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| Pathologie | Tumeurs INI1-négatives, ou un sarcome synovial en rechute ou réfractaire | Statut de l'essai | Ouvert aux inclusions |
| Type de l’étude | Interventionnelle | Phase | II |
| Age | Supérieur ou égal à 16 ans | Randomisation | NON |
| Type du traitement | Traitement exclusif (Thérapie ciblée) | Nombre d'inclusions attendues en France | 250 |
| Voie(s) d'administration du traitement | Prise orale |
| Fin prévisionnelle des inclusions | 2022-02-28 | Date de la dernière mise à jour de la fiche | 2023-08-21 |
| Durée de participation | Tous les patients recevront du tazémétostat par voie orale deux fois par jour tous les jours dans des cures de 28 jours jusqu’à progression de la maladie ou intolérance au traitement.
Les patients sont évalués après 8 semaines de traitement puis toutes les 8 semaines pendant la durée de l’étude.
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| N° EUDRACT | 2015-002469-41 | N° ClinicalTrials.gov | NCT02601950 |
Promoteur international
EpizymePromoteur Français
EpizymeInvestigateur principal
Non renseignéCentres
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Descriptif de l'étude
Les sarcomes sont des tumeurs des tissus mous. Ce sont des tumeurs rares, d’origine inconnue, qui touche les enfants et les jeunes adultes. L’analyse des gènes des cellules de ces tumeurs indique qu’un gène appelé suppresseur de tumeur appelé INI1 ne fonctionne pas et ceci peut engendrer l’apparition de tumeurs : par exemple tumeur rhabdoïde ou sarcomes . Dans ces tumeurs, le gène INI1 ne fonctionnant pas, une protéine appelée EZH2 a une action renforcée qui augmente l’apparition de cellules cancéreuses.
Lorsque les traitements standards ont été inefficaces, d’autres thérapeutiques doivent prendre le relais, notamment les thérapies ciblées.
Un nouveau médicament, le tazémétostat, cible la protéine EZH2 et inhibe son action, empêchant ainsi la prolifération des cellules tumorales. L’objectif de cette étude est de définir quelle est la dose efficace et les effets secondaires de cette molécule chez des enfants ayant des tumeurs où le gène INI1 est altéré.
Une première étude a permis de déterminer les doses de tazémétostat pouvant être appliquées chez des enfants atteints de tumeur des tissus mous.
Cette deuxième étude précise les effets de ce nouveau médicament sur 7 tumeurs différentes présentant des caractéristiques biologiques semblables.
Tous les patients reçoivent du tazémétostat par voie orale deux fois par jour tous les jours pour des cures de 28 jours jusqu’à progression de la maladie ou intolérance au traitement. Des prélèvements sont effectués pour analyser la diffusion du médicament dans l’organisme. Ce qui est étudié c’est l’efficacité du produit sur la maladie et la qualité de vie des enfants.
Critères d'inclusion
Enfants à partir de 16 ans porteurs d’une tumeur ne répondant pas aux traitements standard et dont l’étude des caractéristiques cellulaires de la tumeur est compatible avec l’étude.
