Registre des essais cliniques en France

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Descriptif de l'étude

Objectif principal de l’essai : Identifier et caractériser :  

• Les altérations moléculaires génétiques d’intérêt significatives,
• Les caractéristiques immunologiques significatives, des cancers à haut risque chez l’enfant, l’adolescent et le jeune adulte, au diagnostic, pendant le traitement et le suivi du patient (suivi dans le temps).

Objectifs secondaires : 

• Caractériser des biomarqueurs suite aux analyses de biologie moléculaire des échantillons tumoraux au diagnostic, à des fins pronostiques et prédictives.
• Caractériser le microenvironnement tumoral et le profil immunologique de l'hôte, à des fins pronostiques et prédictives.
• Identifier des biomarqueurs pronostiques et prédictifs potentiels sur les échantillons prélevés lors du traitement et du suivi du patient, en fonction des changements, détectés par les techniques de biologie moléculaire sur le ctDNA et sur les résultats immunologiques.
• Investiguer l'impact du microenvironnement de la tumeur et du profil immunologique de l'hôte sur la stratification / classification du risque de la maladie au diagnostic, par comparaison des patients ayant des métastases avec ceux ayant une atteinte localisée.
• Comparer les résultats moléculaires et immunologiques au diagnostic et pendant le traitement (intégration des données).

Définition des cohortes :  

• Cohorte 1 : patients présentant un cancer de haut risque, éligibles aux analyses de biologie moléculaire et immunologiques ainsi qu’à la conservation d’échantillons biologiques.
• Cohorte 2 : patients présentant un cancer à haut risque, éligibles aux analyses de biologie moléculaire et à la conservation d’échantillons biologiques.
• Cohorte 3 : patients présentant un cancer non-à-haut-risque, éligibles aux analyses de biologie moléculaire, de profilage immunologique et à la conservation d’échantillons biologiques, en tant que cohorte comparative pour les analyses immunologiques.

L’essai se déroule selon 4 étapes : confirmation de l’éligibilité/inclusion, recueil d’échantillons, analyses des échantillons et corrélation entre les données cliniques et les résultats biologiques.

Critères d'inclusion

Critères d’inclusion pour toutes les cohortes étudiées : 

• Inclusion dans les 3 mois suivant le diagnostic
• Disponibilité d’un échantillon tumoral congelé (tumeur primitive et/ou métastatique et/ou ganglions lymphatiques) ou d’un échantillon de sang périphérique ou de moelle osseuse (si envahissement de plus de 30% par des lymphoblastes) pour les leucémies, recueilli au moment du diagnostic lors d’une procédure de routine 
• Disponibilité d’un échantillon tumoral fixé au formol et inclus en bloc de paraffine (tumeur primitive et/ou métastatique et/ou ganglions lymphatiques) recueilli au moment du diagnostic lors d’une procédure de routine (excepté pour les patients atteints de leucémie)
• Age : ≤ 25 ans au diagnostic
• Consentement éclairé signé par le patient ou par ses parents ou représentants légaux et accord de l’enfant et de l’adolescent
• Affiliation obligatoire à un régime de sécurité sociale

Critères d’inclusion additionnels pour l’étude :

Pour éviter de multiplier les prélèvements chez les enfants, adolescents et jeunes adultes atteints de cancer, les patients déjà inclus ou qui seront inclus dans une autre étude clinique ayant des objectifs et/ou analyses similaires pourront également être inclus dans l’étude MICCHADO. Dans ce cas, les échantillons ou données pourront être partagés dans le cadre de collaboration.

Cohorte 1 : 

• Neuroblastome à haut risque : 
  • Tout type de neuroblastome avec amplification MYCN, excepté les stades 1 (INSS)
  • Neuroblastome de stade 4 chez les enfants âgés de plus d’un an au diagnostic
• Rhabdomyosarcome à haut risque :
  • Réarrangement Foxo1, tout stade
  • et/ou N1 
  • et/ou rabdomyosarcome métastatique

• Sarcome d’Ewing à haut risque :
  • Tumeurs métastatiques de la famille des sarcomes d’Ewing
  • Sarcome d’Ewing localisé inopérable avec une tumeur primaire ≥ 200 ml
• Ostéosarcome à haut risque :
  • Ostéosarcome métastatique
  • Ostéosarcome localisé inopérable

