Registre des essais cliniques en France

Résultats de la recherche

Les fiches sont également consultables dans la partie famille en langage accessible, elles sont élaborées par des parents bénévoles de l'UNAPECLE

167 résultat(s) trouvé(s)

Titre
Statut

 

SACHA - Étude de cohorte prospective observationnelle de Suivi de l’utilisation de molécules innovAntes en Cancérologie et en Hématologie pour les enfants, les Adolescents et les jeunes adultes en situation d’échec thérapeutique ou en rechute et non éligibles à un essai clinique : un projet de la SFCE

Ouvert aux inclusions

SACHA - Étude de cohorte prospective observationnelle de Suivi de l’utilisation de molécules innovAntes en Cancérologie et en Hématologie pour les enfants, les Adolescents et les jeunes adultes en situation d’échec thérapeutique ou en rechute et non éligibles à un essai clinique : un projet de la SFCE

Ouvrir la version "Familles" de cette fiche

PathologieCancers de l’enfant, l’adolescent et le jeune adulte Statut de l'essaiOuvert aux inclusions
Type de l’étudeNon InterventionnellePhaseN/A
Age≤ 25 ansRandomisationNON
Type du traitementRécidives/progressionNombre d'inclusions attendues en France 450
Voie(s) d'administration du traitementToutes
Fin prévisionnelle des inclusions2021-03-31Date de la dernière mise à jour de la fiche2021-03-30
Durée de participationDurée d’administration du traitement innovant et suivi d’an après la fin du traitement
N° EUDRACT2019-A01317-50 N° ClinicalTrials.govNCT04477681
Promoteur international
Non renseigné
Promoteur Français
Institut Gustave Roussy
Investigateur principal
Dr Pablo Berlanga
Centres
Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre
Pr Isabelle PELLIER
Service d’Oncologie Pédiatrique
Tél. : 02 41 35 38 63 Fax : 02 41 35 52 91
Assistantes sociales
Tél : 02 41 35 49 85 / Mail : mabouvet@chu-chu-angers.fr
 
Attaché(e) de Recherche Clinique
Marianne ROUMY
02 41 35 63 85
marianne.roumy@chu-angers.fr
Responsable du centre

Dr Catherine DEVOLDERE

Secrétariat :  

Tél. : 03 22 08 76 44 Fax : 03 22 08 96 79

Assistantes sociales

Madame

Emilie Poillion

Poillion.Emilie@chu-amiens.fr

Attaché(e) de Recherche Clinique

 

Alicia PLAYE

03 22 08 76 49

playe.alicia@chu-amiens.fr

Responsable du centre
Dr Véronique LAITHIER
Centre d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 03 81 21 81 38 / Mail : pediatrie-hemato@chu-besancon.fr  
Assistantes sociales
Frédérique POYART
Tél : 03 81 21 81 12 / Mail : fpoyart@chu-besancon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Stéphanie CLERC-GUAY
Tél : 03 81 21 91 62 / Mail : sclercguay@chu-besancon.fr
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Liana CARAUSU
Département de Pédiatrie et Génétique Médicale
Tél : 02 98 22 33 81 / Mail : helene.bellec@chu-brest.fr
Assistantes sociales
Sonia DE BAKER
Tel : 02 98 22 38 34 / M  ail : sonia.debacker@chu-brest.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BIHANNIC
Tel : 02 98 22 37 70 / Mail : nathalie.bihannic@chu-brest.fr
Responsable du centre
Dr Odile MINCKES
Service d’Hémato-oncologie Pédiatrique
Tél : 02 31 06 50 82 / Mail : peschard-j@chu-caen.fr  et   cornier-o@chu-caen.fr

 

Assistantes sociales
Nathalie CHAMBRIER
Tel : 02 31 06 54 98 / Mail : chambrier-n@chu-caen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Esther LEBRETON
Tel : 02 31 06 54 37 / Mail : lebreton-e@chu-caen.fr
Responsable du centre
Pr Justyna KANOLD
Centre Régional de Cancérologie et de Thérapie Cellulaire Pédiatrique
Tél : 04 73 75 00 09
Assistantes sociales
Charlotte MORTIER
Tel : 04 73 75 03 00 (poste 61441) / Mail : cmortier@chu-clermontferrand.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Aurélie CHAUSSET
Tel : 04 73 75 51 77 / Mail : achausset@chu-clermontferrand.fr
Responsable du centre
Dr Claire briandet
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 80 29 34 14 / Mail : nadira.mareghnia@chu-dijon.fr
Assistantes sociales
Chloé ARNOULT
Tel : 03 80 29 33 09 / Mail : chloe.arnoult@chu-dijon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Frédérique DEBOMY
Tel : 03 80 29 50 78 / Mail : frederique.debomy@chu-dijon.fr  
Responsable du centre
 Pr Dominique PLANTAZ
Tél : 04 76 76 69 95
 
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr  
Responsable du centre
Dr Yves REGUERRE
Service d’Oncologie et Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 62 90 61 10 / Mail : christelle.perrault@chu-reunion.fr  et sec.cons.hemato.onco.ped.fguyon@chu-reunion.fr 

 

Assistantes sociales
Pauline GOUILLARD.
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : pauline.gouillard@chu-reunion.fr
Melissa LALLEMAND
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : melissa.lallemand@chu-reunion.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elodie de CESARE
Tel : 02 62 90 61 10 / Mail : elodie.de-cesare@chu-reunion.fr
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Christophe PIGUET
Service de Pédiatrie Médicale
Tél : 05 55 05 68 01 / Mail : SecretariatPediatrieHemato@chu-limoges.fr
Assistantes sociales
Valérie PINOT
Tel : 05 55 05 60 12 / Mail : Valerie.Pinot@chu-limoges.fr
Sophie MARTEAU
Tel : 05 55 05 61 04 / Mail : Sophie.Marteau@chu-limoges.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Julie GRENIER
Tel : 05 55 05 55 55 (poste 51510) / Mail : julie.grenier@chu-limoges.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Nicolas SIRVENT
Service Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 67 33 65 19 / Mail : hemato-pediatrie@chu-montpellier.fr
Assistantes sociales
Christine VIOLET
Tel : 04 67 33 58 28 / c-violet@chu-montpellier.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Karine LOPEZ-PERRIN
Tel : 04 67 33 65 97 / k-lopezperrin@chu-montpellier.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Pr Pierre ROHRLICH
Service Unité d’Hémato-oncologiePédiatrique
Tél : 04 92 03 60 64 / Mail : rohrlich.ps@chu-nice.fr
Assistantes sociales
Priscille SCHATZKINE
Tel : 04 92 03 61 92 ou 61 94 / Mail : Schatzkine.p@chu-nice.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle CHAMPENOIS
Tel : 04 92 03 93 44 / Mail : champenois.i@chu-nice.fr
Responsable du centre
 Pr André BARUCHEL
Service d’Hématologie-Immunologie
Tél : 01 40 03 53 88 / Mail : hemato.clinique.rdb@aphp.fr
 
Assistantes sociales
Dominique DANY
Tel : 01 40 03 41 57 / Mail : arlette.dany@aphp.fr
Marine Dejeanne
Tel : 01 40 03 24 43 / Mail : marine.dejeanne@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Delphine CHAILLOU
Tel : 01 71 28 25 23 / Mail : delphine.chaillou@aphp.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Dr Frédéric MILLOT
Unité d’Oncologie Pédiatrique
Tél : 05 49 44 42 / Mail : onco.pediatrie@chu-poitiers.fr
Assistantes sociales
Maud GIRAUD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : maud.giraud@chu-poitiers.fr
Emmanuelle GONNORD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : emmanuelle.gonnord@chu-poitiers.fr
Hélène MOINOT
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : helene.moinot@chu-poitiers.fr
Isabelle VALON
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : isabelle.valon@chu-poitiers.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Violaine GOYEAU
Tel : 05 49 44 30 57 / Mail : Violaine.GOYEAU@chu-poitiers.fr
Responsable du centre
Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Pr Pascale SCHNEIDER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 32 88 81 91 / Mail : carole.masson@chu-rouen.fr
 
Assistantes sociales
Stéphanie STERIN
Tel : 02 32 88 86 96 / Mail : Stephanie.sterin@chu-rouen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Solenn LE GALLIC-CATHERINE
Tel : 02 32 88 01 06 / Poste : 60-106 / Mail : solenn.le-gallic@chu-rouen.fr
Responsable du centre
Pr Jean-Louis STEPHAN
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 77 82 88 08 / Mail : oncoped.secretariat@chu-st-etienne.fr
Assistantes sociales
Odile KARASZEWSKI
Tel : 04 77 82 80 39 / Mail : odile.karaszewski@chu-st-etienne.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Catherine Soler
Tel : 04 77 82 91 72 / Mail : catherine.soler@chu-st-etienne.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Pr Philippe COLOMBAT
Service d’Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 47 47 47 51
 
Assistantes sociales
Ismeri LEBLANC
Tel : 02 34 38 94 48 / Mail : i.leblanc@chu-tours.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Christine COLOMBAT
Tel : 02 47 47 47 47 poste 76793 / Mail : c.colombat@chu-tours.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr
Responsable du centre
Dr Gilles Salles
Tel : 04 78 86 43 40
Assistantes sociales
N/A
Attaché(e) de Recherche Clinique
N/A
Responsable du centre

Dr Françoise Mazingue

Tel : 03 20 44 59 62

Assistantes sociales
N/A
Attaché(e) de Recherche Clinique

Vanessa Farah

 

 

Descriptif de l'étude

Malgré une forte dynamique d’élargissement du panel des essais de nouveaux médicaments en France, l’offre thérapeutique reste insuffisante et les pédiatres oncologues et hématologues prescrivent des médicaments innovants soit dans le cadre d’une ATU, soit hors AMM pour les médicaments déjà autorisés chez l’adulte. Depuis 2015, le panel des nouveaux médicaments anticancéreux s’est significativement élargi et ce sont 68 spécialités qui ont été prescrites en ATU nominatives chez l’adulte comme chez l’enfant avant leur première AMM. Pour toutes ces prescriptions en ATU, les données de sécurité et d’efficacité sont rares avec une sous-déclaration notoire en pharmacovigilance.

L’objectif du projet SACHA, développé par le Comité Nouveaux Médicaments de la SFCE, est d’encadrer et de sécuriser chez l’enfant, l’adolescent et jeune adulte la prescription off label d’une molécule innovante, disposant d'une AMM ou sur le point de l’obtenir (en ATU).

Il s’agit de colliger des données de sécurité et d’efficacité, dans les conditions réelles d’utilisation des médicaments chez l’enfant et l’adolescent, en utilisant un outil validé (VIGINOM) et en s’appuyant sur le réseau des organisations hospitalières interrégionales de recours en oncologie pédiatriques (OIR) identifiés par l’INCa depuis 2010 et responsables de l’organisation des Réunions de Concertation Pluridisciplinaires Pédiatriques Interrégionales (RCPPI) et nationales qui discutent chaque cas de rechute afin de définir les meilleures options thérapeutiques.

