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ELAM 02 - Essai de phase III randomisé évaluant l'efficacité de l'interleukine 2, en traitement d'entretien, chez des patients jeunes ayant une leucémie aiguë myéloblastique

Clos

ELAM 02 - Essai de phase III randomisé évaluant l'efficacité de l'interleukine 2, en traitement d'entretien, chez des patients jeunes ayant une leucémie aiguë myéloblastique

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PathologieLeucémie aiguë myéloblastique (LAM)Statut de l'essaiClos
Type de l’étudeInterventionnellePhaseIII
AgeInférieur à 18 ansRandomisationOUI
Type du traitementAutresNombre d'inclusions attendues en France 610
Voie(s) d'administration du traitementPrise sous cutanée
Fin prévisionnelle des inclusions2011-12-15Date de la dernière mise à jour de la fiche2018-07-30
Durée de participationNA
N° EUDRACTN/AN° ClinicalTrials.govNCT00149162
Promoteur international
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP)
Promoteur Français
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP)
Investigateur principal
Pr Guy Leverger
Centres

Aucun centre rattaché

Cette étude est fermée

 

 

Descriptif de l'étude

ELAM 02 est une étude de phase III, contrôlée, multicentrique, internationale, randomisée pour le traitement des leucémies aiguës myéloblastiques (LAM) de l'enfant.

 

Contexte :

Malgré les progrès réalisés depuis le début des années 1990 avec l'intensification des cures de chimiothérapie et l'utilisation de l'Aracytine à haute dose, le pronostic des leucémies aiguës myéloblastiques (LAM) de l'enfant reste réservé et moins bon que celui des leucémies aiguës lymphoblastiques. Dans les meilleurs protocoles actuellement publiés, la survie sans rechute est de 50 % et la survie globale est de 60 %. L'allogreffe de moelle géno identique, réalisée précocement en première rémission complète, permet d'obtenir un taux de survie sans rechute d'environ 10 % supérieur à celui de la chimiothérapie, mais les séquelles à moyen et à long terme ne sont pas négligeables et elle concerne moins d'un quart des patients. La chimiothérapie d'induction et de consolidation est optimale sur le plan de la tolérance clinique et hématologique. Poursuivre une chimiothérapie d'entretien pendant plusieurs mois a démontré son absence d'intérêt. Il importe donc de trouver une stratégie thérapeutique complémentaire permettant de diminuer le risque de rechutes qui surviennent le plus souvent dans l'année qui suit la rémission complète. L'Interleukine 2 est un médicament qui stimule l'immunité anti-tumorale. Son efficacité a été démontrée chez l'adulte dans des LAM en rechute ou en 2ème rémission complète et elle pourrait être efficace chez l‟enfant.  

 

Objectif principal du protocole de recherche thérapeutique :

  • Etudier l'intérêt d'un traitement d'entretien par Interleukine 2 de manière randomisée chez les patients non allogreffés, sur la survie sans rechute, en rémission complète à l’issue du traitement par chimiothérapie d‟induction/consolidation dans le cadre de la prise en charge habituelle des LAM. 

 

Objectifs secondaires :

  • Comparer les résultats de l'allogreffe à ceux de la chimiothérapie.
  • Comparer les résultats de l'allogreffe à ceux obtenus avec un traitement d’entretien par Interleukine 2 après chimiothérapie.
  • Analyser l'ensemble de la toxicité liée au traitement. 
  • Etudier des facteurs pronostiques biologiques.

 

Critère d'évaluation principal :

Survie sans événement.

 

Déroulement de l’étude :

Les patients sont randomisés en 2 bras :

  • Bras A : Les patients reçoivent un traitement d’entretien comprenant de l’interleukine 2 en sous cutanée de J1 à J5. Ce traitement est répété tous les mois pendant 1 an.
  • Bras B : Les patients ne reçoivent pas de traitement d’entretien (interleukine 2).
Critères d'inclusion

Critères d'inclusion du protocole de soins par chimiothérapie : 

  • Age entre 0 et 18 ans
  • LAM non antérieurement traitée, de type FAB M0, M1, M2, M4, M4 éosinophile, M5, M6, M7, non classable ou sur myélodysplasie (blastose > 20 %)
  • Chlorome isolé
  • Consentement écrit des deux parents et de l’enfant (en fonction de l’âge) pour participer à l’étude

 

Critères d’inclusion du protocole de recherche thérapeutique, avant la randomisation IL2 :

  • Patients en rémission complète à l’issue de la chimiothérapie d’induction et des consolidations
  • Absence de donneur familial identique sauf pour les patients avec t(8 ;21), et autres anomalies cytogénétiques et moléculaires reconnues de pronostic favorable
  • Absence d’indication de greffe phéno identique
  • Absence de contre-indication à l’emploi de l‟IL2
Critères de non inclusion
  • Trisomie 21
  • LAM3 et M3 variant
  • LAM secondaires

AFIT - Etude visant à évaluer l'adaptation psychologique, familiale et sociale, chez des adolescents en rémission d'un cancer

Clos

AFIT - Etude visant à évaluer l'adaptation psychologique, familiale et sociale, chez des adolescents en rémission d'un cancer

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PathologieTout cancerStatut de l'essaiClos
Type de l’étudeNon InterventionnellePhaseN/A
AgeDe 14 à 18 ansRandomisationN/A
Type du traitementNombre d'inclusions attendues en France 70
Voie(s) d'administration du traitementNA
Fin prévisionnelle des inclusions2011-03-25Date de la dernière mise à jour de la fiche2018-07-30
Durée de participationNA
N° EUDRACTN/AN° ClinicalTrials.govN/A
Promoteur international
Non renseigné
Promoteur Français
Gustave Roussy (IGR)
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Villejuif
Investigateur principal
Dr Sarah Dauchy
Centres

Aucun centre rattaché

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Descriptif de l'étude

AFIT est une étude de qualité de vie et de sciences humaines, monocentrique.

 

Objectif principal :

  • Comprendre les difficultés psychologiques, familiales et sociales rencontrées dans les 9 mois suivant la fin du traitement.

 

Objectif secondaire :

  • Déterminer les incidences psychologiques mais également l'impact de l'expérience du cancer et du traitement, sur la relation des adolescents à leurs familles, à leurs pairs, à la société, à leur scolarité/travail et à leur vie amoureuse.
  • Adapter la prise en charge globale des adolescents suivis pour un cancer, après la fin du traitement mais également durant les hospitalisations.
  • Favoriser le soutien des adolescents atteints de cancer à l'extérieur des structures de soins, par le milieu associatif, par leurs familles et par leurs pairs.

