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| Pathologie | Syndrome opsomyoclonique | Statut de l'essai | Clos |
| Type de l’étude | Interventionnelle | Phase | III |
| Age | Entre 6 mois et 8 ans | Randomisation | NON |
| Type du traitement | Traitement exclusif (Chimiothérapie) | Nombre d'inclusions attendues en France | 10 |
| Voie(s) d'administration du traitement | Perfusion intraveineuse |
| Fin prévisionnelle des inclusions | 2021-04-30 | Date de la dernière mise à jour de la fiche | 2022-05-30 |
| Durée de participation | Les patients sont suivis pendant 5 ans après l’inclusion. |
| N° EUDRACT | 2011-000990-29 | N° ClinicalTrials.gov | NCT01868269 |
Promoteur international
Institut Curie
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Paris
Promoteur Français
Institut Curie
Centre de Lutte Contre le Cancer (CLCC) de Paris
Investigateur principal
Dr Gudrun Schleiermacher Centres
Cette étude est fermée
Responsable du centre
Dr Claire briandet
Service d’Oncologie Hématologie Pédiatrique
Tél : 03 80 29 34 14 / Mail : nadira.mareghnia@chu-dijon.fr
Assistantes sociales
Chloé ARNOULT
Tel : 03 80 29 33 09 / Mail : chloe.arnoult@chu-dijon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Frédérique DEBOMY
Tel : 03 80 29 50 78 / Mail : frederique.debomy@chu-dijon.fr
Responsable du centre
Pr Dominique PLANTAZ
Tél : 04 76 76 69 95
Assistantes sociales
Valérie GOITRE
Tel : 04 76 76 79 39 / Mail : VGoitre@chu-grenoble.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Sandrine BILLET
Tel : 04 76 76 65 61 / Mail : SBillet@chu-grenoble.fr
Responsable du centre
Dr Perrine MAREC-BERARD
Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
Tél. : 04 78 78 26 42
Assistantes sociales
Maryline SEVE
Tel : 04 69 16 65 58 / Mail : maryline.seve@chu-lyon.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Cécile GIRAUD
Tel : 04 69 16 65 61 / Mail : cecile.giraud@lyon.unicancer.fr
Responsable du centre
Dr Marie-Pierre CASTEX
Unité d'Hémato-oncologie Pédiatrique
Tel : 05 34 55 86 10
Assistantes sociales
Mélanie LAUTRE
Tel : 05 34 55 87 12 / Mail : lautre.m@chu-toulouse.fr
Pauline BOHLAY
Tel : 05 34 55 85 93 / Mail : bohlay.p@chu-toulouse.fr
Attaché(e) de Recherche Clinique
Gwennaëlle LE ROY
Tel : 05 67 77 13 94 / Mail : leroy.g@chu-toulouse.fr
Descriptif de l'étude
Il s’agit d’une étude thérapeutique, européenne, multicentrique, non-aveugle, non-randomisée, interventionnelle, de phase III.
Objectif principal :
- Evaluer la réponse au traitement 48 semaines après le début du traitement.
Objectif secondaire :
- Etudier la réponse au traitement à 3 mois, 6 mois, 12 mois et 2 ans après le début du traitement.
- Evaluer le nombre d’échec au traitement.
- Evaluer le pourcentage de syndrome OMS avec neuroblastome.
- Evaluer le besoin de chimiothérapie chez des neuroblastomes associés au syndrome ospomyoclonique.
- Evaluer la charge du traitement (traitement neurologique et oncologique).
- Comparer les syndromes opsomyocloniques associés ou non à un neuroblastome (OMS-NB pos et NB neg) en ce qui concerne la présentation, la sévérité et la réponse au traitement.
- Etudier l’évolution neuropsychologique à long terme.
- Etudier les facteurs qui influencent l’évolution à long terme.
- Comparer l’évolution à long terme avec d’autres cohortes de syndrome OMS.
- Evaluer la survie sans événement et la survie globale des syndromes OMS avec neuroblastome.
Déroulement de l’étude :
- 1ère étape : Les patients reçoivent un traitement immunosuppresseur par dexaméthasone.
- 2ème étape : En cas de réponse insuffisante, les patients reçoivent un traitement immunosuppresseur avec dexaméthasone et cyclophosphamide.
- 3ème étape : En cas de réponse insuffisante, les patients reçoivent un traitement immunosuppresseur avec dexaméthasone et rituximab.
Critère d'évaluation principal :
Réponse au traitement.
Critères d'inclusion
- Age entre 6 mois et 8 ans
- Diagnostic récent de syndrome opsomyoclonique (avec ou sans neuroblastome) en utilisant les critères de diagnostic de cette étude
- Stadage pour un neuroblastome selon les recommandations de l’étude
- Consentement éclairé signé par les parents et/ou les représentants légaux
Critères de non inclusion
- Opsoclonus, myoclonus ou ataxie en rapport avec d’autres pathologies
- Traitement antérieur par immunosuppresseur
