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| Pathologie | Tumeurs SMARCB1-déficientes | Statut de l'essai | Ouvert aux inclusions |
| Type de l’étude | Non Interventionnelle | Phase | N/A |
| Age | 0 à 25 ans | Randomisation | N/A |
| Type du traitement | Traitement exclusif (Thérapie ciblée) | Nombre d'inclusions attendues en France | 20 |
| Voie(s) d'administration du traitement | Per os |
| Fin prévisionnelle des inclusions | N/A | Date de la dernière mise à jour de la fiche | 2026-02-26 |
| Durée de participation | N/A |
| N° EUDRACT | N/A | N° ClinicalTrials.gov | N/A |
Promoteur international
Non renseignéPromoteur Français
Institut CurieInvestigateur principal
Pr Franck BourdeautCentres
Responsable du centre
Pr Isabelle PELLIER
Service d’Oncologie Pédiatrique
Tél. : 02 41 35 38 63 Fax : 02 41 35 52 91
Assistantes sociales
Célia Fillon
Tél : 02 41 35 49 85
CeFillon@chu-angers.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Marianne ROUMY
02 41 35 63 85
marianne.roumy@chu-angers.fr
Responsable du centre
Dr Antoine Gourmel
Secrétariat :
Tél. : 03 22 08 76 44 Fax : 03 22 08 96 79
Assistantes sociales
Madame
Emilie Poillion
Poillion.Emilie@chu-amiens.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Alicia PLAYE
03 22 08 76 49
playe.alicia@chu-amiens.fr
Responsable du centre
Pr Justyna KANOLD
Centre Régional de Cancérologie et de Thérapie Cellulaire Pédiatrique
Tél : 04 73 75 00 09
Assistantes sociales
Charlotte MORTIER
Tel : 04 73 75 03 00 (poste 61441) / Mail : cmortier@chu-clermontferrand.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Aurélie CHAUSSET
Tel : 04 73 75 51 77 / Mail : achausset@chu-clermontferrand.fr
Responsable du centre
Dr Claire briandet
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 80 29 34 14 / Mail : nadira.mareghnia@chu-dijon.fr
Assistantes sociales
Chloé ARNOULT
Tel : 03 80 29 33 09 / Mail : chloe.arnoult@chu-dijon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Frédérique DEBOMY
Tel : 03 80 29 50 78 / Mail : frederique.debomy@chu-dijon.fr
Responsable du centre
Dr Corinne Armari Alla
Tél : 04 76 76 69 95
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Responsable du centre
Dr Julien Lejeune
Service d’Onco-Hématologie Pédiatrique
Tél : 02 47 47 47 51
Assistantes sociales
Ismeri LEBLANC
Tel : 02 34 38 94 48 / Mail : i.leblanc@chu-tours.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Christine COLOMBAT
Tel : 02 47 47 47 47 poste 76793 / Mail : c.colombat@chu-tours.fr
Responsable du centre
Dr Gilles Salles
Tel : 04 78 86 43 40
Assistantes sociales
N/A
Attaché(e) de Recherche Clinique
N/A
Responsable du centre
Dr Françoise Mazingue
Tel : 03 20 44 59 62
Assistantes sociales
N/A
Attaché(e) de Recherche Clinique
Vanessa Farah
Descriptif de l'étude
Etude rétrospective concernant les patients traités par le Tazemetostat hors protocole, enregistrés dans SACHA, en France, pour une tumeur SMARCB1-déficiente.
Le tazemetostat est un inhibiteur d’EZH2 qui a le potentiel de restaurer l'expression des gènes suppresseurs de tumeurs et d'inhiber la prolifération des cellules cancéreuses dans un contexte d’altération de SMARCB1/SMARCA4. Notre étude se base sur les données rétrospectives de l’étude non interventionnelle multicentrique SACHA.
Les données suivantes seront collectées de manière rétrospective :
- Données démographiques
- Caractéristiques histologiques et moléculaires des tumeurs
- Détails du traitement et sa tolérance
- Réponse au traitement
- Devenir
Des études biologiques complémentaires pourront être réalisées sur les échantillons tumoraux pour identifier d’éventuels marqueurs prédictifs de réponse : NGS (sans étude constitutionnelle) et groupage par méthylation.
Objectif principal : décrire le taux de réponse au tazemetostat (inhibiteur d’EZH2) des tumeurs solides pédiatriques avec altération de SMARCA4 de SMARCB1
Objectifs secondaires :
- décrire les caractéristiques cliniques des patients ayant été traités par tazemetostat
- décrire les caractéristiques moléculaires des tumeurs solides ayant justifié d’un traitement par tazemetostat
- identifier des marqueurs biologiques prédictifs de réponse
- décrire la tolérance du traitement
- décrire les analyses moléculaires réalisées sur les ATRT permettant d'identifier d'éventuels facteurs prédictifs de la réponse
Critères d'inclusion
- Tumeur SMARCB1 déficiente (immunohistochimie ou biologie moléculaire), toute histologie confondue
- Traitement par Tazemetostat hors du protocole EZH-102
- Enregistré dans SACHA
Critères de non inclusion
- Non inclus dans SACHA
- Tumeur non SMARCB1-déficiente
- Traitement dans un essai prospectif
