Registre des essais cliniques en France

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Descriptif de l'étude

Il s’agit d’un protocole d’essai regroupant plusieurs stratégies thérapeutiques.

Les patients ayant un NB de bas risque seront traités dans le cadre de 6 essais de stratégies thérapeutiques (1 essai de phase III pour répondre à l’objectif principal, 5 essais non randomisés pour répondre aux objectifs secondaires).

Objectif principal :

Démontrer la possibilité d’une diminution de la charge totale de chimiothérapie chez les nourrissons ayant un neuroblastome (NB) de stade L2, sans signe clinique menaçant et dont la tumeur ne présente pas d’altérations chromosomiques segmentaires (ACS) en analyse pangénomique, par une randomisation entre un traitement par chimiothérapie standard et une observation simple de la régression tumorale spontanée, en maintenant la survie globale (SG) à 100% (essai 1).

Objectifs secondaires :

• Maintien de la survie sans événement (SSE) à 2 ans à 90% et une SG à 95% chez les patients avec un NB stade L2 avec signes cliniques menaçant et sans ACS (essai 2)
• Maintien de la survie sans événement (SSE) à 2 ans à 85% et une SG à 98% chez les patients avec un NB stade Ms sans ACS (essais 4 et 5)
• Améliorer la survie sans évènement (SSE) à 2 ans à 90% et maintenir une SG proche de 100% chez les patients avec un NB stade L2 avec ACS (essai 3) ; amélioration de la SSE à 2 ans à 70% chez les patients avec un NB stade Ms avec ACS (essai 6)
• Evaluer l’adhésion aux recommandations du protocole concernant la définition des signes cliniques menaçants
• Réduire la morbidité chirurgicale par l’adhésion de l’utilisation des facteurs de risques définis en imagerie (FRDI) pour déterminer si une chirurgie doit être faite.
• Définir le suivi à long terme et l’histoire naturelle des NB de stade L2 non opérés présentant toujours des FRDIs en fin de traitement (essais 1, 2 et 3)

Allocations aux essais :

Essai randomisé de phase III:

• Essai 1: Stade L2, ≤ 18 mois, pas d’amplification MYC, avec ACN, absence de signes cliniques menaçants.

Essais non randomisés:

• Essai 2 : Stade L2, ≤ 18 mois, pas d’amplification MYC, avec ACN, présence de signes cliniques menaçants.
• Essai 3 : Stage L2, ≤ 18 mois, pas d’amplification MYC, présence d’ACS, présence ou absence de signes cliniques menaçants.
• Essai 4 : Stade Ms, ≤ 12 mois, pas d’amplification MYC, avec ACN, absence de signes cliniques menaçants.
• Essai 5 : Stade Ms, ≤ 12 mois, pas d’amplification MYC, avec ACN, présence de signes cliniques menaçants.
• Essai 6 : Stade Ms, ≤ 12 mois, pas d’amplification MYC, présence d’ACS, présence ou absence de signes cliniques menaçants.

Critères d'inclusion

• Consentement éclairé et possibilité d’un suivi, assignement du groupe de traitement dans les 6 semaines suivant le diagnostic, pas d’antécédent de chimiothérapie ou radiothérapie
• NB prouvé par biopsie
• Diagnostic d’un NB selon les critères de l’International Neuroblastoma Risk Group -Staging System (INRG).
• Profil génomique tumoral obtenu dans un laboratoire de référence selon les procédures.
• Absence d’amplification de l’oncogène MYCN

INRG Stade L2

• Age ≤ 18 mois au diagnostic

INRG Stade Ms

• Age ≤ 12 mois

Critères de non inclusion

• Diagnostic ganglioneurome ou ganglioneuroblastome intermixé

INRG Stade L2

• Présence de métastases
• Amplification de l’oncogène MYCN
• Age > 18 mois au diagnostic

INRG Stade Ms

• Métastases osseuses détectées radiologiquement, pleurales, pulmonaires et/ou du SNC
• Amplification de l’oncogène MYCN
• Age > 12 mois