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Titre
Statut

 

UMBRELLA 2016 - Prise en charge des enfants atteints de tumeurs rénales selon le protocole international SIOP RTSG 2016 UMBRELLA proposant la relecture radiologique centralisée

Ouvert aux inclusions

UMBRELLA 2016 - Prise en charge des enfants atteints de tumeurs rénales selon le protocole international SIOP RTSG 2016 UMBRELLA proposant la relecture radiologique centralisée

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PathologieTumeur rénaleStatut de l'essaiOuvert aux inclusions
Type de l’étudeNon InterventionnellePhaseN/A
AgeDe 0 à 30 ansRandomisationN/A
Type du traitementAutres (Recommandations thérapeutiques : chimiothérapie, chirurgie, radiothérapie en fonction du sous-type de la tumeur et son stade. Recommandations de suivi à moyen et long terme du traitement )Nombre d'inclusions attendues en France 100
Voie(s) d'administration du traitementN/A
Fin prévisionnelle des inclusions2025-12-31Date de la dernière mise à jour de la fiche2020-11-27
Durée de participation60 mois
N° EUDRACT2018-A02878-47N° ClinicalTrials.govNCT04005820
Promoteur international
SIOP-RTSG (Université de Saarland, Allemagne)
Promoteur Français
Assistance Publique - Hopitaux de Marseille 5APHM)
Investigateur principal
Dr Arnauld Verschuur
Centres
Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre
Pr Isabelle PELLIER
Service d’Oncologie Pédiatrique
Tél. : 02 41 35 38 63 Fax : 02 41 35 52 91
Assistantes sociales
Tél : 02 41 35 49 85 / Mail : mabouvet@chu-chu-angers.fr
 
Attaché(e) de Recherche Clinique
Marianne ROUMY
02 41 35 63 85
marianne.roumy@chu-angers.fr
Responsable du centre

Dr Catherine DEVOLDERE

Secrétariat :  

Tél. : 03 22 08 76 44 Fax : 03 22 08 96 79

Assistantes sociales

Madame

Emilie Poillion

Poillion.Emilie@chu-amiens.fr

Attaché(e) de Recherche Clinique

 

Alicia PLAYE

03 22 08 76 49

playe.alicia@chu-amiens.fr

Responsable du centre
Dr Véronique LAITHIER
Centre d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 03 81 21 81 38 / Mail : pediatrie-hemato@chu-besancon.fr  
Assistantes sociales
Frédérique POYART
Tél : 03 81 21 81 12 / Mail : fpoyart@chu-besancon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Stéphanie CLERC-GUAY
Tél : 03 81 21 91 62 / Mail : sclercguay@chu-besancon.fr
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Liana CARAUSU
Département de Pédiatrie et Génétique Médicale
Tél : 02 98 22 33 81 / Mail : helene.bellec@chu-brest.fr
Assistantes sociales
Sonia DE BAKER
Tel : 02 98 22 38 34 / M  ail : sonia.debacker@chu-brest.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BIHANNIC
Tel : 02 98 22 37 70 / Mail : nathalie.bihannic@chu-brest.fr
Responsable du centre
Dr Odile MINCKES
Service d’Hémato-oncologie Pédiatrique
Tél : 02 31 06 50 82 / Mail : peschard-j@chu-caen.fr  et   cornier-o@chu-caen.fr

 

Assistantes sociales
Nathalie CHAMBRIER
Tel : 02 31 06 54 98 / Mail : chambrier-n@chu-caen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Esther LEBRETON
Tel : 02 31 06 54 37 / Mail : lebreton-e@chu-caen.fr
Responsable du centre
Pr Justyna KANOLD
Centre Régional de Cancérologie et de Thérapie Cellulaire Pédiatrique
Tél : 04 73 75 00 09
Assistantes sociales
Charlotte MORTIER
Tel : 04 73 75 03 00 (poste 61441) / Mail : cmortier@chu-clermontferrand.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Aurélie CHAUSSET
Tel : 04 73 75 51 77 / Mail : achausset@chu-clermontferrand.fr
Responsable du centre
Dr Claire briandet
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 80 29 34 14 / Mail : nadira.mareghnia@chu-dijon.fr
Assistantes sociales
Chloé ARNOULT
Tel : 03 80 29 33 09 / Mail : chloe.arnoult@chu-dijon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Frédérique DEBOMY
Tel : 03 80 29 50 78 / Mail : frederique.debomy@chu-dijon.fr  
Responsable du centre
 Pr Dominique PLANTAZ
Tél : 04 76 76 69 95
 
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr  
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Christophe PIGUET
Service de Pédiatrie Médicale
Tél : 05 55 05 68 01 / Mail : SecretariatPediatrieHemato@chu-limoges.fr
Assistantes sociales
Valérie PINOT
Tel : 05 55 05 60 12 / Mail : Valerie.Pinot@chu-limoges.fr
Sophie MARTEAU
Tel : 05 55 05 61 04 / Mail : Sophie.Marteau@chu-limoges.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Julie GRENIER
Tel : 05 55 05 55 55 (poste 51510) / Mail : julie.grenier@chu-limoges.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Nicolas SIRVENT
Service Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 67 33 65 19 / Mail : hemato-pediatrie@chu-montpellier.fr
Assistantes sociales
Christine VIOLET
Tel : 04 67 33 58 28 / c-violet@chu-montpellier.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Karine LOPEZ-PERRIN
Tel : 04 67 33 65 97 / k-lopezperrin@chu-montpellier.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Pr Pierre ROHRLICH
Service Unité d’Hémato-oncologiePédiatrique
Tél : 04 92 03 60 64 / Mail : rohrlich.ps@chu-nice.fr
Assistantes sociales
Priscille SCHATZKINE
Tel : 04 92 03 61 92 ou 61 94 / Mail : Schatzkine.p@chu-nice.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle CHAMPENOIS
Tel : 04 92 03 93 44 / Mail : champenois.i@chu-nice.fr
Responsable du centre
 Pr André BARUCHEL
Service d’Hématologie-Immunologie
Tél : 01 40 03 53 88 / Mail : hemato.clinique.rdb@aphp.fr
 
Assistantes sociales
Dominique DANY
Tel : 01 40 03 41 57 / Mail : arlette.dany@aphp.fr
Marine Dejeanne
Tel : 01 40 03 24 43 / Mail : marine.dejeanne@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Delphine CHAILLOU
Tel : 01 71 28 25 23 / Mail : delphine.chaillou@aphp.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Dr Frédéric MILLOT
Unité d’Oncologie Pédiatrique
Tél : 05 49 44 42 / Mail : onco.pediatrie@chu-poitiers.fr
Assistantes sociales
Maud GIRAUD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : maud.giraud@chu-poitiers.fr
Emmanuelle GONNORD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : emmanuelle.gonnord@chu-poitiers.fr
Hélène MOINOT
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : helene.moinot@chu-poitiers.fr
Isabelle VALON
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : isabelle.valon@chu-poitiers.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Violaine GOYEAU
Tel : 05 49 44 30 57 / Mail : Violaine.GOYEAU@chu-poitiers.fr
Responsable du centre
Dr Claire PLUCHART
Unité d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tel : 03 26 78 35 53 / Mail : corinnemaitre@chu-reims.fr  et clampson@chu-reims.fr    
Assistantes sociales
Cécile LELEU
Tel : 03 26 78 75 06  / Mail : cecile.leleu@chu-reims.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elmire SANTINI
Tel : 03 26 83 27 61 / Mail : esantini@chu-reims.fr
Responsable du centre
Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Pr Pascale SCHNEIDER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 32 88 81 91 / Mail : carole.masson@chu-rouen.fr
 
Assistantes sociales
Stéphanie STERIN
Tel : 02 32 88 86 96 / Mail : Stephanie.sterin@chu-rouen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Solenn LE GALLIC-CATHERINE
Tel : 02 32 88 01 06 / Poste : 60-106 / Mail : solenn.le-gallic@chu-rouen.fr
Responsable du centre
Pr Jean-Louis STEPHAN
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 77 82 88 08 / Mail : oncoped.secretariat@chu-st-etienne.fr
Assistantes sociales
Odile KARASZEWSKI
Tel : 04 77 82 80 39 / Mail : odile.karaszewski@chu-st-etienne.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Catherine Soler
Tel : 04 77 82 91 72 / Mail : catherine.soler@chu-st-etienne.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Pr Philippe COLOMBAT
Service d’Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 47 47 47 51
 
Assistantes sociales
Ismeri LEBLANC
Tel : 02 34 38 94 48 / Mail : i.leblanc@chu-tours.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Christine COLOMBAT
Tel : 02 47 47 47 47 poste 76793 / Mail : c.colombat@chu-tours.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr

 

 

Descriptif de l'étude

Le protocole UMBRELLA a pour but de proposer des recommandations diagnostiques : radiologie (+ relecture centralisée), hémato/biochimie, anatomopathologie (+ relecture centralisée) et des recommandations  thérapeutiques  pour la prise en charge de tous les enfants, adolescents et jeunes adultes atteints de tumeurs de Wilms (néphroblastome) et d’autres tumeurs rénales «non-Wilms» de l’enfance.

La relecture radiologique centralisée permettra de mieux identifier les patients relevant d’un traitement de « localisés » ou « métastatiques ».

 

L’étude intégrée dans le protocole UMBRELLA concerne l’identification de (nouveaux) bio- marqueurs moléculaires, tel que le gain du chromosome 1q au niveau tumoral. Puis l’analyse histopathologique permettra, outre la définition du stade local et sous-type histologique, de mesurer le volume blastémateux résiduel qui sans doute a un impact pronostic.

Par conséquent, ce protocole permettra d’identifier de meilleurs paramètres de stratification pour les prochains protocoles de la SIOP-RTSG.

Critères d'inclusion
  • Enfants, adolescents ou jeunes adultes (jusqu’à 30 ans inclus) atteints d’une tumeur rénale primitive ou en rechute diagnostiquée dans un centre SFCE participant.
  • Enfants et adolescents dont les titulaires de l’autorité parentale ont signé un consentement éclairé.
  • Jeunes adultes ayant signé un consentement éclairé.
Critères de non inclusion
  • Patients et/ou parents et/ou représentants légaux qui n’ont pas donné leur consentement.