Critères d'inclusion
  • Âge ≤ 25 ans au moment de l’inclusion dans l’étude
  • Patient porteur d’une tumeur pédiatrique ou d’une leucémie en échec thérapeutique ou en rechute sans options thérapeutiques standards. Exceptionnellement, des patients en première ligne de traitement sans options thérapeutiques standards, peuvent aussi être inclus (e. g: neurofibrome plexiforme inopérable et inhibiteurs de MEK, fibrosarcome infantile et inhibiteurs de NTRK).
  • Patient non éligible dans un essai clinique de phase précoce ouvert aux inclusions sur le territoire français ou refus d’inclusion
  • Patient traité par un nouveau médicament discuté à une RCPPI dans le cadre d’une ATU (nominative ou de cohorte) délivrée par l’ANSM ou d’une prescription hors AMM d’un médicament d’intérêt déjà autorisé chez l’adulte.
  • Patients pris en charge dans l’un des centres de la SFCE autorisés à prescrire la chimiothérapie
  • Patient n’ayant pas formulé d’opposition à participer après avoir été informé de l’étude. Le patient doit pouvoir et être enclin à coopérer à l’étude.
Critères de non inclusion
  • Patient inclus dans un essai clinique de phase précoce ouvert aux inclusions sur le territoire français.
  • Refus oral de participation du patient ou de ses représentants légaux, à la lecture de la note d’information spécifique à l’étude
  • Patient sous tutelle ou curatelle, privé de liberté ou dans l’impossibilité de manifester son opposition à participer à l’étude

DISCERN-FN7 - Distinguer les enfants suivis pour cancer à bas Risque d’infection sévère en cas de Neutropénie Fébrile-7 : étude d’impact d’une règle de décision clinique

à venir

DISCERN-FN7 - Distinguer les enfants suivis pour cancer à bas Risque d’infection sévère en cas de Neutropénie Fébrile-7 : étude d’impact d’une règle de décision clinique

Ouvrir la version "Familles" de cette fiche

PathologieNeutropénie fébrile post-chimiothérapieStatut de l'essaià venir
Type de l’étudeInterventionnellePhaseN/A
AgeDe 1 an à 18 ansRandomisationOUI
Type du traitementAutresNombre d'inclusions attendues en France 1480
Voie(s) d'administration du traitementN/A
Fin prévisionnelle des inclusionsN/ADate de la dernière mise à jour de la fiche2021-03-09
Durée de participation20 jours maximum
N° EUDRACT2019-A01025-52N° ClinicalTrials.govN/A
Promoteur international
Non renseigné
Promoteur Français
CHU de Lille
Investigateur principal
Pr François Dubos
Centres

Aucun centre rattaché

 

 

Descriptif de l'étude

Etude de catégorie 1, prospective, multicentrique, en ouvert, contrôlée, randomisée en 2 bras parallèles équilibrés pour évaluer l’impact d’une règle de décision clinique (RDC) sur la prise en charge des enfants avec NF post-chimiothérapie classés à bas risque d’infection sévère.

L’objectif principal est de montrer qu’une stratégie d’allègement de la prise en charge médicale permet d’améliorer la qualité de vie par comparaison à la prise en charge standard, chez les enfants avec NF post-chimiothérapie classés à bas risque d’infection sévère par la RDC.

La RDC sera appliquée à des temps différents selon le type de cancer : à H12-H24 de l’admission pour les patients avec une tumeur solide; à H24-H48 pour les patients avec un cancer hématologique.

Seuls les patients classés à bas risque par la RDC seront randomisés. Les 2 groupes sont les suivants :

  • Groupe expérimental : Patients classés à bas risque par la RDC et qui auront un allègement de la prise en charge de leur NF post-chimiothérapie.
  • Groupe contrôle : Patients classés à bas risque par le RDC et qui auront une prise en charge standard de la NF post-chimiothérapie.

Les patients classés à haut risque par la RDC auront une prise en charge standard.

Les patients sont suivis dans l’étude jusqu’à la sortie d’aplasie (en moyenne 9 jours (±8)).

Critères d'inclusion
  • Enfants de 1 à 18 ans
  • Suivi pour une hémopathie ou un cancer
  • Présentant une NF post-chimiothérapie
  • Bénéficiant d'une sécurité́ sociale
  • Avec des parents capables d'assurer une surveillance appropriée à domicile
  • Consentement des parents et de l'enfant s'il peut donner son consentement
Critères de non inclusion
  • NF au diagnostic de la maladie tumorale
  • Enfant avec soins palliatifs
  • Enfant ayant eu une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques au cours de l'année précédente
  • NF qui suit immédiatement une autogreffe de cellules souches hématopoïétiques
  • Participation à l’étude lors d’une précédente NF
  • Antibiothérapie curative ou infection documentée avant l'admission
  • Gestion initiale dans un centre non investigateur
  • Refus de l'enfant ou des parents de participer

IC 2019-05 RETINO 2018 - Traitements conservateurs du rétinoblastome: efficacité des nouvelles stratégies et devenir visuel

à venir

IC 2019-05 RETINO 2018 - Traitements conservateurs du rétinoblastome: efficacité des nouvelles stratégies et devenir visuel

Ouvrir la version "Familles" de cette fiche

PathologieRétinoblastome éligible à un traitement conservateurStatut de l'essaià venir
Type de l’étudeInterventionnellePhaseII
AgeDe 0 à 6 ansRandomisationOUI
Type du traitementTraitements (adjuvants) combinés, Traitement exclusif (Chimiothérapie)Nombre d'inclusions attendues en France 225
Voie(s) d'administration du traitementEtude 1 : voie intra artérielle Etude 2 : voie intraveineuse
Fin prévisionnelle des inclusions2029-01-31Date de la dernière mise à jour de la fiche2021-03-03
Durée de participationTraitement de 2 à 6 cycles d’environ 1 mois Suivi pendant 5 ans Participation globale : 5,5 ans
N° EUDRACT2019-005039-94N° ClinicalTrials.govNCT04681417
Promoteur international
Non renseigné
Promoteur Français
Institut Curie
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Paris
Investigateur principal
Dr Livia Lumbroso Le Rouic (ophtalmologiste)
Dr Isabelle Aerts (pédiatre)
Centres

Aucun centre rattaché

 

 

Descriptif de l'étude

Précision : Nombre d'inclusions attendues : Etude 1 : 75 patiens et Etude 2 : 150 patients

 

Le protocole RETINO 2018 comprend deux études multicentriques évaluant de façon indépendante deux approches thérapeutiques dans deux populations de patients différentes :

 

  • Etude 1 : étude randomisée de phase II évaluant l’efficacité des injections intra artérielles de chimiothérapie par Melphalan et Topotecan versus Melphalan seul, et dans les deux cas en association à des traitements locaux ophtalmologiques.

Objectif principal :

Evaluer l’efficacité de la chimiothérapie intra-artérielle (IAC) en terme de contrôle local de la maladie pour les patients éligibles à la chimiothérapie intra-artérielle (IAC) (étude randomisée de phase II);

 

  • Etude 2 : étude interventionnelle à risque minime évaluant les résultats sur la fonction visuelle après traitement standard par chimiothérapie intraveineuse en association à des traitements locaux ophtalmologiques.

Objectif principal :

Evaluation de la fonction visuelle, basée sur les critères de l’Organisation Mondiale de la Santé (OMS), chez des patients éligibles à d’autres types de traitements conservateurs que la chimiothérapie intra-artérielle (chimiothérapie intraveineuse associée à des traitements ophtalmologiques locaux, étude interventionnelle à risque minime).

 

Critères d'inclusion

Critères d’inclusion communs aux deux études :

  1. Rétinoblastome (RB) nouvellement diagnostiqué.
  2. RB avec au moins un œil éligible à un traitement conservateur.
  3. Patients observants avec les visites et exigences de l’étude et pour lesquels un suivi à long terme est possible.
  4. Patients non antérieurement traités par chimiothérapie ou radiothérapie pour cette tumeur ou un autre cancer.
  5. Patients ne présentant pas de contre-indication aux traitements envisagés.
  6. Consentement éclairé, écrit des parents ou du représentant légal.
  7. Affiliation à un régime de sécurité sociale.

 

Critères d’inclusion spécifique de l’Etude 1 :

8.1   Enfants âgés de 6 mois à 6 ans.

9.     Rétinoblastome uni- ou bilatéral accessible à un traitement par IAC d’un côté et n’ayant pas d’indication de chimiothérapie IV :

  1. RB unilatéral groupe B, C (si essaimage vitréen < 3 mm), D ou E sans atteinte du segment antérieur, et/ sans volumineuse tumeur occupant plus des 2/3 de la cavité oculaire, accessible à un traitement conservateur, ou
  2. RB bilatéral très asymétrique : un œil groupe D ou E sans atteinte du segment antérieur, et sans tumeur occupant plus des 2/3 de la cavité oculaire éligible à une IAC et l’autre œil éligible à un traitement local ophtalmologique autre que l’IAC.

 

Critères d’inclusion spécifique de l’Etude 2 :

8.2   RB éligible à un traitement conservateur autre que les IAC :

  1. RB unilatéral chez des enfants de moins de 6 mois, de groupe A, B, C ou D, avec ou sans essaimage vitréen et accessible à un traitement conservateur, ou
  2. RB bilatéral de groupe A, B, C, D, ou E sans atteinte du segment antérieur, et/sans tumeur volumineuse occupant plus des 2/3 de la cavité oculaire éligible à un traitement conservateur.
Critères de non inclusion

Critères de non-inclusion communs aux deux études :

  1. RB non éligible à un traitement conservateur :
    1. Extension extra oculaire du RB, ou
    2. RB Groupe E avec atteinte du segment antérieur, et/ou volumineuse tumeur occupant plus des 2/3 de la cavité oculaire.
  2. Age > 6 ans.
  3. Patients présentant une pathologie associée contre-indiquant la chimiothérapie.
  4. Patients antérieurement traités par chimiothérapie.
  5. Patients antérieurement traités pour une autre affection tumorale maligne.
  6. Impossibilité de se soumettre au suivi médical de l'essai pour des raisons géographiques, sociales ou psychiques.
  7. Patients dont les parents n’ont pas accepté le schéma thérapeutique après explication de celui-ci.
  8. Contre-indication à l’utilisation d’un des produits expérimentaux de l’étude mentionnée dans le Résumé des Caractéristiques du Produit des produits expérimentaux de l’étude.
  9. Inclusion dans un autre protocole expérimental de thérapie anti-cancéreuse.

 

Critère de non-inclusion de l’étude 1 :

  1. Toute contre-indication ou maladie concomitante qui pourrait rendre impossible le traitement dans le cadre de l’étude 1 et/ou être responsable d’un retard à la prise en charge thérapeutique.
 

