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| Pathologie | Tumeurs solides ou du système nerveux central (SNC) avec un réarrangement du gène ALK | Statut de l'essai | Ouvert aux inclusions |
| Type de l’étude | Interventionnelle | Phase | I/II |
| Age | Inférieur à 18 ans | Randomisation | NON |
| Type du traitement | Traitement exclusif (Thérapie ciblée) | Nombre d'inclusions attendues en France | 42 |
| Voie(s) d'administration du traitement | Voie orale |
| Fin prévisionnelle des inclusions | 2027-06-30 | Date de la dernière mise à jour de la fiche | 2023-08-21 |
| Durée de participation | La période du traitement peut aller jusqu'à 5 ans
Suivi : 28 jours après l’arrêt du traitement puis tous les 3 mois
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| N° EUDRACT | 2020-004239-25 | N° ClinicalTrials.gov | NCT04774718 |
Promoteur international
Hoffmann-La RochePromoteur Français
Hoffmann-La RocheInvestigateur principal
Pr François Doz (France et Europe)
Dr Amar Gajjar (Amérique du Nord)
Centres
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Descriptif de l'étude
Il s’agit d’une étude qui évaluera la tolérance, la pharmacocinétique et l’efficacité de l’alectinib chez des enfants et adolescents présentant des tumeurs solides ou du SNC avec un réarrangement du gène ALK, pour lesquels un traitement antérieur s’est avéré inefficace ou pour lesquels il n’y a pas de traitement satisfaisant disponible.
Le gène ALK est impliqué dans la cancérogénèse de rares tumeurs de l’enfant. L’activation de ce gène peut être provoquée dans la cellule tumorale par plusieurs mécanismes moléculaires : mutation (changement ponctuel du gène), amplification (présence de très nombreuses copies du gène) ou fusion avec un autre gène. Les tumeurs avec « fusion du gène ALK » sont rares chez l’enfant. Par contre, ce critère moléculaire fait espérer la possibilité d’une bonne réponse tumorale à l’ALECTINIB qui est un agent ciblé inhibant spécifiquement ALK.
Trois centres sont ouverts en France (IHOPe, Lyon, CHU Marseille et Institut Curie, Paris). Les patients peuvent être adressés dans l’un de ces trois centres par les médecins les prenant en charge.
Critères d'inclusion
Les enfants atteints de tumeurs solides (hors lymphomes) et de tumeurs du système nerveux central avec fusion de ALK et dont la maladie n’est pas contrôlée sont potentiellement éligibles pour participer à cet essai thérapeutique innovant. Il s’agit d’un essai mené au niveau mondial étant donnée la rareté de ces maladies.