CODICA - Lymphome B diffus à grandes cellules de l’enfant et de l’adulte : Comparaison pathobiologique, génétique et moléculaire : une étude SFCE-LYSA

Ouvert aux inclusions

CODICA - Lymphome B diffus à grandes cellules de l’enfant et de l’adulte : Comparaison pathobiologique, génétique et moléculaire : une étude SFCE-LYSA

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PathologieLymphome B diffus à grandes cellulesStatut de l'essaiOuvert aux inclusions
Type de l’étudeNon InterventionnellePhaseN/A
AgeSans précisionRandomisationN/A
Type du traitementAutres (Comparaison pathobiologique, génétique et moléculaire )Nombre d'inclusions attendues en France 50
Voie(s) d'administration du traitementN/A
Fin prévisionnelle des inclusions2021-09-30Date de la dernière mise à jour de la fiche2020-11-27
Durée de participationN/A
N° EUDRACTN/AN° ClinicalTrials.govN/A
Promoteur international
Non renseigné
Promoteur Français
Programme de Recherche Translationnelle en Cancérologie (PRT-K)
Financement INCa et DGOS
Investigateur principal
Dr David Sibon
Centres
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr
Responsable du centre
Pr Bénédicte Neven
 
Tél : 01 44 49 48 22
Assistantes sociales
N/A
Attaché(e) de Recherche Clinique
N/A

 

 

Descriptif de l'étude

CODICA (Comparison Of DLBCL In Children and Adults)

Objectif primaire :

Comparer les caractéristiques pathobiologiques de lymphome B diffus à grandes cellules (LBDGC) chez les enfants et les adultes inclus dans des essais prospectifs de la SFCE et du LYSA.

• Morphologie et IHC avec algorithme de Hans

• FISH

• NGS ciblé (panel de 34 gènes)

 

Objectif secondaire :
C
omparer la survie des patients en fonction des caractéristiques pathobiologiques et des traitements.

 

Résultats attendus:

  • Démontrer l'existence de caractéristiques pathobiologiques tumorales liées à l'âge
  • Démontrer l'existence d'une corrélation entre les caractéristiques pathobiologiques tumorales liées à l'âge et la survie des patients, en tenant compte des différences de traitement chez les enfants et les adultes
  • Au final, optimisation potentielle du traitement en fonction de l'âge et les caractéristiques pathobiologiques tumorales (chimiothérapie, immunothérapie et thérapie ciblée).
Critères d'inclusion
  • Centres SFCE ayant inclus des patients dans les essais prospectifs LMB89, LMB96 et LMB2001
Critères de non inclusion
  • Quantité insuffisante de matériel tumoral pour la réalisation des analyses.

RELYE - Création du “REseau des LYmphomes Pédiatriques

à venir

RELYE - Création du “REseau des LYmphomes Pédiatriques

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PathologieLymphomes pédiatriquesStatut de l'essaià venir
Type de l’étudeNon InterventionnellePhaseN/A
Age≤ 18 ansRandomisationN/A
Type du traitementAutres (Diagnostic (Relecture anatomo-pathologique et Analyses immunophénotypiques, génétiques et/ou moléculaires) + Mise en place de collection de ressources biologiques associée à une base de données cliniques)Nombre d'inclusions attendues en France N/A
Voie(s) d'administration du traitementN/A
Fin prévisionnelle des inclusionsN/ADate de la dernière mise à jour de la fiche2020-11-26
Durée de participationN/A
N° EUDRACTN/AN° ClinicalTrials.govN/A
Promoteur international
Non renseigné
Promoteur Français
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (APHP)
Investigateur principal
Pr Elizabeth Macintyre
Chargée de projet : Nawel BEDJAOUI
Hôpital Necker Enfants Malades
Centres

Aucun centre rattaché

 

 

Descriptif de l'étude

Les lymphomes pédiatriques sont rares, avec seulement 350 nouveaux cas/an chez des patients âgés de moins de 18 ans en France. Leur distribution histologique diffère de celle des lymphomes de l’adulte: les lymphomes de Hodgkin (HL), les lymphomes B à grandes cellules (DLBCL), les lymphomes de Burkitt (BL), les lymphomes T lymphoblastique (T-LBL) et anaplasiques à grandes cellules (ALCL) représentent plus de 90% des cas. Même ces catégories diffèrent par rapport à leurs homologues adultes, bien que cela ait été insuffisamment étudié. La dispersion du matériel de diagnostic limite l'accès aux études auxiliaires moléculaires et immunologiques et à l'évaluation des biomarqueurs.

Nous proposons un réseau de quatre plates-formes de diagnostic ; relecture anatomo-pathologique et des analyses immunophénotypiques, génétiques et/ou moléculaires avec une coordination nationale centrale qui collabore étroitement avec les pathologistes, biologistes et cliniciens de tous les centres de la SFCE (Société française de lutte contre les cancers et les leucémies de l'enfant et de l’adolescent) - le REseau des LYmphomes de l'Enfant ou RELYE.

Dans le cadre du réseau RELYE, une collection de ressources biologiques des enfants atteints de lymphome est mise en place. Cette collection centralisée est associée à une base de données cliniques (Pr Elizabeth MACINTYRE, Necker). Le recueil à la fois rétrospectif depuis de 01/01/2019 et prospectif visera à collecter les données cliniques et les échantillons d’environ 350 enfants/an pris en charge pour un lymphome dans un centre SFCE. Elle est hébergée dans les CRB des centres référents, sous la responsabilité du Pr. Elizabeth MACINTYRE (Service d’oncohématologie-Necker), Pr. Thierry MOLINA (Service d’anatomie pathologique, Necker) Pr. Laurence LAMANT (Service d’anatomie pathologique, CHU de Toulouse) et Dr. Sabah BOUDJEMAA (Service d’anatomie pathologique, CHU A. Trousseau- Paris).

Nombre de patiens prévu : 350 enfants /an

Critères d'inclusion
  • Patient âgé de ≤18 ans atteint de lymphome diagnostiqué ou rechuté depuis le 01/01/2019
  • Prise en charge dans un centre SFCE ou travaillant avec un centre SFCE
  • Patients protocolaire ou non protocolaire
  • Consentement du patient et du tuteur légal à la participation à l’étude
Critères de non inclusion
  •  Refus du patient et/ou de sa famille

ITCC-059 Inotuzumab - Étude de phase I/II portant sur l'inotuzumab ozogamicine (InO) en monothérapie et en association avec une chimiothérapie chez des patients pédiatriques atteints d'une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) récidivante/réfractaire et exprimant le CD22

Ouvert aux inclusions *

ITCC-059 Inotuzumab - Étude de phase I/II portant sur l'inotuzumab ozogamicine (InO) en monothérapie et en association avec une chimiothérapie chez des patients pédiatriques atteints d'une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) récidivante/réfractaire et exprimant le CD22

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PathologieLeucémie aiguë lymphoblastique de la lignée BStatut de l'essaiOuvert aux inclusions *
Type de l’étudeInterventionnellePhaseI/II
AgeEntre 1 an et 18 ansRandomisationNON
Type du traitementAutres (Immunothérapie + chimiothérapie)Nombre d'inclusions attendues en France 111
Voie(s) d'administration du traitementPerfusion intraveineuse
Fin prévisionnelle des inclusions2021-04-30Date de la dernière mise à jour de la fiche2020-11-26
Durée de participationN/A
N° EUDRACT2016-000227-71N° ClinicalTrials.govN/A
Promoteur international
Erasmus MC – Sophia Children’s Hospital
Promoteur Français
Assistance Publique – Hôpitaux de Paris
Investigateur principal
Dr Benoît Brethon
Centres
Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Pr Pierre ROHRLICH
Service Unité d’Hémato-oncologiePédiatrique
Tél : 04 92 03 60 64 / Mail : rohrlich.ps@chu-nice.fr
Assistantes sociales
Priscille SCHATZKINE
Tel : 04 92 03 61 92 ou 61 94 / Mail : Schatzkine.p@chu-nice.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle CHAMPENOIS
Tel : 04 92 03 93 44 / Mail : champenois.i@chu-nice.fr
Responsable du centre
 Pr André BARUCHEL
Service d’Hématologie-Immunologie
Tél : 01 40 03 53 88 / Mail : hemato.clinique.rdb@aphp.fr
 
Assistantes sociales
Dominique DANY
Tel : 01 40 03 41 57 / Mail : arlette.dany@aphp.fr
Marine Dejeanne
Tel : 01 40 03 24 43 / Mail : marine.dejeanne@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Delphine CHAILLOU
Tel : 01 71 28 25 23 / Mail : delphine.chaillou@aphp.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre

Dr Françoise Mazingue

Tel : 03 20 44 59 62

Assistantes sociales
N/A
Attaché(e) de Recherche Clinique

Vanessa Farah

 

 

Descriptif de l'étude

  ⁎IMPORTANT :

Les groupes Classe 1A et la cohorte phase 2 sont closes et les groupes Classe 1B et Classe 2 sont ouverts aux inclusions.

 

Il s'agit d'une étude internationale de phase I/II, multicentrique, en ouvert et à un seul bras, visant à déterminer une dose recommandée d'InO, administrée par voie intraveineuse, chez des patients pédiatriques atteints d'une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) CD22 récidivante/réfractaire et exprimant, et à estimer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de la dose d'InO sélectionnée et à évaluer la pharmacocinétique et la pharmacodynamie au sein de cette population de patients. De plus, une cohorte exploratoire portant sur d'autres tumeurs malignes à cellules B exprimant le CD22 sera évaluée.