IC 2011-02 OMS - Essai visant à étudier la réponse au traitement, chez des enfants ayant un syndrome opsomyoclonique (OMS) associé ou non à un neuroblastome

Clos

IC 2011-02 OMS - Essai visant à étudier la réponse au traitement, chez des enfants ayant un syndrome opsomyoclonique (OMS) associé ou non à un neuroblastome

Ouvrir la version "Familles" de cette fiche

PathologieSyndrome opsomyocloniqueStatut de l'essaiClos
Type de l’étudeInterventionnellePhaseIII
AgeEntre 6 mois et 8 ansRandomisationNON
Type du traitementTraitement exclusif (Chimiothérapie)Nombre d'inclusions attendues en France 10
Voie(s) d'administration du traitementPerfusion intraveineuse
Fin prévisionnelle des inclusions2021-04-30Date de la dernière mise à jour de la fiche2021-03-03
Durée de participationLes patients sont suivis pendant 5 ans après l’inclusion.
N° EUDRACT2011-000990-29N° ClinicalTrials.govNCT01868269
Promoteur international
Institut Curie
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Paris
Promoteur Français
Institut Curie
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Paris
Investigateur principal
Dr Gudrun Schleiermacher
Centres

Cette étude est fermée

Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Odile MINCKES
Service d’Hémato-oncologie Pédiatrique
Tél : 02 31 06 50 82 / Mail : peschard-j@chu-caen.fr  et   cornier-o@chu-caen.fr

 

Assistantes sociales
Nathalie CHAMBRIER
Tel : 02 31 06 54 98 / Mail : chambrier-n@chu-caen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Esther LEBRETON
Tel : 02 31 06 54 37 / Mail : lebreton-e@chu-caen.fr
Responsable du centre
Dr Claire briandet
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 80 29 34 14 / Mail : nadira.mareghnia@chu-dijon.fr
Assistantes sociales
Chloé ARNOULT
Tel : 03 80 29 33 09 / Mail : chloe.arnoult@chu-dijon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Frédérique DEBOMY
Tel : 03 80 29 50 78 / Mail : frederique.debomy@chu-dijon.fr  
Responsable du centre
 Pr Dominique PLANTAZ
Tél : 04 76 76 69 95
 
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr  
Responsable du centre
Dr Yves REGUERRE
Service d’Oncologie et Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 62 90 61 10 / Mail : christelle.perrault@chu-reunion.fr  et sec.cons.hemato.onco.ped.fguyon@chu-reunion.fr 

 

Assistantes sociales
Pauline GOUILLARD.
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : pauline.gouillard@chu-reunion.fr
Melissa LALLEMAND
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : melissa.lallemand@chu-reunion.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elodie de CESARE
Tel : 02 62 90 61 10 / Mail : elodie.de-cesare@chu-reunion.fr
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Christophe PIGUET
Service de Pédiatrie Médicale
Tél : 05 55 05 68 01 / Mail : SecretariatPediatrieHemato@chu-limoges.fr
Assistantes sociales
Valérie PINOT
Tel : 05 55 05 60 12 / Mail : Valerie.Pinot@chu-limoges.fr
Sophie MARTEAU
Tel : 05 55 05 61 04 / Mail : Sophie.Marteau@chu-limoges.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Julie GRENIER
Tel : 05 55 05 55 55 (poste 51510) / Mail : julie.grenier@chu-limoges.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Nicolas SIRVENT
Service Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 67 33 65 19 / Mail : hemato-pediatrie@chu-montpellier.fr
Assistantes sociales
Christine VIOLET
Tel : 04 67 33 58 28 / c-violet@chu-montpellier.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Karine LOPEZ-PERRIN
Tel : 04 67 33 65 97 / k-lopezperrin@chu-montpellier.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Pr Pierre ROHRLICH
Service Unité d’Hémato-oncologiePédiatrique
Tél : 04 92 03 60 64 / Mail : rohrlich.ps@chu-nice.fr
Assistantes sociales
Priscille SCHATZKINE
Tel : 04 92 03 61 92 ou 61 94 / Mail : Schatzkine.p@chu-nice.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle CHAMPENOIS
Tel : 04 92 03 93 44 / Mail : champenois.i@chu-nice.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr

 

 

Descriptif de l'étude

Il s’agit d’une étude thérapeutique, européenne, multicentrique, non-aveugle, non-randomisée, interventionnelle, de phase III.

 

Objectif principal :

  • Evaluer la réponse au traitement 48 semaines après le début du traitement.

Objectif secondaire :

  • Etudier la réponse au traitement à 3 mois, 6 mois, 12 mois et 2 ans après le début du traitement.
  • Evaluer le nombre d’échec au traitement.
  • Evaluer le pourcentage de syndrome OMS avec neuroblastome.
  • Evaluer le besoin de chimiothérapie chez des neuroblastomes associés au syndrome ospomyoclonique.
  • Evaluer la charge du traitement (traitement neurologique et oncologique).
  • Comparer les syndromes opsomyocloniques associés ou non à un neuroblastome (OMS-NB pos et NB neg) en ce qui concerne la présentation, la sévérité et la réponse au traitement.
  • Etudier l’évolution neuropsychologique à long terme.
  • Etudier les facteurs qui influencent l’évolution à long terme.
  • Comparer l’évolution à long terme avec d’autres cohortes de syndrome OMS.
  • Evaluer la survie sans événement et la survie globale des syndromes OMS avec neuroblastome.

 

Déroulement de l’étude :

  • 1ère étape : Les patients reçoivent un traitement immunosuppresseur par dexaméthasone.
  • 2ème étape : En cas de réponse insuffisante, les patients reçoivent un traitement immunosuppresseur avec dexaméthasone et cyclophosphamide.
  • 3ème étape : En cas de réponse insuffisante, les patients reçoivent un traitement immunosuppresseur avec dexaméthasone et rituximab.

 

Critère d'évaluation principal :

Réponse au traitement.

Critères d'inclusion
  • Age entre 6 mois et 8 ans
  • Diagnostic récent de syndrome opsomyoclonique (avec ou sans neuroblastome) en utilisant les critères de diagnostic de cette étude
  • Stadage pour un neuroblastome selon les recommandations de l’étude
  • Consentement éclairé signé par les parents et/ou les représentants légaux
Critères de non inclusion
  • Opsoclonus, myoclonus ou ataxie en rapport avec d’autres pathologies
  • Traitement antérieur par immunosuppresseur

PeLiCan - Données de cancers pédiatriques du foie pour combattre la résistance au traitement (PeLiCan.Resist)

Ouvert aux inclusions *

PeLiCan - Données de cancers pédiatriques du foie pour combattre la résistance au traitement (PeLiCan.Resist)

Ouvrir la version "Familles" de cette fiche

PathologieTumeur hépatocellulaire du foie de l’enfant, de l’adolescent et du jeune adulteStatut de l'essaiOuvert aux inclusions *
Type de l’étudeNon InterventionnellePhaseN/A
AgeInférieur ou égal à 25 ansRandomisationNON
Type du traitementAutres (Base de données)Nombre d'inclusions attendues en France 323
Voie(s) d'administration du traitementN/A
Fin prévisionnelle des inclusionsN/ADate de la dernière mise à jour de la fiche2021-02-16
Durée de participation4 ans
N° EUDRACTN/AN° ClinicalTrials.govN/A
Promoteur international
INSERM, APHP, Institut Gustave Roussy
Promoteur Français
INSERM, APHP, Institut Gustave Roussy
Investigateur principal
Jessica Zucman - Rossi
Brice Fresneau
Centres
Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre
Pr Isabelle PELLIER
Service d’Oncologie Pédiatrique
Tél. : 02 41 35 38 63 Fax : 02 41 35 52 91
Assistantes sociales
Tél : 02 41 35 49 85 / Mail : mabouvet@chu-chu-angers.fr
 
Attaché(e) de Recherche Clinique
Marianne ROUMY
02 41 35 63 85
marianne.roumy@chu-angers.fr
Responsable du centre

Dr Catherine DEVOLDERE

Secrétariat :  

Tél. : 03 22 08 76 44 Fax : 03 22 08 96 79

Assistantes sociales

Madame

Emilie Poillion

Poillion.Emilie@chu-amiens.fr

Attaché(e) de Recherche Clinique

 

Alicia PLAYE

03 22 08 76 49

playe.alicia@chu-amiens.fr

Responsable du centre
Dr Véronique LAITHIER
Centre d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 03 81 21 81 38 / Mail : pediatrie-hemato@chu-besancon.fr  
Assistantes sociales
Frédérique POYART
Tél : 03 81 21 81 12 / Mail : fpoyart@chu-besancon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Stéphanie CLERC-GUAY
Tél : 03 81 21 91 62 / Mail : sclercguay@chu-besancon.fr
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Liana CARAUSU
Département de Pédiatrie et Génétique Médicale
Tél : 02 98 22 33 81 / Mail : helene.bellec@chu-brest.fr
Assistantes sociales
Sonia DE BAKER
Tel : 02 98 22 38 34 / M  ail : sonia.debacker@chu-brest.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BIHANNIC
Tel : 02 98 22 37 70 / Mail : nathalie.bihannic@chu-brest.fr
Responsable du centre
Dr Odile MINCKES
Service d’Hémato-oncologie Pédiatrique
Tél : 02 31 06 50 82 / Mail : peschard-j@chu-caen.fr  et   cornier-o@chu-caen.fr

 

Assistantes sociales
Nathalie CHAMBRIER
Tel : 02 31 06 54 98 / Mail : chambrier-n@chu-caen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Esther LEBRETON
Tel : 02 31 06 54 37 / Mail : lebreton-e@chu-caen.fr
Responsable du centre
Pr Justyna KANOLD
Centre Régional de Cancérologie et de Thérapie Cellulaire Pédiatrique
Tél : 04 73 75 00 09
Assistantes sociales
Charlotte MORTIER
Tel : 04 73 75 03 00 (poste 61441) / Mail : cmortier@chu-clermontferrand.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Aurélie CHAUSSET
Tel : 04 73 75 51 77 / Mail : achausset@chu-clermontferrand.fr
Responsable du centre
Dr Claire briandet
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 80 29 34 14 / Mail : nadira.mareghnia@chu-dijon.fr
Assistantes sociales
Chloé ARNOULT
Tel : 03 80 29 33 09 / Mail : chloe.arnoult@chu-dijon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Frédérique DEBOMY
Tel : 03 80 29 50 78 / Mail : frederique.debomy@chu-dijon.fr  
Responsable du centre
 Pr Dominique PLANTAZ
Tél : 04 76 76 69 95
 
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr  
Responsable du centre
Dr Yves REGUERRE
Service d’Oncologie et Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 62 90 61 10 / Mail : christelle.perrault@chu-reunion.fr  et sec.cons.hemato.onco.ped.fguyon@chu-reunion.fr 

 

Assistantes sociales
Pauline GOUILLARD.
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : pauline.gouillard@chu-reunion.fr
Melissa LALLEMAND
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : melissa.lallemand@chu-reunion.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elodie de CESARE
Tel : 02 62 90 61 10 / Mail : elodie.de-cesare@chu-reunion.fr
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Christophe PIGUET
Service de Pédiatrie Médicale
Tél : 05 55 05 68 01 / Mail : SecretariatPediatrieHemato@chu-limoges.fr
Assistantes sociales
Valérie PINOT
Tel : 05 55 05 60 12 / Mail : Valerie.Pinot@chu-limoges.fr
Sophie MARTEAU
Tel : 05 55 05 61 04 / Mail : Sophie.Marteau@chu-limoges.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Julie GRENIER
Tel : 05 55 05 55 55 (poste 51510) / Mail : julie.grenier@chu-limoges.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Nicolas SIRVENT
Service Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 67 33 65 19 / Mail : hemato-pediatrie@chu-montpellier.fr
Assistantes sociales
Christine VIOLET
Tel : 04 67 33 58 28 / c-violet@chu-montpellier.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Karine LOPEZ-PERRIN
Tel : 04 67 33 65 97 / k-lopezperrin@chu-montpellier.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Pr Pierre ROHRLICH
Service Unité d’Hémato-oncologiePédiatrique
Tél : 04 92 03 60 64 / Mail : rohrlich.ps@chu-nice.fr
Assistantes sociales
Priscille SCHATZKINE
Tel : 04 92 03 61 92 ou 61 94 / Mail : Schatzkine.p@chu-nice.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle CHAMPENOIS
Tel : 04 92 03 93 44 / Mail : champenois.i@chu-nice.fr
Responsable du centre
 Pr André BARUCHEL
Service d’Hématologie-Immunologie
Tél : 01 40 03 53 88 / Mail : hemato.clinique.rdb@aphp.fr
 
