacune des phases du traitement
• Évaluer la cardiotoxicité à long terme
• Étudier la survie après survenue d’une rechute

Critère d’évaluation principal

Le critère principal d’évaluation correspond à la variation en pourcentage du taux d’événements observés au cours de l’étude, comparée aux données historiques. Les événements pris en compte incluent la résistance au traitement, la rechute, le décès ou l’apparition d’une seconde tumeur maligne.

Critères d’évaluation secondaires

• Réponse MRD après chaque étape du traitement
• Fréquence des événements indésirables durant les phases de traitement par blinatumomab et les autres phases thérapeutiques
• Incidence des complications cardiaques à 2 et 5 ans après le diagnostic
• Issue clinique après la première rechute

Conception de l’étude

Il s’agit d’un essai clinique international, multicentrique, de phase III, ouvert et non randomisé. Les participants suivront un traitement d’une durée totale de deux ans, puis feront l’objet d’un suivi d’au moins trois ans. Certaines sous-études ne seront menées que dans un nombre limité de pays et de centres, selon les contraintes pratiques et l’intérêt scientifique.

Interventions

Tous les patients recevront un cycle de blinatumomab administré par perfusion continue pendant quatre semaines, après la phase d’induction par chimiothérapie. L’administration du blinatumomab pourra être réalisée à domicile. Un sous-groupe de patients sélectionnés bénéficiera d’un second cycle de blinatumomab, sous réserve d’une réponse favorable au premier cycle. Les prélèvements nécessaires à l’évaluation de la réponse thérapeutique et au suivi des résultats correspondent aux examens réalisés dans le cadre de la prise en charge standard.

Critères d'inclusion

• Nourrissons atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à cellules B, nouvellement diagnostiquée, avec réarrangement du gène KMT2A
• Âge inférieur à un an au moment du diagnostic

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Descriptif de l'étude

Il s’agit d’un master trial avec pour l’instant 3 sous-études dont (les sous-études sont des protocoles indépendants). La sous-étude 01A s’inscrit dans le cadre d’une étude de type plateforme. Elle vise à analyser le profil d’efficacité et de tolérance du zilovertamab vedotin chez des patients pédiatriques présentant une leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B (LAL-B) en situation de rechute ou réfractaire, un lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) ou un lymphome de Burkitt, ainsi qu’un neuroblastome. Elle inclut également des patients pédiatriques et de jeunes adultes atteints d’un sarcome d’Ewing.

Objectifs principaux

Partie 1 :

• Déterminer l’incidence des toxicités limitant la dose (TLD) chez les participants âgés de 1 à < 18 ans
• Évaluer la survenue d’un ou plusieurs événements indésirables (EI)
• Mesurer le taux d’arrêt du traitement lié aux effets indésirables
• Analyser la fréquence des adaptations posologiques induites par des effets indésirables

Parties 1 et 2 :

• Évaluer la réponse objective (RO) chez les patients atteints de LAL-B
• Évaluer la réponse objective chez les patients présentant un LDGCB, un lymphome de Burkitt, un neuroblastome ou un sarcome d’Ewing

Critères d'inclusion

• Hémopathies malignes : diagnostic confirmé de LAL-B à précurseurs B ou de LDGCB / lymphome de Burkitt, conformément à la classification OMS des néoplasmes des tissus lymphoïdes
• Tumeurs solides : diagnostic histologique confirmé de neuroblastome ou de sarcome d’Ewing
• Âge requis : de 6 mois à 25 ans

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Descriptif de l'étude

L’objectif de l’étude PRO-SACHA est de décrire les symptômes rapportés par les patients dans le cadre de l’utilisation de thérapies innovantes en cancérologie pédiatrique et d’étudier la corrélation entre les symptômes rapportés par les patients et les événements indésirables (AE) symptomatiques signalés par les investigateurs.

Critères d'inclusion

• Âgés de 2 ans à 18 ans inclus
• Participants inclus dans l’étude SACHA avant de débuter le traitement
• Patient porteur d’une tumeur pédiatrique ou d’une leucémie en échec thérapeutique ou en rechute sans options thérapeutiques standards
• OU patient en première ligne de traitement sans options thérapeutiques standards (e.g.: neurofibrome plexiforme inopérable et inhibiteurs de MEK, fibrosarcome infantile et inhibiteurs de NTRK).
• ET non éligible dans un essai clinique de phase précoce ouvert aux inclusions sur le territoire français ou refus d’inclusion.
• ET traité par un nouveau médicament innovant et discuté à une RCCPI dans le cadre d’une autorisation d’accès précoce ou d’une autorisation d’accès compassionnel délivrée par l’ANSM ou d’une prescription hors AMM d’un médicament déjà autorisé chez l’adulte.
• ET Patients pris en charge dans l’un des centres de la SFCE autorisés à prescrire la chimiothérapie
• Ayant exprimé sa non-opposition. Pour les mineurs non émancipés, la non-opposition sera exprimée par les titulaires de l’autorité parentale. Les mineurs recevront l’information prévue adaptée à leur capacité de compréhension.

Critères de non inclusion

• Patient ayant déjà débuté le traitement innovant
• Les patients âgés de 8 ans et plus ne sachant pas lire
• Patients dont l’état clinique ne permet pas de rapporter ses symptômes (i.e. patient non communicant, jugement laissé à la discrétion de l’investigateur)
• Patients actuellement inclus dans un essai de phase précoce
• Refus de participation du patient ou de ses représentants légaux à l’étude.
• Patient dans l’impossibilité de manifester son consentement à participer à l’étude.