 

Critère d'évaluation principal :

Questionnaires et entretiens.

Critères d'inclusion
  • Age ≥ 14 ans et ≤ 18 ans
  • Tout diagnostic de tumeur
  • Adolescent de langue française et habitant en France ayant été suivi et traité pour un cancer dans le département d'oncologie pédiatrique de l'Institut de Cancérologie Gustave Roussy
  • En rémission 3 et 9 mois après la fin du traitement
  • Consentement éclairé signé du patient ou de ses représentants légaux
Critères de non inclusion
  • Maladie ayant provoqué des troubles physiques, psychique ou neuropsychologique
  • Troubles psychiatriques
  • Suivi clinique impossible pour des raisons psychologiques, familiales, sociales ou géographique

FRALLE 2000-A - Essai de phase III randomisé évaluant l'efficacité de la daunorubicine, en traitement d'induction, chez des patients jeunes ayant une leucémie aiguë lymphoblastique

Clos

FRALLE 2000-A - Essai de phase III randomisé évaluant l'efficacité de la daunorubicine, en traitement d'induction, chez des patients jeunes ayant une leucémie aiguë lymphoblastique

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PathologieLeucémie aiguë lymphoblastique (LAL)Statut de l'essaiClos
Type de l’étudeInterventionnellePhaseIII
AgeDe 1 an à 10 ansRandomisationOUI
Type du traitementTraitement exclusif (Chimiothérapie)Nombre d'inclusions attendues en France 1200
Voie(s) d'administration du traitementPerfusion intraveineuse
Fin prévisionnelle des inclusions2010-12-31Date de la dernière mise à jour de la fiche2018-07-27
Durée de participationNA
N° EUDRACTN/AN° ClinicalTrials.govN/A
Promoteur international
Non renseigné
Promoteur Français
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP)
Investigateur principal
Pr André Baruchel
Centres

Aucun centre rattaché

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Descriptif de l'étude

Le FRALLE 2000-A est un protocole de traitement des leucémies aiguës lymphoblastiques (LAL) de la lignée B de risque standard de l'enfant âgé de plus de 1 an et de moins de 10 ans. C’est un essai de phase III, randomisé et multicentrique.

 

Objectif principal :

  • Évaluer la survie sans évènement.

 

Objectif secondaire :

  • Évaluer l'impact des anthracyclines sur l'incidence d'un haut niveau de maladie résiduelle.

 

Critère d'évaluation principal :

Survie sans évènement à 4 ans.

 

Déroulement de l’essai : 

Il comprend successivement une induction séquentielle, une consolidation, deux intensifications et un traitement d'entretien. La durée du traitement est d'un peu moins de 3 ans. La prophylaxie méningée repose exclusivement sur des intrathécales. L'intensité du traitement prend en compte la sensibilité initiale au traitement. Il n'y a pas d'indication de greffe dans ce protocole sauf en cas de chimiorésistance avérée.

La sensibilité initiale au traitement est prise en compte pour la stratification secondaire des patients. Elle est évaluée par l'étude de la chimiosensiblité à J21 (blastose médullaire) et par la détermination du niveau de maladie résiduelle médullaire à J35-J42. 

Trois groupes sont définis : A1, A2 et A3 en fonction de l'existence et de l'importance de la chimiorésistance à J21.

 

  • Groupe A1 : Enfants bons répondeurs à J21 (moelle de type M1 : blastose médullaire < 5%). Ce groupe comprend la majorité des patients. Ils sont randomisés à J21 pour l'administration d'anthracyclines en induction. En l'absence de maladie résiduelle élevée (MR< 10-2) à J35-J42 ils restent traités dans ce groupe. Si la maladie résiduelle est élevée MR > 10-2) ils sont traités dans le groupe A3.
  • Groupe A2 : Patients chimiorésistants avec une moelle de type M2 recevront systématiquement des anthracyclines en induction puis une consolidation identique à celle du groupe A1. Ils sont secondairement rattachés soit au groupe A1 si ils n'ont pas de maladie résiduelle élevée ( MR < 10-2 ) à J35-J42, soit au groupe A3 si ils ont une maladie résiduelle élevée ( MR > 10-2 ) à J35-J42.
  • Groupe A3 : Constitué par les patients mauvais répondeurs à J21 ayant une moelle de type M3, et les patients des groupes A1 ou A2 ayant une maladie résiduelle élevée à J35-J42 ( MR > 10-2 ). Ces patients recoivent systématiquement des anthracyclines en induction et reçoivent ensuite un traitement intensifié.

 

NB1 : Le traitement des patients ayant une maladie résiduelle élevée ( > 10-2 ) à J35-J42, confirmée sur un deuxième prélèvement fait 3 à 4 semaines après, est discuté avec le Comité de Pilotage du Protocole.

Critères d'inclusion
  • Age ≥ 1 an et ≤ 10 ans
  • Leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) de novo de la lignée B de risque standard (L3 exclues)
  • Données hématologiques : leucocytes 9/L
  • Consentement éclairé signé des parents
Critères de non inclusion
  • Atteinte initiale du système nerveux central
  • Présence d'une t(9;22), d'une t(4;11) ou d'une hypoploïdie ≤ 44 chromosomes
  • Présence d'un transcrit de fusion BCR-ABL ou MLL-AF4
  • LAL CD10- avec présence d'un réarrangement du gène MLL au Southern Blot
  • Trisomie 21
  • Corticothérapie > 8 jours avant le début de la prise en charge
  • Antécédent ou existence d’une pathologie chronique ne permettant pas l'administration du traitement
  • Suivi clinique impossible pour des raisons psychologiques, familiales, sociales ou géographiques

TOTEM 2 - Essai de phase II évaluant l’efficacité d’un traitement associant le topotécan et le témozolomide, chez des jeunes patients ayant un neuroblastome ou une tumeur solide

Clos

TOTEM 2 - Essai de phase II évaluant l’efficacité d’un traitement associant le topotécan et le témozolomide, chez des jeunes patients ayant un neuroblastome ou une tumeur solide

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PathologieNeuroblastome ou une tumeur solideStatut de l'essaiClos
Type de l’étudeInterventionnellePhaseII
AgeDe 6 mois à 20 ansRandomisationNON
Type du traitementTraitement exclusif (Chimiothérapie)Nombre d'inclusions attendues en France 60
Voie(s) d'administration du traitementPerfusion intraveineuse
Fin prévisionnelle des inclusions2010-06-21Date de la dernière mise à jour de la fiche2018-07-27
Durée de participationNA
N° EUDRACTN/AN° ClinicalTrials.govNCT00918320
Promoteur international
Gustave Roussy (IGR)
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Villejuif
Promoteur Français
Gustave Roussy (IGR)
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Villejuif
Investigateur principal
Dr Birgit Geoerger
Centres

Aucun centre rattaché

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Descriptif de l'étude

C’est un essai de phase II, non randomisé et multicentrique européen.