Assistantes sociales
Dominique DANY
Tel : 01 40 03 41 57 / Mail : arlette.dany@aphp.fr
Marine Dejeanne
Tel : 01 40 03 24 43 / Mail : marine.dejeanne@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Delphine CHAILLOU
Tel : 01 71 28 25 23 / Mail : delphine.chaillou@aphp.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Dr Frédéric MILLOT
Unité d’Oncologie Pédiatrique
Tél : 05 49 44 42 / Mail : onco.pediatrie@chu-poitiers.fr
Assistantes sociales
Maud GIRAUD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : maud.giraud@chu-poitiers.fr
Emmanuelle GONNORD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : emmanuelle.gonnord@chu-poitiers.fr
Hélène MOINOT
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : helene.moinot@chu-poitiers.fr
Isabelle VALON
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : isabelle.valon@chu-poitiers.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Violaine GOYEAU
Tel : 05 49 44 30 57 / Mail : Violaine.GOYEAU@chu-poitiers.fr
Responsable du centre
Dr Claire PLUCHART
Unité d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tel : 03 26 78 35 53 / Mail : corinnemaitre@chu-reims.fr  et clampson@chu-reims.fr    
Assistantes sociales
Cécile LELEU
Tel : 03 26 78 75 06  / Mail : cecile.leleu@chu-reims.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elmire SANTINI
Tel : 03 26 83 27 61 / Mail : esantini@chu-reims.fr
Responsable du centre
Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Pr Pascale SCHNEIDER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 32 88 81 91 / Mail : carole.masson@chu-rouen.fr
 
Assistantes sociales
Stéphanie STERIN
Tel : 02 32 88 86 96 / Mail : Stephanie.sterin@chu-rouen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Solenn LE GALLIC-CATHERINE
Tel : 02 32 88 01 06 / Poste : 60-106 / Mail : solenn.le-gallic@chu-rouen.fr
Responsable du centre
Pr Jean-Louis STEPHAN
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 77 82 88 08 / Mail : oncoped.secretariat@chu-st-etienne.fr
Assistantes sociales
Odile KARASZEWSKI
Tel : 04 77 82 80 39 / Mail : odile.karaszewski@chu-st-etienne.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Catherine Soler
Tel : 04 77 82 91 72 / Mail : catherine.soler@chu-st-etienne.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Pr Philippe COLOMBAT
Service d’Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 47 47 47 51
 
Assistantes sociales
Ismeri LEBLANC
Tel : 02 34 38 94 48 / Mail : i.leblanc@chu-tours.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Christine COLOMBAT
Tel : 02 47 47 47 47 poste 76793 / Mail : c.colombat@chu-tours.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr
Responsable du centre

Dr Françoise Mazingue

Tel : 03 20 44 59 62

Assistantes sociales
N/A
Attaché(e) de Recherche Clinique

Vanessa Farah

 

 

Descriptif de l'étude

* Pour les inclusions rétrospectives, 300 cas de tumeurs primitives malignes du foie ont été identifiées par différentes sources de données (études SIOPEL, cohorte FCCSS, registres hospitaliers, registre national des tumeurs solides de l’enfant, RNTSE) depuis 1990 et inclus dans la base de données clinico-biologique HEPATBIO.

Pour les inclusions prospectives, on peut estimer leur nombre à environ 20 patients par an pour les hépatoblastomes, 2-3 pour les carcinomes hépatocellulaires et d ‘autres rares tumeurs primitives du foie d’histologie différente (carcinome fibrolamellaire, adénome, etc)

 

• Contexte médical et scientifique

Les tumeurs hépatiques de l’enfant constituent un groupe hétérogène de tumeurs. Les tumeurs malignes sont les plus fréquentes (60% des tumeurs primitives du foie) mais elles représentent uniquement 1.2 à 5% de tous les cancers pédiatriques. La tumeur maligne hépatique la plus fréquente de l’enfant est l’hépatoblastome (HB), suivie par les carcinomes hépatocellulaires (CHC) et les sarcomes. Les hépatoblastomes (tumeurs embryonnaires) et les CHC sont des tumeurs ayant une composante hépatocellulaire majoritaire ou exclusive. Malgré des traitements combinant chimiothérapie et chirurgie, des résistances peuvent survenir et près d'un enfant sur quatre ne peut être guéri. Ces tumeurs étant rares, il est difficile d'étudier un grand nombre de cas pour repérer des caractéristiques communes liées à la réponse aux traitements

• Objectifs du projet

Le projet vise à construire une base de données multidisciplinaire intégrée, clinico-radiologico-biologique, de tumeurs hépatocellulaires pédiatriques pour faciliter l’identification des mécanismes de cancérisation, la classification de ces tumeurs et le développement d’outils moléculaires permettant leur pronostic. Il s’agit de favoriser la compréhension de la résistance aux traitements et identifier de nouveaux traitements.

• Description des données et de leurs modalités de mutualisation, structuration et partage

La base de données multidisciplinaire intégrée PeLiCan inclura des données rétrospectives de 300 patients traités pour des tumeurs épithéliales malignes du foie (HB et CHC), organisées en modules, et issues de bases de données existantes avec pour objectif d’être progressivement enrichies de nouvelles variables et médias :

  1. Un module clinique comportant des données relatives au diagnostic, aux traitements et au suivi des patients, ainsi que des données chirurgicales pré, per et post opératoire avec complications à court et long terme. Ces données cliniques et chirurgicales seront issues de la base de donnée HEPATOBIO, APHP).
  2. Un module radiologique comportant des données relatives aux résultats des explorations réalisées au diagnostic et sous traitement, revues par 2 experts radiologues, issues de la base de données HEPATOBIO ou en cours d’acquisition, associées des imageries stockées au format DICOM.
  3. Un module anatomo-pathologique comportant des données relatives aux résultats histologiques des biopsies et chirurgies, relues par 2 experts pathologistes. Ces données seront issues de la base de données HEPATOBIO ou en cours d’acquisition, associées des lames numériques (CRC, U1138; HEPATOBIO).
  4. Un module biologie, comportant :
    1. Des données moléculaires disponibles ou en cours d’acquisition (CRC-U1138 Inserm-Université de Paris; Inserm-Université de Bordeaux U1035, Xentech Evry) incluant du séquençage d’ADN (par génome complet (WGS), exome entier (WES) et séquençage ciblé), de la méthylation (par des méthodes de séquençage au bisulfite de représentation réduite, RRBS ou par amplification multiplex de sondes dépendant d’une ligation, MLPA), du séquençage de micro-ARN et des données d’expression (de type RNAseq et RPPA),
    2. Des données de lignées cellulaires établies ou xénogreffe (PDX, patient-derived xenograft) avec réponse aux médicaments (CRC-U1138, Xentech, en cours d’acquisition.

Nous nous appuierons sur la structure d'une base de données développée au CRC-U1138, en partenariat avec la Société EBCI, intégrant des données multidisciplinaires de tumeurs hépatiques adultes. Plusieurs modules de cette base seront adaptés et implémentés dans la base de données PeLiCan: suivi des échantillons; suivi clinique et biologique; réponse au médicament dans les lignées cellulaires; images histologiques numériques avec examen par consensus; catalogue de mutations somatiques, réarrangements chromosomiques, profil transcriptomique, signatures mutationnelles suivant un format TCGA et COSMIC. Le module d'imagerie radiologique reste à développer conformément à la politique de partage des données de l'hôpital.

• Résultats attendus

L'intégration de toutes ces données multidisciplinaires au sein de la base PeLiCan doit nous permettre d'identifier des marqueurs prédictifs de la résistance à la chimiothérapie (facteurs cliniques, biologiques, histologiques, moléculaires ou encore d'imagerie) et de nouveaux traitements pour contourner ces résistances.

Critères d'inclusion

Pour inclusion dans la base de données clinique :

  • Enfants, adolescents et jeunes adultes (≤ 25 ans au moment du diagnostic) avec une tumeur hépatique primitive diagnostiquée après le 01/01/1990 et traités en France. Sources : HEPATOBIO et CRB national français des tumeurs hépatiques adultes chez les patients entre 18 et 25 ans.
  • Consentement éclairé à l'informatisation des données et analyses génétiques signées par le patient ou par parents ou représentants légaux si le patient est mineur selon la loi française et HEPATOBIO processus.
  • En cas de patient décédé pour lequel des échantillons auraient été conservés, recueil du consentement ou à défaut recherche de la non-opposition à l’informatisation des données du patient ou des deux parents ou du tuteur légal s’il est mineur.

Pour les inclusions rétrospectives, 300 cas de tumeurs primitives malignes du foie ont été identifiées depuis 1990.

Pour les inclusions prospectives, on peut estimer leur nombre à environ 15 patients par an pour les hépatoblastomes, 2-3 pour les carcinomes hépatocellulaires et une douzaine de tumeurs primitives du foie d’histologie différente.

Critères de non inclusion
  • Non-respect des critères d’inclusion
  • Les participants adultes, parents/représentants légaux peuvent retirer leur consentement et demander à ce que leur enfant sorte du projet à n’importe quel moment et quelle qu’en soit la raison, sans que cela n’influe sur la prise en charge thérapeutique ou les soins. Les échantillons tissulaires seront alors retournés aux pathologistes référents et les fluides aux biologistes qui avaient initialement adressé les échantillons au CRB Paris Sud

OLIE (E7080-G000-230) - Étude de phase II, multicentrique, en ouvert, randomisée, visant à comparer l’efficacité et la sécurité d’emploi du lenvatinib en association avec l’ifosfamide et l’étoposide par rapport à l’ifosfamide et l’étoposide chez des enfants, des adolescents et de jeunes adultes atteints d’un ostéosarcome en rechute ou réfractaire (OLIE)

Ouvert aux inclusions

OLIE (E7080-G000-230) - Étude de phase II, multicentrique, en ouvert, randomisée, visant à comparer l’efficacité et la sécurité d’emploi du lenvatinib en association avec l’ifosfamide et l’étoposide par rapport à l’ifosfamide et l’étoposide chez des enfants, des adolescents et de jeunes adultes atteints d’un ostéosarcome en rechute ou réfractaire (OLIE)

Ouvrir la version "Familles" de cette fiche

PathologieOstéosarcome en rechute ou réfractaire Statut de l'essaiOuvert aux inclusions
Type de l’étudeInterventionnellePhaseII
AgeDe 2 ans à 25 ansRandomisationOUI
Type du traitementRécidives/progressionNombre d'inclusions attendues en France 72
Voie(s) d'administration du traitementPerfusion intraveineuse et prise orale
Fin prévisionnelle des inclusions2021-12-31Date de la dernière mise à jour de la fiche2021-02-10
Durée de participationPériode d’inclusion : 23 mois Durée totale de l’étude : 3 ans
N° EUDRACT2019-003696-19 N° ClinicalTrials.govNTC04154189
Promoteur international
Eisai Ltd
Promoteur Français
Non renseigné
Investigateur principal
Dr Nathalie Gaspar
Centres
Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr

 

 

Descriptif de l'étude

L’étude OLIE, E7080-G000-230, est une étude de phase 2, multicentrique, en ouvert, randomisée, en groupes parallèles, visant à comparer l’efficacité et la sécurité d’emploi du lenvatinib en association à l’ifosfamide et l’étoposide par rapport à l’ifosfamide et l’étoposide chez des enfants, des adolescents et de jeunes adultes atteints d’un ostéosarcome en rechute ou réfractaire.