• Leucémie à haut risque :
  • Leucémie myéloïde aiguë secondaire
  • Leucémie aiguë biphénotypique

 Cohorte 2 : 

• Tumeurs extracérébrales ou cérébrales à haut risque comprenant :
  • Autres sarcomes métastatiques
  • Autres cancers rares à haut risque
  • Tumeurs rénales à haut risque avec chirurgie après une chimiothérapie initiale
  • Tumeurs rhabdoïdes cérébrales (AT/RT) et tumeurs rhabdoïdes extracérébrales
  • Cancers métastatiques ou à haut risque dont le diagnostic histologique est peu clair
• Leucémie lymphoblastique avec maladie minimale résiduelle élevée à J78 (jalon 2)
• Leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T à risque très élevé :
  • Maladie minimale résiduelle (MMR) ≥ 10-2 à la fin de l’induction
  • Ou maladie minimale résiduelle (MMR) ≥ 10-3 à J78

 Cohorte 3 : 

Enfants, adolescents et jeunes adultes diagnostiqués pour des cancers de risque bas ou intermédiaire (non à haut risque) appartenant aux types suivants

• Neuroblastome : 
  • Localisé, sans amplification MYCN
  • Localisé, stade INSS 1, avec amplification MYCN
  • Stade 4s, chez les tout jeunes enfants (âgés de moins d’un an au diagnostic), sans amplification MYCN
• Rhabdomyosarcome : 
  • Localisé, sans réarrangement Foxo1 • ESFT : 
  • Toutes les tumeurs localisées non à haut risque au diagnostic de la famille des sarcomes d’Ewing

• Ostéosarcome : Tous les ostéosarcomes localisés non à haut risque au diagnostic

Critères de non inclusion

Critères de non inclusion communs à toutes les cohortes étudiées : 

• Age : patients d’âge > 25 ans au diagnostic
• Absence de consentement éclairé signé par le patient, par ses parents ou représentants légaux
• Patient dont le suivi par le centre investigateur ne semble pas réalisable

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Descriptif de l'étude

C’est un essai de phase I/II, multicentrique, non randomisé, avec analyse bayésienne.

Objectifs de l’essai :

• Phase II : Evaluer l’efficacité en termes de survie sans évènement d’une stratégie thérapeutique de chimiothérapie à haute dose séquentielle ayant pour but de traiter sans irradiation les patients âgés de moins de 5 ans porteurs d’un médulloblastome de haut risque.
• Phase I : Déterminer la Dose Maximale Tolérée (DMT) de Cyclophosphamide en association avec une dose fixe de Busilvex® chez les enfants porteurs d’un médulloblastome à haut risque qui sont en réponse complète après la phase d'intensification.

Critères d'évaluation principal :

• Phase 1 : Toxicité limitant la dose.

• Phase 2 : Taux de survie sans événement.

Déroulement de l’essai :

Le plan de traitement consiste en différentes phases :

Avant l’enregistrement dans l’étude :

• Biopsie ou resection

Après l’enregistrement, il y a 3 phases de traitement :

• Induction : 2 cycles d’étoposide-carboplatine + recueil de CSP à l’issue du 1^er et/ou du 2^ème cycle
• Intensification : si RC ou RP : 2 cycles de THIOTEPA, chacun suivi d’une réinjection des CSP
• Consolidation : si RC : cyclophosphamide + busilvex suivi d’une réinjection de CSP

Pour les patients avec une réponse tumorale insuffisante après l’induction (maladie stable ou progressive) ou pour les patients dont la maladie n’est pas en RC après les 2 cures de thiotepa, un traitement de rattrapage comportant 3 phases est proposé :

• Induction de seconde ligne : TEMIRI
• Radio-chimiothérapie : Etoposide + RT (1.8 Gy par fraction)
• Maintenance: témodal PO

Critères d'inclusion

• Diagnostic histologique d’un médulloblastome sans perte d’expression d’INI-1
• Médulloblastome de haut risque défini par un des critères suivants :
  • Médulloblastome métastatique au diagnostic
  • Médulloblastome anaplasique et/ou à grande cellule ou autre histologie défavorable confirmée par la relecture centralisée
  • Médulloblastome avec amplification de c-Myc ou n-Myc