 

Ce protocole porte sur 2 classes de maladie :

Classe 1 : LAL à précurseurs de cellules B (LAL-B) récidivante/réfractaire (R/R) et exprimant le CD22

Dans la classe 1, c'est-à-dire la classe LAL-B, trois cohortes différentes de patients sont envisagées :

  • Classe 1A : au sein de cette cohorte, nous déterminerons la dose maximale tolérée (DMT) ou la Dose Recommandée de Phase 2 (DRP2) de l'InO en monothérapie, grâce à un schéma Rolling 6.
  • Cohorte de phase 2 : au sein de cette cohorte, nous évaluerons l'activité préliminaire (taux de réponse globale (TRG), défini comme le taux de patients achevant une rémission totale [RT], une rémission totale avec un rétablissement hématologique incomplet [RTi], ou une RT avec un rétablissement plaquettaire incomplet [RTp]) après l'InO en monothérapie, à l’aide d’un modèle à une étape.
  • Classe 1B : au sein de cette cohorte, nous déterminerons la dose DRP2 de l'InO en association avec une chimiothérapie de réinduction, à l’aide d’un modèle Rolling 6. Cette cohorte sera ajoutée au protocole dans le cadre d'une modification de ce dernier à une étape ultérieure une fois que l’InO en monothérapie a été établi.

 

Classe 2 : autres tumeurs malignes à cellules B exprimant le CD22

Critères d'inclusion

Âge : Les patients doivent avoir 1 an ou plus, et moins de 18 ans, au moment du recrutement.

Critères supplémentaires pour la Classe 1A seulement :

  • Les 3 premiers patients atteints d'une LAL-B recevant la posologie 1 doivent être âgés entre 6 et 17 ans.
  • Puis, au moins 2 patients supplémentaires devront être recrutés (entre 1 an et 6 ans) pour recevoir la même posologie.
  • Une fois cette exigence remplie, les posologies conséquentes nécessiteront le recrutement de patients âgés entre 1 et 17 ans.
  • Dans le cas où 2 patients plus jeunes ne seraient pas déjà recrutés, des patients âgés entre 6 jusqu’à moins de 18 ans pourront continuer d'être recrutés pour la posologie 1, jusqu'à ce que 6 patients soient recrutés au maximum.

Classe 1A : Diagnostic

Les patients doivent présenter l'une des affections suivantes :

  • LAL-B récidivante pour la première fois suite à une GCSH allogénique
  • LAL-B récidivante pour la deuxième fois ou plus ou LAL-B réfractaire
  • Maladie réfractaire ; le terme « réfractaire » étant utilisé pour caractériser les patients nouvellement diagnostiqués dont le traitement d'induction a échoué après au moins 2 cycles antérieurs sans atteindre de rémission, ou les patients présentant une première récidive réfractaire après 1 cycle antérieur de réinduction, sans atteindre de rémission

ET doivent satisfaire aux critères suivants :

  • Les patients doivent avoir un résultat M2 ou M3 au bilan médullaire (≥ 5 % de blastes selon l'examen morphologique).
  • Le clone malin doit être positif à l'antigène de surface du CD22 (soit dans la moelle osseuse, soit dans le sang périphérique) selon les normes institutionnelles, tel que cela sera déterminé par le laboratoire local responsable de l'immunophénotypage.
  • Les 6 premiers patients doivent avoir un résultat M3 au bilan médullaire (≥ 25 % de blastes selon l'examen morphologique).

Cohorte de phase II : Diagnostic

Les patients doivent présenter l'une des affections suivantes :

  • LAL-B récidivante pour la première fois suite à une GCSH allogénique
  • LAL-B récidivante pour la deuxième fois ou plus ou LAL-B réfractaire
  • Maladie réfractaire ; le terme « réfractaire » étant utilisé pour caractériser les patients nouvellement diagnostiqués dont le traitement d'induction a échoué après au moins 2 cycles antérieurs sans atteindre de rémission, ou les patients présentant une première récidive réfractaire après 1 cycle antérieur de réinduction, sans atteindre de rémission
  • ET doivent satisfaire aux critères suivants :
  • Les patients doivent avoir un résultat M2 ou M3 au bilan médullaire (≥ 5 % de blastes selon l'examen morphologique).
  • Le clone malin doit être positif à l'antigène de surface du CD22 (soit dans la moelle osseuse, soit dans le sang périphérique) selon les normes institutionnelles, tel que cela sera déterminé par le laboratoire local responsable de l'immunophénotypage.

Classe 2 : Diagnostic

Les patients doivent présenter une tumeur maligne à cellules B exprimant le CD22, récidivante pour la deuxième fois (ou plus) ou réfractaire, y compris, sans toutefois s'y limiter, un lymphome diffus à grandes cellules B, un lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B, un lymphome de Burkitt, une leucémie de Burkitt ou un lymphome lymphoblastique à précurseurs des cellules B :

  • Une vérification histologique de la maladie doit être réalisée lors du diagnostic d'origine ou lors d'une récidive subséquente.
  • Les patients doivent avoir une maladie évaluable ou mesurable documentée par des critères radiographiques ou bien une maladie de la moelle osseuse au moment de l'inclusion à l'étude.
  • Les cellules malignes doivent être positives à l'antigène de surface du CD22 (soit dans le matériel prélevé par biopsie, soit dans le sang périphérique) selon les normes institutionnelles, tel que cela sera déterminé par le laboratoire local responsable de l'immunophénotypage.

Indice de performance et espérance de vie

  • Karnofsky > 60 % pour les patients âgés de moins de 16 ans et Lansky > 60 % pour les patients âgés de 16 ans ou plus (voir Annexe I pour les échelles d'évaluation de l’indice de performance)
  • Le patient doit avoir une espérance de vie d'au moins 6 semaines.

Avant le traitement

Les patients doivent être entièrement rétablis et ne plus présenter aucun effet toxique aigu découlant de tout cycle antérieur de chimiothérapie, d'immunothérapie ou de radiothérapie – ce paramètre est défini par la résolution de toutes ces toxicités non hématologiques qui doivent être désormais de grade 2 ou moins (conformément à la version 4.03 de l'échelle CTCAE), avant toute participation à cette étude, hors anomalies biologiques autorisées (décrites dans les critères d'inclusion/exclusion).

  • Chimiothérapie :

Au moins 7 jours doivent s'être écoulés depuis le terme du traitement cytotoxique, à l'exception des traitements par hydroxyurée, 6-mercaptopurine et stéroïde, qui sont autorisés jusqu'à 48 heures avant d'instaurer le traitement du protocole. Les patients peuvent avoir reçu un traitement par voie intrathécale à tout moment avant l'inclusion. Les patients récidivants pendant une chimiothérapie d'entretien ne devront pas faire l'objet d'un délai d'attente avant le recrutement pour cette étude.

  • Radiothérapie :

Au moins 28 jours doivent s'être écoulés depuis toute radiothérapie antérieure.

  • Greffe de cellules souches hématopoïétiques :

Au moins 90 jours doivent s'être écoulés depuis une GCSH-allo antérieure. Les patients ne doivent présenter aucune réaction active du greffon contre l'hôte (GVHD). Les patients ne doivent faire l'objet d'aucune prophylaxie, ni d'aucun traitement en conséquence d'une GVHD.

  • Facteurs de croissance hématopoïétique :

Au moins 7 jours doivent s'être écoulés depuis le terme du traitement par filgrastim ou par tout autre facteur de croissance au moment du recrutement. Au moins 14 jours doivent s'être écoulés depuis le terme du traitement par pegfilgrastim (Neulasta®).

  • Immunothérapie :

Au moins 42 jours doivent s'être écoulés depuis le terme de tout type d'immunothérapie (ex. : traitement par cellules T porteuses de récepteurs d'antigènes chimériques [CART]). Les patients doivent avoir reçu un traitement antérieur ciblant le CD22 (traitement par immunotoxine ou par CART).

  • Anticorps monoclonaux :

Au moins 3 demi-vies de l'anticorps doivent s'être écoulées après la dernière administration d'un anticorps monoclonal (ex. : rituximab = 66 jours, épratuzumab = 69 jours), avec l'exclusion du blinatumomab. Les patients doivent ne pas avoir reçu de perfusion de blinatumomab pendant au moins 14 jours et toutes les toxicités attribuables au médicament doivent être désormais de grade 2 ou moins, tel que mentionné dans les critères d'inclusion et d'exclusion.

  • Médicaments expérimentaux :

Au moins 7 jours ou 5 demi-vies du médicament (le plus long des deux) doivent s'être écoulé(e)s depuis un traitement antérieur à base d'un médicament expérimental (hors anticorps monoclonaux) faisant l'objet d'une enquête. Aucune toxicité résiduelle ne devrait être observée suite au traitement reçu antérieurement. Un médicament expérimental est défini comme un médicament qui n'a pas été approuvé et autorisé à la vente par la FDA (aux États-Unis), l'EMA (en Europe), Health Canada (au Canada) et par The Therapeutic Goods Administration (en Australie).

  • Exposition antérieure à la calichéamicine :

Les patients n'ont pas reçu de traitement antérieur à base d'un anticorps conjugué de calichéamicine (ex. : le gemtuzumab ozogamicine).

Fonction rénale et fonction hépatique

  • La créatinine sérique des patients doit être ≤ 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) en fonction de l'âge. Si la créatinine sérique est 1,5 fois LSN, les patients doivent avoir un débit de filtration glomérulaire du radio-isotope ≥ 70 ml/min/1,73 m2.
  • Les taux d'ASAT et d'ALAT des patients doivent être ≤ 2,5 fois la LSN.
  • La bilirubine totale des patients doit être ≤ 1,5 fois la LSN, sauf si le patient présente un syndrome de Gilbert documenté, dans ce cas les taux d'ASAT et d'ALAT doivent être  2,5 fois la LSN.

Fonction cardiaque

  • Les patients doivent présenter une fraction de raccourcissement ≥ 30 % (examen : ECG) ou une fraction d'éjection > 50 % (examen : MUGA).