Environ 72 patients admissibles seront randomisés dans l’un des 2 bras de traitement suivants selon un ratio de 1:1 dans la strate :

  • Bras A : lenvatinib 14 mg/m2 (par voie orale, une fois par jour) plus ifosfamide 3 000 mg/m2/jour (par voie intraveineuse [IV], du Jour 1 au Jour 3 de chaque cycle pendant un total de 5 cycles maximum) et étoposide 100 mg/m2/jour (IV, du Jour 1 au Jour 3 de chaque cycle pendant un total de 5 cycles maximum)
  • Bras B : ifosfamide 3 000 mg/m2/jour (IV, du Jour 1 au Jour 3 de chaque cycle pendant un total de 5 cycles maximum) et étoposide 100 mg/m2/jour (IV, du Jour 1 au Jour 3 de chaque cycle pendant un total de 5 cycles maximum)

La randomisation suivra un schéma de randomisation prédéfini en fonction des facteurs de stratification suivants : moment de la première rechute/maladie réfractaire (prématurée [< 18 mois] ou tardive [≥ 18 mois]) et l’âge (< 18 et ≥ 18 ans).

EISAI surveillera étroitement l’inclusion pour s’assurer qu’au moins 32 patients ayant < 18 ans au moment du consentement éclairé sont randomisés.

 

Objectif principal

Évaluer si le lenvatinib associé à l’ifosfamide et à l’étoposide (bras A) améliore le taux de survie sans progression (SSP) à 4 mois (SSP-4m) comparer à une chimiothérapie seule par ifosfamide/étoposide (bras B)(par l’imagerie radiologique indépendante [IIR] selon les critères d’évaluation de la réponse dans les tumeurs solides [Response Evaluation Criteria In Solid Tumors ; RECIST 1.1]), chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes atteints d’ostéosarcome en rechute ou réfractaire.

Critères d'inclusion
  • Diagnostic d’un ostéosarcome de grade élevé, confirmé par examen histologique ou cytologique
  • Ostéosarcome réfractaire ou en rechute après 1 à 2 traitements systémiques antérieurs.
  • Maladie mesurable ou évaluable selon les critères RECIST 1.1 remplissant les critères suivants :
    • est considéré comme mesurable une lésion avec précisément, une taille minimale de 10 mm (dans l’axe long), à l’aide d’examens de tomodensitométrie ou d’imagerie par résonance magnétique (TDM/IRM) (les ganglions lymphatiques doivent être mesurables précisément avec une taille minimale de 15 mm [dans l’axe court]) ; est considéré comme évaluable toutes lésions remplissant pas ces critères.
    • les lésions qui ont subi une radiothérapie externe (external beam radiotherapy, EBRT) ou des traitements loco-régionaux tels que l’ablation par radiofréquence (RF) doivent s’être ensuite développées de façon non équivoque pour être considérées comme des lésions cibles.

 

Patients âgés de 2 à ≤ 25 ans au moment du consentement éclairé.

  • 5. Espérance de vie de 12 semaines ou plus.
  • 6. Score Lansky ≥ 50 % ou indice de performance Karnofsky ≥ 50 %. Le Karnofsky sera utilisé pour les patients âgés de ≥ 16 ans et le Lansky pour les patients < 16 ans. Les patients qui sont incapables de marcher à cause d’une paralysie, mais sont en fauteuil roulant, seront considérés comme des patients en ambulatoire afin d’évaluer leur score de performance.
  • Fonction adéquate de la moelle osseuse, comme prouvé par les résultats suivants :
    • Taux de polynucleaires neutrophiles (PNN) ≥ 1,5×109/l.
    • (Les patients présentant une atteinte de moelle osseuse doivent avoir un taux de PNN ≥ 0,8×109/l et une numération des leucocytes ≥ 1×109/l).
    • Hémoglobine ≥ 8,0 g/dl (une hémoglobine de < 8,0 g/dl est acceptable si elle est corrigée par facteur de croissance ou avec une transfusion avant le Jour 1 du Cycle 1).
    • Numération plaquettaire ≥ 100×109/l.
  • Fonction de coagulation adéquate, telle que définie par le rapport international normalisé (INR), ≤ 1,5 à moins que le participant reçoive un traitement anticoagulant, aussi longtemps que l’INR se situe dans la fourchette thérapeutique de l’utilisation prévue pour les anticoagulants.

 

  • Fonction hépatique adéquate, comme prouvé par les résultats suivants :
    • Bilirubine ≤ 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN).
    • Alanine aminotransférase (ALAT) et aspartate aminotransférase (ASAT) ≤ 3 × LSN (dans le cas de métastases hépatiques, ≤ 5 × LSN).
  • Fonction rénale adéquate, comme prouvé par les résultats suivants :
    • Créatinine sérique correspondant à l’âge/au sexe selon le tableau ci-dessous. Si la créatinine sérique dépasse la créatinine sérique maximale selon l’âge/le sexe d’après le tableau ci-dessous, la clairance de la créatinine (ou le débit de filtration glomérulaire [DFG] aux radio-isotopes) doit être de > 70 ml/min/1,73 m2.

 

 

Les valeurs seuils de créatinine dans ce tableau sont tirées de la formule de Schwartz pour l’estimation du DFG (Schwartz et al., 1985) à l’aide des données de taille et de stature des enfants publiées par le CDC.

 

  • Bandelette urinaire < 2+ pour la protéinurie. Les patients dont la protéinurie est ≥ 2+ sur l’analyse d’urine par bandelette doivent effectuer un test de rapport protéine-créatinine (P/C) urinaire qui doit être de grade < 2 selon les critères du Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 et, si possible, effectuer un recueil des urines sur 24 heures (les enfants et adolescents ≤ 12 ans doivent présenter ≤ 500 mg de protéines/24 heures, les patients de > 12 ans doivent présenter ≤ 1 g de protéines/24 heures).
  • Aucun signe clinique de syndrome néphrotique.
  • Fonction cardiaque adéquate, mise en évidence par une fraction d’éjection ventriculaire gauche ≥ 50 % à la référence, déterminée par échocardiographie.
  • Pression artérielle (PA) adéquatement contrôlée, avec ou sans médicament antihypertenseur, définie comme :

 

  • PA < 95e percentile pour le sexe, l’âge et la taille à la sélection (selon les consignes du Groupe de travail de l’institut national sur le coeur, les poumons et le sang [National Heart Lung and Blood Institute]), et aucune modification de leurs médicaments antihypertenseurs dans un délai d’une semaine avant le Jour 1 du Cycle 1. Les patients de > 18 ans doivent avoir une PA ≤ 150/90 mm Hg à la sélection et aucune modification de leur traitement antihypertenseur dans un délai d’une semaine avant le Jour 1 du Cycle 1.

 

  • La fenêtre thérapeutique avant le Jour 1 du Cycle 1 est de 3 semaines en cas de chimiothérapie antérieure ; 6 semaines si le traitement comprenait des nitrosourées ; 4 semaines pour une radiothérapie exclusive; 2 semaines pour une radiothérapie palliative ; et 3 mois pour une chimiothérapie à haute dose avec soutien de cellules souches. Les patients doivent avoir récupéré (à un grade ≤ 1, à l’exception de l’alopécie et de l’ototoxicité, et à une neuropathie périphérique de grade ≤ 2, d’après les CTCAE v5.0) des effets toxiques aigus de tous les traitements anticancéreux antérieurs avant le Jour 1 du Cycle 1.

 

  • Consentement éclairé, écrit et signé par le ou les parents ou le tuteur légal, et assentiment du patient mineur. Consentement éclairé écrit par le patient âgé de ≥ 18 ans.
  • Patient désireux et capable de se conformer au protocole, au suivi prévu, et à la prise en charge de la toxicité selon le jugement de l’investigateur.
Critères de non inclusion
  • Toute infection ou maladie infectieuse active, sauf si le patient est complètement rétabli avant le Jour 1 du Cycle 1 (c.-à-d., ne nécessitant plus de traitement systémique).
  • Les patients ayant des métastases au système nerveux central ne sont pas éligibles, sauf si un traitement local a été réalisé (par ex., une radiothérapie, une intervention chirurgicale ou une radiochirurgie) et n’ont plus utilisé de corticoïdes dans cette indication depuis au moins 2 semaines avant le Jour 1 du Cycle 1.
  • Deuxième tumeur maligne active dans les 2 ans précédant l’inclusion ([en plus de l’ostéosarcome], ceci n’incluant pas les mélanomes superficiels définitivement traités, les carcinomes in situ, ou encore les carcinomes cutanés basocellulaires ou à cellules squameuses).
  • Toute affection médicale ou autre qui, de l’avis du ou des investigateurs, empêcherait le patient de participer à une étude clinique.

 

  • Avoir fait l’objet d’une intervention chirurgicale majeure dans les 3 semaines précédant le Jour 1 du Cycle 1. Remarque : après une intervention chirurgicale majeure, la guérison adéquate des plaies doit faire l’objet d’une évaluation clinique d’éligibilité indépendamment du temps écoulé.
  • Hypersensibilité connue à tout composant des médicaments à l’étude (lenvatinib, ifosfamide, étoposide ou leurs principes actifs).
  • Patient recevant actuellement un médicament ou un dispositif expérimental dans le cadre d’une autre étude clinique ou dans les 28 jours précédant le Jour 1 du Cycle 1.
  • Une anomalie cliniquement significative à l’ECG, y compris un allongement marqué à la référence de l’intervalle QT ou QTc (par ex., un résultat montrant de façon répétée un intervalle QTc > 480 ms).
  • La malabsorbtion gastro-intestinale, l’anastomose gastro-intestinale ou tout autre état qui, de l’avis de l’investigateur, pourrait modifier l’absorbtion du lenvatinib.
  • Fistule de grade ≥3, gastro-intestinale ou non, pré-existante.
  • Saignements gastro-intestinaux ou hémoptysie active (sang rouge vif d’au moins ½ cuillère à café) dans les 3 semaines précédant le Jour 1 du Cycle 1.
  • majeur. En outre, le degré de proximité de vaisseaux sanguins majeurs doit être pris en compte comme critère d’exclusion en raison du risque potentiel d’hémorragie sévère associé à une régression de la tumeur ou à une nécrose après le traitement par lenvatinib.
  • Antécédents de néphrotoxicité de grade ≥ 3 liés à l’ifosfamide, ou d’encéphalopathie.
  • Signes de maladie cliniquement significative (par ex., pathologie cardiaque, respiratoire, gastro-intestinale ou rénale) qui, de l’avis du ou des investigateurs, pourrait affecter la sécurité du patient ou interférer avec les évaluations de l’étude.
  • Le patient est avéré séropositif pour le virus de l’immunodéficience humaine (VIH). Remarque : le dépistage du VIH n’est requis à la sélection que quand l’autorité sanitaire locale l’oblige.
  • Hépatite virale active (B ou C) comme prouvé par une sérologie positive. Remarque : le dépistage de l’hépatite B ou de l’hépatite C n’est requis à la sélection que quand l’autorité sanitaire locale l’oblige.