 

Objectif principal :

  • Évaluer la probabilité de réponse complète ou partielle après 2cures de traitement.

 

Objectifs secondaires :

  • Évaluer la tolérance et le profil des évènements indésirables
  • Évaluer la durée de réponse
  • Évaluer le temps jusqu’à progression
  • Évaluer le temps jusqu’à l’échec du traitement
  • Evaluer la survie globale

 

Critère d'évaluation principal :

Réponse radiologique (who), après 2 cures de traitement

 

Déroulement de l’essai :

L’essai est mené selon un plan de Simon en 2 étapes pour la cohorte « neuroblastomes ».

Pour les deux autres cohortes, l’analyse sera descriptive.

Les patients reçoivent un traitement associant du témozolomide PO et du topotécan IV de J1 à J5. Ce traitement est répété toutes les 4 semaines, jusqu’à 12 cures, en absence de progression de la maladie.

Critères d'inclusion
  • Consentement éclairé signé des patients, des parents ou du tuteur
  • Age ≥ 6 mois et ≤ 18 ans
  • Neuroblastome, tumeur cérébrale ou autre tumeur solide histologiquement ou cytologiquement confirmée
  • En rechute ou réfractaire après un traitement standard
  • Lésion primaire et/ou métastatique mesurable au scanner ou IRM, dans au moins 1 dimension
  • Score de Lansky ≥ 70% ou indice de performance ≤ 1 (OMS)
  • Espérance de vie ≥ 3 mois
  • Données hématologiques : polynucléaires neutrophiles ≥ 1 x 109/L, plaquettes >= 100 x 109/L, hémoglobine >= 8 g/dL
  • Tests biologiques hépatiques : transaminases ≤ 2,5 x LNS
  • Fonction rénale : créatinine ≤ 40 µmol/L, entre 0 et 1 an
  • Test de grossesse négatif dans les 7 jours précédant le début du traitement et contraception efficace pour les femmes et les hommes en âge de procréer
Critères de non inclusion
  • Métastases cérébrales symptomatiques, chez des patients n’ayant pas de tumeur cérébrale
  • Plus de 2 lignes de chimiothérapie
  • Chimiothérapie dans les 4 semaines précédant le début de l’essai, 6 semaines si le traitement contient des nitrosourées et 2 semaines en cas de vincristine
  • Radiothérapie dans les 6 semaines précédant le début du traitement
  • Toxicité aiguë non résolue lors de l’inclusion
  • Traitement anticancéreux concomitant
  • Pathologie systémique grave pouvant compromettre la participation à l’essai
  • Antécédent d’allergie aux composés ou à leurs solvants
  • Antécédent d’allergie à la dacarbazine
  • Galactosémie, syndrome de malabsorption du glucose-galactose ou de déficit en lactase
  • Suivi clinique impossible pour des raisons psychologiques, familiales, sociales ou géographiques
  • Femme enceinte ou allaitant

VANDEVOL - Essai de phase I évaluant la tolérance de la clofarabine associée à un schéma thérapeutique VANDA (etoposide, asparaginase, mithoxantrone et dexaméthasone) chez les patients jeunes ayant une leucémie aiguë lymphoblastique

Clos

VANDEVOL - Essai de phase I évaluant la tolérance de la clofarabine associée à un schéma thérapeutique VANDA (etoposide, asparaginase, mithoxantrone et dexaméthasone) chez les patients jeunes ayant une leucémie aiguë lymphoblastique

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PathologieLeucémie aiguë lymphoblastiqueStatut de l'essaiClos
Type de l’étudeInterventionnellePhaseI
AgeDe 1 an à 23 ansRandomisationNON
Type du traitementTraitement exclusif (Chimiothérapie)Nombre d'inclusions attendues en France 20
Voie(s) d'administration du traitementPerfusion intraveineuse
Fin prévisionnelle des inclusions2012-07-09Date de la dernière mise à jour de la fiche2018-07-27
Durée de participationNA
N° EUDRACT2009-010826-20N° ClinicalTrials.govNCT01279096
Promoteur international
Non renseigné
Promoteur Français
Centre Hospitalier Régional Universitaire (CHRU) de Lille
Investigateur principal
Dr Brigitte Nelken
Centres

Aucun centre rattaché

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Descriptif de l'étude

C’est un essai de phase I non randomisé et multicentrique, national.

 

Objectif principal :

  • Déterminer la dose maximale tolérée de la clofarabine.

 

Objectifs secondaires :

  • Déterminer la tolérance de la clofarabine en combinaison avec le schéma thérapeutique VANDA (etoposide, asparaginase, mithoxantrone et dexamethasone).
  • Déterminer la dose limite de toxicité.
  • Déterminer le taux de réponse globale de la combinaison de la clofarabine et du schéma thérapeutique VANDA.
  • Documenter le taux de réponse partielle.
  • Documenter la durée de rémission, la survie sans événement, la survie sans événement à 4 mois et la survie globale.

 

Critère d'évaluation principal :

Dose maximale tolérée.

 

Déroulement de l’essai :

Les patients reçoivent de la clofarabine en escalade de dose de J1 à J5 associée au schéma thérapeutique VANDA (etoposide, asparaginase, mithoxantrone et dexaméthasone).

