Registre des essais cliniques en France

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Descriptif de l'étude

Le bras 2 est fermé aux inclusions depuis le 04/01/2017

Cette étude est un essai de phase 2, non randomisé et multicentrique. Les patients sont répartis en 3 études en fonction des caractéristiques du rétinoblastome.

• Etude 1 : Traitement conservateur par chimiothérapie néoadjuvante administrée par voie IV suivie d’une thermochimiothérapie. Les patients reçoivent d’abord 2 cures de chimiothérapie par étoposide et carboplatine de J1 à J3. Ces cures sont suivies en cas de réponse satisfaisante d’un minimum de trois cycles de thermochimiothérapie associant du carboplatine et une seule séance de laser le même jour sous anesthésie générale. Ce traitement dure environ six mois.

• Etude 2 : Melphalan IA :Les patients reçoivent 3 cures d’une chimiothérapie intra-artérielle par melphalan, administrée par cathétérisme de l’artère ophtalmique associée à partir de la deuxième cure à des traitements locaux des lésions oculaires (thermothérapie ou cryoapplication ou disque d’iode). Ce traitement dure environ 3 mois.

• Etude 3 Traitements conservateurs de  chimiothérapie par 6 cures de trois drogues associées aux traitements locaux (thermothérapie ou cryoapplication ou chimiothérapie intravitréenne ou disque d’iode) à partir de la troisième cure.

Objectif principal :

Etude 1 :

• Evaluer le maintien de l’efficacité du traitement en termes de conservation oculaire et de recours à une radiothérapie externe chez les patients traités par une chimiothérapie néoadjuvante (VP16 carboplatine) suivie d’une combinaison chimiothérapie et laser (thermochimiothérapie TCT), tout en diminuant le nombre de traitements par laser.

Etude 2 :

• Evaluer l’efficacité de la chimiothérapie par melphalan, administrée par voie intra-artérielle supersélective, combinée à des traitements locaux, en termes de conservation oculaire et de recours à une radiothérapie externe.

Etude 3 :

• Evaluer l’efficacité de la chimiothérapie par trois médicaments associée aux traitements locaux (thermothérapie ou cryoapplication ou disque d’iode ou Melphalan intravitréen) en termes de conservation oculaire et de l’absence de recours à une radiothérapie externe.

Objectifs secondaires :

• Poursuivre l’évaluation de l’efficacité de la stratégie conservatrice (traitements locaux suivant une phase de chimiothérapie néoadjuvante en cas de lésions n’étant pas accessibles directement aux traitements conservateurs oculaires).
• Réaliser une étude prospective des effets secondaires systémiques et oculaires, à court, moyen et long terme, de la chimiothérapie intraveineuse, intra-artérielle exclusive ou combinée aux traitements locaux.
• Evaluer radiologiquement la réponse à la chimiothérapie intra-artérielle.
• Réaliser une étude dosimétrique de la scopie réalisée pendant les traitements intra-artériels.
• Chiffrer le risque de survenue d’une seconde tumeur à long terme.

Critère d'évaluation principal :

Absence de recours à l’irradiation externe ou à l’énucléation secondaire.

Critères d'inclusion

• Age ≤ 5 ans
• Rétinoblastome uni ou bilatéral dont les tumeurs sont accessibles à un traitement conservateur, au moins d’un côté pour les atteintes bilatérales
• Consentement éclairé signé des parents ou du représentant légal

Etude 1 :

• Rétinoblastome unilatéral groupe A, B, C ou bilatéral groupe A, B, C, D (à l’exclusion des formes avec menace maculaire), accessible à un traitement conservateur au moins d’un côté pour les atteintes bilatérales mais inaccessible d’emblée à une thermochimiothérapie en raison de la topographie des lésions, ou du diamètre et de l’épaisseur tumorales, (tumeur de plus de 4 mm de diamètre) ou entraînant un risque visuel ou de rechute vitréenne

Etude 2 :

• Rétinoblastome unilatéral Groupe C ou D.
• Rétinoblastome bilatéral très asymétrique avec un œil Groupe D et l’autre accessible à des traitements locaux sans chimiothérapie

Etude 3 :

• Rétinoblastome groupe D bilatéral, ou sur le seul œil accessible à un traitement conservateur

Critères de non inclusion

• Traitement antérieur par chimiothérapie ou radiothérapie externe pour cette tumeur ou un autre cancer
• Pathologie associée contre-indiquant les traitements envisagés (dont la chimiothérapie)
• Traitement antérieur pour une autre affection tumorale maligne
• Contre-indication à l’utilisation d’un des produits expérimentaux de l’étude mentionnée dans le Résumé des Caractéristiques du Produit
• Rétinoblastome avec atteinte extra-oculaire
• Rétinoblastome unilatéral groupe D (très étendu) ou E pour qui une énucléation est envisagée d’emblée ou après CT néoadjuvante
• Impossibilité de se soumettre au suivi médical de l'essai pour des raisons géographiques, sociales ou psychiques

Etude 1 :

• Traitement local conservateur possible sans chimiothérapie néo-adjuvante (tumeur de moins de 4 mm à distance de la macula ou du nerf optique)
• Rétinoblastome bilatéral avec atteinte très asymétrique pour lequel un traitement conservateur local sans chimiothérapie est envisagée pour l’oeil le moins atteint et un traitement par melphalan IA pour l’œil le plus atteint

Etude 2 :

Contre-indication au cathétérisme de l’artère ophtalmique par voie fémorale

Etude 3 :

• Patients pour qui un traitement local conservateur est possible sans chimiothérapie néo-adjuvante (tumeur de moins de 4 mm à distance de la macula ou du nerf optique)
• Patients présentant un rétinoblastome bilatéral avec atteinte très asymétrique pour lequel un traitement conservateur local sans chimiothérapie est envisagé pour l’oeil le moins atteint et un traitement par Melphalan IA pour l’oeil le plus atteint.
• Patients présentant un rétinoblastome bilatéral sans menace maculaire bilatérale ou groupes A, B, C bilatéraux pouvant être traités par chimiothérapie néoadjuvante IV suivie de thermochimiothérapie sans laser de J8