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| Pathologie | Tumeur ou leucémie réfractaire au traitement standard ou en rechute | Statut de l'essai | Ouvert aux inclusions |
| Type de l’étude | Interventionnelle | Phase | I/II |
| Age | De 1 à 18 ans. Les patients ayant été traité pour un cancer pédiatrique et rechutant au-delà de 18 ans pourront être inclus. | Randomisation | NON |
| Type du traitement | Traitement exclusif (Thérapie ciblée) | Nombre d'inclusions attendues en France | N/A |
| Voie(s) d'administration du traitement | Prise orale |
| Fin prévisionnelle des inclusions | N/A | Date de la dernière mise à jour de la fiche | 2019-06-12 |
| Durée de participation | Les patients continueront le traitement, jusqu’à progression de la maladie, apparition d’une toxicité intolérable, ratio bénéfice-risque inadapté, décision D’arrêt de la part du patient ou de ses parents. |
| N° EUDRACT | 2016-000133-40 | N° ClinicalTrials.gov | NCT02813135 |
Promoteur international
Gustave Roussy (IGR)
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de VillejuifPromoteur Français
Gustave Roussy (IGR)
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de VillejuifInvestigateur principal
Dr Birgit GeoergerCentres
Responsable du centre
Pr Isabelle PELLIER
Service d’Oncologie Pédiatrique
Tél. : 02 41 35 38 63 Fax : 02 41 35 52 91
Assistantes sociales
Célia Fillon
Tél : 02 41 35 49 85
CeFillon@chu-angers.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Marianne ROUMY
02 41 35 63 85
marianne.roumy@chu-angers.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Descriptif de l'étude
Afin de réaliser des progrès pour les enfants et adolescents pour lesquels les traitements classiques n’ont pas donné de résultats, un essai européen appelé AcSé-ESMART a débuté en 2016. Le principe est le suivant : les tumeurs des enfants en échec thérapeutique et/ou en récidive seront étudiées pour voir si elles ont des anomalies particulières (appelées cibles moléculaires) permettant de prescrire des molécules innovantes dirigées contre ces cibles portées par les cellules de la tumeur.
Plusieurs thérapies innovantes sont proposées ; chacune fait l’objet d’un protocole spécifique elles sont prescrites seules, associées entre elles ou en association avec une chimiothérapie. Ces protocoles sont tous développés dans les 6 centres pédiatriques spécialisés labellisés par l’Institut National du Cancer (INCa) appelés CLIPP (centres labellisés de phase précoce).
Dans le protocole proposé :
L’étude des cellules de la tumeur montre que les cibles qui sont présentes pourraient les rendre sensibles à un médicament expérimental, l’Enasidenib qui agit en bloquant des molécules impliquées dans la multiplication des cellules de la tumeur.
Par cette étude, nous souhaitons étudier si la dose d’Enasidenib recommandée chez l’adulte est la même pour l’enfant et si elle induit les mêmes résultats et caractéristiques physiologiques chez l’enfant. Nous validerons, aussi, la relation entre anomalie identifiée et nouveau traitement, ce qui indiquerait que la ou les anomalies identifiées sont bien impliquées dans la voie de multiplication des cellules de la tumeur.
Critères d'inclusion
- Enfant garçon ou fille de 0 à 18 ans, en échec thérapeutique ou en rechute d’une tumeur solide ou d’une leucémie
- Analyse des caractéristiques des cellules de la tumeur en accord avec les cibles de la nouvelle molécule, c’est à dire permettant de penser que la ou les molécules testées auront une efficacité contre les cellules tumorales portant ces cibles.
- Examen médical permettant une évaluation des fonctions décrites comme indispensables
- Information comprise et consentement signé