• Age inférieur à 5 ans au moment de la biopsie initiale
• Poids compatible avec un recueil de cellules souches périphériques
• Matériel disponible pour la relecture anatomopathologique centralisée
• Etat général et nutritionnel compatible avec la réalisation de la thérapeutique, score de Lansky ≥ 30%
• Espérance de vie estimée supérieure à 3 mois
• Absence de toxicité autre que des symptômes neurologiques (grade > 2 selon NCI-CTCv4.0)
• Absence d’irradiation ou de chimiothérapie préalable (excepté du VP16-Carboplatine)
• Obtention d’un consentement éclairé écrit, signé par les 2 parents ou le(s) titulaire(s) de l’autorité parentale
• Affilié à un régime de la Sécurité Sociale ou bénéficiaire d’un tel régime

Critères d’inclusion pour l’étude de phase I :

• Réponse complète après la phase d’intensification confirmée par relecture centralisée
• Fonction rénale et hépatique adéquate

Critères de non inclusion

• Médulloblastome desmoplasique
• Tumeur tératoïde rhabdoïde atypique
• Hypertension intracrânienne évolutive ou symptomatique non contrôlée
• Impossibilité de se soumettre au suivi médical de l'essai pour des raisons géographiques, sociales ou psychiques
• Récidive de médulloblastome

Publications

Compte-tenu du nombre évènements (15 récidives / décès) survenus chez les 28 patients inclus et conformément au protocole, les inclusions dans l’essai HR MB-5 (phase II et phase I) ont été suspendues le 1/06/2017 afin de réaliser une analyse intermédiaire. Au vu des résultats de cette analyse intermédiaire (survie sans évènement à 3 ans = 37%) et après consultation de l’Independant Data Monitoring Commitee le 14/07/2017, l’essai HR MB-5 a été clôturé pour inefficacité.

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Descriptif de l'étude

Myocet est une étude ouverte de phase I non randomisée, 2 paliers de dose.

Objectif principal :

• Déterminer la toxicité et le profil de tolérance du Myocet® chez des enfants et adolescents ayant un gliome malin réfractaire ou en rechute, à un palier de dose inférieur de 20% de la dose recommandée chez l’adulte et à cette dernière dose, administré en dose unique en perfusion d’une heure tous les 21 jours.

Objectifs secondaires :

• Définir la dose recommandée.
• Apprécier la réponse favorable après 2 cures.
• Etudier la pharmacocinétique de la doxorubicine (forme libre et encapsulée) et de son métabolite, le doxorubicinol.

Déroulement de l’étude :

Le premier palier de dose correspond à 60 mg/m2, le deuxième palier de dose correspond à 75 mg/m2, tous les 21 jours.

• Une IRM sera réalisée toutes les 2 cures et en fin de traitement.

En cas de maladie stable après 2 cures, 2 cures supplémentaires peuvent être réalisées. Deux cures supplémentaires peuvent être réalisées en cas de réponse aux 4 premières cures.

En cas de patients traités pour une maladie réfractaire ou une rechute, 2 cures supplémentaires doivent être réalisées en cas de Rémission Complète ou Partielle ou de Maladie Stable, pour un total de 6 cures.

• Une évaluation de la réponse radiologique à deux cures ainsi que la meilleure réponse radiologique quel que soit le nombre de cures administrées.

