Registre des essais cliniques en France

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Descriptif de l'étude

Il s’agit de comparer plusieurs stratégies thérapeutiques chez des petits enfants atteints de neuroblastomes. Le neuroblastome est la tumeur maligne solide extra-crânienne la plus fréquente du jeune enfant. C’est aussi la plus fréquente chez le nourrisson. Cette tumeur se développe à partir du système nerveux sympathique. Elle siège le plus souvent en arrière du péritoine. Dans cette étude, plusieurs groupes sont constitués en fonction de l’âge des enfants, des caractéristiques médicales de leur maladie et des caractéristiques génomiques de leur tumeur.

L’objectif est de démontrer la possibilité de diminuer la quantité totale de chimiothérapie chez les nourrissons ayant un neuroblastome (NB) de bas risque localisé par une randomisation entre un traitement par chimiothérapie standard et une observation simple de la régression tumorale spontanée, en maintenant la survie globale (SG).

L’essai est organisé en 6 groupes

• Groupe 1 : Les enfants de moins de 18 mois ayant un neuroblastome sans modification chromosomique segmentaires sont répartis en deux sous-groupes par tirage au sort. Le premier reçoit une chimiothérapie standard, le deuxième ne reçoit aucune chimiothérapie. Ces 2 sous-groupes sont surveillés très précisément selon la même procédure
• Groupe 2 : Les enfants de moins de 18 mois ayant un neuroblastome sans modification chromosomique segmentaires mais ayant une perturbation de l’état général (signes cliniques menaçant) reçoivent une chimiothérapie classique avant chirurgie si elle est possible ensuite
• Groupe 3 : Les enfants de moins de 18 mois ayant un neuroblastome avec des altérations chromosomiques segmentaires reçoivent une chimiothérapie classique avant chirurgie si elle est possible ensuite
• Groupe 4 : Les patients de moins de 12 mois, ayant un neuroblastome avec des métastases (Ms), sans signes cliniques menaçants, et sans altérations chromosomiques segmentaires seront surveillés sans chimiothérapie
• Groupe 5 : Les enfants de moins de 12 mois, ayant un neuroblastome, avec des métastases (Ms) et des signes cliniques menaçants mais sans mise en évidence de modifications chromosomiques segmentaires recevront une chimiothérapie adaptée à leur maladie
• Groupe 6 : Les enfants de moins de 12 mois, ayant un neuroblastome avec des métastases (Ms), avec ou sans signes cliniques menaçants, et mise en évidence d’altérations chromosomiques segmentaires recevront une chimiothérapie avant une chirurgie si elle est ensuite possible.

Quel que soit le groupe, un suivi régulier est réalisé pendant et après le traitement, afin de vérifier si la tumeur a diminué ou disparu, et si les symptômes associés éventuels ont diminué.

Les médicaments utilisés dans les groupes sont : la Vincristine, le Cyclophosphamide, l’Etoposide, le Carboplatine et la Doxorubicine. Ces médicaments sont utilisés depuis de nombreuses années dans le traitement des cancers de l’enfant.

Critères d'inclusion

• Jeunes enfants (0 à 12 ou 18 mois selon les cas) atteints de neuroblastome ayant été caractérisé d’un point de vue génomique