 

Les femmes qui allaitent ou sont enceintes lors de la sélection ou à la visite de référence (comme documenté par un test positif de la bêta-gonadotrophine chorionique [ß-hCG]) (gonadotropine chorionique humaine [hCG]) avec une sensibilité minimum de 25 UI/l ou unités équivalentes pour la ß-hCG/hCG]). Une évaluation de référence distincte est exigée si un test de grossesse négatif a été obtenu à la sélection plus de 72 heures avant la première dose du médicament à l’étude. Femmes ayant la capacité d’avoir des enfants* qui : - Refusent d’utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant toute la période de l’étude, puis pendant 28 jours après l’interruption de la prise de lenvatinib ou 12 mois après l’interruption de la prise d’étoposide et d’ifosfamide, c’est-à-dire : ◦ abstinence totale (s’il s’agit du mode de vie préféré et habituel de la patiente) ;

◦ un dispositif intra-utérin (DIU) ou un système de libération d’hormone (SIU) ;

◦ un implant contraceptif ;

◦ un contraceptif oral. La patiente doit être sous une dose stable du même contraceptif oral pendant au moins 28 jours avant l’administration du médicament à l’étude, pendant toute la durée de l’étude, puis pendant 28 jours après l’interruption de la prise de lenvatinib ou 12 mois après l’interruption de la prise d’étoposide et d’ifosfamide.

 

OU

 

- N’a pas de partenaire ayant fait l’objet d’une vasectomie et dont l’azoospermie a été confirmée.

 

Pour les centres situés hors de l’UE, on permet que si une méthode de contraception hautement efficace n’est pas appropriée ou acceptable pour le/la patient(e), ou si le/la patient(e) a changé de contraceptif hormonal ou son dosage de celui-ci dans les 4 semaines avant l’administration du médicament à l’étude, alors le/la patient(e) doit accepter d’utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable, c’est-à-dire une méthode contraceptive à double barrière telle qu’un préservatif plus diaphragme ou une cape/voûte cervicale avec spermicide.

* Toutes les patientes post-pubères seront considérées comme ayant la capacité d’avoir des enfants, sauf si elles ont une ménopause précoce (aménorrhée pendant au moins 12 mois consécutifs, groupe d’âge approprié, et sans autre cause connue ou suspectée) ou ont été stérilisées par chirurgie (c.-à-d., ligature bilatérale des trompes, hystérectomie totale, ou ovariectomie bilatérale, avec intervention chirurgicale au maximum au moins 1 mois avant l’administration des médicaments à l’étude), ou n’ont pas encore atteint la ménarche (stades de Tanner 1 à 3).

  • Patients de sexe masculin qui n’ont pas fait l’objet d’une vasectomie réussie (azoospermie confirmée) ou si eux et/ou leurs partenaires de sexe féminin ne remplissent pas les critères ci-dessus (c.-à-d., n’ayant pas la capacité d’avoir des enfants ou pratiquant une méthode contraceptive hautement efficace pendant toute la durée de l’étude, puis pendant 28 jours après l’interruption de la prise de lenvatinib ou 6 mois après l’interruption de la prise d’étoposide et d’ifosfamide). Les dons de sperme sont interdits pendant la période de l’étude et pendant 28 jours après l’interruption de la prise de lenvatinib ou 6 mois après l’interruption de la prise d’étoposide et d’ifosfamide.
  • Une contre-indication à l'un des médicaments de l'étude (lenvatinib, ifosfamide et étoposide) selon les prescriptions locales.

HEPATOBIO - Constitution d’une Collection de Ressources Biologiques centralisée et associée à une base de données cliniques pour les tumeurs du foie de l’enfant diagnostiquées en France depuis 1990

Ouvert aux inclusions

HEPATOBIO - Constitution d’une Collection de Ressources Biologiques centralisée et associée à une base de données cliniques pour les tumeurs du foie de l’enfant diagnostiquées en France depuis 1990

Ouvrir la version "Familles" de cette fiche

PathologieTumeurs hépatiquesStatut de l'essaiOuvert aux inclusions
Type de l’étudeNon InterventionnellePhaseN/A
AgeInférieur à 18 ans au diagnosticRandomisationN/A
Type du traitementEtude de génétiqueNombre d'inclusions attendues en France 300
Voie(s) d'administration du traitementN/A
Fin prévisionnelle des inclusionsN/ADate de la dernière mise à jour de la fiche2021-02-09
Durée de participationN/A
N° EUDRACTN/AN° ClinicalTrials.govN/A
Promoteur international
Non renseigné
Promoteur Français
SFCE
Investigateur principal
Pr Catherine Guettier
Centres
Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre
Pr Isabelle PELLIER
Service d’Oncologie Pédiatrique
Tél. : 02 41 35 38 63 Fax : 02 41 35 52 91
Assistantes sociales
Tél : 02 41 35 49 85 / Mail : mabouvet@chu-chu-angers.fr
 
Attaché(e) de Recherche Clinique
Marianne ROUMY
02 41 35 63 85
marianne.roumy@chu-angers.fr
Responsable du centre

Dr Catherine DEVOLDERE

Secrétariat :  

Tél. : 03 22 08 76 44 Fax : 03 22 08 96 79

Assistantes sociales

Madame

Emilie Poillion

Poillion.Emilie@chu-amiens.fr

Attaché(e) de Recherche Clinique

 

Alicia PLAYE

03 22 08 76 49

playe.alicia@chu-amiens.fr

Responsable du centre
Dr Véronique LAITHIER
Centre d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 03 81 21 81 38 / Mail : pediatrie-hemato@chu-besancon.fr  
Assistantes sociales
Frédérique POYART
Tél : 03 81 21 81 12 / Mail : fpoyart@chu-besancon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Stéphanie CLERC-GUAY
Tél : 03 81 21 91 62 / Mail : sclercguay@chu-besancon.fr
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Liana CARAUSU
Département de Pédiatrie et Génétique Médicale
Tél : 02 98 22 33 81 / Mail : helene.bellec@chu-brest.fr
Assistantes sociales
Sonia DE BAKER
Tel : 02 98 22 38 34 / M  ail : sonia.debacker@chu-brest.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BIHANNIC
Tel : 02 98 22 37 70 / Mail : nathalie.bihannic@chu-brest.fr
Responsable du centre
Dr Odile MINCKES
Service d’Hémato-oncologie Pédiatrique
Tél : 02 31 06 50 82 / Mail : peschard-j@chu-caen.fr  et   cornier-o@chu-caen.fr

 

Assistantes sociales
Nathalie CHAMBRIER
Tel : 02 31 06 54 98 / Mail : chambrier-n@chu-caen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Esther LEBRETON
Tel : 02 31 06 54 37 / Mail : lebreton-e@chu-caen.fr
Responsable du centre
Pr Justyna KANOLD
Centre Régional de Cancérologie et de Thérapie Cellulaire Pédiatrique
Tél : 04 73 75 00 09
Assistantes sociales
Charlotte MORTIER
Tel : 04 73 75 03 00 (poste 61441) / Mail : cmortier@chu-clermontferrand.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Aurélie CHAUSSET
Tel : 04 73 75 51 77 / Mail : achausset@chu-clermontferrand.fr
Responsable du centre
Dr Claire briandet
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 80 29 34 14 / Mail : nadira.mareghnia@chu-dijon.fr
Assistantes sociales
Chloé ARNOULT
Tel : 03 80 29 33 09 / Mail : chloe.arnoult@chu-dijon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Frédérique DEBOMY
Tel : 03 80 29 50 78 / Mail : frederique.debomy@chu-dijon.fr  
Responsable du centre
 Pr Dominique PLANTAZ
Tél : 04 76 76 69 95
 
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr  
Responsable du centre
Dr Yves REGUERRE
Service d’Oncologie et Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 62 90 61 10 / Mail : christelle.perrault@chu-reunion.fr  et sec.cons.hemato.onco.ped.fguyon@chu-reunion.fr 

 

Assistantes sociales
Pauline GOUILLARD.
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : pauline.gouillard@chu-reunion.fr
Melissa LALLEMAND
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : melissa.lallemand@chu-reunion.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elodie de CESARE
Tel : 02 62 90 61 10 / Mail : elodie.de-cesare@chu-reunion.fr
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Christophe PIGUET
Service de Pédiatrie Médicale
Tél : 05 55 05 68 01 / Mail : SecretariatPediatrieHemato@chu-limoges.fr
Assistantes sociales
Valérie PINOT
Tel : 05 55 05 60 12 / Mail : Valerie.Pinot@chu-limoges.fr
Sophie MARTEAU
Tel : 05 55 05 61 04 / Mail : Sophie.Marteau@chu-limoges.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Julie GRENIER
Tel : 05 55 05 55 55 (poste 51510) / Mail : julie.grenier@chu-limoges.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Nicolas SIRVENT
Service Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 67 33 65 19 / Mail : hemato-pediatrie@chu-montpellier.fr
Assistantes sociales
Christine VIOLET
Tel : 04 67 33 58 28 / c-violet@chu-montpellier.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Karine LOPEZ-PERRIN
Tel : 04 67 33 65 97 / k-lopezperrin@chu-montpellier.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Pr Pierre ROHRLICH
Service Unité d’Hémato-oncologiePédiatrique
Tél : 04 92 03 60 64 / Mail : rohrlich.ps@chu-nice.fr
Assistantes sociales
Priscille SCHATZKINE
Tel : 04 92 03 61 92 ou 61 94 / Mail : Schatzkine.p@chu-nice.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle CHAMPENOIS
Tel : 04 92 03 93 44 / Mail : champenois.i@chu-nice.fr
Responsable du centre
 Pr André BARUCHEL
Service d’Hématologie-Immunologie
Tél : 01 40 03 53 88 / Mail : hemato.clinique.rdb@aphp.fr
 