Critères d'inclusion

• Patients ayant reçu au moins une ligne de chimiothérapie après la radiothérapie
• Age > 3 et < 18 ans au moment de l’inclusion
• Patients porteurs de gliomes de grade III et IV de la classification OMS, localisé en dehors du tronc cérébral
• Tumeur mesurable en imagerie par IRM
• Absence d’autres traitements anticancéreux concomitants
• Absence de chimiothérapie depuis > 4 semaines ; 6 semaines si nitroso-urées
• Bon état général et nutritionnel selon le grade NCI-CTC (version 3)
• Score Lansky > 50 % ou Karnofsky > 50 chez les enfants de plus de 12 ans.
• Absence de toxicité d’organe (grade > 2 selon codification NCI-CTC version 3)
• Hématologie :
  • Taux de plaquettes > 100 x 10⁹/l
  • Taux de polynucléaires neutrophiles > 1,0 x 10⁹/l
• Fonction hépatique : Taux de bilirubinémie < 1,5 fois la valeur normale
  • Taux d’ASAT et ALAT < 2,5 fois les valeurs normales
  • Taux de prothrombine >70%
  • Fibrinogène > 1,5 g/l
• Fonction rénale : créatinémie < 1,5 fois la normale/âge
• Fonction cardiaque FE > 60% et /ou FR > 30%
• Signature du consentement éclairé par le patient s’il s’agit d’un adolescent, par les 2 parents ou le(s) titulaire(s) de l’autorité parentale si le patient est mineur
• Pour les patients en âge de procréer
  • un moyen contraceptif est obligatoire. Cette contraception devra être poursuivie 6 mois après l’arrêt du traitement Myocet 
  • test de grossesse (dosage des bHCG) négatif

Critères de non inclusion

• Non satisfaction à l’un des critères d’inclusion

• Infection sévère ou compromettant le pronostic vital
• Hypertension intracrânienne évolutive ou symptomatique non contrôlée
• Antécédents de traitement par le Myocet^®, mais les patients peuvent avoir été traités par des anthracyclines si la fonction cardiaque est correcte
• Hypersensibilité à la substance active, aux pré-mélanges ou à l’un des excipients
• Grossesse et allaitement

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Descriptif de l'étude

Il s’agit d’un essai de phase 2, randomisé, en double aveugle et monocentrique, national.

Objectif principal :

• Comparer l’efficacité pour la prévention de la mucite.

Objectif secondaire :

• Comparer la durée des mucites.
• Comparer la survie sans mucite.
• Comparer l’intensité de la douleur.
• Comparer l’administration de morphine.
• Comparer la durée d'hospitalisation.
• Comparer la neutropénie fébrile.
• Comparer la durée de la nutrition parentérale.
• Comparer l’impact psychologique.

Critère d'évaluation principal :

Échelle de gradation des mucites (OMS).

Déroulement de l’essai :

Les patients sont randomisés en 2 bras de traitement :

• Bras A : les patients reçoivent un traitement par un laser basse énergie, à raison d’une séance de 2J/cm² par jour, entre le 1er et le 5ème jour du traitement cytotoxique, pour prévenir l’apparition de mucites.

• Bras B : les patients reçoivent le même traitement que dans le bras A, à la dose de 8J/cm² par jour.

Critères d'inclusion

• Age ≤ 18 ans
• Traitement par des produits provoquant des mucites sévères (grade 3 ou 4)
• Antécédent de mucite sévère liée à une chimiothérapie et indication du même traitement
• Muqueuse orale saine
• Consentement éclairé signé

Critères de non inclusion

• Infection de la cavité buccale virale, bactérienne ou fongique, active et prouvée
• Pathologie maligne de la cavité buccale
• Antécédent d’irradiation locale préliminaire de la cavité buccale
• Traitement concomitant par un agent de prévention ou de traitement de la mucite
• Participation à un protocole pour l’indication de mucites buccales

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Descriptif de l'étude

C’est un essai de phase II, non randomisé et multicentrique, national.

Objectif principal :

• Évaluer le taux de contrôle local à 3 ans.

Objectifs secondaires :

• Explorer la possibilité d’une amélioration du contrôle local par une dose escaladée de radiothérapie.
• Explorer la réduction de toxicité d’une haute dose d’irradiation délivrée par protons, comparativement à la radiothérapie classique par photons.

Critère d'évaluation principal :

Taux de contrôle local à 3 ans.

Déroulement de l’essai :

Les patients ont une chirurgie partielle suivie d’une radiothérapie par protons de 59,5 Gy, à raison de 1,7 Gy par fraction, 5 jours par semaine, pendant 7 semaines.

Les patients sont suivis tous les 3 mois la 1ère année, tous les 4 mois la 2ème année, tous les 6 mois entre la 3ème et la 5ème année, puis tous les ans.