Fonction reproductrice

  • Les patientes en âge de procréer doivent réaliser un test de grossesse urinaire ou sérique et obtenir un résultat négatif, avant leur recrutement.
  • Les patientes ayant un nourrisson doivent accepter de ne pas allaiter leur enfant pendant la durée de cette étude.
  • Les patients aptes à concevoir un enfant doivent accepter d'utiliser un moyen de contraception très efficace, approuvé par l'investigateur, tout au long de l'étude, selon les recommandations du CTFG et pendant au moins 8 mois pour les femmes et au moins 5 mois pour les hommes après la dernière administration de l'InO.
  • Des moyens de contraceptions très efficaces comprennent (sans s’y limiter) les moyens suivants :
  • Contraceptions hormonales combinées (contenant estrogène et progestérone) et associées à l’inhibition de l’ovulation
  • Contraceptions hormonales contenant progestérone seulement et associées à l’inhibition de l’ovulation
  • Stérilet (DIU)
  • Système intra-utérin à libération d’hormones (SIU)
  • Abstinence sexuelle
Critères de non inclusion

Récidive extramédullaire isolée

  • Les patients présentant une récidive extra médullaire isolée seront exclus de l'étude (cela n'est pas applicable pour les patients qui présentent un lymphome, sauf pour les patients présentant une récidive isolée au niveau du SNC).

MVO/SOS

  • Les patients ayant des antécédents antérieurs ou actuels de MVO/SOS, conformément aux critères de Seattle (version modifiée), seront exclus de l'étude, tel que mentionné dans l'Annexe 3. De même pour les patients ayant présenté par le passé une insuffisance hépatique (définie comme une atteinte hépatique aiguë et sévère, accompagnée d'une encéphalopathie et d'une altération de la fonction de synthèse du foie [INR ≥ 1,5]).

Infection

Les patients seront exclus s'ils présentent une infection systémique fongique, bactérienne, virale ou toute autre infection qui entraîne des signes/symptômes continus, associés à l'infection, sans qu'aucune amélioration ne soit notée, malgré la prise des antibiotiques correspondants ou de tout autre traitement approprié. Les patients ne doivent pas être dans les situations suivantes :

  • Besoin de recourir à des vasopresseurs
  • Hémoculture positive dans les 48 heures précédant le recrutement
  • Fièvre supérieure à 38,2 degrés Celsius dans les 48 heures précédant le recrutement, accompagnée de signes cliniques d'infection. S'il est déterminé que la fièvre est due à une charge tumorale, les patients ne seront pas exclus, à condition qu'ils présentent des hémocultures négatives pendant au moins 48 heures avant le recrutement (et que celles-ci soient documentées), et qu'ils ne présentent simultanément aucun signe ou symptôme d'infection active ou d'instabilité hémodynamique.
  • Culture fongique positive dans les 30 heures précédant le recrutement
  • Infection fongique, virale, bactérienne ou à protozoaires active, nécessitant un traitement par voie intraveineuse ou orale. Tout traitement prophylactique chronique pour prévenir les infections est autorisé.

Autre traitement anticancéreux

  • Les patients seront exclus si l'administration d'un traitement anticancéreux hors protocole est envisagée, y compris, sans toutefois s'y limiter, une chimiothérapie, une radiothérapie ou une immunothérapie, pendant la durée de l'étude.
  • Les patients seront exclus s’ils ont déjà reçu un traitement avec des vaccins anti tumoraux précédemment.

Réaction allergique

  • Les patients ayant présenté par le passé une réaction allergique de grade 3/4 à un anticorps monoclonal seront exclus.

Maladie concomitante

  • Les patients seront exclus s'ils présentent, en concomitance, une maladie, un trouble psychiatrique ou un problème social qui compromettrait leur sécurité ou leur respect du traitement du protocole, ou bien qui interférerait avec leur consentement, leur participation à l'étude, le suivi ou l'interprétation des résultats de l'étude.
  • Les enfants présentant un syndrome de Down ne pourront pas participer au sein de la classe 1A (visant à déterminer la dose du traitement), mais auront le droit de participer à la cohorte de phase II de la classe 1 en monothérapie.

MVO - Etude pharmacogénétique des thérapeutiques antimitotiques impliquées dans la maladie veino-occlusive hépatique chez l’enfant atteint d’un néphroblastome ou d’une leucémie aiguë lymphoblastique

Ouvert aux inclusions

MVO - Etude pharmacogénétique des thérapeutiques antimitotiques impliquées dans la maladie veino-occlusive hépatique chez l’enfant atteint d’un néphroblastome ou d’une leucémie aiguë lymphoblastique

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PathologieMaladie Veino-Occlusive chez les leucémies aiguës lymphoblastiques non greffées et les néphroblastomesStatut de l'essaiOuvert aux inclusions
Type de l’étudeInterventionnellePhaseIV
Age0-18 ans au moment du diagnostic du cancerRandomisationNON
Type du traitementDiagnosticNombre d'inclusions attendues en France 150
Voie(s) d'administration du traitementN/A
Fin prévisionnelle des inclusions2022-02-28Date de la dernière mise à jour de la fiche2020-11-26
Durée de participationUne journée maximum (consultation médicale + prise de sang)
N° EUDRACT2019-A02737-50N° ClinicalTrials.govNCT04168788
Promoteur international
Non renseigné
Promoteur Français
CHU d’Angers
Investigateur principal
Pr Isabelle Pellier
Centres
Responsable du centre
Pr Isabelle PELLIER
Service d’Oncologie Pédiatrique
Tél. : 02 41 35 38 63 Fax : 02 41 35 52 91
Assistantes sociales
Tél : 02 41 35 49 85 / Mail : mabouvet@chu-chu-angers.fr
 
Attaché(e) de Recherche Clinique
Marianne ROUMY
02 41 35 63 85
marianne.roumy@chu-angers.fr
Responsable du centre

Dr Catherine DEVOLDERE

Secrétariat :  

Tél. : 03 22 08 76 44 Fax : 03 22 08 96 79

Assistantes sociales

Madame

Emilie Poillion

Poillion.Emilie@chu-amiens.fr

Attaché(e) de Recherche Clinique

 

Alicia PLAYE

03 22 08 76 49

playe.alicia@chu-amiens.fr

Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Claire briandet
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 80 29 34 14 / Mail : nadira.mareghnia@chu-dijon.fr
Assistantes sociales
Chloé ARNOULT
Tel : 03 80 29 33 09 / Mail : chloe.arnoult@chu-dijon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Frédérique DEBOMY
Tel : 03 80 29 50 78 / Mail : frederique.debomy@chu-dijon.fr  
Responsable du centre
Dr Yves REGUERRE
Service d’Oncologie et Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 62 90 61 10 / Mail : christelle.perrault@chu-reunion.fr  et sec.cons.hemato.onco.ped.fguyon@chu-reunion.fr 

 

Assistantes sociales
Pauline GOUILLARD.
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : pauline.gouillard@chu-reunion.fr
Melissa LALLEMAND
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : melissa.lallemand@chu-reunion.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elodie de CESARE
Tel : 02 62 90 61 10 / Mail : elodie.de-cesare@chu-reunion.fr
Responsable du centre
Dr Christophe PIGUET
Service de Pédiatrie Médicale
Tél : 05 55 05 68 01 / Mail : SecretariatPediatrieHemato@chu-limoges.fr
Assistantes sociales
Valérie PINOT
Tel : 05 55 05 60 12 / Mail : Valerie.Pinot@chu-limoges.fr
Sophie MARTEAU
Tel : 05 55 05 61 04 / Mail : Sophie.Marteau@chu-limoges.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Julie GRENIER
Tel : 05 55 05 55 55 (poste 51510) / Mail : julie.grenier@chu-limoges.fr
Responsable du centre
Pr Pierre ROHRLICH
Service Unité d’Hémato-oncologiePédiatrique
Tél : 04 92 03 60 64 / Mail : rohrlich.ps@chu-nice.fr
Assistantes sociales
Priscille SCHATZKINE
Tel : 04 92 03 61 92 ou 61 94 / Mail : Schatzkine.p@chu-nice.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle CHAMPENOIS
Tel : 04 92 03 93 44 / Mail : champenois.i@chu-nice.fr
Responsable du centre
Dr Frédéric MILLOT
Unité d’Oncologie Pédiatrique
Tél : 05 49 44 42 / Mail : onco.pediatrie@chu-poitiers.fr
Assistantes sociales
Maud GIRAUD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : maud.giraud@chu-poitiers.fr
Emmanuelle GONNORD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : emmanuelle.gonnord@chu-poitiers.fr
Hélène MOINOT
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : helene.moinot@chu-poitiers.fr
Isabelle VALON
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : isabelle.valon@chu-poitiers.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Violaine GOYEAU
Tel : 05 49 44 30 57 / Mail : Violaine.GOYEAU@chu-poitiers.fr
Responsable du centre
Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Pr Philippe COLOMBAT
Service d’Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 47 47 47 51
 
Assistantes sociales
Ismeri LEBLANC
Tel : 02 34 38 94 48 / Mail : i.leblanc@chu-tours.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Christine COLOMBAT
Tel : 02 47 47 47 47 poste 76793 / Mail : c.colombat@chu-tours.fr

 

 

Descriptif de l'étude

Les maladies veino-occlusives (MVO) hépatiques qui apparaissent au cours du traitement du cancer chez les enfants sont des toxicités graves qui donnent lieu à des interruptions de chimiothérapie et augmentent les risques de rechute. De plus, ces toxicités ont un impact négatif sur la qualité de vie du patient, laissent des séquelles sérieuses à long terme et sont potentiellement mortelles chez les enfants. Les facteurs de risque associés à l’apparition de ces complications sont, à ce jour, inconnus, à l’exception de l’exposition à certains traitements (6-thioguanine, busulfan, actinomycine D, radiothérapie, etc.). Comprendre les mécanismes de cette toxicité et connaître les paramètres individuels de susceptibilité à la maladie devient un enjeu majeur dans le traitement de ces enfants.

L’ étude MVO est une étude cas-témoins, nichée dans quatre cohortes (FRALLE 2000, EORTC, CAALL-F01 et SIOP 2001), multicentrique nationale portant sur les facteurs de susceptibilité pharmacogénétiques, biologiques et cliniques associés à la survenue de MVO hépatique pendant un traitement pour un néphroblastome ou une LAL, avec analyse génétique centralisée.

