Registre des essais cliniques en France

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Centres

Descriptif de l'étude

Les leucémies aiguës myéloblastiques (LAM) sont des pathologies rares de l’enfant et de l’adolescent dont certains sous-groupes restent de mauvais pronostic comme les leucémies aiguës myéloïdes dites secondaires. Ce sont des LAM qui surviennent secondairement à un syndrome myélodysplasique (SMD) et/ou aux traitements cytotoxiques administrés pour le traitement d’un premier cancer. Elles correspondent à un groupe hétérogène de pathologies.

Les LAM secondaires restent un sous-groupe de mauvais pronostic, dont les caractéristiques cytogénétiques et moléculaires ainsi que leur valeur pronostique diffèrent en partie des LAM de novo. En ce qui concerne les LAM secondaires, les données existantes sont insuffisantes pour déterminer des facteurs pronostiques propres et elles sont traitées selon les critères pronostiques des LAM de novo. Il est donc important de mettre en place un recueil prospectif de ces données afin de colliger le
maximum de cas et pouvoir avancer sur la compréhension de la physiopathologie soutenant le développement des LAM secondaires et d’évaluer de nouvelles anomalies pouvant être pronostiques dans ce sous-groupe particulier ou pouvant faire l’objet d’une thérapeutique ciblée.

Objectifs :

Objectif principal :

Évaluer l’association de facteurs pronostiques potentiels (notamment clinico-biologiques) avec la survie globale des enfants et adolescents âgés de 0 à 18 ans, diagnostiqués pour une LAM secondaire.

Objectifs secondaires : - Tester la faisabilité de la mise en place d'une base de données nationale française des LAM secondaires de l’enfant et de l’adolescent, comme première étape d'une mise en œuvre européenne

- Participation des centres ;

- Exhaustivité du recrutement ;

- Évaluer l’association de facteurs pronostiques potentiels avec la survie sans récidive et la survenue de toxicités liées au traitement
- Caractériser les anomalies moléculaires associées aux LAM secondaires de l’enfant et de l’adolescent

- Pour les patients inclus en prospectif, développer de nouveaux modèles expérimentaux pour l’étude des échantillons leucémiques secondaires et le drug testing dans le cadre d’une coopération avec le réseau CONECT AML

Schéma de la Recherche :

Étude pilote de la mise en place d’une base de données permettant le recueil des caractéristiques cliniques et biologiques des LAM secondaires de l’enfant. Étude de cohorte prospective et rétrospective (à partir de données déjà recueillies chez des enfants atteints) qui permettra d’estimer de façon exploratoire, l’association entre facteurs pronostiques potentiels et survie.

Retombées attendues :

Pour chaque patient présentant une leucémie aiguë myéloïde secondaire, la mise en place de l’observatoire OSCARE sera contemporaine de la proposition de traitement selon le protocole européen de traitement des LAM de novo, MyeChild avec intensification systématique par allogreffe de cellules souches hématopoïétiques.

L’utilisation des données d’analyse moléculaires disponibles pour chaque patient ouvrira de nouvelles perspectives thérapeutiques : la compréhension des mécanismes moléculaires sous-tendant leur développement et l’identification d’anomalies récurrentes pouvant être l’objet de traitements ciblés pourraient permettre d’élaborer de nouvelles propositions thérapeutiques dans le cadre de recommandation ou de protocoles d’évaluation afin d’améliorer le devenir des patients.
La mise en place de ce recueil de données descriptives constitue une première étape de caractérisation des LAM secondaires, et permettrait dans un second temps de réaliser une étude de plus grande envergure, européenne, permettant la mise en place d’un essai thérapeutique avec le soutien du comité leucémie et du coordonnateur national du protocole de prise en charge des LAM de novo.

Critères d'inclusion

• Patients âgés de 0 à 18 ans
• Patient ayant eu un premier cancer
• Diagnostic de LAM secondaire
• Patients traités dans un centre SFCE (Société Française des Cancers de l’Enfant)
• Pour les cas inclus en prospectif à partir de novembre 2019 : Consentement des titulaires de l’autorité parentale et assentiment de l’enfant en âge de comprendre