Critères d'inclusion

• Age ≥ 3 ans et ≤ 16 ans
• Craniopharyngiome histologiquement prouvé
• Exérèse incomplète ou simple biopsie
• Aspect radiologique : solide ou mixte (solide et kystique)
• Irradiation de première intention (immédiatement après le premier acte chirurgical) ou lors d'une rechute
• Score de Lansky > 60
• Consentement éclairé signé par les parents et/ou l'enfant

Critères de non inclusion

• Antécédent d'irradiation de la tête et du cou
• Antécédent d'injection de radio-colloïde
• Vasculopathie sévère
• Participation à un autre essai clinique
• Contre-indication à l'anesthésie générale chez l'enfant de moins de cinq ans
• Enfant instable ne pouvant pas tolérer une immobilisation de 30 minutes, en cas d'anesthésie générale impossible
• Personnes privées de liberté, sous tutelle ou curatelle
• Suivi clinique impossible pour des raisons psychologiques, familiales, sociales ou géographiques

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Descriptif de l'étude

Les lymphomes lymphoblastiques de l’enfant représentent environ 25 % des lymphomes non hodgkiniens de l’enfant et de l’adolescent, et se développent le plus souvent au dépend de précurseurs lymphoïdes de la lignée T. Les traitements chimiothérapiques utilisés actuellement dans les différents groupes européens assurent une survie sans événement (SSE) dans 70 à 80 % des cas. Le rôle de la radiothérapie est moins bien défini dans cette pathologie. Les patients qui rechutent ont un très mauvais pronostic, mais les critères permettant d’identifier rapidement les patients à haut risque de rechute ne sont pas connus. Du fait de la rareté de la pathologie chez l’enfant, la plupart des groupes européens ont décidé de collaborer pour améliorer le traitement de cette affection. Des résultats favorables ont été obtenus par le Protocole allemand BFM 90 et tous les centres ont accepté d’utiliser ce protocole comme bras de référence, sans radiothérapie crânienne prophylactique. Les patients présentant un lymphome lymphoblastique T (LMNH T) vont participer à une étude randomisée visant à améliorer le traitement :  - La DEXAMETHASONE a été montrée supérieure à la PREDNISONE sur les études effectuées in vitro mais aussi in vivo, concernant notamment une meilleure action contre la prolifération lymphoblastique et un meilleur passage méningé. De ce fait l’utilisation de la DEXAMETHASONE sera testée vis à vis de celle de la PREDNISONE en traitement d’Induction. - Les patients présentant une LMNH T rechutent le plus souvent dans les douze à quinze premiers mois suivant le diagnostic. Il est donc prévu une deuxième randomisation visant à réduire la durée du traitement d’Entretien, avec une durée totale de traitement passant de 24 mois à 18 mois (à partir du premier jour du traitement). Cette étude qui nécessite un nombre plus grand de patients nécessitera d’être poursuivie dans le prochain protocole.

Euro LB-02/LMT2004 est une étude européenne, prospective, multicentrique, de phase III.

Objectifs principaux :

• Déterminer l’effet de la dexaméthasone à la place de la prednisone durant le traitement d’induction pour améliorer la survie sans évènement.
• Diminuer la durée totale du traitement de 24 à 18 mois pour les LMNH T.

Objectifs secondaires :

• Tester la reproductibilité de l’étude BFM 90 dans un cadre international, incluant la plupart des centres Européens, avec suppression de la radiothérapie crânienne.
• Evaluer les facteurs pronostiques prédictifs de l’échec thérapeutique.
• Etudier l’épidémiologie et la biologie de la maladie.

Critère principal :

Taux de survie sans évènement (EFS) défini comme le temps entre la première randomisation et la mort quelle qu’en soit la cause.

Critères secondaires :

Survie globale, toxicité aiguë et à long terme, décès liés au lymphome et morts précoces, cinétique de réponse tumorale.

