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| Pathologie | leucémie myéloïde chronique | Statut de l'essai | Ouvert aux inclusions |
| Type de l’étude | Interventionnelle | Phase | I/II |
| Age | de 0 à 18 ans | Randomisation | NON |
| Type du traitement | Traitement exclusif (Chimiothérapie) | Nombre d'inclusions attendues en France | 40 |
| Voie(s) d'administration du traitement | Prise orale |
| Fin prévisionnelle des inclusions | 2024-10-31 | Date de la dernière mise à jour de la fiche | 2023-08-21 |
| Durée de participation | 5 ans |
| N° EUDRACT | 2021-001286-20 | N° ClinicalTrials.gov | NCT04925479 |
Promoteur international
NOVARTISPromoteur Français
Non renseignéInvestigateur principal
Dr Frédéric MillotCentres
Descriptif de l'étude
La leucémie est un cancer qui prend naissance dans les cellules du sang (cellules souches sanguines) qui sont issues de la moelle osseuse. Il existe de nombreux types différents de leucémie. Elles sont classées selon le type de cellule souche du sang duquel elles proviennent et la rapidité avec laquelle elles se développent.
Dans le cas de la leucémie myéloïde chronique (LMC), la moelle osseuse fabrique trop de granulocytes. Cela se produit à cause d'un changement génétique (mutation) appelé gène Bcr-Abl qui provoque une production accrue de granulocytes anormaux qui remplacent les cellules normales. Le chromosome qui porte ce gène muté est alors appelé Chromosome Philadelphie.
Lorsque la maladie revient ou ne répond pas aux traitements standards, d’autres stratégies thérapeutiques doivent être proposées. Il faut faire appel à des médicaments ou à d’autres substances pour cibler des molécules spécifiques, habituellement des protéines, qui participent à la croissance des cellules cancéreuses tout en limitant les dommages aux cellules normales. Dans ce protocole, l’asciminib est donné aux enfants. Ce produit bloque l’action du gène Bcr-Abl muté. L’objectif de cette étude est de testé ce médicament, de déterminer la dose efficace et d’évaluer les effets indésirables.
Pour atteindre cet objectif,
- phase 1 : les enfants prennent par voie orale, 2 fois par jour des comprimés ajustés à leur âge et à leur poidspour déterminer la dose tolérée
- phase 2 : un plus grand nombre d’enfants recevra la dose déterminée par la phase 1.
Ce qui est analysé : l’efficacité du produit, ses effets secondaires et la qualité de vie des enfants.