Assistantes sociales
Dominique DANY
Tel : 01 40 03 41 57 / Mail : arlette.dany@aphp.fr
Marine Dejeanne
Tel : 01 40 03 24 43 / Mail : marine.dejeanne@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Delphine CHAILLOU
Tel : 01 71 28 25 23 / Mail : delphine.chaillou@aphp.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Dr Frédéric MILLOT
Unité d’Oncologie Pédiatrique
Tél : 05 49 44 42 / Mail : onco.pediatrie@chu-poitiers.fr
Assistantes sociales
Maud GIRAUD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : maud.giraud@chu-poitiers.fr
Emmanuelle GONNORD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : emmanuelle.gonnord@chu-poitiers.fr
Hélène MOINOT
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : helene.moinot@chu-poitiers.fr
Isabelle VALON
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : isabelle.valon@chu-poitiers.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Violaine GOYEAU
Tel : 05 49 44 30 57 / Mail : Violaine.GOYEAU@chu-poitiers.fr
Responsable du centre
Dr Claire PLUCHART
Unité d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tel : 03 26 78 35 53 / Mail : corinnemaitre@chu-reims.fr  et clampson@chu-reims.fr    
Assistantes sociales
Cécile LELEU
Tel : 03 26 78 75 06  / Mail : cecile.leleu@chu-reims.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elmire SANTINI
Tel : 03 26 83 27 61 / Mail : esantini@chu-reims.fr
Responsable du centre
Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Pr Pascale SCHNEIDER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 32 88 81 91 / Mail : carole.masson@chu-rouen.fr
 
Assistantes sociales
Stéphanie STERIN
Tel : 02 32 88 86 96 / Mail : Stephanie.sterin@chu-rouen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Solenn LE GALLIC-CATHERINE
Tel : 02 32 88 01 06 / Poste : 60-106 / Mail : solenn.le-gallic@chu-rouen.fr
Responsable du centre
Pr Jean-Louis STEPHAN
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 77 82 88 08 / Mail : oncoped.secretariat@chu-st-etienne.fr
Assistantes sociales
Odile KARASZEWSKI
Tel : 04 77 82 80 39 / Mail : odile.karaszewski@chu-st-etienne.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Catherine Soler
Tel : 04 77 82 91 72 / Mail : catherine.soler@chu-st-etienne.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Pr Philippe COLOMBAT
Service d’Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 47 47 47 51
 
Assistantes sociales
Ismeri LEBLANC
Tel : 02 34 38 94 48 / Mail : i.leblanc@chu-tours.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Christine COLOMBAT
Tel : 02 47 47 47 47 poste 76793 / Mail : c.colombat@chu-tours.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr

 

 

Descriptif de l'étude

HEPATOBIO est une étude biologique, prospective, française, multicentrique. Le projet consiste à mettre en place une banque biologique nationale centralisant les échantillons biologiques tissulaires et les fluides de patients traités pendant l’enfance ou l’adolescence à partir de 1990 pour une tumeur primitive du foie. Les échantillons biologiques seront conservés par le centre de ressources biologiques (CRB) Paris Sud sous la responsabilité du Professeur Catherine GUETTIER, Chef de Service d’Anatomie et de Cytologie Pathologiques au GHU Paris-Sud Hôpital de Bicêtre et du Docteur Céline VERSFUYT, Maître de Conférences du Laboratoire de génétique moléculaire, pharmacogénétique et hormonologie au GHU Paris-Sud Hôpital de Bicêtre. La conservation de ces échantillons biologiques et de leurs dérivés sera assurée pour une durée minimale de 10 ans à partir de leur entrée dans le CRB et renouvelable sans limite de temps après examen par le comité scientifique du CRB.

 

Cette collection biologique sera associée à la création d’une base de données cliniques permettant l’annotation clinique de chaque prélèvement biologique et l’utilisation ultérieure de ces données pour des études clinico-biologiques, en particulier pronostiques. Les données cliniques seront recueillies dans tous les centres participants de la SFCE grâce à un questionnaire préétabli.  Les données cliniques seront hébergées dans le département de biostatistiques et d’épidémiologie de Gustave ROUSSY sous la responsabilité des Docteurs Laurence BRUGIERES et Brice FRESNEAU du département de Cancérologie de l’Enfant et l’Adolescent de Gustave ROUSSY. Les données concernant les caractéristiques des échantillons biologiques seront enregistrées dans la base de données du CRB Paris Sud.

La prise en charge globale du patient, y compris le bilan diagnostique et d’extension, ainsi que la prise en charge thérapeutique spécifique, ne seront pas influencés ni modifiés par la mise en place de ce projet.

 

Déroulement du projet :

Le projet HEPATOBIO se déroule en 5 parties principales :

  • Identification des patients
  • Conventions avec les centres participants
  • Information et recueil des consentements
  • Transfert des échantillons biologiques
  • Recueil des données
Critères d'inclusion

Pour l’inclusion dans la base de données clinique :

  • Enfants et adolescents (≤18 ans au diagnostic) atteints d'une tumeur primitive du foie diagnostiquée après le 01/01/1990 et traités en France
  • Consentements éclairés à l’informatisation des données signés par le patient ou par les parents ou les représentants légaux s’il est mineur
  • En cas de patient décédé pour lequel des échantillons auraient été conservés, recueil du consentement ou à défaut recherche de la non-opposition à l’informatisation des données du patient ou des deux parents ou du tuteur légal s’il est mineur

Pour l’inclusion dans la collection biologique (CRB Paris Sud) :

  • Enfants et adolescents (≤18 ans au diagnostic) atteints d'une tumeur primitive du foie diagnostiquée après le 01/01/1990 et traités en France
  • Consentements éclairés à l’informatisation des données signés par le patient ou par les parents ou les représentants légaux s’il est mineur
  • En cas de patient décédé pour lequel des échantillons auraient été conservés, recueil du consentement ou à défaut recherche de la non-opposition à l’informatisation des données du patient ou des deux parents ou du tuteur légal s’il est mineur
  • Disponibilité des échantillons biologiques (tissus tumoraux, tissus sains ; fluides : sang, plasma, sérum, salive)
  • Consentements éclairés à l’utilisation des reliquats biologiques signés par le patient ou par les parents ou les représentants légaux s’il est mineur
  • En cas de patient décédé pour lequel des échantillons auraient été conservés, recueil du consentement ou à défaut recherche de la non-opposition à l’utilisation des reliquats biologiques du patient ou des deux parents ou du tuteur légal s’il est mineur

BIOMEDE - Thérapeutiques ciblées sur les biomarqueurs dans les gliomes diffus infiltrants du tronc cérébral

Ouvert aux inclusions *

BIOMEDE - Thérapeutiques ciblées sur les biomarqueurs dans les gliomes diffus infiltrants du tronc cérébral

Ouvrir la version "Familles" de cette fiche

PathologieGliome diffus infiltrant du tronc cérébral nouvellement diagnostiquéStatut de l'essaiOuvert aux inclusions *
Type de l’étudeInterventionnellePhaseII
AgeDe 6 mois à 30 ansRandomisationOUI
Type du traitementTraitement exclusif (Radiothérapie, Thérapie ciblée)Nombre d'inclusions attendues en France 250
Voie(s) d'administration du traitementPrise orale
Fin prévisionnelle des inclusions2020-04-30Date de la dernière mise à jour de la fiche2021-02-09
Durée de participationDurée du traitement pour chaque patient: 18 mois maximum (la durée médiane attendue du traitement sera de 9 à 12 mois). Durée du suivi pour l'analyse principale: 2 ans après l'inclusion du dernier patient
N° EUDRACT2014-001929-32N° ClinicalTrials.govNCT02233049
Promoteur international
Gustave Roussy (IGR)
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Villejuif
Promoteur Français
Gustave Roussy (IGR)
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Villejuif
Investigateur principal
Dr Jacques Grill
Centres
Responsable du centre
Pr Isabelle PELLIER
Service d’Oncologie Pédiatrique
Tél. : 02 41 35 38 63 Fax : 02 41 35 52 91
Assistantes sociales
Tél : 02 41 35 49 85 / Mail : mabouvet@chu-chu-angers.fr
 
Attaché(e) de Recherche Clinique
Marianne ROUMY
02 41 35 63 85
marianne.roumy@chu-angers.fr
Responsable du centre

Dr Catherine DEVOLDERE

Secrétariat :  

Tél. : 03 22 08 76 44 Fax : 03 22 08 96 79

Assistantes sociales

Madame

Emilie Poillion

Poillion.Emilie@chu-amiens.fr

Attaché(e) de Recherche Clinique

 

Alicia PLAYE

03 22 08 76 49

playe.alicia@chu-amiens.fr

Responsable du centre
Dr Véronique LAITHIER
Centre d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 03 81 21 81 38 / Mail : pediatrie-hemato@chu-besancon.fr  
Assistantes sociales
Frédérique POYART
Tél : 03 81 21 81 12 / Mail : fpoyart@chu-besancon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Stéphanie CLERC-GUAY
Tél : 03 81 21 91 62 / Mail : sclercguay@chu-besancon.fr
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Liana CARAUSU
Département de Pédiatrie et Génétique Médicale
Tél : 02 98 22 33 81 / Mail : helene.bellec@chu-brest.fr
Assistantes sociales
Sonia DE BAKER
Tel : 02 98 22 38 34 / M  ail : sonia.debacker@chu-brest.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BIHANNIC
Tel : 02 98 22 37 70 / Mail : nathalie.bihannic@chu-brest.fr
Responsable du centre
Pr Justyna KANOLD
Centre Régional de Cancérologie et de Thérapie Cellulaire Pédiatrique
Tél : 04 73 75 00 09
Assistantes sociales
Charlotte MORTIER
Tel : 04 73 75 03 00 (poste 61441) / Mail : cmortier@chu-clermontferrand.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Aurélie CHAUSSET
Tel : 04 73 75 51 77 / Mail : achausset@chu-clermontferrand.fr
Responsable du centre
Dr Claire briandet
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 80 29 34 14 / Mail : nadira.mareghnia@chu-dijon.fr
Assistantes sociales
Chloé ARNOULT
Tel : 03 80 29 33 09 / Mail : chloe.arnoult@chu-dijon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Frédérique DEBOMY
Tel : 03 80 29 50 78 / Mail : frederique.debomy@chu-dijon.fr  
Responsable du centre
 Pr Dominique PLANTAZ
Tél : 04 76 76 69 95
 
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr  
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 59 (poste 5828) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Nicolas SIRVENT
Service Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 67 33 65 19 / Mail : hemato-pediatrie@chu-montpellier.fr
Assistantes sociales
Christine VIOLET
Tel : 04 67 33 58 28 / c-violet@chu-montpellier.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Karine LOPEZ-PERRIN
Tel : 04 67 33 65 97 / k-lopezperrin@chu-montpellier.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Pr Pierre ROHRLICH
Service Unité d’Hémato-oncologiePédiatrique
Tél : 04 92 03 60 64 / Mail : rohrlich.ps@chu-nice.fr
Assistantes sociales
Priscille SCHATZKINE
Tel : 04 92 03 61 92 ou 61 94 / Mail : Schatzkine.p@chu-nice.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle CHAMPENOIS
Tel : 04 92 03 93 44 / Mail : champenois.i@chu-nice.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Dr Frédéric MILLOT
Unité d’Oncologie Pédiatrique
Tél : 05 49 44 42 / Mail : onco.pediatrie@chu-poitiers.fr
Assistantes sociales
Maud GIRAUD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : maud.giraud@chu-poitiers.fr
Emmanuelle GONNORD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : emmanuelle.gonnord@chu-poitiers.fr
Hélène MOINOT
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : helene.moinot@chu-poitiers.fr
Isabelle VALON
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : isabelle.valon@chu-poitiers.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Violaine GOYEAU
Tel : 05 49 44 30 57 / Mail : Violaine.GOYEAU@chu-poitiers.fr
Responsable du centre
Dr Claire PLUCHART
Unité d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tel : 03 26 78 35 53 / Mail : corinnemaitre@chu-reims.fr  et clampson@chu-reims.fr    
Assistantes sociales
Cécile LELEU
Tel : 03 26 78 75 06  / Mail : cecile.leleu@chu-reims.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elmire SANTINI
Tel : 03 26 83 27 61 / Mail : esantini@chu-reims.fr
Responsable du centre
Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Pr Pascale SCHNEIDER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 32 88 81 91 / Mail : carole.masson@chu-rouen.fr
 
