Registre des essais cliniques en France

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Descriptif de l'étude

Sur la base de données issues d’études adultes, présentant une leucémie aiguë promyélocytaire, indiquant qu'au moins les patients présentant une LAP de risque standard (RS) peuvent être guéris sans chimiothérapie (c'est-à-dire avec un traitement combinant uniquement le trioxyde d'arsenic (ATO) et l’acide tout trans rétinoïque (ATRA) et sur la base des données pédiatriques de l'étude ICC APL 01, qui est un exemple de collaboration internationale réussie dans le domaine de la leucémie infantile, cette étude ICC APL 02 a été conçue dans le but de

valider l'efficacité d’un traitement sans chimiothérapie :

- Pour les enfants et adolescents de risque standard (SR) nouvellement diagnostiqués, combinaison d'ATO et d'ATRA

- Pour les patients de haut risque (HR : leucocytes ≥ 10 G/L) nouvellement diagnostiqués, qui semblent proportionnellement plus fréquents chez l’enfant que chez l’adulte, une stratégie sans chimiothérapie est donc également importante. Dans ce but, le gemtuzumab ozogamicine (GO) pourrait jouer un rôle de traitement innovant. L’anticorps est associé à de la calichéamicine, molécule appartenant à la famille des anthracyclines intercalaires. Il a été démontré que le GO exerce ainsi une activité anti-leucémique significative dans la LAM, étant particulièrement active dans la LAP, en raison de la forte expression de l'antigène CD33 sur les cellules de la LAP. Ainsi, l'ATO, l'ATRA et le GO seront évalués chez les enfants et les adolescents présentant une LAP à haut risque (HR) nouvellement diagnostiqués.

Critères d'inclusion

• LPA nouvellement diagnostiquée confirmée par la présence du gène de fusion PML / RARα
• Age < 18 ans
• Consentement éclairé écrit des parents ou tuteurs légaux et assentiment de l’enfant
• Test sérique bêta-HCG négatif chez les participantes en âge de procréer
• Les patients en âge ou potentiellement en âge de procréer doivent convenir avec leur médecin de la méthode de contraception la plus appropriée à compter du moment de leur participation à cette étude et jusqu’à trois mois après la dernière perfusion.

Critères de non inclusion

• Les patients ayant reçu un diagnostic clinique de LPA mais dont on a constaté ultérieurement l'absence de réarrangement de la PML / RARα doivent être retirés de l'étude et traités selon un protocole alternatif.
• Dysfonctionnement hépatique important (taux sériques de bilirubine> 3 mg / dL, taux sériques d'ALT / AST > 5 LNS)
• Taux sériques de créatinine> 2 fois la valeur normale pour l'âge
• Arythmies importantes, anomalies ECG ou autres contre-indications cardiaques (LFEV <50% or LV-FS <28%)
• Neuropathie ≥ grade 2
• Tumeur maligne concurrente
• Infections non contrôlées menaçant le pronostic vital
• Participante enceinte ou allaitantes
• Patients ayant reçu un traitement alternatif (APL non initialement suspectée; ATRA et / ou ATO non disponible)