Si un ADN issu du soin n’est pas disponible pour les patients inclus dans cette étude, une prise de sang sera réalisée puis une analyse pharmacogénétique grâce une puce à ADN de type Illumina pour étudier les facteurs pharmacogénétiques prédictifs de la survenue d’une MVO (Tiphaine de Beaumais, Centre Robert Debré, laboratoire de Pharmacogénétique ).

Critères d'inclusion

Critères d’inclusion communs aux deux groupes :

  • Enfants âgés de 0 à 18 ans au moment du diagnostic de cancer ;
  • Ayant été traités par une seule ligne de traitement pour un néphroblastome ou une LAL en France entre 2000 et 2018 et n’ayant pas reçu d’allogreffe de cellules souches hématopoïétiques ;
  • Poids supérieur à 5 kg à l’inclusion ;
  • Consentement éclairé daté et signé par les parents ou par le titulaire de l’autorité parentale (si mineur) ou par le patient (si majeur) pour participer à l’étude ;
  • Affilié à un régime de la Sécurité Sociale.

Groupe cas :

  • Ayant présenté une MVO hépatique au cours de leur traitement anticancéreux et dont le diagnostic a été défini selon des critères cliniques spécifiques (EMBT) avec au moins deux des critères suivants :
    • Thrombocytopénie inexpliquée et réfractaire à transfusion (une transfusion plaquettaire ou plus)
    • Gain de poids inexpliqué sur 3 jours consécutifs malgré l’utilisation de diurétiques ou gain de poids > 5% par rapport à la valeur basale
    • Hépatomégalie (si possible par imagerie) par rapport à la valeur basale
    • Ascite (si possible par imagerie) par rapport à la valeur basale
    • Hausse de la bilirubinémie, par rapport à la valeur basale, durant 3 jours consécutifs ou bilirubinémie ≥ 34 µmol/L.

Groupe témoins :

  • Enfants ayant terminé leur traitement sans survenue de MVO hépatique au décours de leur traitement (jusqu’à 3 mois après la fin du traitement) ;
  • Chaque témoin est apparié à un cas, selon les critères suivants :
    • Pour les néphroblastomes : âge au diagnostic, sexe, latéralité de la tumeur, radiothérapie, type de traitement avant le diagnostic de la MVO du cas (durée, risque de toxicité, protocole et groupe de traitement),

Pour les LAL : âge au diagnostic, sexe, type de traitement avant le diagnostic de la MVO du cas (durée, risque de toxicité, protocole et groupe de traitement).

Critères de non inclusion

Critère de non inclusion commun aux deux groupes :

  • Indisponibilité de l’ADN constitutionnel ;
  • Personne ayant reçu plus d’une ligne de traitement pour un néphroblastome ou une LAL dans l’enfance ou l’adolescence ;
  • Femmes enceintes, allaitant ou parturientes ;
  • Personnes privées de liberté par décision judiciaire ou administrative ;
  • Personnes faisant l’objet de soins psychiatriques sous la contrainte ;
  • Personnes faisant l’objet d’une mesure de protection légale ; 
  • Personnes hors d’état d’exprimer leur consentement.

Groupe cas :

  • MVO hépatique non évaluable
  • Enfants ayant  développé une MVO hépatique 30 jours ou plus après la fin du traitement anticancéreux (chimiothérapie ou radiothérapie).

Groupe témoins :

  • Enfants ayant au moins un critère de l’EMBT, excepté l’hyperbilirubinémie ;
  • Enfants avec une preuve d’atteinte vasculaire hépatique (si un examen d’imagerie est effectué) ;

Enfants avec un antécédent d’hépatopathie d’origine génétique ou dont une susceptibilité génétique est reconnue dans la physiopathologie de leur maladie.

OSCARE - Leucémie Aiguë Myéloïde Secondaire de l’Enfant : facteurs pronostiques cliniques et biologiques

OSCARE - Leucémie Aiguë Myéloïde Secondaire de l’Enfant : facteurs pronostiques cliniques et biologiques

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PathologieLeucémie aiguë myéloïde secondaire après un premier cancer survenu dans l’enfanceStatut de l'essaiN/A
Type de l’étudeN/APhaseN/A
AgeDe 0 à 18 ansRandomisationN/A
Type du traitementObservatoire/registreNombre d'inclusions attendues en France 45
Voie(s) d'administration du traitementN/A
Fin prévisionnelle des inclusions2022-12-31Date de la dernière mise à jour de la fiche2020-11-26
Durée de participationObservatoire rétrospectif depuis janvier 2013 Prospectif pendant 2 ans à partir de l’ouverture du centre
N° EUDRACT2019-A00439-48N° ClinicalTrials.govNCT04450784
Promoteur international
Non renseigné
Promoteur Français
CHU de Bordeaux
Investigateur principal
Dr Stéphane Ducassou
Centres
Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre
Pr Isabelle PELLIER
Service d’Oncologie Pédiatrique
Tél. : 02 41 35 38 63 Fax : 02 41 35 52 91
Assistantes sociales
Tél : 02 41 35 49 85 / Mail : mabouvet@chu-chu-angers.fr
 
Attaché(e) de Recherche Clinique
Marianne ROUMY
02 41 35 63 85
marianne.roumy@chu-angers.fr
Responsable du centre

Dr Catherine DEVOLDERE

Secrétariat :  

Tél. : 03 22 08 76 44 Fax : 03 22 08 96 79

Assistantes sociales

Madame

Emilie Poillion

Poillion.Emilie@chu-amiens.fr

Attaché(e) de Recherche Clinique

 

Alicia PLAYE

03 22 08 76 49

playe.alicia@chu-amiens.fr

Responsable du centre
Dr Véronique LAITHIER
Centre d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 03 81 21 81 38 / Mail : pediatrie-hemato@chu-besancon.fr  
Assistantes sociales
Frédérique POYART
Tél : 03 81 21 81 12 / Mail : fpoyart@chu-besancon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Stéphanie CLERC-GUAY
Tél : 03 81 21 91 62 / Mail : sclercguay@chu-besancon.fr
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Liana CARAUSU
Département de Pédiatrie et Génétique Médicale
Tél : 02 98 22 33 81 / Mail : helene.bellec@chu-brest.fr
Assistantes sociales
Sonia DE BAKER
Tel : 02 98 22 38 34 / M  ail : sonia.debacker@chu-brest.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BIHANNIC
Tel : 02 98 22 37 70 / Mail : nathalie.bihannic@chu-brest.fr
Responsable du centre
Dr Odile MINCKES
Service d’Hémato-oncologie Pédiatrique
Tél : 02 31 06 50 82 / Mail : peschard-j@chu-caen.fr  et   cornier-o@chu-caen.fr

 

Assistantes sociales
Nathalie CHAMBRIER
Tel : 02 31 06 54 98 / Mail : chambrier-n@chu-caen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Esther LEBRETON
Tel : 02 31 06 54 37 / Mail : lebreton-e@chu-caen.fr
Responsable du centre
Pr Justyna KANOLD
Centre Régional de Cancérologie et de Thérapie Cellulaire Pédiatrique
Tél : 04 73 75 00 09
Assistantes sociales
Charlotte MORTIER
Tel : 04 73 75 03 00 (poste 61441) / Mail : cmortier@chu-clermontferrand.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Aurélie CHAUSSET
Tel : 04 73 75 51 77 / Mail : achausset@chu-clermontferrand.fr
Responsable du centre
Dr Claire briandet
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 80 29 34 14 / Mail : nadira.mareghnia@chu-dijon.fr
Assistantes sociales
Chloé ARNOULT
Tel : 03 80 29 33 09 / Mail : chloe.arnoult@chu-dijon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Frédérique DEBOMY
Tel : 03 80 29 50 78 / Mail : frederique.debomy@chu-dijon.fr  
Responsable du centre
 Pr Dominique PLANTAZ
Tél : 04 76 76 69 95
 
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr  
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Christophe PIGUET
Service de Pédiatrie Médicale
Tél : 05 55 05 68 01 / Mail : SecretariatPediatrieHemato@chu-limoges.fr
Assistantes sociales
Valérie PINOT
Tel : 05 55 05 60 12 / Mail : Valerie.Pinot@chu-limoges.fr
Sophie MARTEAU
Tel : 05 55 05 61 04 / Mail : Sophie.Marteau@chu-limoges.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Julie GRENIER
Tel : 05 55 05 55 55 (poste 51510) / Mail : julie.grenier@chu-limoges.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Nicolas SIRVENT
Service Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 67 33 65 19 / Mail : hemato-pediatrie@chu-montpellier.fr
Assistantes sociales
Christine VIOLET
Tel : 04 67 33 58 28 / c-violet@chu-montpellier.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Karine LOPEZ-PERRIN
Tel : 04 67 33 65 97 / k-lopezperrin@chu-montpellier.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Pr Pierre ROHRLICH
Service Unité d’Hémato-oncologiePédiatrique
Tél : 04 92 03 60 64 / Mail : rohrlich.ps@chu-nice.fr
Assistantes sociales
Priscille SCHATZKINE
Tel : 04 92 03 61 92 ou 61 94 / Mail : Schatzkine.p@chu-nice.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle CHAMPENOIS
Tel : 04 92 03 93 44 / Mail : champenois.i@chu-nice.fr
Responsable du centre
 Pr André BARUCHEL
Service d’Hématologie-Immunologie
Tél : 01 40 03 53 88 / Mail : hemato.clinique.rdb@aphp.fr
 