Critères d'inclusion
  • Age ≥ 1 an et ≤ 23 ans
  • Leucémie aiguë lymphoblastique
  • Rechute médullaire très précoce apparaissant durant les 18 premiers mois après une rémission complète OU seconde rechute OU rechute apparaissant 6 mois OU plus après une greffe de cellules souches myéloablative
  • Indice de Karnofky ≥ 70% pour les patients > 10 ans ou score de Lansky ≤ 60% pour les patients ≤ 10 ans
  • Fonctions rénales et hépatiques adéquates
  • Test de grossesse négatif pour les femmes ; contraception efficace pour les hommes et les femmes en âge de procréer, durant l’essai et jusqu’à 6 mois après l’arrêt du traitement
  • Consentement éclairé signé
Critères de non inclusion
  • Autre cancer concomitant
  • Infection active non contrôlée
  • Maladie cardiovasculaire concomitante sévère, insuffisance cardiaque congestive
  • Chimiothérapie, radiothérapie ou immunothérapie concomitante autre que celles prévues dans l’essai
  • Utilisation d’un agent en investigation dans les 30 jours
  • Hypersensibilité connue à la clofarabine, au mitoxantrone, à l’etoposide ou à tous excipients
  • Allergie à E coli-asparaginase et erwinia asparaginase
  • Greffe antérieure de moins de 6 mois
  • Trisomie 21
  • Toute autre maladie concurrente sévère, ou antécédent d’un dysfonctionnement sérieux d’un organe ou maladie impliquant le coeur, les reins, le foie ou tout autre organe entrainant un risque supplémentaire pour le patient
  • Suivi clinique impossible pour des raisons psychologiques, familiales, sociales ou géographiques
  • Infection systémique fongique, bactérienne, virale ou toute autre infection non contrôlée
  • Femme enceinte ou allaitant

MICCHADO - Caractérisation moléculaire et immunologique des cancers pédiatriques à haut risque, au diagnostic, pendant le traitement et le suivi – Evaluations biologiques chez l’enfant, l’adolescent et le jeune adulte

Ouvert aux inclusions

MICCHADO - Caractérisation moléculaire et immunologique des cancers pédiatriques à haut risque, au diagnostic, pendant le traitement et le suivi – Evaluations biologiques chez l’enfant, l’adolescent et le jeune adulte

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PathologieTumeurs solides ou leucémies de haut risqueStatut de l'essaiOuvert aux inclusions
Type de l’étudeInterventionnellePhaseN/A
AgeDe 1 an à 25 ansRandomisationNON
Type du traitementNombre d'inclusions attendues en France 600
Voie(s) d'administration du traitementNon applicable
Fin prévisionnelle des inclusions2026-04-01Date de la dernière mise à jour de la fiche2018-07-27
Durée de participationDurée du traitement et du suivi : 3 ans après inclusion dans l’étude
N° EUDRACTN/AN° ClinicalTrials.govNCT03496402
Promoteur international
Institut Curie
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Paris
Promoteur Français
Institut Curie
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Paris
Investigateur principal
Dr Gudrun SCHLEIERMACHER (France)
Centres
Responsable du centre
Pr Guy LEVERGER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 01 44 73 60 62 / Mail : christine.coxo@aphp.fr
Assistantes sociales
Laurence STENGEL
Tél : 01 44 73 61 89 / mail : laurence.stengel@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Audrey GUILMATRE
Tél : 01 71 73 86 58 / mail : audrey.guilmatre@aphp.fr
Responsable du centre
Pr Isabelle PELLIER
Service d’Oncologie Pédiatrique
Tél. : 02 41 35 38 63 Fax : 02 41 35 52 91
Assistantes sociales
Tél : 02 41 35 49 85 / Mail : mabouvet@chu-chu-angers.fr
 
Attaché(e) de Recherche Clinique
Marianne ROUMY
02 41 35 63 85
marianne.roumy@chu-angers.fr
Responsable du centre

Dr Catherine DEVOLDERE

Secrétariat :  

Tél. : 03 22 08 76 44 Fax : 03 22 08 96 79

Assistantes sociales

Madame

Emilie Poillion

Poillion.Emilie@chu-amiens.fr

Attaché(e) de Recherche Clinique

 

Alicia PLAYE

03 22 08 76 49

playe.alicia@chu-amiens.fr

Responsable du centre
Dr Véronique LAITHIER
Centre d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 03 81 21 81 38 / Mail : pediatrie-hemato@chu-besancon.fr  
Assistantes sociales
Frédérique POYART
Tél : 03 81 21 81 12 / Mail : fpoyart@chu-besancon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Stéphanie CLERC-GUAY
Tél : 03 81 21 91 62 / Mail : sclercguay@chu-besancon.fr
Responsable du centre
Dr Stéphane DUCASSOU
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 0557820438 / Mail : Sandrine.destips@chu-bordeaux.fr
Assistantes sociales
Camille SOUBIELLE
Tél : 05 56 79 59 26 / Mail : Camille.soubielle@chu-bordeaux.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Maria MERCHED
Tél : 05 57 82 04 39 / Mail : maria.merched@chu-bordeaux.fr
Responsable du centre
Dr Liana CARAUSU
Département de Pédiatrie et Génétique Médicale
Tél : 02 98 22 33 81 / Mail : helene.bellec@chu-brest.fr
Assistantes sociales
Sonia DE BAKER
Tel : 02 98 22 38 34 / M  ail : sonia.debacker@chu-brest.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BIHANNIC
Tel : 02 98 22 37 70 / Mail : nathalie.bihannic@chu-brest.fr
Responsable du centre
Dr Odile MINCKES
Service d’Hémato-oncologie Pédiatrique
Tél : 02 31 06 50 82 / Mail : peschard-j@chu-caen.fr  et   cornier-o@chu-caen.fr

 

Assistantes sociales
Nathalie CHAMBRIER
Tel : 02 31 06 54 98 / Mail : chambrier-n@chu-caen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Esther LEBRETON
Tel : 02 31 06 54 37 / Mail : lebreton-e@chu-caen.fr
Responsable du centre
Pr Justyna KANOLD
Centre Régional de Cancérologie et de Thérapie Cellulaire Pédiatrique
Tél : 04 73 75 00 09
Assistantes sociales
Charlotte MORTIER
Tel : 04 73 75 03 00 (poste 61441) / Mail : cmortier@chu-clermontferrand.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Aurélie CHAUSSET
Tel : 04 73 75 51 77 / Mail : achausset@chu-clermontferrand.fr
Responsable du centre
Dr Claire briandet
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 80 29 34 14 / Mail : nadira.mareghnia@chu-dijon.fr
Assistantes sociales
Chloé ARNOULT
Tel : 03 80 29 33 09 / Mail : chloe.arnoult@chu-dijon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Frédérique DEBOMY
Tel : 03 80 29 50 78 / Mail : frederique.debomy@chu-dijon.fr  
Responsable du centre
 Pr Dominique PLANTAZ
Tél : 04 76 76 69 95
 
