Essais cliniques en France

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Descriptif de l'étude

Lorsque la maladie revient ou ne répond pas aux traitements standards, d’autres stratégies thérapeutiques doivent être proposées. Il faut faire appel à des médicaments ou à d’autres substances pour cibler des molécules spécifiques, habituellement des protéines, qui participent à la croissance des cellules cancéreuses tout en limitant les dommages aux cellules normales. Le Selpercatinib est une nouvelle molécule qui empêche la multiplication des cellules tumorales en bloquant des fonctions cellulaires nécessaires à la multiplication des cellules qui portent un marqueur tumorale appelé RET.

L’objectif de cette étude est d’étudier la tolérance et l’efficacité du Selpercatinib chez des enfants ayant une tumeur solide maligne qui ne répond pas ou mal aux traitements standards ou qui a réapparu après traitements.

Pour cela, les enfants reçoivent des doses progressivement de plus en plus haute de Selpercatinib seul  par voie orale tous les 28 jours.  

Les résultats porteront sur l’efficacité de la molécule sur les tumeurs étudiées et l’apparition d’effets indésirables.   

Une deuxième étape est prévue : les enfants reçoivent le Selpercatinib seul  par voie orale tous les 28 jours, le plus longtemps possible.  Les résultats porteront sur l’efficacité de la molécule, sa tolérance, ses effets indésirables.  

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Descriptif de l'étude

Lorsque la maladie revient ou ne répond pas aux traitements standards, d’autres stratégies thérapeutiques doivent être proposées. Il faut faire appel à des médicaments ou à d’autres substances pour cibler des molécules spécifiques, habituellement des protéines, qui participent à la croissance des cellules cancéreuses tout en limitant les dommages aux cellules normales. Le Régorafénib est une nouvelle molécule qui empêche la multiplication des cellules tumorales et bloque la fabrication de nouveaux vaisseaux sanguins à partir des vaisseaux de la tumeur.

L’objectif de la première étape de cette étude est d’étudier la tolérance et l’efficacité du Régorafénib chez des enfants ayant une tumeur solide maligne qui ne répond pas ou mal aux traitements standards ou qui a réapparu après traitements.

Pour cela, les enfants reçoivent des doses progressivement de plus en plus haute de Régorafénib par voie orale sans avoir d’autres traitements contre la tumeur.

Les résultats porteront sur l’efficacité de la molécule sur les tumeurs étudiées, l’apparition d’effets indésirables, la répartition de la molécule dans l’organisme entier. 

Une deuxième étape est prévue : elle associe le Régorafénib à des chimiothérapies standards selon la tumeur diagnostiquée. Les résultats porteront sur l’efficacité de la molécule en association, la tolérance et la répartition des différents médicaments dans l’organisme quand ils sont utilisés en association.

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Descriptif de l'étude

Le neuroblastome est la tumeur maligne solide extra-crânienne la plus fréquente du jeune enfant et chez le nourrisson. Cette tumeur se développe à partir du système nerveux sympathique, le plus souvent en arrière du péritoine (membrane qui recouvre l’ensemble de l’abdomen) mais il peut se développer dans tout le système nerveux sympathique (ganglions, nerfs..). Le neuroblastome est dit à haut risque lorsque sa croissance est rapide.

L’analyse des cellules de la tumeur permet de déterminer le risque de la tumeur. Encore plus précisément, les gènes présents dans les cellules tumorales pourraient donner des informations sur le risque et le pronostic de la maladie. Cette étude porte sur le gène MYCN qui régule la croissance des cellules. Dans ce protocole, la présence et l’intensité du gène MYNC est recherché dans le prélèvement de tumeur qui a servi au diagnostic (avant traitement)  ainsi que dans des échantillons de sang  avant et après traitement.

Les résultats porteront sur la relation entre la présence du gène MYNC et la gravité de la tumeur avant traitement. Cette même relation sera étudiée pendant les traitement pour relier la réponse aux traitements et l’évolution de la présence de ce gène.  

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Descriptif de l'étude

La leucémie aigüe lymphoblastique (LAL) est un cancer qui touche les cellules souches du sang. Les cellules souches appelées lymphoïdes, se transforment normalement en lymphocytes : les lymphocytes B et les lymphocytes T. Toutes ces cellules combattent les infections et les cellules anormales. Les leucémies aigues B concernent les lymphocytes B, les leucémies aigues T les lymphocytes T. Pour déterminer le risque d’une leucémie aiguë lymphoblastique chez l’enfant, des catégories ont été réalisées. Le risque est lié au fait que la tumeur ne réponde pas au traitement et qu’il y ait un risque de récidive. 

Pour des enfants ayant un risque élevé, ce protocole propose d’associer un nouveau traitement (tisagenlecleucel) après un traitement classique : les lymphocytes T de l’enfant sont prélevés et modifiés en laboratoire pour qu’ils puissent reconnaitre les cellules B cancéreuses et qu’ils provoquent la mort de ces cellules B malignes. Dans ce protocole, les enfants déjà traités par chimiothérapie reçoivent une dose de tisagenlecleucel calculée selon leur poids. L’évolution de la maladie, les effets secondaires, la qualité de vie des enfants traités et des évaluations du nombre de cellules sont les paramètres analysés dans cette étude.