Assistantes sociales
Dominique DANY
Tel : 01 40 03 41 57 / Mail : arlette.dany@aphp.fr
Marine Dejeanne
Tel : 01 40 03 24 43 / Mail : marine.dejeanne@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Delphine CHAILLOU
Tel : 01 71 28 25 23 / Mail : delphine.chaillou@aphp.fr
Responsable du centre
Dr Frédéric MILLOT
Unité d’Oncologie Pédiatrique
Tél : 05 49 44 42 / Mail : onco.pediatrie@chu-poitiers.fr
Assistantes sociales
Maud GIRAUD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : maud.giraud@chu-poitiers.fr
Emmanuelle GONNORD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : emmanuelle.gonnord@chu-poitiers.fr
Hélène MOINOT
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : helene.moinot@chu-poitiers.fr
Isabelle VALON
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : isabelle.valon@chu-poitiers.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Violaine GOYEAU
Tel : 05 49 44 30 57 / Mail : Violaine.GOYEAU@chu-poitiers.fr
Responsable du centre
Dr Claire PLUCHART
Unité d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tel : 03 26 78 35 53 / Mail : corinnemaitre@chu-reims.fr  et clampson@chu-reims.fr    
Assistantes sociales
Cécile LELEU
Tel : 03 26 78 75 06  / Mail : cecile.leleu@chu-reims.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elmire SANTINI
Tel : 03 26 83 27 61 / Mail : esantini@chu-reims.fr
Responsable du centre
Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Pr Pascale SCHNEIDER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 32 88 81 91 / Mail : carole.masson@chu-rouen.fr
 
Assistantes sociales
Stéphanie STERIN
Tel : 02 32 88 86 96 / Mail : Stephanie.sterin@chu-rouen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Solenn LE GALLIC-CATHERINE
Tel : 02 32 88 01 06 / Poste : 60-106 / Mail : solenn.le-gallic@chu-rouen.fr
Responsable du centre
Pr Jean-Louis STEPHAN
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 77 82 88 08 / Mail : oncoped.secretariat@chu-st-etienne.fr
Assistantes sociales
Odile KARASZEWSKI
Tel : 04 77 82 80 39 / Mail : odile.karaszewski@chu-st-etienne.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Catherine Soler
Tel : 04 77 82 91 72 / Mail : catherine.soler@chu-st-etienne.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Pr Philippe COLOMBAT
Service d’Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 47 47 47 51
 
Assistantes sociales
Ismeri LEBLANC
Tel : 02 34 38 94 48 / Mail : i.leblanc@chu-tours.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Christine COLOMBAT
Tel : 02 47 47 47 47 poste 76793 / Mail : c.colombat@chu-tours.fr
Responsable du centre
Pr Nicolas BOISSEL
Hématologie AJA
Coquelicot 3ème étage
Tél : 01 42 38 51 30 Fax : 01 42 38 51 31
Assistantes sociales
Catherine ADERIC
Tel : 0142499642 / Mail : Catherine.aderic@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
N/A

 

 

Descriptif de l'étude

Les leucémies aiguës myéloblastiques (LAM) sont des pathologies rares de l’enfant et de l’adolescent dont certains sous-groupes restent de mauvais pronostic comme les leucémies aiguës myéloïdes dites secondaires. Ce sont des LAM qui surviennent secondairement à un syndrome myélodysplasique (SMD) et/ou aux traitements cytotoxiques administrés pour le traitement d’un premier cancer. Elles correspondent à un groupe hétérogène de pathologies.

Les LAM secondaires restent un sous-groupe de mauvais pronostic, dont les caractéristiques cytogénétiques et moléculaires ainsi que leur valeur pronostique diffèrent en partie des LAM de novo. En ce qui concerne les LAM secondaires, les données existantes sont insuffisantes pour déterminer des facteurs pronostiques propres et elles sont traitées selon les critères pronostiques des LAM de novo. Il est donc important de mettre en place un recueil prospectif de ces données afin de colliger le
maximum de cas et pouvoir avancer sur la compréhension de la physiopathologie soutenant le développement des LAM secondaires et d’évaluer de nouvelles anomalies pouvant être pronostiques dans ce sous-groupe particulier ou pouvant faire l’objet d’une thérapeutique ciblée.

 

Objectifs :

Objectif principal :

Évaluer l’association de facteurs pronostiques potentiels (notamment clinico-biologiques) avec la survie globale des enfants et adolescents âgés de 0 à 18 ans, diagnostiqués pour une LAM secondaire.

Objectifs secondaires : - Tester la faisabilité de la mise en place d'une base de données nationale française des LAM secondaires de l’enfant et de l’adolescent, comme première étape d'une mise en œuvre européenne

- Participation des centres ;

- Exhaustivité du recrutement ;

- Évaluer l’association de facteurs pronostiques potentiels avec la survie sans récidive et la survenue de toxicités liées au traitement
- Caractériser les anomalies moléculaires associées aux LAM secondaires de l’enfant et de l’adolescent

- Pour les patients inclus en prospectif, développer de nouveaux modèles expérimentaux pour l’étude des échantillons leucémiques secondaires et le drug testing dans le cadre d’une coopération avec le réseau CONECT AML

 

Schéma de la Recherche :

Étude pilote de la mise en place d’une base de données permettant le recueil des caractéristiques cliniques et biologiques des LAM secondaires de l’enfant. Étude de cohorte prospective et rétrospective (à partir de données déjà recueillies chez des enfants atteints) qui permettra d’estimer de façon exploratoire, l’association entre facteurs pronostiques potentiels et survie.

 

Retombées attendues :

Pour chaque patient présentant une leucémie aiguë myéloïde secondaire, la mise en place de l’observatoire OSCARE sera contemporaine de la proposition de traitement selon le protocole européen de traitement des LAM de novo, MyeChild avec intensification systématique par allogreffe de cellules souches hématopoïétiques.

L’utilisation des données d’analyse moléculaires disponibles pour chaque patient ouvrira de nouvelles perspectives thérapeutiques : la compréhension des mécanismes moléculaires sous-tendant leur développement et l’identification d’anomalies récurrentes pouvant être l’objet de traitements ciblés pourraient permettre d’élaborer de nouvelles propositions thérapeutiques dans le cadre de recommandation ou de protocoles d’évaluation afin d’améliorer le devenir des patients.
La mise en place de ce recueil de données descriptives constitue une première étape de caractérisation des LAM secondaires, et permettrait dans un second temps de réaliser une étude de plus grande envergure, européenne, permettant la mise en place d’un essai thérapeutique avec le soutien du comité leucémie et du coordonnateur national du protocole de prise en charge des LAM de novo.

Critères d'inclusion
  • Patients âgés de 0 à 18 ans
  • Patient ayant eu un premier cancer
  • Diagnostic de LAM secondaire
  • Patients traités dans un centre SFCE (Société Française des Cancers de l’Enfant)
  • Pour les cas inclus en prospectif à partir de novembre 2019 : Consentement des titulaires de l’autorité parentale et assentiment de l’enfant en âge de comprendre

HISTIO target 2020 - Biomarqueurs et analyses moléculaires dans les histiocytoses

Ouvert aux inclusions

HISTIO target 2020 - Biomarqueurs et analyses moléculaires dans les histiocytoses

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PathologieHistiocytoses langerhansiennes et non langerhansiennesStatut de l'essaiOuvert aux inclusions
Type de l’étudeInterventionnellePhaseN/A
Age0- 18 ansRandomisationNON
Type du traitementAutres (Etude biologique )Nombre d'inclusions attendues en France 800
Voie(s) d'administration du traitementNA
Fin prévisionnelle des inclusions2029-12-31Date de la dernière mise à jour de la fiche2020-10-14
Durée de participation3 ans
N° EUDRACT2019-A01814-53N° ClinicalTrials.govNCT04437381
Promoteur international
Groupe d’étude des histiocytoses
Promoteur Français
Groupe d’étude des histiocytoses
Investigateur principal
Dr Sébastien Héritier
Centres
Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre
Pr Isabelle PELLIER
Service d’Oncologie Pédiatrique
Tél. : 02 41 35 38 63 Fax : 02 41 35 52 91
Assistantes sociales
Tél : 02 41 35 49 85 / Mail : mabouvet@chu-chu-angers.fr
 
Attaché(e) de Recherche Clinique
Marianne ROUMY
02 41 35 63 85
marianne.roumy@chu-angers.fr
Responsable du centre

Dr Catherine DEVOLDERE

Secrétariat :  

Tél. : 03 22 08 76 44 Fax : 03 22 08 96 79

Assistantes sociales

Madame

Emilie Poillion

Poillion.Emilie@chu-amiens.fr

Attaché(e) de Recherche Clinique

 

Alicia PLAYE

03 22 08 76 49

playe.alicia@chu-amiens.fr

Responsable du centre
Dr Véronique LAITHIER
Centre d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 03 81 21 81 38 / Mail : pediatrie-hemato@chu-besancon.fr  
Assistantes sociales
Frédérique POYART
Tél : 03 81 21 81 12 / Mail : fpoyart@chu-besancon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Stéphanie CLERC-GUAY
Tél : 03 81 21 91 62 / Mail : sclercguay@chu-besancon.fr
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Liana CARAUSU
Département de Pédiatrie et Génétique Médicale
Tél : 02 98 22 33 81 / Mail : helene.bellec@chu-brest.fr
Assistantes sociales
Sonia DE BAKER
Tel : 02 98 22 38 34 / M  ail : sonia.debacker@chu-brest.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BIHANNIC
Tel : 02 98 22 37 70 / Mail : nathalie.bihannic@chu-brest.fr
Responsable du centre
Dr Odile MINCKES
Service d’Hémato-oncologie Pédiatrique
Tél : 02 31 06 50 82 / Mail : peschard-j@chu-caen.fr  et   cornier-o@chu-caen.fr

 

Assistantes sociales
Nathalie CHAMBRIER
Tel : 02 31 06 54 98 / Mail : chambrier-n@chu-caen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Esther LEBRETON
Tel : 02 31 06 54 37 / Mail : lebreton-e@chu-caen.fr
Responsable du centre
Pr Justyna KANOLD
Centre Régional de Cancérologie et de Thérapie Cellulaire Pédiatrique
Tél : 04 73 75 00 09
Assistantes sociales
Charlotte MORTIER
Tel : 04 73 75 03 00 (poste 61441) / Mail : cmortier@chu-clermontferrand.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Aurélie CHAUSSET
Tel : 04 73 75 51 77 / Mail : achausset@chu-clermontferrand.fr
Responsable du centre
Dr Claire briandet
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 80 29 34 14 / Mail : nadira.mareghnia@chu-dijon.fr
Assistantes sociales
Chloé ARNOULT
Tel : 03 80 29 33 09 / Mail : chloe.arnoult@chu-dijon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Frédérique DEBOMY
Tel : 03 80 29 50 78 / Mail : frederique.debomy@chu-dijon.fr  
Responsable du centre
 Pr Dominique PLANTAZ
Tél : 04 76 76 69 95
 