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr  
Responsable du centre
Dr Yves REGUERRE
Service d’Oncologie et Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 62 90 61 10 / Mail : christelle.perrault@chu-reunion.fr  et sec.cons.hemato.onco.ped.fguyon@chu-reunion.fr 

 

Assistantes sociales
Pauline GOUILLARD.
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : pauline.gouillard@chu-reunion.fr
Melissa LALLEMAND
Tel : 02 62 90 61 75 / Mail : melissa.lallemand@chu-reunion.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elodie de CESARE
Tel : 02 62 90 61 10 / Mail : elodie.de-cesare@chu-reunion.fr
Responsable du centre
Dr Anne-Sophie DEFACHELLES
Service de Pédiatrie
Tél : 03 20 29 59 56 / Mail : assistantes-pediatrie@o-lambret.fr                
Assistantes sociales
Julie JACQUOT
Tel : 03 20 29 59 56  / Mail : j-jacquot@o-lambret.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Fabienne DUMONT
Tel : 03 20 29 59 35 (poste 7971) / Mail : f-dumont@o-lambret.fr
Responsable du centre
Dr Christophe PIGUET
Service de Pédiatrie Médicale
Tél : 05 55 05 68 01 / Mail : SecretariatPediatrieHemato@chu-limoges.fr
Assistantes sociales
Valérie PINOT
Tel : 05 55 05 60 12 / Mail : Valerie.Pinot@chu-limoges.fr
Sophie MARTEAU
Tel : 05 55 05 61 04 / Mail : Sophie.Marteau@chu-limoges.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Julie GRENIER
Tel : 05 55 05 55 55 (poste 51510) / Mail : julie.grenier@chu-limoges.fr
Responsable du centre
Dr Christophe BERGERON
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 69 16 65 70
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Pr Gérard MICHEL
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 91 38 67 76
Assistantes sociales
Nathalie VIOLINI
Tel : 04 91 38 68 62 / Mail : Nathalie.VIOLINI@ap-hm.fr
Brigitte ROSSAT
Tel : 04 91 38 68 62 / Brigitte.ROSSAT@ap-hm.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Françoise VION-DURY
Tel : 04 91 38 69 63 / Mail : Francoise.Bourgue.vion-dury@ap-hm.fr
Responsable du centre
Pr Nicolas SIRVENT
Service Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 67 33 65 19 / Mail : hemato-pediatrie@chu-montpellier.fr
Assistantes sociales
Christine VIOLET
Tel : 04 67 33 58 28 / c-violet@chu-montpellier.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Karine LOPEZ-PERRIN
Tel : 04 67 33 65 97 / k-lopezperrin@chu-montpellier.fr
Responsable du centre
Pr Pascal CHASTAGNER
Service d'Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 83 15 46 37 / Mail : onco.hemato.ped@chru-nancy.fr
Assistantes sociales
Aurore LECLERC
Tel : 03 83 15 45 08 / Mail : a.leclerc@chu-nancy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine PALL-KONDOLFF
Tel : 03 83 15 46 23 / Mail : s.pall-kondolff@chru-nancy.fr
Responsable du centre
Dr Caroline THOMAS
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 40 08 36 10 / Mail : anne.thomas@chu-nantes.fr et patricia.gavaud@chu-nantes.fr  
Assistantes sociales
Anaïs FRAPPIN
Tel : 02 40 08 35 08 / Mail : anais.frappin@chu-nantes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle TENAUD
Tel : 02 40 08 78 25 / Mail : isabelle.tenaud@chu-nantes.fr
Responsable du centre
Pr Pierre ROHRLICH
Service Unité d’Hémato-oncologiePédiatrique
Tél : 04 92 03 60 64 / Mail : rohrlich.ps@chu-nice.fr
Assistantes sociales
Priscille SCHATZKINE
Tel : 04 92 03 61 92 ou 61 94 / Mail : Schatzkine.p@chu-nice.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle CHAMPENOIS
Tel : 04 92 03 93 44 / Mail : champenois.i@chu-nice.fr
Responsable du centre
 Pr André BARUCHEL
Service d’Hématologie-Immunologie
Tél : 01 40 03 53 88 / Mail : hemato.clinique.rdb@aphp.fr
 
Assistantes sociales
Dominique DANY
Tel : 01 40 03 41 57 / Mail : arlette.dany@aphp.fr
Marine Dejeanne
Tel : 01 40 03 24 43 / Mail : marine.dejeanne@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Delphine CHAILLOU
Tel : 01 71 28 25 23 / Mail : delphine.chaillou@aphp.fr
Responsable du centre
Dr Daniel ORBACH
Service de Pédiatrie - Centre oncologie SIREDO
Tél : 01 44 32 45 55 / Mail : cecilia.turpin@curie.fr
Assistantes sociales
Sandra TOSCANI
Tel : 01 44 32 40 78 / Mail : sandra.toscani@curie.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Anne MACLOU
Tel : 01 56 24 59 75 / Mail : anne.maclou@curie.fr
Responsable du centre
Dr Frédéric MILLOT
Unité d’Oncologie Pédiatrique
Tél : 05 49 44 42 / Mail : onco.pediatrie@chu-poitiers.fr
Assistantes sociales
Maud GIRAUD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : maud.giraud@chu-poitiers.fr
Emmanuelle GONNORD
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : emmanuelle.gonnord@chu-poitiers.fr
Hélène MOINOT
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : helene.moinot@chu-poitiers.fr
Isabelle VALON
Tel : 05 49 44 44 39 / Mail : isabelle.valon@chu-poitiers.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Violaine GOYEAU
Tel : 05 49 44 30 57 / Mail : Violaine.GOYEAU@chu-poitiers.fr
Responsable du centre
Dr Claire PLUCHART
Unité d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tel : 03 26 78 35 53 / Mail : corinnemaitre@chu-reims.fr  et clampson@chu-reims.fr    
Assistantes sociales
Cécile LELEU
Tel : 03 26 78 75 06  / Mail : cecile.leleu@chu-reims.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Elmire SANTINI
Tel : 03 26 83 27 61 / Mail : esantini@chu-reims.fr
Responsable du centre
Pr Virginie GANDEMER
Service d’Hématologie et Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 99 26 58 35 / Mail : stephanie.dandin@chu-rennes.fr
Assistantes sociales
Chloé CASTEL
Mail : chloe.castel@chu-rennes.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Isabelle DEBROISE
Tel : 02 99 26 58 35 / Mail : isabelle.debroise@chu-rennes.fr
Responsable du centre
Pr Pascale SCHNEIDER
Service d’Hématologie Oncologie Pédiatrique
Tél : 02 32 88 81 91 / Mail : carole.masson@chu-rouen.fr
 