Déroulement de l’étude :

Randomisation :

Seuls les patients présentant un LMNH T sont randomisés

• La première randomisation PREDISONE versus DEXAMETHASONE durant le traitement d’induction IA, et cette randomisation est effectuée dans les sept premiers jours qui suivent le début du traitement.
• La deuxième randomisation concerne la durée totale du traitement : 24 mois versus 18 mois et intervient dans les trois semaines suivant le début du traitement d’entretien. Les patients présentant un LMNH non T sont traités selon le bras de référence : prednisone et durée totale du traitement 24 mois

Traitement :

• Préphase de 7 jours comportant de la prednisone et une injection intrathécale de méthotrexate, 
• Phase d’induction de 9 semaines comportant de la corticothérapie (Prednisone ou dexamethasone) de la Vincristine, de la Rubidomycine, de l’Asparaginase, de la Cytarabine, du Cyclophosphamide, de la 6mercaptopurine et des injections intrathécales de méthotrexate
• Phase intermédiaire comportant du méthotrexate à fortes doses (5 g/m²), de la 6-mercaptopurine et des injections intrathécales pour une durée totale de 8 semaines.
• Une phase de réinduction/reconsolidation suit avec dexamethasone, vincristine, adriamycine, asparaginase, cyclophosphamide, 6-thioguanine, Cytarabine, et injections intrathécales, pour une durée de 6 semaines. P

Puis le traitement d’entretien débute, associant 6-mercaptopurine et méthotrexate par voie orale, pour une durée totale de traitement de 24 mois ou 18 mois selon randomisation.

Critères d'inclusion

• Lymphome lymphoblastique diagnostiqué selon des critères histologiques ou cytologiques et immunologiques
• Age inférieur à 22 ans
• Consentement informé signé
• Absence de participation à une autre étude clinique
• Pas de grossesse en cours, ni d’allaitement

Critères de non inclusion

• Une infection par le VIH
• Un déficit immunitaire sévère
• Des antécédents de transplantation d’organes
• Une pathologie maligne antérieurement traitée
• Une maladie sous jacente contre-indiquant la chimiothérapie protocolaire
• Des traitements antérieurs par chimiothérapie et/ou radiothérapie
• Un traitement par corticoïdes administré pendant plus de huit jours durant les deux mois  précédant le traitement

Publications

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Descriptif de l'étude

Il s’agit d’un essai de phase 1, non randomisé, en escalade de dose et multicentrique, national.

Objectif principal :

• Déterminer la dose maximale tolérée.

Objectif secondaire :

• Décrire le profil de tolérance du cilengitide.
• Étudier les paramètres pharmacocinétiques du cilengitide.
• Évaluer l’efficacité en termes de réponse en fonction de l'histopathologie.
• Évaluer la survie sans progression et la survie globale.

Critère d'évaluation principal :

Dose maximale tolérée au cours des 6 premières semaines de traitement.

Déroulement de l’essai :

Les patients sont répartis en 2 groupes :

• Groupe A : Les patients reçoivent une radiothérapie de 54 Gy, à raison de 1,8 Gy par fraction, 5 jours par semaine pendant 6 semaines, associée à du cilengitide IV, 2 fois par semaine. Ces 2 traitements débutent en même temps. Après l’arrêt de la radiothérapie, les patients continuent à recevoir du cilengitide IV seul, 2 fois par semaine ; ce traitement est répété jusqu’à une durée maximale de 18 mois en absence de progression ou de toxicité inacceptable.

Dans ce groupe jusqu’à 5 doses de cilengitide sont testées selon un schéma d’escalade de dose.

• Groupe B : Les patients reçoivent le même traitement que dans le groupe A, mais à la dose recommandée de cilengitide déterminée dans le groupe A.

L’évaluation de la tumeur par imagerie, a lieu à la fin de la radiothérapie, puis tous les 3 mois.

Au cours de cet essai une biopsie est réalisée sous anesthésie générale avant le début du traitement afin de confirmer le diagnostic. Une étude pharmacocinétique est également prévue et nécessite une série de 9 prélèvements effectués autour de la 1ère perfusion de cilengitide (avant et pendant la perfusion, puis à 30, 60 et 90 min, 2h, 4h, 6h, et 24h après la fin de la perfusion).