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Descriptif de l'étude

L’étude se déroule en 3 étapes

Etape 1=  correspond à la chimiothérapie d’induction qui fera l’objet d’un tirage au sort pour comparer 2 schémas de  traitements de chimiothérapie  avant le geste local

Etape 2 = commune à tous les enfants : chirurgie et/ou radiothérapie en fonction de la maladie de l’enfant

A ce stade la réponse a la chimiothérapie est analysée par l’anatomopathologiste et la nature de la chimiothérapie de consolidation est decidée en fonction de cette réponse.

Etape 3= correspond à la chimiothérapie de consolidation choisie selon la réponse histologique, et qui comprendra ou non  (attribution par tirage au sort) l’ajout d’un nouveau médicament (de la famille des biphosphonate donc n’appartenant pas a la famille des chimiothérapie)  .  

Critères d'inclusion

Sarcome d’Ewing  ou sarcomes a petite cellules rondes ewing-like osseux ou extra-osseux

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Descriptif de l'étude

En France, ce sont 2550 nouveaux cas de cancer chez l’enfant qui sont diagnostiqués chaque année avec un pourcentage de survie globale à 5 ans supérieur à 80%  tous cancers confondus. Le lymphome représente 10% des cancers diagnostiqués chez l’enfant et 27% chez l’adolescent. Il existe 2 groupes distincts de lymphome: le lymphome de hodgkin et les lymphomes non hodgkiniens dont le lymphome B représente la grande majorité. Les patients traités pour un lymphome B ont vu leur survie augmentée grâce à l’évolution des protocoles de chimiothérapie jusqu’à atteindre une survie supérieure à 90% dans les derniers protocoles. Le suivi à long terme de ces patients est donc primordial. Depuis plusieurs années, les traitements du lymphome B ont évolué avec toujours pour objectif une diminution des toxicités tout en maintenant une survie maximale. Elle a notamment été marquée par une désescalade des doses de chimiothérapie, la réduction de la durée du traitement et l’arrêt de l’irradiation cérébrale. Le nombre de survivants au long terme est ainsi en constante augmentation mais au prix parfois de complications pouvant se déclarer tardivement et qui peuvent être potentiellement graves. Les complications aigues sont bien connues avec l’utilisation d’une combinaison de chimiothérapies exclusives et font l’objet de recommandations. Les enquêtes menées sur les grands groupes de survivants à long terme de cancer pédiatrique tendent à suggérer que les patient traités pour un Lymphome non Hodgkinien sans distinction aient un risque supérieur à la population générale de développer des complications tardives (fonction cardiaque, fertilité, survenue d’un 2eme cancer…). Néanmoins, il semblerait que ces patients présentent moins de complications que ceux traités pour un autre type de cancer. Cependant,  aucune étude n’a été publiée pour évaluer les complications tardives des protocoles de chimiothérapie en traitement du lymphome B (protocoles LMB). Notre travail a pour objectif l’étude de l’état de santé médico psycho social à très long terme des patients traités pour un lymphome B inclus dans les protocoles LMB 84, 86, 89, 96 et 2001 en Ile de France et vivants à 1 an du diagnostic (considérés comme guéris de leur lymphome). Les données nécessaires seront issues des bases de données des essais, de la cohorte française de suivi des survivants de cancer pédiatrique (FCCSS) ainsi que des dossiers médicaux. Il sera proposé aux patients de participer à une enquête par auto-questionnaires. Ce travail nous permettra d’analyser l’évolution des séquelles en fonction de l’évolution des traitements, d’établir des recommandations de prise en charge à long terme de ces patients, ainsi que de constituer une base de connaissances solide sur les séquelles et complications tardives du protocole LMB 2001(dernier protocole) permettant d’évaluer dans l’avenir l’impact de l’ajout de nouvelles thérapies.

Critères d'inclusion

• Patient inclus dans les études cliniques sur les lymphomes B de l’enfant (LMB 84, 86, 89, 96, et 2001)
• Traité dans un des 5 centres d’Ile de France : Gustave Roussy, Curie, Trousseau, Robert Debré, Saint louis.
• Traitement terminé
• Age <21 ans au diagnostic
• Vivant à 1 an du diagnostic
• Age ≥ 18 ans pour la visite de suivi à long terme et pour le remplissage des questionnaires

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Descriptif de l'étude

L’objectif de l’étude SACHA est de faciliter l’accès, d’encadrer et de sécuriser la prescription d’un médicament qui n’a pas été approuvé par les autorités de santé en France pour traiter la maladie de votre enfant mais qui pourrait être efficace et de recueillir les données de sécurité et d’efficacité de ce médicament en s’appuyant sur le réseau des RCPPI où chaque cas de rechute est discuté et la meilleure option thérapeutique proposée au patient. Ce projet a été développé par le Comité Nouveaux Médicaments de la SFCE (Société Française Cancer Enfant).

Cette étude permettra d’identifier pour la maladie de votre enfant les médicaments les plus efficaces et les plus sûrs, au bénéfice des patients atteints du même type de cancer et qui seront traités dans le futur avec ces mêmes traitements. Votre enfant sera ainsi suivi jusqu’à la fin du traitement proposé ou de votre opposition.

La participation de votre enfant à l’étude SACHA ne modifie en rien la prise en charge normale de la maladie ou les visites à l’hôpital ou leur durée. Il n’y a pas de bénéfice individuel à attendre, ni de risque dans le fait de participer à cette étude.

La participation de votre enfant à cette étude est entièrement libre et volontaire. Vous pouvez décider de refuser à ce qu’il participe ou demander à ce qu’il sorte de l’étude à tout moment, sans avoir à vous justifier et sans que cela ait de conséquence sur son suivi médical ni sur la qualité de ses soins ultérieurs.

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