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Statut

 

CASSIOPEIA - Etude de phase II évaluant l’efficacité et la sécurité du tisagenlecleucel, chez des enfants ou jeunes adultes ayant une leucémie aigüe lymphoblastique à cellules B à haut risque, qui ont reçu un traitement de première ligne et ont une maladie résiduelle minime à la fin d’une thérapie de consolidation

Ouvert aux inclusions

CASSIOPEIA - Etude de phase II évaluant l’efficacité et la sécurité du tisagenlecleucel, chez des enfants ou jeunes adultes ayant une leucémie aigüe lymphoblastique à cellules B à haut risque, qui ont reçu un traitement de première ligne et ont une maladie résiduelle minime à la fin d’une thérapie de consolidation

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PathologieLeucémie aigüe lymphoblastique à cellules B à haut risqueStatut de l'essaiOuvert aux inclusions
Type de l’étudeInterventionnellePhaseII
AgeEntre 1 an et 25 ansRandomisationNON
Type du traitementAutres (CAR T-cells)Nombre d'inclusions attendues en France 140
Voie(s) d'administration du traitementPerfusion intraveineuse
Fin prévisionnelle des inclusions2027-08-19Date de la dernière mise à jour de la fiche2020-07-28
Durée de participationN/A
N° EUDRACT2017-002116-14N° ClinicalTrials.govNCT03876769
Promoteur international
Novartis
Promoteur Français
Novartis
Investigateur principal
Pr André Baruchel
Centres
Responsable du centre
 Pr André BARUCHEL
Service d’Hématologie-Immunologie
Tél : 01 40 03 53 88 / Mail : hemato.clinique.rdb@aphp.fr
 
Assistantes sociales
Dominique DANY
Tel : 01 40 03 41 57 / Mail : arlette.dany@aphp.fr
Marine Dejeanne
Tel : 01 40 03 24 43 / Mail : marine.dejeanne@aphp.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Delphine CHAILLOU
Tel : 01 71 28 25 23 / Mail : delphine.chaillou@aphp.fr

 

 

Descriptif de l'étude

C’est une étude de phase II, à un seul bras et multicentrique. Tous les patients reçoivent une injection de tisagenlecleucel à des doses adaptées selon leur poids.

 

Objectif principal :

Evaluer le taux de survie sans progression.

 

Objectifs secondaires :

  • Déterminer le pourcentage de patients en rémission sans avoir eu de transplantation de cellules souches allogéniques.
  • Evaluer la survie globale.
  • Déterminer le pourcentage de patients avec une maladie résiduelle négative.
  • Déterminer le pourcentage de patients ayant une rémission complète ou une rémission complétée sans avoir une numération formule sanguine normale et avec une aplasie de cellules B persistante au-delà du délai de transfusion du tisagenlecleucel.
  • Déterminer le pourcentage de patients pour lesquels des cellules viables positives pour le CAR T anti-CD19 ont été fabriquées avec succès.
  • Evaluer la qualité de vie (PedsQL & EQ-5D-3L & EQ-5D-Y).
  • Evaluer les effets du tisagenlecleucel sur les fonctions cognitives.
  • Déterminer le pourcentage de patients avec des anticorps préexistants.
  • Déterminer le pourcentage de patients avec des anticorps anti-mCAR19 après administration du tisagenlecleucel et le pourcentage de patients sans anticorps anti-mCAR19 mesurable.
  • Evaluer la concentration en transgène de tisagenlecleucel.
  • Evaluer l’expression génétique de tisagenlecleucel.
  • Evaluer la persistance du récepteur antigénique chimérique selon le délai de récupération des cellules B.
  • Evaluer les paramètres cinétiques cellulaires du tisagenlecleucel.

 

Critère d'évaluation principal :

Taux de survie sans progression.

Critères d'inclusion
  • Age ≥ 1 an et ≤ 25 ans
  • Leucémie aigüe lymphoblastique à cellules B exprimant CD19
  • Patient de leucémie aigüe lymphoblastique à cellules B à haut risque qui a déjà reçu un traitement de première ligne et qui a une maladie résiduelle minimale ≥ 0,01% à la fin du traitement de consolidation (évaluée par cytométrie en flux au laboratoire central)
  • Induction préalable et chimiothérapie de consolidation autorisées : patient de 1ère ligne : ≤ 3 blocs de chimiothérapie standard pour la leucémie lymphoblastique aigüe à cellules B, définie comme une induction à 4 médicaments, une consolidation de Berlin-Frankfurt-Münster et une maintenance à haute dose de méthotrexate
  • Indice de performance ≥ 60% selon Lansky
  • Fonction rénale : transaminases ≤ 5 LNS, bilirubine totale
  • Fonction pulmonaire : absence ou dyspnée faible (≤ grade 1), saturation d’oxygène > 90%
  • Fonction cardiaque correcte définie par LVSF ≥ 28% confirmée par échocardiogramme ou LVEF ≥ 45% confirmée par échocardiogramme ou MUGA dans les 6 semaines avant le screening
  • Consentement éclairé signé
Critères de non inclusion
  • Leucémie aigüe lymphoblastique à cellules B avec chromosome de Philadelphie positif
  • Plus de 25% de lymphoblastes à la fin du traitement d’induction de première ligne
  • Entre 5% et 25% ou plus de 25% de lymphoblastes ou maladie extra médullaire persistante à la fin du traitement de consolidation de première ligne
  • Hypodiploïdie : moins de 44 chromosomes et/ou index ADN
  • Patient ayant des syndromes génétiques concomitants associés à des troubles de la moelle épinière tels qu’anémie de Fanconi, syndrome de Kostmann, syndrome de Shwachman, ou tout autre syndrome de la moelle épinière, à l’exception du syndrome de Down
  • Patient ayant une leucémie ou lymphome de Burkitt (patient avec une leucémie lymphoblastique aigüe à cellules B matures, leucémie à cellules B, avec morphologie FAB L3 et/ou translocation MYC)
  • Traitement antérieur par un inhibiteur de tyrosine kinase.
  • Traitement antérieur par un anti-CD19
  • Traitement antérieur avec une thérapie anticancéreuse immunocellulaire autologue
  • Femme enceinte ou en cours d’allaitement