Assistantes sociales
Stéphanie STERIN
Tel : 02 32 88 86 96 / Mail : Stephanie.sterin@chu-rouen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Solenn LE GALLIC-CATHERINE
Tel : 02 32 88 01 06 / Poste : 60-106 / Mail : solenn.le-gallic@chu-rouen.fr
Responsable du centre
Pr Jean-Louis STEPHAN
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 77 82 88 08 / Mail : oncoped.secretariat@chu-st-etienne.fr
Assistantes sociales
Odile KARASZEWSKI
Tel : 04 77 82 80 39 / Mail : odile.karaszewski@chu-st-etienne.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Catherine Soler
Tel : 04 77 82 91 72 / Mail : catherine.soler@chu-st-etienne.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Pr Philippe COLOMBAT
Service d’Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 47 47 47 51
 
Assistantes sociales
Ismeri LEBLANC
Tel : 02 34 38 94 48 / Mail : i.leblanc@chu-tours.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Christine COLOMBAT
Tel : 02 47 47 47 47 poste 76793 / Mail : c.colombat@chu-tours.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr

 

 

Descriptif de l'étude

* IMPORTANT : à ce jour (et depuis le 27/08/19 en France), il n’y a plus de randomisation entre les 3 traitements (Erlotinib / Dasatinib / Everolimus). Tous les patients inclus depuis cette date recoivent de l’Everolimus.

Actuellement 320 patients enregistrés (DIPG plus autres tumeurs avec mutation H3K27M) et 248 patients traités.

 

L'étude présente est multicentrique, randomisée, ouverte de phase II comparant l'efficacité de l'erlotinib, de l'everolimus et du dasatinib.

Objectif Principal :

Evaluer l'efficacité de l'erlotinib, de l'everolimus et du dasatinib en combinaisons avec la radiothérapie chez les patients présentant un gliome diffus infiltrant du tronc cérébral sur la survie globale :

  • En comparaison aux autres médicaments de l’étude en considérant les sous-groupes de patients randomisés en fonction des données biologiques de la tumeur (comparaisons internes par paires)
  • En comparaison aux contrôles historiques

 
Objectifs secondaires :

  • Comparer la survie globale à deux ans chez les patients présentant un gliome diffus infiltrant du tronc cérébral (en comparaison aux deux autres médicaments et aux contrôles historiques).
  • Evaluer la tolérance de chacun des trois médicaments administrés en combinaison  avec la radiothérapie et seuls pendant toute la durée du traitement.
  • Evaluer l'efficacité sur la survie sans récidive de l'erlotinib, de l'everolimus et du dasatinib chez les patients présentant un gliome diffus infiltrant du tronc cérébral (en comparaison aux deux autres médicaments et aux contrôles historiques).
  • Evaluer la stratégie globale en estimant la survie globale et la survie sans progression de la population entière traitée dans l'étude chez les patients présentant un gliome diffus infiltrant du tronc cérébral (sans distinction du type de drogue) et en la comparant aux contrôles historiques.

 

Critère de jugement principal :

Survie globale.

 

Déroulement de l'essai :

Comme tous les patients ne sont pas éligibles pour la comparaison des trois médicaments, l'étude comportera trois sous-essais:

  • R1: erlotinib versus dasatinib
  • R2: everolimus versus dasatinib
  • R3: erlotinib versus everolimus versus dasatinib

Les critères d’éligibilité pour les différents sous-essais seront basés sur la surexpression d’EGFR et la perte d’expression de PTEN, détectés par immunohistochimie.

Erlotinib: comprimés à 25 mg et 100 mg. Dose prescrite = 125 mg/m²/jour par voie orale une fois/jour.

Everolimus: comprimés à 2.5 mg. Dose prescrite = 5 mg/m²/jour par voie orale une fois/jour.

Dasatinib: comprimés à 20 mg et 50 mg. Dose prescrite 85 mg/m²/ dose par voie orale deux fois/jour (i.e. 170 mg/m2/jour).

Ajustement des doses à la semaine.

Durée maximale de traitement = 18 mois

1 cycle = 28 jours

Radiothérapie : 54 Gy sur 6 semaines.

  • Maladie localisée : la Radiothérapie devra commencer dans les trois semaines suivant la biopsie. Le traitement par radiothérapie devra être programmé dès que la date de la biopsie est connue (entre 10 et 21 jours après la date programmée de la biopsie). Le traitement par thérapie ciblée devra débuter au Jour 1 (J1) de la radiothérapie.

En cas de maladie métastatique, le traitement par thérapie ciblée ne sera pas administré en même temps que la radiothérapie. La radiothérapie devra commencer dans les 3 semaines suivant la réalisation de la biopsie. Le traitement par thérapie ciblée ne commencera qu’à la fin de l’irradiation. En cas de maladie métastatique, le protocole prévoit une irradiation cranio-spinale à 36 Gy suivi d'un complément de 18 Gy (soit une dose totale de 54 Gy). En cas de métastases volumineuses, un complément de 9 Gy (métastases spinales) – 18 Gy (métastases cérébrales supratentorielles) devra être considéré dans la mesure du possible

Critères d'inclusion

Critères d'éligibilité pour l'étude BIOMEDE (pre-screening pour les trois sous-essais) :

  • Diagnostic de gliome diffus infiltrant du tronc cérébral (selon les critères cliniques et radiologiques classiques ou histologiques si la biopsie a été réalisée avant l’entrée dans l’étude)
  • Les tumeurs diffuses de la ligne médiane mutées H3K27M peuvent être inclues après biopsie ou chirurgie. La biopsie et la chirurgie étant considérées comme une pratique courante dans ces indications, un consentement éclairé pour la biopsie ne sera pas nécessaire. Le patient signera le consentement après le diagnostic afin de permettre un examen central et une évaluation des biomarqueurs par la suite.
  • Pas de traitement préalable par chimiothérapie ou radiothérapie
  • NB : Maladie métastatique autorisée. Les patients métastatiques sont éligibles pour l’étude (y compris pour la randomisation sous réserve que le diagnostic de DIPG/NB-DMG soit confirmé). Dans ce cas, la radiothérapie devra débuter dans les 3 semaines suivant la biopsie et le traitement par thérapie ciblée ne pourra débuter qu’à la fin de la radiothérapie.
  • Age > 6 mois et < 30 ans. L’inclusion des enfants âgés de moins de 3 ans doit être discutée avec l’investigateur coordonnateur avant  
  • Eligible pour une biopsie, ou biopsie réalisée dans un but diagnostique avec du matériel disponible pour des analyses complémentaires
  • Eligible pour une radiothérapie encéphalique
  • Patient couvert par une assurance santé
  • Consentement éclairé pour l'étude signé par le patient, ou ses deux parents ou son tuteur légal pour la réalisation de la biopsie

Critères d'éligibilité communs à tous les sous-essais :

  • Diagnostic histologique de gliome diffus infiltrant du tronc cérébral (grade II, III, IV de l'OMS),/tumeur diffuse de la ligne médiane confirmé par une revue centralisée incluant la recherche de la perte de triméthylation de la Lysine 27 des histones H3 (H3K27me3) par immunohistochimie ou la présence d'une mutation K27M dans l'un des gènes d'histone H3. Les patients sans critères de diagnostic cliniques et radiologiques classiques mais avec les critères biologiques sont éligibles. Les patients chez qui on suspecte un gliome diffus infiltrant du tronc cérébral sans confirmation histologique pourront être randomisés si et seulement si la radiologie ainsi que l’histoire clinique sont typiques d'un DIPG (cela devra être examiné et approuvé au niveau central par l’investigateur coordonnateur). La confirmation du diagnostic de tumeur diffuse de la ligne médiane, mutée H3K27M, par examen central, est nécessaire avant la randomisation
  • Espérance de vie estimée suppérieure à 12 semaines
  • Karnofsky ou Lansky > 50%. En ne tenant pas compte du déficit neurologique
  • Neutrophiles > 1.5 x 109/l, Plaquettes > 100 x 109/l
  • Bilirubine totale < 1,5 x ULN, AST et ALT< 2,5 x ULN
  • Creatinine sérique < 1,5 X ULN for age
  • Coagulation normale
  • Pas de toxicté d'organe > grade 2 selon la classification NCICTCAE version 4.0 (notamment maladies cardiovasculaires, pulmonaires ou rénales (dont syndrome congénital d’allongement du QT, syndrome néphrotique, glomérulopathie, tension élevée incontrollée malgré un traitement adapté, maladie interstitielle pulmonaire, hypertension artérielle pulmonaire). En cas de maladie cardiovasculaire connue ou suspectée, l’avis d’un cardiologue sera demandé avant la randomisation du patient dans l’étude puisque qu’une cardiopathie préexistante représente une contre-indication au dasatinib
  • Test de grossesse négatif pour les femmes (serum ß-HCG ou urine) et contraception efficace (telle que définie dans les guidelines du CTFG) pour les patients (hommes et femmes) sexuellement actifs en âge de procréer
  • Consentement éclairé pour l'étude signé par le patient, ou ses deux parents ou son tuteur légal pour la randomisation et le traitement

Eligibilité pour les sous-essais :

  • Profil biologique compatible avec le médicament de l'étude
  • Absence de contrindication aux médicaments évalués
Critères de non inclusion

Critères de non éligibilité pour l'étude :

  • Hémorragie intratumorale massive spontanée. Les patients présentant des saignements postopératoires seront autorisés à participer à l’étude à condition que l’hémmorhagie soit contrôlée. La même règle s'applique pour les autres complications postopératoires (infection, fuite LCS, absence de fermeture de la plaie, prélèvement sous-dural…)
  • Tout autre traitement anti-cancéreux concommittan
  • Tout autre cancer dans les cinq dernières années
  • Maladie intercurrente non contrôlée ou infection active
  • Toute autre co-morbidité qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait nuire à la participation à cette étude
  • Patient présentant une intolérance au galactose, un déficit en lactase de Lapp, ou un syndrome de malabsorption du glucose et du galactose
  • Difficulté de suivi médical quelle qu'elle soit
  • Patient ne remplissant pas un des critères d'éligibilité  
  • Patient déjà irradié sur le cerveau
  • Femme enceinte ou en cours d’allaitement

N.B. : Un patient présentant une hypersensibilité connue à l'un médicament ou à ses excipients peut participer à l'étude et recevoir l’un des autre(s) médicament (s) expérimentaux.