Assistantes sociales
Stéphanie STERIN
Tel : 02 32 88 86 96 / Mail : Stephanie.sterin@chu-rouen.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Solenn LE GALLIC-CATHERINE
Tel : 02 32 88 01 06 / Poste : 60-106 / Mail : solenn.le-gallic@chu-rouen.fr
Responsable du centre
Pr Jean-Louis STEPHAN
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 04 77 82 88 08 / Mail : oncoped.secretariat@chu-st-etienne.fr
Assistantes sociales
Odile KARASZEWSKI
Tel : 04 77 82 80 39 / Mail : odile.karaszewski@chu-st-etienne.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Catherine Soler
Tel : 04 77 82 91 72 / Mail : catherine.soler@chu-st-etienne.fr
Responsable du centre
Pr Catherine PAILLARD
Service hémato-onco-immunologie pédiatrique
Tél : 03 88 12 80 91 / Mail : aurelie.martin2@chru-strasbourg.fr
Assistantes sociales
Simone VOLLE
Tel : 03 88 12 80 08 / Mail : Simone.volle@chru-strasbourg.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Olivia RICK
Tel : 03 88 12 80 72 / Mail : olivia.rick@chru-strasbourg.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Pr Philippe COLOMBAT
Service d’Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 47 47 47 51
 
Assistantes sociales
Ismeri LEBLANC
Tel : 02 34 38 94 48 / Mail : i.leblanc@chu-tours.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Christine COLOMBAT
Tel : 02 47 47 47 47 poste 76793 / Mail : c.colombat@chu-tours.fr
Responsable du centre
Dr Dominique VALTEAU-COUANET
Département de Cancérologie de l´Enfant et de l´Adolescent
Tél. : 01 42 11 41 73 / Mail : Laetitia.ZERIOUH@gustaveroussy.fr
Assistantes sociales
Vanessa BOISNOIR
Tel : 01 42 11 63 82 / Mail : Vanessa.boisnoir@gustaveroussy.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Nathalie BOUVET-FORTEAU
Tel : 01 42 11 41 42 / Mail : Nathalie.BOUVET@gustaveroussy.fr

 

 

Descriptif de l'étude

Objectif principal de l’essai : Identifier et caractériser :  

  • Les altérations moléculaires génétiques d’intérêt significatives,
  • Les caractéristiques immunologiques significatives, des cancers à haut risque chez l’enfant, l’adolescent et le jeune adulte, au diagnostic, pendant le traitement et le suivi du patient (suivi dans le temps).

Objectifs secondaires : 

  • Caractériser des biomarqueurs suite aux analyses de biologie moléculaire des échantillons tumoraux au diagnostic, à des fins pronostiques et prédictives.
  • Caractériser le microenvironnement tumoral et le profil immunologique de l'hôte, à des fins pronostiques et prédictives.
  • Identifier des biomarqueurs pronostiques et prédictifs potentiels sur les échantillons prélevés lors du traitement et du suivi du patient, en fonction des changements, détectés par les techniques de biologie moléculaire sur le ctDNA et sur les résultats immunologiques.
  • Investiguer l'impact du microenvironnement de la tumeur et du profil immunologique de l'hôte sur la stratification / classification du risque de la maladie au diagnostic, par comparaison des patients ayant des métastases avec ceux ayant une atteinte localisée.
  • Comparer les résultats moléculaires et immunologiques au diagnostic et pendant le traitement (intégration des données).

Définition des cohortes :  

  • Cohorte 1 : patients présentant un cancer de haut risque, éligibles aux analyses de biologie moléculaire et immunologiques ainsi qu’à la conservation d’échantillons biologiques.
  • Cohorte 2 : patients présentant un cancer à haut risque, éligibles aux analyses de biologie moléculaire et à la conservation d’échantillons biologiques.
  • Cohorte 3 : patients présentant un cancer non-à-haut-risque, éligibles aux analyses de biologie moléculaire, de profilage immunologique et à la conservation d’échantillons biologiques, en tant que cohorte comparative pour les analyses immunologiques.

L’essai se déroule selon 4 étapes : confirmation de l’éligibilité/inclusion, recueil d’échantillons, analyses des échantillons et corrélation entre les données cliniques et les résultats biologiques.

Critères d'inclusion

Critères d’inclusion pour toutes les cohortes étudiées : 

  • Inclusion dans les 3 mois suivant le diagnostic
  • Disponibilité d’un échantillon tumoral congelé (tumeur primitive et/ou métastatique et/ou ganglions lymphatiques) ou d’un échantillon de sang périphérique ou de moelle osseuse (si envahissement de plus de 30% par des lymphoblastes) pour les leucémies, recueilli au moment du diagnostic lors d’une procédure de routine 
  • Disponibilité d’un échantillon tumoral fixé au formol et inclus en bloc de paraffine (tumeur primitive et/ou métastatique et/ou ganglions lymphatiques) recueilli au moment du diagnostic lors d’une procédure de routine (excepté pour les patients atteints de leucémie)
  • Age : ≤ 25 ans au diagnostic
  • Consentement éclairé signé par le patient ou par ses parents ou représentants légaux et accord de l’enfant et de l’adolescent
  • Affiliation obligatoire à un régime de sécurité sociale

Critères d’inclusion additionnels pour l’étude :

Pour éviter de multiplier les prélèvements chez les enfants, adolescents et jeunes adultes atteints de cancer, les patients déjà inclus ou qui seront inclus dans une autre étude clinique ayant des objectifs et/ou analyses similaires pourront également être inclus dans l’étude MICCHADO. Dans ce cas, les échantillons ou données pourront être partagés dans le cadre de collaboration.