Critères d'inclusion

• Age > 6 mois et ≤ 21 ans
• Gliome infiltrant du tronc cérébral histologiquement confirmé (grade II, III, IV OMS)
• Maladie métastatique possible
• Maladie mesurable par IRM (OMS)
• Pour la cohorte d'extension : possibilité de réaliser une IRM fonctionnelle et d'effectuer une TEP-FDG et un SPECT sestamibi
• Indice de performance ≤ 2 (OMS) ou score de Lansky ≥ 50%
• Esperance de vie supérieure ou égale à 8 semaines
• Absence de chimiothérapie antérieure
• Absence de traitement anticancéreux dans les 5 ans précédant l'inclusion
• Données hématologiques : polynucléaires neutrophiles ≥ 1,5 x 109/L, plaquettes >= 100 x 109/L
• Tests biologiques hépatiques : transaminases ≤ 2,5 x LNS, bilirubine totale
• Fonction rénale : créatinine sérique ≤ 1,5 x LNS, > 1,5 x LNS, clairance de la créatinine ≥ 70 mL/min/1,73m2
• Test de coagulation normale : PT, TCA et fibrinogène
• Pas de toxicité existante de grade ≥ 2, en particulier les maladies cardiovasculaires et rénales (Syndrome néphrotique, glomérulopathie, pression artérielle non contrôlée malgré un traitement approprié)
• Si des antiépileptiques sont administrés, le traitement doit être stabilisé dans les 7 jours qui précèdent la première dose de Cilengitide
• Si des corticostéroïdes sont administrés, le traitement doit être stabilisé au moins dans les 5 jours qui précèdent la première dose de Cilengitide
• Test de grossesse négatif pour les femmes en âge de procréer dans les 7 jours précédant le début du traitement
• Contraception efficace pour les hommes et les femmes en âge de procréer durant le traitement et dans les 6 mois qui suivent la dernière administration de cilengitide
• Consentement éclairé signé

Critères de non inclusion

• Antécédent de radiothérapie cérébrale
• Antécédent de troubles de la coagulation associés à des évènements hémorragiques ou thrombotiques
• Antécédent de traitement anti-angiogénique
• Traitement anticancéreux concomitant
• Pathologie intercurrente non contrôlée ou infection active
• Participation à un autre essai thérapeutique au cours des 30 jours précédant l’inclusion
• Suivi clinique impossible pour des raisons psychologiques, familiales, sociales ou géographiques
• Femme enceinte ou allaitant

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Descriptif de l'étude

Il s’agit d’un essai de phase 2, non randomisé et multicentrique.

Objectif principal :

• Estimer l’efficacité à 12 heures de Versatis® 5% sur la réduction des douleurs neuropathiques pures ou mixtes et sur la réduction des douleurs de crises vaso-occlusives drépanocytaires, localisées, superficielles.

Objectifs secondaires :

• Evaluer la tolérance de Versatis® 5% dans ces mêmes indications.
• Estimer l’efficacité à 6 heures de Versatis® 5% sur la réduction des douleurs neuropathiques pures ou mixtes et sur la réduction des douleurs de crises vaso-occlusives drépanocytaires, localisées, superficielles.

Critère d'évaluation principal :

Taux de patients présentant pendant au moins 2 jours consécutifs sur 3 une diminution d’au moins 2 points du score de douleur mesuré par autoévaluation sur une échelle visuelle analogique (EVA) graduée de 0 à 10 (0 exprimant l’absence de douleur et 10 la douleur maximale imaginable), entre la pose du dispositif (t0) et une mesure effectuée 12 heures plus tard (t12).

Déroulement de l’essai :

Le traitement (Versatis® 5%) est appliqué sur la zone la plus douloureuse une fois par jour pendant une période de 12h par 24h. Le traitement par emplâtre sera appliqué pendant 3 jours.

Des évaluations de la douleur sont réalisées à 6, 12, 24, 30, 36, 48, 54 et 60 heures après la pose du 1er emplâtre.

Critères de non inclusion

• Etat clinique ne permettant pas un recueil de données satisfaisant (troubles de conscience)
• Zone douloureuse dont la superficie est supérieure à : 150 cm2 pour un enfant avec une surface corporelle 2 pour un enfant avec une surface corporelle ≥ 1m2 et 2 ou 450 cm2 pour un enfant avec une surface corporelle > 1,5 m2
• Contre-indication à l’utilisation de Verstais® 5% telle que définie dans le résumé des caractéristiques du produit
• Insuffisance cardiaque sévère
• Insuffisance rénale sévère
• Insuffisance hépatique sévère
• Administration d’un anti-arythmique de la classe I ou autres anesthésiques locaux
• Participation à un autre essai clinique concernant la prise en charge de la douleur
• Femme enceinte ou allaitant