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr  
Responsable du centre
Dr Yves REGUERRE
Service d’Oncologie et Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 62 90 61 10 / Mail : christelle.perrault@chu-reunion.fr  et sec.cons.hemato.onco.ped.fguyon@chu-reunion.fr 

 

Assistantes sociales
Pauline GOUILLARD.
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : pauline.gouillard@chu-reunion.fr
Melissa LALLEMAND
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : melissa.lallemand@chu-reunion.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elodie de CESARE
Tel : 02 62 90 61 10 / Mail : elodie.de-cesare@chu-reunion.fr
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Christophe PIGUET
Service de Pédiatrie Médicale
Tél : 05 55 05 68 01 / Mail : SecretariatPediatrieHemato@chu-limoges.fr
Assistantes sociales
Valérie PINOT
Tel : 05 55 05 60 12 / Mail : Valerie.Pinot@chu-limoges.fr
Sophie MARTEAU
Tel : 05 55 05 61 04 / Mail : Sophie.Marteau@chu-limoges.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Julie GRENIER
Tel : 05 55 05 55 55 (poste 51510) / Mail : julie.grenier@chu-limoges.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Nicolas SIRVENT
Service Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 67 33 65 19 / Mail : hemato-pediatrie@chu-montpellier.fr
Assistantes sociales
Christine VIOLET
Tel : 04 67 33 58 28 / c-violet@chu-montpellier.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Karine LOPEZ-PERRIN
Tel : 04 67 33 65 97 / k-lopezperrin@chu-montpellier.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Pr Pierre ROHRLICH
Service Unité d’Hémato-oncologiePédiatrique
Tél : 04 92 03 60 64 / Mail : rohrlich.ps@chu-nice.fr
Assistantes sociales
Priscille SCHATZKINE
Tel : 04 92 03 61 92 ou 61 94 / Mail : Schatzkine.p@chu-nice.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle CHAMPENOIS
Tel : 04 92 03 93 44 / Mail : champenois.i@chu-nice.fr
Responsable du centre
 Pr André BARUCHEL
Service d’Hématologie-Immunologie
Tél : 01 40 03 53 88 / Mail : hemato.clinique.rdb@aphp.fr
 
Assistantes sociales
Dominique DANY
Tel : 01 40 03 41 57 / Mail : arlette.dany@aphp.fr
Marine Dejeanne
Tel : 01 40 03 24 43 / Mail : marine.dejeanne@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Delphine CHAILLOU
Tel : 01 71 28 25 23 / Mail : delphine.chaillou@aphp.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Dr Frédéric MILLOT
Unité d’Oncologie Pédiatrique
Tél : 05 49 44 42 / Mail : onco.pediatrie@chu-poitiers.fr
Assistantes sociales
Maud GIRAUD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : maud.giraud@chu-poitiers.fr
Emmanuelle GONNORD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : emmanuelle.gonnord@chu-poitiers.fr
Hélène MOINOT
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : helene.moinot@chu-poitiers.fr
Isabelle VALON
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : isabelle.valon@chu-poitiers.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Violaine GOYEAU
Tel : 05 49 44 30 57 / Mail : Violaine.GOYEAU@chu-poitiers.fr
Responsable du centre
Dr Claire PLUCHART
Unité d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tel : 03 26 78 35 53 / Mail : corinnemaitre@chu-reims.fr  et clampson@chu-reims.fr    
Assistantes sociales
Cécile LELEU
Tel : 03 26 78 75 06  / Mail : cecile.leleu@chu-reims.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elmire SANTINI
Tel : 03 26 83 27 61 / Mail : esantini@chu-reims.fr
Responsable du centre
Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Pr Pascale SCHNEIDER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 32 88 81 91 / Mail : carole.masson@chu-rouen.fr
 
Assistantes sociales
Stéphanie STERIN
Tel : 02 32 88 86 96 / Mail : Stephanie.sterin@chu-rouen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Solenn LE GALLIC-CATHERINE
Tel : 02 32 88 01 06 / Poste : 60-106 / Mail : solenn.le-gallic@chu-rouen.fr
Responsable du centre
Pr Jean-Louis STEPHAN
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 77 82 88 08 / Mail : oncoped.secretariat@chu-st-etienne.fr
Assistantes sociales
Odile KARASZEWSKI
Tel : 04 77 82 80 39 / Mail : odile.karaszewski@chu-st-etienne.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Catherine Soler
Tel : 04 77 82 91 72 / Mail : catherine.soler@chu-st-etienne.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Pr Philippe COLOMBAT
Service d’Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 47 47 47 51
 
Assistantes sociales
Ismeri LEBLANC
Tel : 02 34 38 94 48 / Mail : i.leblanc@chu-tours.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Christine COLOMBAT
Tel : 02 47 47 47 47 poste 76793 / Mail : c.colombat@chu-tours.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr
Responsable du centre

Dr Françoise Mazingue

Tel : 03 20 44 59 62

Assistantes sociales
N/A
Attaché(e) de Recherche Clinique

Vanessa Farah

 

 

Descriptif de l'étude

Les histiocytoses sont des pathologies liées à l’accumulation anormale dans les tissus d’un sous-type de globule blanc : les cellules du système des phagocytes mononuclées. Elles sont maintenant considérées comme des néoplasies du fait de découvertes moléculaires récentes.

  • L’histiocytose langerhansienne (HL) est la plus fréquente des histiocytoses avec une prédominance pédiatrique (incidence annuelle d’environ 5 enfants par million, soit 80 nouveaux cas par an en France). La présentation clinique est variable, allant de lésions localisées et limitées à des présentations disséminées mettant en jeux le pronostic vital. Tous les organes peuvent être atteints, avec par ordre de fréquence l’os (80 % des cas), la peau (33 %) et l’hypophyse (25 %). Les atteintes combinées de la rate, du foie et hématologiques (définis comme les ʺorganes à risquesʺ, OR+) concernent 10-15% des cas et touchent le jeune nourrisson avec une présentation clinique très sévère et sont associées historiquement à un mauvais pronostic en terme de survie. La découverte de la mutation somatique BRAFV600E identifiée dans 50% des cas d’HL, et 88% des cas d’HL OR+ a ouvert un nouveau champ d’investigation pour la prise en charge des patients présentant ce statut moléculaire. Actuellement cette mutation oncogénique BRAFV600E est recherchée systématiquement sur la biopsie diagnostique au sein de l’organe lésé atteint par la maladie. Il a été montré récemment dans des études préliminaires que BRAFV600E était également présente au sein des cellules sanguines circulantes et médullaires des patients présentant les formes les plus sévères de la maladie, constituant un « réservoir » potentiel de la maladie. Sur le plan thérapeutique, l’utilisation de thérapies ciblées (inhibiteur de BRAF) a montré son efficacité pour les formes sévères HL OR+ du nourrisson, permettant ces dernières années de réduire considérablement la mortalité de ces jeunes patients. Les thérapies ciblées sont de nouvelles thérapies largement utilisées en oncologie (mélanomes, autres cancers avec la mutation BRAFV600E) et l’histiocytose constitue un modèle dans l’utilisation de ces traitements. Cependant une récidive systématique à l’arrêt du traitement a été constatée dans ses formes d’HL OR+ du nourrisson, rendant nécessaire pour le moment un traitement au long court (« à vie »). Autre problématique grave pour les enfants atteints d’histiocytose langerhansienne : environ 2 à 3% % d’entre eux vont développer une atteinte neurodégénérative handicapante pour laquelle il n’existe pas à ce jour de marqueur biologique fiable prédisant cette évolution redoutée.

 

  • Les histiocytoses non langerhansiennes sont beaucoup plus rare et les connaissances sur leur origine sont pauvres.

 

Histio Target 2020 est une étude prospective, multicentrique, ouverte, non randomisée, non thérapeutique, interventionnelle à risques et contraintes minimes.

L’objectif de l’étude est de poursuivre la caractérisation moléculaire des histiocytoses en particulier pour les formes les plus sévères mais aussi les plus rares et comprendre leur physiopathogénèse c’est-à-dire les étapes de développement de ces maladies. Aussi, cette étude vise à définir des biomarqueurs prédictifs d’une évolution défavorable et suivre l’évolutions des biomarqueurs des patients sous thérapie ciblée, afin de guider les choix thérapeutiques des médecins pour une meilleure prise en charge des patients, adapté à leur niveau de risque.

Critères d'inclusion
  • Diagnostic d’histiocytose obtenu selon les bonnes pratiques cliniques, comportant une histologie confirmant le diagnostic.
  • Disponibilité d’une biopsie (bloc FFPE et / ou échantillon cryoconservé) obtenu au moment du diagnostic initial ou à la rechute ou progression.
  • Consentement éclairé signé par la personne appropriée : patient, parents ou représentant légal.
  • Patient inscrit au registre français de l'histiocytose

Définition des cohortes:

  • Cohorte 1 : Enfants (<18 ans au moment du diagnostic) avec un diagnostic d'histiocytose du groupe «L»
  • Cohorte 2 : Adultes (≥ 18 ans au diagnostic) avec un diagnostic d'histiocytose du groupe «L»
  • Cohorte 3 : enfants et adultes avec un diagnostic d'histiocytose du groupe «C»
  • Cohorte 4 : enfants et adultes avec un diagnostic d'histiocytose du groupe «R»
  • Cohorte 5 : enfants et adultes avec un diagnostic d'histiocytose maligne (groupe «M»)

Les patients peuvent être inclus lors du diagnostic initial de la maladie ou après une réactivation ultérieure du maladie.

