Ouvrir la version "Médecins" de cette fiche
| Pathologie | Patients pédiatriques atteints de tumeurs INI1-négatives ou de sarcome synovial en rechute ou réfractaire | Statut de l'essai | Clos |
| Type de l’étude | Interventionnelle | Phase | I |
| Age | De 6 mois à 21 ans | Randomisation | NON |
| Type du traitement | Traitement exclusif (Thérapie ciblée) | Nombre d'inclusions attendues en France | 82 |
| Voie(s) d'administration du traitement | Prise orale |
| Fin prévisionnelle des inclusions | 2022-11-30 | Date de la dernière mise à jour de la fiche | 2023-08-21 |
| Durée de participation | Les patients sont suivis pendant 2 ans après la fin du traitement |
| N° EUDRACT | 2015-002468-18 | N° ClinicalTrials.gov | NCT02601937 |
Promoteur international
EpizymePromoteur Français
Non renseignéInvestigateur principal
Dr Franck BourdeautCentres
Descriptif de l'étude
Les sarcomes sont des tumeurs des tissus mous. Ce sont des tumeurs rares, d’origine inconnue, qui touche les enfants et les jeunes adultes. L’analyse des gènes des cellules de ces tumeurs indique qu’un gène appelé suppresseur de tumeur appelé INI1 ne fonctionne pas et ceci peut engendrer l’apparition de tumeurs : par exemple tumeur rhabdoïde ou sarcomes . Dans ces tumeurs, le gène INI1 ne fonctionnant pas, une protéine appelée EZH2 a une action renforcée qui augmente l’apparition de cellules cancéreuses.
Lorsque les traitements standards ont été inefficaces, d’autres thérapeutiques doivent prendre le relais, notamment les thérapies ciblées.
Un nouveau médicament, le tazémétostat, cible la protéine EZH2 et inhibe son action, empêchant ainsi la prolifération des cellules tumorales. L’objectif de cette étude est de définir quelle est la dose efficace et les effets secondaires de cette molécule chez des enfants ayant des tumeurs où le gène INI1 est altéré.
Dans une première phase, tous les enfants reçoivent des doses croissantes de tazémétostat.
Dans une deuxième phase, les enfants sont répartis en 4 groupes selon le type de leur maladie. Ils reçoivent la dose maximale tolérée
Ce qui est évalué c’est la réponse au traitement : évolution de la maladie