 

Cohorte 1 : 

  • Neuroblastome à haut risque : 
    • Tout type de neuroblastome avec amplification MYCN, excepté les stades 1 (INSS)
    • Neuroblastome de stade 4 chez les enfants âgés de plus d’un an au diagnostic
  • Rhabdomyosarcome à haut risque :
    • Réarrangement Foxo1, tout stade
    • et/ou N1 
    • et/ou rabdomyosarcome métastatique
  • Sarcome d’Ewing à haut risque :
    • Tumeurs métastatiques de la famille des sarcomes d’Ewing
    • Sarcome d’Ewing localisé inopérable avec une tumeur primaire ≥ 200 ml
  • Ostéosarcome à haut risque :
    • Ostéosarcome métastatique
    • Ostéosarcome localisé inopérable
  • Leucémie à haut risque :
    • Leucémie myéloïde aiguë secondaire
    • Leucémie aiguë biphénotypique

 Cohorte 2 : 

  • Tumeurs extracérébrales ou cérébrales à haut risque comprenant :
    • Autres sarcomes métastatiques
    • Autres cancers rares à haut risque
    • Tumeurs rénales à haut risque avec chirurgie après une chimiothérapie initiale
    • Tumeurs rhabdoïdes cérébrales (AT/RT) et tumeurs rhabdoïdes extracérébrales
    • Cancers métastatiques ou à haut risque dont le diagnostic histologique est peu clair
  • Leucémie lymphoblastique avec maladie minimale résiduelle élevée à J78 (jalon 2)
  • Leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T à risque très élevé :
    • Maladie minimale résiduelle (MMR) ≥ 10-2 à la fin de l’induction
    • Ou maladie minimale résiduelle (MMR) ≥ 10-3 à J78

 Cohorte 3 : 

Enfants, adolescents et jeunes adultes diagnostiqués pour des cancers de risque bas ou intermédiaire (non à haut risque) appartenant aux types suivants

  • Neuroblastome : 
    • Localisé, sans amplification MYCN
    • Localisé, stade INSS 1, avec amplification MYCN
    • Stade 4s, chez les tout jeunes enfants (âgés de moins d’un an au diagnostic), sans amplification MYCN
  • Rhabdomyosarcome : 
    • Localisé, sans réarrangement Foxo1 • ESFT : 
    • Toutes les tumeurs localisées non à haut risque au diagnostic de la famille des sarcomes d’Ewing
  • Ostéosarcome : Tous les ostéosarcomes localisés non à haut risque au diagnostic
Critères de non inclusion

Critères de non inclusion communs à toutes les cohortes étudiées

  • Age : patients d’âge > 25 ans au diagnostic
  • Absence de consentement éclairé signé par le patient, par ses parents ou représentants légaux
  • Patient dont le suivi par le centre investigateur ne semble pas réalisable

HR MB-5 - Etude de phase I/II de chimiothérapie à haute-dose séquentielle avec greffes de cellules souches hématopoïétiques périphériques chez les enfants âgés de moins de 5 ans et porteurs d’un médulloblastome de haut risque

Clos

HR MB-5 - Etude de phase I/II de chimiothérapie à haute-dose séquentielle avec greffes de cellules souches hématopoïétiques périphériques chez les enfants âgés de moins de 5 ans et porteurs d’un médulloblastome de haut risque

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PathologieMédulloblastome de haut risqueStatut de l'essaiClos
Type de l’étudeInterventionnellePhaseI/II
AgeMoins de 5 ansRandomisationNON
Type du traitementTraitement exclusif (Chimiothérapie)Nombre d'inclusions attendues en France 50
Voie(s) d'administration du traitementPerfusion intraveineuse
Fin prévisionnelle des inclusions2017-07-14Date de la dernière mise à jour de la fiche2018-07-27
Durée de participationNA
N° EUDRACT2012-004842-14N° ClinicalTrials.govNCT02025881
Promoteur international
Non renseigné
Promoteur Français
Gustave Roussy (IGR)
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Villejuif
Investigateur principal
Dr Christelle Dufour
Centres

Aucun centre rattaché

Cette étude est fermée

 

 

Descriptif de l'étude

C’est un essai de phase I/II, multicentrique, non randomisé, avec analyse bayésienne.

 

Objectifs de l’essai :

  • Phase II : Evaluer l’efficacité en termes de survie sans évènement d’une stratégie thérapeutique de chimiothérapie à haute dose séquentielle ayant pour but de traiter sans irradiation les patients âgés de moins de 5 ans porteurs d’un médulloblastome de haut risque.
  • Phase I : Déterminer la Dose Maximale Tolérée (DMT) de Cyclophosphamide en association avec une dose fixe de Busilvex® chez les enfants porteurs d’un médulloblastome à haut risque qui sont en réponse complète après la phase d'intensification.

 

Critères d'évaluation principal :

  • Phase 1 : Toxicité limitant la dose.
  • Phase 2 : Taux de survie sans événement.

 

Déroulement de l’essai :

Le plan de traitement consiste en différentes phases :

Avant l’enregistrement dans l’étude :

  • Biopsie ou resection

Après l’enregistrement, il y a 3 phases de traitement :

  • Induction : 2 cycles d’étoposide-carboplatine + recueil de CSP à l’issue du 1er et/ou du 2ème cycle
  • Intensification : si RC ou RP : 2 cycles de THIOTEPA, chacun suivi d’une réinjection des CSP
  • Consolidation : si RC : cyclophosphamide + busilvex suivi d’une réinjection de CSP

Pour les patients avec une réponse tumorale insuffisante après l’induction (maladie stable ou progressive) ou pour les patients dont la maladie n’est pas en RC après les 2 cures de thiotepa, un traitement de rattrapage comportant 3 phases est proposé :

  • Induction de seconde ligne : TEMIRI
  • Radio-chimiothérapie : Etoposide + RT (1.8 Gy par fraction)
  • Maintenance: témodal PO
Critères d'inclusion
  • Diagnostic histologique d’un médulloblastome sans perte d’expression d’INI-1
  • Médulloblastome de haut risque défini par un des critères suivants :
    • Médulloblastome métastatique au diagnostic
    • Médulloblastome anaplasique et/ou à grande cellule ou autre histologie défavorable confirmée par la relecture centralisée
    • Médulloblastome avec amplification de c-Myc ou n-Myc
  • Age inférieur à 5 ans au moment de la biopsie initiale
  • Poids compatible avec un recueil de cellules souches périphériques
  • Matériel disponible pour la relecture anatomopathologique centralisée
  • Etat général et nutritionnel compatible avec la réalisation de la thérapeutique, score de Lansky ≥ 30%
  • Espérance de vie estimée supérieure à 3 mois
  • Absence de toxicité autre que des symptômes neurologiques (grade > 2 selon NCI-CTCv4.0)
  • Absence d’irradiation ou de chimiothérapie préalable (excepté du VP16-Carboplatine)
  • Obtention d’un consentement éclairé écrit, signé par les 2 parents ou le(s) titulaire(s) de l’autorité parentale
  • Affilié à un régime de la Sécurité Sociale ou bénéficiaire d’un tel régime