Critères de non inclusion
  • Absence de consentement éclairé écrit du patient ou des parents ou du représentant légal
  • Patient pour lequel le suivi par le centre d'investigation n'apparaît pas réalisable
Publications

1. Emile J-F, Abla O, Fraitag S, et al. Revised classification of histiocytoses and neoplasms of the macrophage-dendritic cell lineages. Blood. 2016;127(22):2672-2681. doi:10.1182/blood-2016-01-690636

2. Rigaud C, Barkaoui MA, Thomas C, et al. Langerhans cell histiocytosis: therapeutic strategy and outcome in a 30-year nationwide cohort of 1478 patients under 18 years of age. Br J Haematol. 2016;174(6):887-898. doi:10.1111/bjh.14140

3. Héritier S, Emile J-F, Barkaoui M-A, et al. BRAF Mutation Correlates With High-Risk Langerhans Cell Histiocytosis and Increased Resistance to First-Line Therapy. J Clin Oncol. 2016;34(25):3023-3030. doi:10.1200/JCO.2015.65.9508

4. Donadieu J, Larabi IA, Tardieu M, et al. Vemurafenib for Refractory Multisystem Langerhans Cell Histiocytosis in Children: An International Observational Study. J Clin Oncol. 2019;37(31):2857-2865. doi:10.1200/JCO.19.00456

5. Héritier S, Barkaoui M-A, Miron J, et al. Incidence and risk factors for clinical neurodegenerative Langerhans cell histiocytosis: a longitudinal cohort study. Br J Haematol. 2018;183(4):608-617. doi:10.1111/bjh.15577

6. Grois N, Fahrner B, Arceci RJ, et al. Central nervous system disease in Langerhans cell histiocytosis. J Pediatr. 2010;156(6):873-881, 881.e1. doi:10.1016/j.jpeds.2010.03.001

7. Mass E, Jacome-Galarza CE, Blank T, et al. A somatic mutation in erythro-myeloid progenitors causes neurodegenerative disease. Nature. August 2017. doi:10.1038/nature23672

8. Badalian-Very G, Vergilio J-A, Degar BA, et al. Recurrent BRAF mutations in Langerhans cell histiocytosis. Blood. 2010;116(11):1919-1923. doi:10.1182/blood-2010-04-279083

9. Chakraborty R, Hampton OA, Shen X, et al. Mutually exclusive recurrent somatic mutations in MAP2K1 and BRAF support a central role for ERK activation in LCH pathogenesis. Blood. 2014;124(19):3007- 3015. doi:10.1182/blood-2014-05-577825

10. Chakraborty R, Burke TM, Hampton OA, et al. Alternative genetic mechanisms of BRAF activation in Langerhans cell histiocytosis. Blood. January 2016:blood-2016-08-733790. doi:10.1182/blood-2016-08- 733790

11. Héritier S, Hélias-Rodzewicz Z, Chakraborty R, et al. New somatic BRAF splicing mutation in Langerhans cell histiocytosis. Mol Cancer. 2017;16(1):115. doi:10.1186/s12943-017-0690-z

12. McClain KL, Picarsic J, Chakraborty R, et al. CNS Langerhans cell histiocytosis: Common hematopoietic origin for LCH-associated neurodegeneration and mass lesions. Cancer. 2018;124(12):2607- 2620. doi:10.1002/cncr.31348

13. Héritier S, Hélias-Rodzewicz Z, Lapillonne H, et al. Circulating cell-free BRAFV600E as a biomarker in children with Langerhans cell histiocytosis. Br J Haematol. 2017;178(3):457-467. doi:10.1111/bjh.14695

14. Berres M-L, Lim KPH, Peters T, et al. BRAF-V600E expression in precursor versus differentiated dendritic cells defines clinically distinct LCH risk groups. J Exp Med. 2014;211(4):669-683. doi:10.1084/jem.20130977

15. Milne P, Bigley V, Bacon CM, et al. Hematopoietic origin of Langerhans cell histiocytosis and Erdheim- Chester disease in adults. Blood. 2017;130(2):167-175. doi:10.1182/blood-2016-12-757823

SUDOPED - Etude des performances diagnostiques de la mesure des conductances cutanées électrochimiques pour le diagnostic des neuropathies à petites fibres induites par les chimiothérapies chez l’enfant

Ouvert aux inclusions

SUDOPED - Etude des performances diagnostiques de la mesure des conductances cutanées électrochimiques pour le diagnostic des neuropathies à petites fibres induites par les chimiothérapies chez l’enfant

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PathologiePatients mineurs âgés de 5-17 ans débutant une chimiothérapie potentiellement neurotoxiqueStatut de l'essaiOuvert aux inclusions
Type de l’étudeNon InterventionnellePhaseN/A
AgeEntre 5 et 17 ansRandomisationN/A
Type du traitementDiagnosticNombre d'inclusions attendues en France 100
Voie(s) d'administration du traitementN/A
Fin prévisionnelle des inclusions2022-03-31Date de la dernière mise à jour de la fiche2020-10-12
Durée de participation6 mois
N° EUDRACT2019-A03044-53N° ClinicalTrials.govNCT04262778
Promoteur international
Non renseigné
Promoteur Français
Assistance Publique – Hôpitaux de Paris
Investigateur principal
Dr Gitiaux Cyril
Centres
Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Pr Bénédicte Neven
 
Tél : 01 44 49 48 22
Assistantes sociales
N/A
Attaché(e) de Recherche Clinique
N/A

 

 

Descriptif de l'étude

Objectifs et critères de jugement

L’objectif principal est d’évaluer chez l’enfant les performances diagnostiques de la mesure des CCE (Sudoscan®) dans la détection des neuropathies des petites fibres induites par les chimiothérapies : alcaloïdes (vincristine vinblastine, vinorelbine), dérivés du platine (oxaliplatine, cisplatine, carboplatine), inhibiteurs du protéasome (bortézomib), thalidomide, taxanes (tels que le taxol ou le taxotère), anti CD30 (brentuximab).

 

Le critère d’évaluation principal sera l’identification d’une neuropathie clinique définie par le scoring ped-mTNS (score en annexe). Le questionnaire ped-mTNS comporte 8 items cotés de 0 à 4. Le score maximal est de 32. Un score ≥ 5 confirme la présence d’une neuropathie (19).

La mesure des CEE (Sudoscan®) sera considérée comme anormale en présence d’une anomalie de la moyenne des mesures des CCE aux mains et/ou aux pieds, définie selon les normes pédiatriques publiées (26). Pour tous les âges, les seuils de CEE inférieurs considérés comme anormaux seront de 70 µS pour les pieds et de 60 µS pour les mains.

 

Objectifs secondaires :

Evaluer si la mesure des CCE (Sudoscan®) permet un diagnostic très précoce des neuropathies des petites fibres induites par les chimiothérapies, avant l’apparition de signes cliniques objectifs identifiables.

Evaluer l’évolution des mesures des CCE (Sudoscan®) après traitements des douleurs neuropathiques dans le cas d’une apparition précoce d’anomalies.

Critères de jugement secondaires :

Les modifications des mesures des CCE avant l’apparition de signes cliniques et après traitements des douleurs neuropathiques dans le cas d’une apparition précoce d’anomalies.

 

Déroulement de l’étude

Visite de présélection : vérification des critères d’éligibilité, information du/des parent(s) et de l’enfant concernant le projet de recherche

J0 : inclusion : hospitalisation de l’enfant dans le service d’onco-hématologie dans le cadre d’une hospitalisation prévue pour la mise en route de la chimiothérapie, recueil de la non opposition d’un des deux responsables légaux après vérification des critères d’inclusion et de non inclusion et informations données sur le protocole, mesure EVA/échelle des visages selon âge de l’enfant, réalisation d’un DN4 (si l’enfant est en âge de comprendre les questions), examen neurologique clinique, scoring ped-mTNS, puis réalisation de la mesure des CCE (Sudoscan®) avant la mise en route de la chimiothérapie à risque neurotoxique (valeur de référence).

Visites intermédiaires (max 1/semaine) : réalisation de la mesure des CCE (Sudoscan®).

M1: mesure EVA/échelle des visages selon âge de l’enfant, réalisation d’un DN4, examen neurologique clinique, scoring ped-mTNS, puis réalisation de la mesure des CCE (Sudoscan®).

M2: mesure EVA/échelle des visages selon âge de l’enfant, réalisation d’un DN4, examen neurologique clinique, scoring ped-mTNS, puis réalisation de la mesure des CCE (Sudoscan®).

M4: mesure EVA/échelle des visages selon âge de l’enfant, réalisation d’un DN4, examen neurologique clinique, scoring ped-mTNS, puis réalisation de la mesure des CCE (Sudoscan®).

M6 : fin de l’étude mesure EVA/échelle des visages selon âge de l’enfant, réalisation d’un DN4, examen neurologique clinique, scoring ped-mTNS, puis réalisation de la mesure des CCE (Sudoscan®).

Critères d'inclusion
  • Patient mineur âgé de 5 à 17 ans
  • Débutant une chimiothérapie potentiellement neurotoxique : alcaloides (vincristine vinblastine, vinorelbine) dérivés du platine (oxaliplatine, cisplatine, carboplatine), inhibiteurs du protéasome (bortézomib), dérivés de thalidomide, taxanes (tels que le taxol ou le taxotère), anti CD30 (brentuximab).
  • Non-opposition d’un des deux parents ou titulaires de l’exercice de l’autorité parentale obtenue
  • Affilié ou ayant droit à la sécurité sociale
Critères de non inclusion
  • Antécédent personnel de neuropathie périphérique
  • Traitement actuel par anti-épileptique ou autres traitements des douleurs neurogènes (tégrétol, neurontin, lyrica, laroxyl, rivotril,… etc)
  • Lésions cutanées distales ne permettant pas d’effectuer la mesure des CCE (Sudoscan ®)
  • Enfant incapable de rester immobile le temps de l’examen de la mesure des CEE (Sudoscan ®) (2 minutes)