Registre des essais cliniques en France

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Centres

Descriptif de l'étude

Objectif principal de l’essai : Identifier et caractériser :  

• Les altérations moléculaires génétiques d’intérêt significatives,
• Les caractéristiques immunologiques significatives, des cancers à haut risque chez l’enfant, l’adolescent et le jeune adulte, au diagnostic, pendant le traitement et le suivi du patient (suivi dans le temps).

Objectifs secondaires : 

• Caractériser des biomarqueurs suite aux analyses de biologie moléculaire des échantillons tumoraux au diagnostic, à des fins pronostiques et prédictives.
• Caractériser le microenvironnement tumoral et le profil immunologique de l'hôte, à des fins pronostiques et prédictives.
• Identifier des biomarqueurs pronostiques et prédictifs potentiels sur les échantillons prélevés lors du traitement et du suivi du patient, en fonction des changements, détectés par les techniques de biologie moléculaire sur le ctDNA et sur les résultats immunologiques.
• Investiguer l'impact du microenvironnement de la tumeur et du profil immunologique de l'hôte sur la stratification / classification du risque de la maladie au diagnostic, par comparaison des patients ayant des métastases avec ceux ayant une atteinte localisée.
• Comparer les résultats moléculaires et immunologiques au diagnostic et pendant le traitement (intégration des données).

Définition des cohortes :  

• Cohorte 1 : patients présentant un cancer de haut risque, éligibles aux analyses de biologie moléculaire et immunologiques ainsi qu’à la conservation d’échantillons biologiques.
• Cohorte 2 : patients présentant un cancer à haut risque, éligibles aux analyses de biologie moléculaire et à la conservation d’échantillons biologiques.
• Cohorte 3 : patients présentant un cancer non-à-haut-risque, éligibles aux analyses de biologie moléculaire, de profilage immunologique et à la conservation d’échantillons biologiques, en tant que cohorte comparative pour les analyses immunologiques.

L’essai se déroule selon 4 étapes : confirmation de l’éligibilité/inclusion, recueil d’échantillons, analyses des échantillons et corrélation entre les données cliniques et les résultats biologiques.

Critères d'inclusion

Critères d’inclusion pour toutes les cohortes étudiées : 

• Inclusion dans les 3 mois suivant le diagnostic
• Disponibilité d’un échantillon tumoral congelé (tumeur primitive et/ou métastatique et/ou ganglions lymphatiques) ou d’un échantillon de sang périphérique ou de moelle osseuse (si envahissement de plus de 30% par des lymphoblastes) pour les leucémies, recueilli au moment du diagnostic lors d’une procédure de routine 
• Disponibilité d’un échantillon tumoral fixé au formol et inclus en bloc de paraffine (tumeur primitive et/ou métastatique et/ou ganglions lymphatiques) recueilli au moment du diagnostic lors d’une procédure de routine (excepté pour les patients atteints de leucémie)
• Age : ≤ 25 ans au diagnostic
• Consentement éclairé signé par le patient ou par ses parents ou représentants légaux et accord de l’enfant et de l’adolescent
• Affiliation obligatoire à un régime de sécurité sociale

Critères d’inclusion additionnels pour l’étude :

Pour éviter de multiplier les prélèvements chez les enfants, adolescents et jeunes adultes atteints de cancer, les patients déjà inclus ou qui seront inclus dans une autre étude clinique ayant des objectifs et/ou analyses similaires pourront également être inclus dans l’étude MICCHADO. Dans ce cas, les échantillons ou données pourront être partagés dans le cadre de collaboration.

Cohorte 1 : 

• Neuroblastome à haut risque : 
  • Tout type de neuroblastome avec amplification MYCN, excepté les stades 1 (INSS)
  • Neuroblastome de stade 4 chez les enfants âgés de plus d’un an au diagnostic
• Rhabdomyosarcome à haut risque :
  • Réarrangement Foxo1, tout stade
  • et/ou N1 
  • et/ou rabdomyosarcome métastatique

• Sarcome d’Ewing à haut risque :
  • Tumeurs métastatiques de la famille des sarcomes d’Ewing
  • Sarcome d’Ewing localisé inopérable avec une tumeur primaire ≥ 200 ml
• Ostéosarcome à haut risque :
  • Ostéosarcome métastatique
  • Ostéosarcome localisé inopérable

• Leucémie à haut risque :
  • Leucémie myéloïde aiguë secondaire
  • Leucémie aiguë biphénotypique

 Cohorte 2 : 

• Tumeurs extracérébrales ou cérébrales à haut risque comprenant :
  • Autres sarcomes métastatiques
  • Autres cancers rares à haut risque
  • Tumeurs rénales à haut risque avec chirurgie après une chimiothérapie initiale
  • Tumeurs rhabdoïdes cérébrales (AT/RT) et tumeurs rhabdoïdes extracérébrales
  • Cancers métastatiques ou à haut risque dont le diagnostic histologique est peu clair
• Leucémie lymphoblastique avec maladie minimale résiduelle élevée à J78 (jalon 2)
• Leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T à risque très élevé :
  • Maladie minimale résiduelle (MMR) ≥ 10-2 à la fin de l’induction
  • Ou maladie minimale résiduelle (MMR) ≥ 10-3 à J78

 Cohorte 3 : 

Enfants, adolescents et jeunes adultes diagnostiqués pour des cancers de risque bas ou intermédiaire (non à haut risque) appartenant aux types suivants

• Neuroblastome : 
  • Localisé, sans amplification MYCN
  • Localisé, stade INSS 1, avec amplification MYCN
  • Stade 4s, chez les tout jeunes enfants (âgés de moins d’un an au diagnostic), sans amplification MYCN
• Rhabdomyosarcome : 
  • Localisé, sans réarrangement Foxo1 • ESFT : 
  • Toutes les tumeurs localisées non à haut risque au diagnostic de la famille des sarcomes d’Ewing

• Ostéosarcome : Tous les ostéosarcomes localisés non à haut risque au diagnostic

Critères de non inclusion

Critères de non inclusion communs à toutes les cohortes étudiées : 

• Age : patients d’âge > 25 ans au diagnostic
• Absence de consentement éclairé signé par le patient, par ses parents ou représentants légaux
• Patient dont le suivi par le centre investigateur ne semble pas réalisable