 

Critères d’inclusion pour l’étude de phase I :

  • Réponse complète après la phase d’intensification confirmée par relecture centralisée
  • Fonction rénale et hépatique adéquate
Critères de non inclusion
  • Médulloblastome desmoplasique
  • Tumeur tératoïde rhabdoïde atypique
  • Hypertension intracrânienne évolutive ou symptomatique non contrôlée
  • Impossibilité de se soumettre au suivi médical de l'essai pour des raisons géographiques, sociales ou psychiques
  • Récidive de médulloblastome
Publications

Compte-tenu du nombre évènements (15 récidives / décès) survenus chez les 28 patients inclus et conformément au protocole, les inclusions dans l’essai HR MB-5 (phase II et phase I) ont été suspendues le 1/06/2017 afin de réaliser une analyse intermédiaire. Au vu des résultats de cette analyse intermédiaire (survie sans évènement à 3 ans = 37%) et après consultation de l’Independant Data Monitoring Commitee le 14/07/2017, l’essai HR MB-5 a été clôturé pour inefficacité.

MYOCET - Essai de phase I évaluant la tolérance de la doxorubicine chez des patients jeunes ayant un gliome malin réfractaire ou en rechute

Clos

MYOCET - Essai de phase I évaluant la tolérance de la doxorubicine chez des patients jeunes ayant un gliome malin réfractaire ou en rechute

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PathologieGliome malin réfractaire ou en rechuteStatut de l'essaiClos
Type de l’étudeInterventionnellePhaseI
AgeDe 3 à 18 ansRandomisationNON
Type du traitementTraitement exclusif (Chimiothérapie)Nombre d'inclusions attendues en France 13
Voie(s) d'administration du traitementPerfusion intraveineuse
Fin prévisionnelle des inclusions2013-02-07Date de la dernière mise à jour de la fiche2018-07-24
Durée de participationNA
N° EUDRACT2009-017803-27N° ClinicalTrials.govNCT02861222
Promoteur international
NA
Promoteur Français
Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nancy
Investigateur principal
Pr Pascal Chastagner
Centres

Aucun centre rattaché

Cette étude est fermée

 

 

Descriptif de l'étude

Myocet est une étude ouverte de phase I non randomisée, 2 paliers de dose.

Objectif principal :

  • Déterminer la toxicité et le profil de tolérance du Myocet® chez des enfants et adolescents ayant un gliome malin réfractaire ou en rechute, à un palier de dose inférieur de 20% de la dose recommandée chez l’adulte et à cette dernière dose, administré en dose unique en perfusion d’une heure tous les 21 jours.

 

Objectifs secondaires :

  • Définir la dose recommandée.
  • Apprécier la réponse favorable après 2 cures.
  • Etudier la pharmacocinétique de la doxorubicine (forme libre et encapsulée) et de son métabolite, le doxorubicinol.

 

Déroulement de l’étude :

Le premier palier de dose correspond à 60 mg/m2, le deuxième palier de dose correspond à 75 mg/m2, tous les 21 jours.

  • Une IRM sera réalisée toutes les 2 cures et en fin de traitement.

En cas de maladie stable après 2 cures, 2 cures supplémentaires peuvent être réalisées. Deux cures supplémentaires peuvent être réalisées en cas de réponse aux 4 premières cures.

En cas de patients traités pour une maladie réfractaire ou une rechute, 2 cures supplémentaires doivent être réalisées en cas de Rémission Complète ou Partielle ou de Maladie Stable, pour un total de 6 cures.

  • Une évaluation de la réponse radiologique à deux cures ainsi que la meilleure réponse radiologique quel que soit le nombre de cures administrées.
Critères d'inclusion
  • Patients ayant reçu au moins une ligne de chimiothérapie après la radiothérapie
  • Age > 3 et < 18 ans au moment de l’inclusion
  • Patients porteurs de gliomes de grade III et IV de la classification OMS, localisé en dehors du tronc cérébral
  • Tumeur mesurable en imagerie par IRM
  • Absence d’autres traitements anticancéreux concomitants
  • Absence de chimiothérapie depuis > 4 semaines ; 6 semaines si nitroso-urées
  • Bon état général et nutritionnel selon le grade NCI-CTC (version 3)
  • Score Lansky > 50 % ou Karnofsky > 50 chez les enfants de plus de 12 ans.
  • Absence de toxicité d’organe (grade > 2 selon codification NCI-CTC version 3)
  • Hématologie :
    • Taux de plaquettes > 100 x 109/l
    • Taux de polynucléaires neutrophiles > 1,0 x 109/l
  • Fonction hépatique : Taux de bilirubinémie < 1,5 fois la valeur normale
    • Taux d’ASAT et ALAT < 2,5 fois les valeurs normales
    • Taux de prothrombine >70%
    • Fibrinogène > 1,5 g/l
  • Fonction rénale : créatinémie < 1,5 fois la normale/âge
  • Fonction cardiaque FE > 60% et /ou FR > 30%
  • Signature du consentement éclairé par le patient s’il s’agit d’un adolescent, par les 2 parents ou le(s) titulaire(s) de l’autorité parentale si le patient est mineur
  • Pour les patients en âge de procréer
    • un moyen contraceptif est obligatoire. Cette contraception devra être poursuivie 6 mois après l’arrêt du traitement Myocet 
    • test de grossesse (dosage des bHCG) négatif
Critères de non inclusion
  • Non satisfaction à l’un des critères d’inclusion
  • Infection sévère ou compromettant le pronostic vital
  • Hypertension intracrânienne évolutive ou symptomatique non contrôlée
  • Antécédents de traitement par le Myocet®, mais les patients peuvent avoir été traités par des anthracyclines si la fonction cardiaque est correcte
  • Hypersensibilité à la substance active, aux pré-mélanges ou à l’un des excipients
  • Grossesse et allaitement